Asesores de la FDA dicen que la nueva terapia genética para la anemia de células falciformes es segura

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Revisado médicamente por Carmen Pope, BPharm. Última actualización el 2 de noviembre de 2023.

Por el personal informativo del médico HealthDay Reporter

MIÉRCOLES, 1 de noviembre de 2023: El martes, un panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. consideró segura una nueva terapia genética para la anemia de células falciformes, allanando el camino para su aprobación total a principios de diciembre.

La FDA ya había decidido que la terapia, conocida como exagamglogene autotemcel (exa-cel), era eficaz. Desarrollado por Vertex Pharmaceuticals de Boston y CRISPR Therapeutics de Suiza, exa-cel libera a los pacientes de los insoportables síntomas de la anemia de células falciformes. Si se aprueba antes del 8 de diciembre, como se espera, se convertiría en el primer medicamento en tratar una enfermedad genética con la técnica de edición de genes CRISPR, dijo CRISPR Therapeutics en un comunicado de prensa.

Pero no será el único tratamiento nuevo para la enfermedad hereditaria que se avecina: para el 20 de diciembre, la FDA también decidirá sobre una segunda cura potencial para la enfermedad que normalmente afecta a los negros, una terapia genética elaborada por Bluebird Bio, de Somerville, Massachusetts.

"Finalmente estamos en un punto donde podemos imaginar curas ampliamente disponibles para la anemia de células falciformes", afirmó John Tisdale, M.D., director de la rama de terapéutica celular y molecular del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre y miembro del el comité asesor, informó The New York Times.

En los documentos informativos presentados ante el comité asesor antes de la reunión, Vertex dijo que 46 las personas recibieron el tratamiento en su estudio. Entre los 30 que tuvieron 18 meses de seguimiento, 29 estuvieron libres de crisis de dolor durante al menos un año y los 30 evitaron ser hospitalizados por crisis de dolor. Vertex ha dicho que planea seguir a los pacientes de los ensayos clínicos durante 15 años y los miembros del comité asesor dijeron que no veían ninguna razón para retrasar la aprobación del tratamiento.

Siempre puede haber estudios adicionales, señaló el miembro del comité Alexis Komor, Ph.D., profesor de química y bioquímica en la Universidad de California en San Diego, informó The Times. Pero eso sería "esperar la perfección a expensas del progreso", afirmó.

The New York Times Artículo

Fuente: HealthDay

Al corriente : 2023-11-02 06:52

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