Các cố vấn của FDA cho biết liệu pháp gen mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là an toàn

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 1 tháng 11 năm 2023.

Bởi Robin Foster và Ernie Mundell HealthDay Phóng viên

THỨ TƯ, ngày 1 tháng 11 năm 2023 -- Một liệu pháp gen mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đã được ban cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ coi là an toàn vào thứ Ba, mở đường cho việc phê duyệt hoàn toàn vào đầu tháng 12.

FDA đã quyết định rằng liệu pháp exa-cel có hiệu quả.

Được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals ở Boston và CRISPR Therapeutics của Thụy Sĩ, exa-cel giúp bệnh nhân thoát khỏi các triệu chứng đau đớn của bệnh hồng cầu hình liềm. CRISPR Therapeutics cho biết trong thông cáo báo chí.

Nhưng đây sẽ không phải là phương pháp điều trị mới duy nhất cho tình trạng di truyền đang ngày càng nghiêm trọng: Đến ngày 20 tháng 12, FDA cũng sẽ quyết định phương pháp chữa trị tiềm năng thứ hai cho căn bệnh thường tấn công người Da đen, một liệu pháp gen được tạo ra bởi Bluebird Bio, ở Somerville, Mass.

“Cuối cùng thì chúng ta cũng đã có thể hình dung ra các phương pháp chữa trị bệnh hồng cầu hình liềm sẵn có rộng rãi,” Tiến sĩ John Tisdale, giám đốc chi nhánh trị liệu tế bào và phân tử tại Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia và là thành viên của ủy ban cố vấn, tờ New York Times đưa tin.

Trong trường hợp exa-cel, việc điều trị một lần sẽ làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân.

Nó hoạt động như thế nào? Tế bào gốc được lấy ra khỏi máu của bệnh nhân, sau đó công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR sẽ loại bỏ một gen kích hoạt sự phát triển của các tế bào máu hình lưỡi liềm, khiếm khuyết. Trong khi đó, thuốc tiêu diệt các tế bào tạo máu có khiếm khuyết ở bệnh nhân, sau đó họ được trả lại các tế bào gốc đã bị thay đổi của chính họ.

“Bất cứ điều gì có thể giúp giảm bớt cơn đau cho ai đó với tình trạng đau đớn và nhiều biến chứng sức khỏe này đều thật tuyệt vời,” Dr. Allison King, giáo sư tại Trường Y thuộc Đại học Washington ở St. Louis, nói với Associated Press gần đây. “Đau đớn khủng khiếp. Một số người sẽ nói nó giống như bị đâm khắp người vậy.”

Trong tài liệu tóm tắt nộp cho ủy ban cố vấn trước cuộc họp, Vertex nói rằng 46 mọi người đã được điều trị trong nghiên cứu của mình. Trong số 30 người được theo dõi trong 18 tháng, 29 người không bị các cơn đau trong ít nhất một năm và tất cả 30 người đều tránh phải nhập viện vì các cơn đau.

Vertex cho biết họ có kế hoạch theo dõi các bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng trong 15 năm và các thành viên ủy ban cố vấn cho biết họ thấy không có lý do gì để trì hoãn việc phê duyệt phương pháp điều trị.

Luôn luôn có thể có những nghiên cứu bổ sung, thành viên ủy ban lưu ý Alexis Komor , giáo sư hóa học và hóa sinh tại Đại học California, San Diego, tờ Times đưa tin. Nhưng đó sẽ là “sự mong đợi sự hoàn hảo mà phải đánh đổi bằng sự tiến bộ,” cô nói.

Victoria Gray, người đã được điều trị bằng liệu pháp gen, đã chia sẻ kinh nghiệm của mình với các nhà nghiên cứu tại một hội nghị khoa học gần đây, nói rằng cô ấy cảm thấy mình “được tái sinh” khi được điều trị, AP đưa tin. Gray đã trải qua những cơn đau khủng khiếp từ khi còn nhỏ.

Bây giờ cô ấy đang hoạt động tích cực cùng các con và làm việc toàn thời gian.

“Các con tôi không còn nỗi sợ mất mẹ vì bệnh hồng cầu hình liềm nữa,” cô nói.

Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng đến protein vận chuyển oxy trong hồng cầu. Các tế bào có thể trở thành hình lưỡi liềm do đột biến gen. Điều này có thể chặn lưu lượng máu và gây đau, tổn thương nội tạng và đột quỵ. Căn bệnh này ảnh hưởng đến hàng triệu người trên thế giới.

Nó xảy ra thường xuyên hơn ở những nơi bệnh sốt rét phổ biến, như Châu Phi và Ấn Độ. Là người mang đặc điểm này có thể bảo vệ chống lại bệnh sốt rét nghiêm trọng.

Phương pháp điều trị tiêu chuẩn bao gồm dùng thuốc và truyền máu. Ghép tủy xương từ người hiến tặng phù hợp không mắc bệnh là cách chữa trị duy nhất.

Liệu pháp gen thứ hai điều trị bệnh hồng cầu hình liềm mà FDA sẽ xem xét có mục đích hoạt động bằng cách tạo ra các bản sao chức năng của một gen đã biến đổi, AP đưa tin. Điều này giúp các tế bào hồng cầu tạo ra huyết sắc tố không bị biến dạng.

Giá của hai liệu pháp gen vẫn chưa được công bố.

Tuy nhiên, mức giá khoảng 2 triệu USD sẽ được coi là hiệu quả về mặt chi phí vì các phương pháp điều trị hiện tại có giá khoảng 1,6 triệu USD cho phụ nữ và 1,7 triệu USD cho nam giới từ sơ sinh đến 65 tuổi, theo nghiên cứu gần đây.

“Nhưng nếu bạn nghĩ về điều đó,” King nói, “thật đáng giá biết bao để một người cảm thấy dễ chịu hơn, không bị đau đớn và không phải liên tục phải nằm viện.”

Nguồn

  • Thời báo New York
  • Báo chí liên quan

    • Nguồn: HealthDay

    Đã đăng : 2023-11-01 20:33

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến