ที่ปรึกษาของ FDA กล่าวว่าการบำบัดด้วยยีนใหม่สำหรับโรคเคียวเซลล์นั้นปลอดภัย

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 1 พฤศจิกายน 2023

โดย Robin Foster และ Ernie Mundell HealthDay Reporters

วันพุธที่ 1 พฤศจิกายน 2023 -- คณะกรรมการที่ปรึกษาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาถือว่าปลอดภัยในการรักษาด้วยยีนใหม่สำหรับโรคเคียวเซลล์ เมื่อวันอังคาร ซึ่งปูทางไปสู่การอนุมัติเต็มรูปแบบภายในต้นเดือนธันวาคม

FDA ได้ตัดสินใจแล้วว่าการบำบัดที่เรียกว่า exa-cel นั้นมีประสิทธิภาพ

พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals แห่งบอสตันและ CRISPR Therapeutics แห่งสวิตเซอร์แลนด์ exa-cel ช่วยให้ผู้ป่วยปลอดจากอาการอันแสนสาหัสของโรคเคียวเซลล์ หากได้รับการอนุมัติภายในวันที่ 8 ธันวาคม ตามที่คาดไว้ ยาดังกล่าวจะกลายเป็นยาตัวแรกในการรักษาโรคทางพันธุกรรมด้วยเทคนิคการแก้ไขยีน CRISPR CRISPR Therapeutics กล่าวใน ข่าวประชาสัมพันธ์

แต่จะไม่ใช่เพียงการรักษาแบบใหม่สำหรับอาการที่สืบทอดมาจากหอก: ภายในวันที่ 20 ธันวาคม FDA จะตัดสินใจเกี่ยวกับวิธีรักษาโรคที่เป็นไปได้ครั้งที่สองซึ่งโดยทั่วไปจะเกิดกับคนผิวดำ ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่สร้างขึ้น โดย Bluebird Bio จากซอเมอร์วิลล์ แมสซาชูเซตส์

“ในที่สุดเราก็มาถึงจุดที่สามารถจินตนาการถึงวิธีการรักษาโรคเคียวเซลล์ที่มีอยู่อย่างแพร่หลาย” ดร. John Tisdale ผู้อำนวยการสาขาการรักษาระดับเซลล์และโมเลกุลที่สถาบันหัวใจ ปอดและเลือดแห่งชาติ และเป็นสมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษา New York Times รายงาน

ในกรณีของ exa-cel การรักษาเพียงครั้งเดียวจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร

มันทำงานอย่างไร? เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกกำจัดออกจากเลือดของผู้ป่วย จากนั้นเทคโนโลยีการแก้ไขยีน CRISPR จะกำจัดยีนที่กระตุ้นให้เกิดการพัฒนาเซลล์เม็ดเลือดรูปพระจันทร์เสี้ยวที่มีข้อบกพร่อง ในขณะเดียวกัน ยาจะฆ่าเซลล์ที่ผลิตเลือดที่มีข้อบกพร่องในผู้ป่วย จากนั้นจึงนำสเต็มเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงไปกลับคืนมา

“อะไรก็ตามที่สามารถช่วยบรรเทาอาการเจ็บปวดและภาวะแทรกซ้อนด้านสุขภาพหลายประการได้นั้นน่าทึ่งมาก” ดร. Allison King ศาสตราจารย์จาก Washington University School of Medicine ในเมืองเซนต์หลุยส์ กล่าวกับ Associated Press เมื่อเร็วๆ นี้ “มันเจ็บปวดมาก บางคนจะบอกว่าเหมือนถูกแทงทั้งตัว”

ในเอกสารสรุปที่ยื่นต่อคณะกรรมการที่ปรึกษาก่อนการประชุม Vertex กล่าวว่า 46 ผู้คนได้รับการรักษาในการศึกษานี้ ในบรรดา 30 รายที่ติดตามผลเป็นเวลา 18 เดือน มี 29 รายที่ไม่มีภาวะวิกฤตด้านความเจ็บปวดเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งปี และทั้ง 30 รายหลีกเลี่ยงการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากวิกฤตความเจ็บปวด

Vertex กล่าวว่ามีแผนจะติดตามผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกเป็นเวลา 15 ปี และสมาชิกคณะกรรมการที่ปรึกษากล่าวว่าพวกเขาไม่มีเหตุผลที่จะชะลอการอนุมัติการรักษา

อาจมีการศึกษาเพิ่มเติมได้เสมอ สมาชิกคณะกรรมการชื่อดัง Alexis Komor ศาสตราจารย์ด้านเคมีและชีวเคมีจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย ซานดิเอโก ไทม์ส รายงาน แต่นั่นจะเป็น "การคาดหวังถึงความสมบูรณ์แบบโดยแลกกับความก้าวหน้า" เธอกล่าว

วิกตอเรีย เกรย์ ผู้ได้รับการบำบัดด้วยยีน ได้แบ่งปันประสบการณ์ของเธอกับนักวิจัยในการประชุมทางวิทยาศาสตร์เมื่อเร็ว ๆ นี้ โดยบอกว่าเธอรู้สึกว่าเธอ "ได้เกิดใหม่" เมื่อเธอได้รับการรักษา AP รายงาน เกรย์เผชิญกับความเจ็บปวดสาหัสมาตั้งแต่เด็ก

ตอนนี้เธอกระตือรือร้นกับลูกๆ และทำงานเต็มเวลา

“ลูกๆ ของฉันไม่กลัวที่จะสูญเสียแม่ด้วยโรคเคียวอีกต่อไป” เธอกล่าว

โรคเม็ดเลือดรูปเคียวส่งผลต่อโปรตีนที่นำพาออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง เซลล์อาจกลายเป็นรูปพระจันทร์เสี้ยวได้เนื่องจากมีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรม สิ่งนี้สามารถขัดขวางการไหลเวียนของเลือดและทำให้เกิดความเจ็บปวด อวัยวะถูกทำลาย และโรคหลอดเลือดสมอง โรคนี้ส่งผลกระทบต่อผู้คนหลายล้านคนทั่วโลก

เกิดขึ้นบ่อยกว่าในสถานที่ที่มีโรคมาลาเรียแพร่หลาย เช่น แอฟริกาและอินเดีย การเป็นพาหะของลักษณะนี้อาจป้องกันโรคมาลาเรียชนิดรุนแรงได้

การรักษามาตรฐาน ได้แก่ การใช้ยาและการถ่ายเลือด การปลูกถ่ายไขกระดูกจากผู้บริจาคที่ใกล้เคียงกันซึ่งไม่มีโรคเป็นเพียงวิธีเดียวเท่านั้น

การบำบัดด้วยยีนครั้งที่สองสำหรับโรคเคียวที่ FDA จะพิจารณานั้นมีจุดมุ่งหมายในการทำงานโดยการทำสำเนาการทำงานของยีนที่ดัดแปลง AP รายงาน ซึ่งจะช่วยให้เซลล์เม็ดเลือดแดงผลิตฮีโมโกลบินที่ไม่ได้มีรูปร่างผิดปกติ

ราคาสำหรับการบำบัดด้วยยีนทั้งสองชนิดยังไม่ได้รับการเปิดเผย

อย่างไรก็ตาม ป้ายราคาประมาณ 2 ล้านเหรียญสหรัฐจะถือว่าคุ้มค่า เนื่องจากการรักษาที่มีอยู่มีค่าใช้จ่ายประมาณ 1.6 ล้านเหรียญสหรัฐสำหรับผู้หญิง และ 1.7 ล้านเหรียญสหรัฐสำหรับผู้ชายตั้งแต่แรกเกิดถึงอายุ 65 ปี ตามข้อมูลของ งานวิจัยล่าสุด

“แต่ถ้าคุณลองคิดดู” คิงกล่าว “จะคุ้มค่าแค่ไหนที่คนๆ หนึ่งจะรู้สึกดีขึ้น ไม่เจ็บปวด และไม่ต้องอยู่ในโรงพยาบาลตลอดเวลา"

แหล่งข้อมูล

  • นิวยอร์กไทม์ส
  • Associated Press

    • ที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2023-11-01 20:33

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม