Az FDA jóváhagyja az Alhemo-t napi egyszeri profilaktikus kezelésként a felnőttek és gyermekek vérzési epizódjainak gyakoriságának megelőzése vagy csökkentése érdekében 12 éves vagy annál idősebb A vagy B hemofíliával (ha/HB) inhibitorok nélkül

Kövesse a Drugslib-et

Plainsboro, N. J., 2025. július 31-én/PRNewswire/-Novo Nordisk ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta az Alhemo (Concizumab-MTCI) injekciót napi egyszeri megelőzésként vagy a BLEED-epizódok gyakoriságának megelőzésére vagy a HB-ben a BE/H-nél), vagy a HB-ben, vagy a B-ben, vagy a B-ben, vagy a HB-ben, vagy csökkentette a BLEDING epizódok gyakoriságát (HB-vel vagy a gyermekeknél), vagy a HB-ben, vagy csökkentette a BLEDING epizódok gyakoriságát (HB-vel vagy a gyermekeknél), vagy csökkentette a BLEAD-EPIÓDOK gyakoriságát (HB-vel), vagy csökkenti a vérzéses epizódok gyakoriságát (HB-vel vagy a gyermekkori betegekben) inhibitorok, a 2024. decemberi HA/HB jóváhagyása az inhibitorokkal. Az A vagy B hemofília, gátlók nélkül, akik új profilaxiskezelési lehetőséget keresnek " - mondta Anna Windle, PhD, a klinikai fejlesztés, a Novo Nordisk klinikai fejlesztési és szabályozási ügyek vezető alelnöke. "Az Alhemo kezdeti indikációjára építve az inhibitorokkal rendelkező hemofíliában szenvedők számára - ez különösen jelentős fejlődés a hemofília B -ben, ahol a fejlett kezelési lehetőségek ellenére továbbra is fennállnak a kihívások -, a Novo Nordisk folytatja a 35 éves vagy annál idősebb örökségét ritka vérzési rendellenességekben, hogy továbbra is segítsen kielégíteni ennek a közösségnek a kielégítetlen igényeit."A

alhemo -t úgy tervezték, hogy blokkolja a szöveti faktor úthibát (TFPI) nevű fehérjét, amely megakadályozza a vérrögöket. A TFPI gátlásával az Alhemo javítja a trombin termelését, amely segít a vérrögdülni és megakadályozni a vérzést, amikor a VIII. És IX. Rögzítési faktorok hiányoznak, vagy hiányosak az inhibitor státusától.4,5

"A hemofíliával rendelkező emberek számára az Allison P. -hez, az Allison P. Wheeler -hez, az Allison P. Wheeler -hez. Vérzési rendellenességek, Seattle, WA. "Az Alhemo mai jóváhagyásával az A vagy B hemofília esetében inhibitorok nélkül, ezekkel a ritka vérzavarokkal rendelkező több embernek van egy napi profilaxis lehetősége, amely segíthet csökkenteni a vérzési arányukat."

A 3. fázisú Explorer8 vizsgálat elsődleges célja a kezelt spontán és traumatikus vérzéses epizódok számának összehasonlítása, az ABR által mért 12 éves vagy annál idősebb betegeknél, inhibitorok nélkül. 79% a HB -betegeknél (ABR arány: 0,21; 95% CI: 0,10–0,45; p <0,0001) és 86% HA -betegeknél (ABR arány: 0,14; 95% CI: 0,07–0,29; p <0,0001). Ezenkívül az átlagos és a medián ABR figyelemre méltó csökkenése tovább erősítette az Alhemo® profilaxis hatékonyságát mindkét betegcsoportban a vérzés csökkentésében, átlagos ABR (1,9-5,0) és a HB-betegek átlagos ABR (0,0-4,8) mediánja, átlagosan a 14,8 (8.1-26,9) és 14,9 (3-22.1), és egy átlagos, és egy átlagos, és egy átlagos, és egy átlagos, és egy átlagos, és egy átlagosan, és egy átlag (1,6-4,6) és a Medián ABR 2,9 (0,0-5,2) HA-betegek esetében, szemben a 19,3 (11,3-33,0) és 19,6 (17,3-30,4). A vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások, amelyek az Alhemo® -hoz randomizált betegek ≥5%-ánál jelentettek, az injekciós hely reakciói (7%) és a fejfájás (7%). amelyeket külön biztosítanak, és további kezelési választást kínálnak az inhibitorokkal rendelkező hemofíliában szenvedő betegek számára - és most inhibitorok nélkül - a gondozásuk további testreszabása érdekében.

az Explorer8 tanulmányról Az Explorer8 egy 3. fázisú klinikai vizsgálat, amely felnőttek és gyermekgyógyászati betegek hatékonyságát és biztonságosságát értékelte az A vagy B hemofíliával (ha/HB), az inhibitorok nélkül, az 1 éves korban, a HB -vel együttesen, a 63 -ban, a 63 -ban, a 63 -ban, a 63 -ban, a 63 -ban, a 63 -ban. Nincs profilaxis (1. kar, n = 21) vagy alhemo profilaxis (2. kar, n = 42). A Concizumab-MTCI plazmakoncentráció alapját a 4.1,1,2efénnyel rendelkező 4. héten mértük, az inhibitorok nélküli HA-betegekben és az inhibitorok nélküli HB-betegekben, amikor az összes 1. és 2-es beteg kitöltötte a vizsgálat fő részét (legalább 24 vagy legalább 32 hét), az Alhemo Purfhy-fax és a Kupphy-fax és a No No Bleaning epizódok összehasonlításához. Profilaxis.1

az alhemo-ról (Concizumab-MTCI) alhemo egy szöveti faktor út-gátló (TFPI) antagonista. A TFPI gátlásával az Alhemo fokozza a Xa faktor (FXA) termelését a koaguláció iniciációs fázisa során, ami javította a trombin képződését és a vérrög képződését az A vagy B hemofília (HA/HB) betegekben inhibitorokkal vagy anélkül. Az alhemo hatását nem befolyásolja az FVIII -vel szembeni gátló antitestek jelenléte, vagy a FICT, és az Alhemo nem indukálja vagy javítja a közvetlen inhibitorok kialakulását az FVIII -ra vagy a FIX -re. Az Alhemo-t napi egyszeri profilaxisként hagyják jóvá a vérzési epizódok gyakoriságának megakadályozása vagy csökkentése érdekében felnőttek és gyermekgyógyászati betegek 12 éves korában, HA/HB-vel vagy anélkül az Egyesült Államokban.

Mi az alhemo? type = "DISK">

  • Nem ismert, hogy az Alhemo biztonságos -e és hatékony -e a folyamatban lévő immuntolerancia indukcióval (ITI) vagy a 12 évesnél fiatalabb gyermekeknél

    • Fontos biztonsági információk

    Mi a legfontosabb információ, amelyet tudnom kell az alhemóról? Pontosan használja az alhemo -t az egészségügyi szolgáltató (HCP) által előírt módon. Ne hagyja abba az alhemo használatát anélkül, hogy beszélne a HCP -vel. Ha hiányzik az adagok vagy abbahagyja az alhemo használatát, akkor valószínűleg már nem védi a vérzés ellen. vérzés

    Ne használja az alhemo-t, ha allergiás vagy a concizumab-mtci-re vagy az alhemo bármely összetevőjére.

    Az alhemo használata előtt mondja el a HCP -jét az összes egészségügyi állapotáról, beleértve, ha Ön:

  • Van egy tervezett műtét. Beszéljen a HCP -vel arról, hogy mikor kell abbahagyni az Alhemo használatát, és mikor kezdje el újra, ha tervezett műtétet végez.
  • Terhes, szoptatás vagy terhes vagy szoptatás tervezése. Nem ismert, hogy Alhemo árthat -e a születendő babájának, vagy ha Alhemo átjut az anyatejbe.
  • A HCP -je elvégezheti a terhességi tesztet, mielőtt elkezdené kezelni az alhemo -val való kezelést.

    • Mondja el a HCP-jét az összes gyógyszerről, amelyet , beleértve a vényköteles és a vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és kiegészítőket.

    Melyek az alhemo lehetséges mellékhatásai? Az alhemo vérrögöket okozhat az erekben, például a karjaidban, a lábaiban, a szívében, a tüdőben, az agyban, a szemében, a vesében vagy a gyomorban. Lehet, hogy veszélyben van a vérrögök beszerzésének, ha magas vagy gyakori dózisú tényezőtermékeket használ, vagy megkerüli az ágenseket az áttörő vérzések kezelésére, vagy ha van bizonyos állapota. Azonnal szerezzen orvosi segítséget, ha bármilyen tünete és tünete van a vérrögöknek, beleértve: duzzanat, melegség, fájdalom vagy bőrpír; fejfájás; nehéz beszéd vagy költözés; szemfájdalom vagy duzzanat; Hirtelen fájdalom a gyomorban vagy az alsó részben; Légzés vagy súlyos mellkasi fájdalom érzés; zavar; zsibbadás az arcodon; és a látásod problémái

  • allergiás reakciók. Hagyja abba az Alhemo használatát, és azonnal kapjon sürgősségi orvosi segítséget, ha súlyos allergiás reakció tüneteit vagy tüneteit alakítja ki, ideértve: viszketést a bőr nagy területein; problémameg nyelés; zihálás; sápadt és hideg bőr; az alacsony vérnyomás miatti szédülés; az ajkak, a nyelv, az arc vagy a kezek vörössége vagy duzzanata; légszomj; a mellkas szorossága; és a gyors szívverés

    • Az alhemo leggyakoribb mellékhatásai: zúzódás, bőrpír, vérzés, viszketés, kiütés vagy csomó az injekciós helyen, fejfájás és csalánkiütés. Ez nem az Alhemo lehetséges mellékhatásai. Hívja orvosát orvosi tanácsot a mellékhatásokról.

    a hemofíliáról A hemofília egy ritka öröklött vérzési rendellenesség, amely rontja a test vérrögök készítésének képességét. A hemofíliát a hiányzó vagy hibás véralvadási faktor VIII (FVIII) okozza, és a B hemofíliát a hiányzó vagy hibás véralvadási faktor IX (FIX). Vezető globális egészségügyi társaság, amely innovatív gyógyszereket gyárt a cukorbetegségben szenvedő emberek hosszabb, egészségesebb életének vezetésében. Ez az örökség olyan tapasztalatokat és képességeket adott nekünk, amelyek lehetővé teszik számunkra a változásokat, hogy segítsük az embereket más súlyos krónikus betegségek, például elhízás, ritka vér és endokrin rendellenességek legyőzésében. Megállapítjuk azt a meggyőződésünket, hogy a tartós siker képlete az, hogy koncentráljunk, hosszú távon gondolkodjunk, és pénzügyi, társadalmi és környezeti szempontból felelősségteljes módon végezzünk üzletet. A 40 éves amerikai jelenléttel a Novo Nordisk USA székhelye New Jersey -ben található, és több mint 10 000 embert foglalkoztat az egész országban 12 gyártás, K + F és vállalati helyszíneken nyolc államban, valamint Washington DC -ben. További információkért látogasson el a Novonordisk-us.com, a Facebook, az Instagram és az X.

    Referenciák

  • alhemo (concizumab-mtci) injekció, szubkután használathoz [csomag beszúrása]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Chowdary P., et al. Koncizumab-profilaxis az A vagy a Haemophilia B-ben szenvedő emberekben inhibitorok nélkül (Explorer8): prospektív, multicentrikus, nyílt, randomizált, 3A fázisú vizsgálat. Lancet hematológia. 2024; 11: E891-904.
  • Novo Nordisk. Az FDA jóváhagyja a gyógyszert a vérzés epizódjainak megelőzésére vagy csökkentésére az A hemofíliában szenvedő betegek esetében, inhibitorokkal vagy B hemofíliával rendelkező inhibitorokkal. Hozzáférés 2025 májusában. Elérhető https://www.novonordisk-us.com/media/news-archive/news-details.html?id=915084 .
  • Shapiro AD. Concizumab: Új-TFPI anti-hemofília terápiás. Blood Adv. 2021; 5 (1): 279.
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A, et al. 3. fázisú kísérlet a konkizumabnak az inhibitorokkal való hemofíliában. N Engl J Med. 2023; 389 (9): 783-794.
  • Clinicaltrials.gov. Kutatási tanulmány annak megvizsgálására, hogy a gyógyszer -konferencia mennyire működik a testében, ha inhibitorok nélkül hemofília van (Explorer8). Hozzáférés 2025 májusában. Elérhető a https://clinicaltrials.gov/study/nct04082429 oldalon.
  • MEDLINEPLUS. Vérzékenység. Hozzáférés 2025 májusában. Elérhető a https://medlineplus.gov/genetics/condition/hemophilia/. Éves globális felmérés 2023-ban. Hozzáférés 2025. júliusban.

    Elküldve : 2025-08-04 06:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak