ที่ปรึกษาของ FDA กล่าวว่าการบำบัดด้วยยีนใหม่สำหรับโรคเคียวเซลล์นั้นปลอดภัย

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope, BPharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 2 พฤศจิกายน 2023

โดยเจ้าหน้าที่บรรยายสรุปของแพทย์ HealthDay Reporter

วันพุธที่ 1 พฤศจิกายน 2023 -- คณะกรรมการที่ปรึกษาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาถือว่าปลอดภัยในการรักษาด้วยยีนใหม่สำหรับโรคเคียวเซลล์ เมื่อวันอังคาร ซึ่งปูทางไปสู่การอนุมัติเต็มรูปแบบภายในต้นเดือนธันวาคม

FDA ได้ตัดสินแล้วว่าการบำบัดที่เรียกว่า exagamglogene autotemcel (exa-cel) มีประสิทธิผล exa-cel พัฒนาโดย Vertex Pharmaceuticals แห่งบอสตันและ CRISPR Therapeutics แห่งสวิตเซอร์แลนด์ ช่วยให้ผู้ป่วยปลอดจากอาการอันแสนสาหัสของโรคเคียวเซลล์ หากได้รับการอนุมัติภายในวันที่ 8 ธันวาคม ตามที่คาดไว้ ยาดังกล่าวจะกลายเป็นยาตัวแรกในการรักษาโรคทางพันธุกรรมด้วยเทคนิคการแก้ไขยีน CRISPR CRISPR Therapeutics กล่าวใน ข่าวประชาสัมพันธ์

แต่จะไม่ใช่เพียงการรักษาแบบใหม่สำหรับอาการที่สืบทอดมาเท่านั้น: ภายในวันที่ 20 ธันวาคม FDA จะตัดสินใจเกี่ยวกับวิธีรักษาโรคที่เป็นไปได้ครั้งที่สองซึ่งโดยทั่วไปจะเกิดกับคนผิวดำ ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่สร้างสรรค์โดย Bluebird Bio จากซอเมอร์วิลล์ แมสซาชูเซตส์

"ในที่สุดเราก็มาถึงจุดที่เราสามารถจินตนาการถึงวิธีการรักษาโรคเคียวเซลล์ที่มีอยู่อย่างแพร่หลาย" นพ.จอห์น ทิสเดล ผู้อำนวยการสาขาการรักษาระดับเซลล์และโมเลกุลของสถาบันหัวใจ ปอด และเลือดแห่งชาติ กล่าว และเป็นสมาชิกของ คณะกรรมการที่ปรึกษา The New York Times รายงาน

ในเอกสารสรุปที่ยื่นต่อคณะกรรมการที่ปรึกษาก่อนการประชุม Vertex กล่าวว่า 46 ผู้คนได้รับการรักษาในการศึกษานี้ ในบรรดา 30 คนที่ติดตามผลเป็นเวลา 18 เดือน มี 29 คนที่ไม่มีภาวะวิกฤตด้านความเจ็บปวดเป็นเวลาอย่างน้อยหนึ่งปี และทั้ง 30 คนหลีกเลี่ยงการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากวิกฤตความเจ็บปวด Vertex กล่าวว่ามีแผนจะติดตามผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกเป็นเวลา 15 ปี และสมาชิกคณะกรรมการที่ปรึกษากล่าวว่าพวกเขาไม่มีเหตุผลที่จะชะลอการอนุมัติการรักษา

Ph.D. กรรมการผู้ทรงคุณวุฒิด้านเคมีและชีวเคมีจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนียในซานดิเอโก ระบุว่าอาจมีการศึกษาเพิ่มเติมได้เสมอ แต่นั่นจะเป็น "การคาดหวังถึงความสมบูรณ์แบบโดยแลกกับความก้าวหน้า" เธอกล่าว

เดอะนิวยอร์กไทมส์ บทความ

ที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2023-11-02 06:52

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม