Az FDA tanácsadói szerint a sarlósejtes betegségek új génterápiája biztonságos

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. november 2.

Az orvosi tájékoztató munkatársa, a HealthDay Reporter

2023. november 1., SZERDA – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának tanácsadó testülete kedden biztonságosnak ítélte a sarlósejtes betegség új génterápiáját, amely megnyitotta az utat a december elejére történő teljes jóváhagyáshoz.

Az FDA már úgy döntött, hogy az exagamglogene autotemcel (exa-cel) néven ismert terápia hatékony. A bostoni Vertex Pharmaceuticals és a svájci CRISPR Therapeutics által kifejlesztett exa-cel megszabadítja a betegeket a sarlósejtes betegség gyötrelmes tüneteitől. Ha a várakozásoknak megfelelően december 8-ig jóváhagyják, ez lesz az első olyan gyógyszer, amely egy genetikai betegséget CRISPR génszerkesztési technikával kezelhet – közölte a CRISPR Therapeutics hírközlemény.

De nem ez lesz az egyetlen új kezelés az öröklött betegségre: december 20-ig az FDA dönt a feketékben jellemzően sújtó betegség második lehetséges gyógymódjáról is, egy génterápiáról, amelyet a feketék alkottak meg. Bluebird Bio, Somerville, Massachusetts.

"Végre ott vagyunk, ahol a sarlósejtes betegség széles körben elérhető gyógymódjait képzelhetjük el" - mondta John Tisdale, M.D., a National Heart, Lung and Blood Institute sejt- és molekuláris terápiás részlegének igazgatója és a szervezet tagja. a tanácsadó bizottság – jelentette a The New York Times.

Az ülés előtt a tanácsadó bizottsághoz benyújtott tájékoztató dokumentumokban a Vertex elmondta, hogy 46 emberek részesültek a kezelésben a vizsgálatban. A 30 fő közül, akiket 18 hónapig követtek nyomon, 29-en legalább egy évig nem voltak fájdalomkrízisek, és mind a 30 elkerülte a kórházi kezelést fájdalomválság miatt. A Vertex azt mondta, hogy 15 éven át kívánja követni a klinikai vizsgálatban részt vevő betegeket, és a tanácsadó bizottság tagjai azt mondták, nem látnak okot arra, hogy elhalasszák a kezelés jóváhagyását.

Mindig lehetnek további vizsgálatok – jegyezte meg Alexis Komor, Ph.D. bizottsági tag, a San Diego-i Kaliforniai Egyetem kémia és biokémia professzora – írja a The Times. De ez azt jelenti, hogy "tökéletességet várunk a haladás rovására" - mondta.

The New York Times a> Cikk

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2023-11-02 06:52

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak