Các cố vấn của FDA cho biết liệu pháp gen mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm là an toàn

Theo dõi Drugslib trên

Được Carmen Pope, BPharm xem xét về mặt y tế. Cập nhật lần cuối vào ngày 2 tháng 11 năm 2023.

Bởi nhân viên tóm tắt của bác sĩ HealthDay Reporter

THỨ TƯ, ngày 1 tháng 11 năm 2023 -- Một liệu pháp gen mới điều trị bệnh hồng cầu hình liềm đã được ban cố vấn của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ coi là an toàn vào thứ Ba, mở đường cho việc phê duyệt hoàn toàn vào đầu tháng 12.

FDA đã quyết định rằng liệu pháp này, được gọi là exagamglogene autotemcel (exa-cel), có hiệu quả. Được phát triển bởi Vertex Pharmaceuticals ở Boston và CRISPR Therapeutics của Thụy Sĩ, exa-cel giúp bệnh nhân thoát khỏi các triệu chứng khó chịu của bệnh hồng cầu hình liềm. CRISPR Therapeutics cho biết trong thông cáo báo chí.

Nhưng đây sẽ không phải là phương pháp điều trị mới duy nhất cho tình trạng di truyền đang ngày càng nghiêm trọng: Đến ngày 20 tháng 12, FDA cũng sẽ quyết định phương pháp chữa trị tiềm năng thứ hai cho căn bệnh thường tấn công người Da đen, một liệu pháp gen được tạo ra bởi Bluebird Bio, ở Somerville, Massachusetts.

John Tisdale, M.D., giám đốc chi nhánh trị liệu tế bào và phân tử tại Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia và là thành viên của Viện Tim, Phổi và Máu Quốc gia, cho biết: “Cuối cùng chúng ta cũng đã đạt đến mức có thể hình dung ra các phương pháp chữa trị bệnh hồng cầu hình liềm sẵn có rộng rãi”. ủy ban cố vấn, tờ New York Times đưa tin.

Trong tài liệu tóm tắt nộp cho ủy ban cố vấn trước cuộc họp, Vertex nói rằng 46 mọi người đã được điều trị trong nghiên cứu của mình. Trong số 30 người được theo dõi trong 18 tháng, 29 người không bị cơn đau trong ít nhất một năm và tất cả 30 người đều tránh phải nhập viện vì cơn đau. Vertex cho biết họ có kế hoạch theo dõi các bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng trong 15 năm và các thành viên ủy ban cố vấn cho biết họ thấy không có lý do gì để trì hoãn việc phê duyệt phương pháp điều trị.

Luôn có thể có những nghiên cứu bổ sung, thành viên ủy ban Alexis Komor, Tiến sĩ, giáo sư hóa học và hóa sinh tại Đại học California ở San Diego, lưu ý, The Times đưa tin. Nhưng đó sẽ là "kỳ vọng sự hoàn hảo mà phải đánh đổi sự tiến bộ", bà nói.

Thời báo New York Bài viết

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2023-11-02 06:52

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến