Az FDA jóváhagyja az Alhemo-t (concizumab-mtci) a vérzéses epizódok megelőzésére vagy csökkentésére gátlókkal rendelkező A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja az Alhemo-t (concizumab-mtci) a vérzéses epizódok megelőzésére vagy csökkentésére gátlókkal rendelkező hemofília A vagy B betegeknél

PLAINSBORO, N.J., 2024. december 20. / PRNewswire/ -- A Novo Nordisk ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyott Alhemo (concizumab-mtci) injekció, mint napi egyszeri profilaxis a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére 12 éves és idősebb, gátlókkal rendelkező A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtt és gyermek betegeknél, folytatva több mint 35 éves elkötelezettségét ritka vérzési rendellenességekkel küzdőknek.1,2 Az Alhemo egy szöveti faktor útvonal gátló (TFPI) antagonista, amelyet előretöltött, előre összekevert injekciós tollban adagolnak. szubkután injekció (60 mg/1,5 ml, 150 mg/1,5 ml vagy 300 mg/3 ml) egy vékony, 32 gauge-es, 4 mm-es tűn keresztül, amelyet külön szállítunk.1,3 Jelenleg az A vagy B hemofília számos kezelése Az inhibitorokat intravénás infúzióval adják be, és az Alhemo az első ilyen típusú szubkután injekciós kezelés erre a célra. népesség.1,4,5

Az Alhemo-t úgy tervezték, hogy blokkolja a TFPI nevű fehérjét a szervezetben, amely megakadályozza a véralvadást. A TFPI blokkolásával az Alhemo javítja a trombin termelődését, egy olyan fehérjét, amely segít a véralvadásban és megakadályozza a vérzést, ha a többi alvadási faktor hiányzik vagy hiányzik inhibitorok jelenlétében.3,5

A becslések szerint A súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek 30%-ánál, a súlyos hemofíliás B-ben szenvedők 5-10%-ánál alakul ki inhibitorok, ami egyes betegeknél a hemofília kezelését jelentősen megnöveli. kihívást jelent.4,6 Míg a kezelések sok hemofíliában élők életét javították, a B hemofíliában szenvedők és inhibitorok továbbra is betegséggel és kezelési terhekkel küzdenek a vérzés megelőzésére szolgáló korlátozott profilaktikus kezelési lehetőségek miatt.4 A kielégítetlen egészségügyi szükségletek miatt ebben a populációban , és a 2. fázisú klinikai vizsgálati eredmények alapján az FDA áttöréses terápia elnevezést adott a B hemofília B-ben szenvedő Alhemo számára inhibitorokkal.3

"Az Alhemo jóváhagyása figyelemre méltó eredményt jelent a hemofília profilaktikus kezelésében a 12 éves vagy annál idősebb, inhibitorokkal rendelkező egyének számára, akiknek bizonyos esetekben jelenleg kevés választási lehetőségük van" - mondta Anna Windle, a Novo Nordisk klinikai fejlesztésért felelős alelnöke. "Az Alhemo az első ilyen kezelés ebben a populációban jelentős lépést jelent a hemofíliában szenvedő betegek kielégítetlen szükségleteinek gátlókkal való kielégítésében, kiemelve a Novo Nordisk elkötelezettségét a ritka betegségek betegközpontú innovációi iránt."

A pivotális Phase 3 explorer7 vizsgálat elsődleges célja a kezelt spontán és traumás vérzéses epizódok számának összehasonlítása az éves vérzési rátával (ABR) mérve. Az ABR 86%-os csökkenése az Alhemo profilaxisra randomizált betegeknél, összehasonlítva a nem profilaxissal (ABR arány 0,14, 95%-os konfidencia intervallum [CI], 0,07-0,29, p-érték <0,001). A becsült átlagos ABR 1,7 volt az Alhemo profilaxisban részesülő betegeknél, szemben a profilaxis nélküli betegek 11,8-as értékével, és a teljes medián ABR nulla volt a kezelt spontán és traumás vérzéseknél, szemben a profilaxis nélküli betegek 9,8 ABR-ével.5 Támogató másodlagos hatékonysági végpontként Az Alhemo profilaxisra randomizált betegek 64%-a nem kapott spontán kezelést és traumás vérzések a kezelés első 24 hetében, szemben a profilaxis nélküli 11%-kal.5 Az explorer7 vizsgálatban az Alhemo-kezelésre randomizált betegek ≥5%-ánál jelentett leggyakoribb mellékhatások az injekció beadásának helyén fellépő reakciók (18%) és az urticaria voltak. (6%). Súlyos mellékhatások voltak a veseinfarktus és a túlérzékenységi reakció.1

"Az inhibitorok kialakulása továbbra is a legsúlyosabb kezeléssel összefüggő szövődmény a hemofíliában szenvedő betegeknél. Az inhibitorokkal, különösen a B hemofíliában szenvedő betegeknél előfordulhat, hogy hemofíliájuk rosszul kontrollált marad, és életveszélyes kockázatot jelenthet" - mondta Amy Shapiro. , MD, az Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. vezérigazgatója és társorvosi igazgatója. „Az Alhemo jóváhagyása – a maga nemében első, profilaxis, szubkután injekciós toll A és B hemofíliában szenvedő felnőttek és 12 éves és idősebb gyermekek számára gátlókkal – nagyon szükséges alternatívát nyújt a B hemofília gátlókkal történő ellátásának jelenlegi színvonalához képest, miközben több kezelési lehetőséget kínál a hemofília A betegeknek inhibitorokkal végeredményben több gátlószerrel rendelkező beteg számára biztosítják a lehetőséget, hogy személyre szabják gondozásukat és orvosolják a jelenlegi kezelési hiányosságokat."

Az Egyesült Államokon kívül az Alhemo jelenleg is jóváhagyott Ausztrália, Japán, Svájc és az EU, a konkrét jelzések országonként eltérőek.

Az explorer7 vizsgálatrólAz Explorer7 egy klinikai vizsgálat, amely az Alhemo hatékonyságát és biztonságosságát igazolta A vagy B hemofíliában szenvedő felnőttek és 12 éves vagy idősebb gyermekek esetében, inhibitorokkal.1,5 Az Explorer7-ben véletlenszerűen 52 hímet osztottak be 1:2 arányban, hogy ne kapjanak profilaxist (1. kar, n=19), vagy Alhemót profilaxis (2. kar, n=33), és 81 férfit nem véletlenszerűen jelöltek ki Alhemo profilaxisra (3. és 4. kar).1,5 Az Alhemo kezdeti telítő adagja 1 mg/testtömeg-kilogramm volt, majd 0,2 mg/kg naponta, és potenciálisan egyénre szabottan a concizumab-mtci plazmakoncentrációja alapján, a 4.1.5. héten mérve. Az elsődleges elemzést akkor végezték el, amikor minden Az 1. és 2. karban lévő betegek legalább 24, illetve 32 hetet töltöttek le, és összehasonlították a kezelt spontán és traumás vérzéses epizódok számát ABR-ként mérve az első és a második kar között.1,5 Támogató másodlagos végpontok, például a betegek százaléka 0 egy ritka vérzési rendellenesség, amely körülbelül 800 000 embert érint világszerte és 32 000 embert az Egyesült Államokban, és amely rontja a szervezet azon képességét, hogy vérrögképződést hozzon létre, ami a vérzés megállításához szükséges folyamat.7-9 Ezt egy utasítást adó gén mutációja okozza. a vérrög kialakulásához szükséges alvadási faktor fehérjék előállításához.9 Ez a változás megakadályozhatja a véralvadási fehérje megfelelő működését, vagy teljesen hiányozhat.9 Különböző típusok léteznek. hemofília, amelyet a hibás vagy hiányzó alvadási faktor fehérje típusa jellemez. Az A hemofíliát a VIII-as (FVIII) alvadási faktor alacsony szintje okozza, míg a B hemofíliát a IX-es (FIX) alvadási faktor alacsony szintje okozza.9 A hemofíliát gyakran úgy kezelik, hogy a hiányzó véralvadási faktort intravénás infúziókkal pótolják, más néven pótlást. Néha azonban a szervezet a terápia során előforduló véralvadási faktorokra adott immunválaszként inhibitorokat termelhet, ami azt jelenti, hogy a helyettesítő terápia nem működik, és korlátozza az általános kezelést. opciók.9,10

Az Alhemo-ról (concizumab-mtci) injekció Az Alhemo egy szöveti faktor útvonal-gátló (TFPI) antagonista, egy olyan fehérje a szervezetben, amely segít megállítani a véralvadást. A TFPI gátlásával az Alhemo fokozza a Xa faktor (FXa) termelődését a véralvadás kezdeti szakaszában, ami javítja a trombinképződést és a vérrögképződést az inhibitorokkal rendelkező A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél. Az Alhemo hatását nem befolyásolja a FVIII vagy FIX elleni gátló antitestek jelenléte, és az Alhemo nem indukálja vagy fokozza a FVIII vagy FIX direkt inhibitorainak kialakulását. Az Alhemo-t napi egyszeri profilaxisként hagyták jóvá a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére gátlókkal rendelkező A vagy B hemofíliában szenvedő felnőtteknél és 12 éves és idősebb gyermekeknél.1

Mi az Alhemo?Az Alhemo (concizumab-mtci) injekció 60 mg, 150 mg vagy 300 mg egy vényköteles gyógyszer, amelyet rutinszerűen használnak profilaxis a vérzéses epizódok megelőzésére vagy gyakoriságának csökkentésére felnőtteknél és 12 éves és idősebb gyermekeknél, akik VIII-as faktor inhibitorokkal A hemofíliában vagy IX faktor inhibitorokkal B hemofíliában szenvednek.

  • Nem ismert, hogy az Alhemo biztonságos és hatékony-e azoknál az embereknél, akik folyamatos immuntolerancia-indukcióban (ITI) részesülnek.
  • Nem ismert, hogy az Alhemo biztonságos és hatékony-e az A és B hemofília kezelésére gátlókkal és anélkül 12 évesnél fiatalabb gyermekeknél

    • Fontos biztonsági információk

    Mi a legfontosabb információ, amit tudnom kell az Alhemo-ról?

  • Fontos az Alhemo napi adagolási rendjének betartása a vérzés elleni védelem érdekében. Ez különösen fontos a kezelés első 4 hetében a megfelelő fenntartó adag megállapítása érdekében. Használja az Alhemo-t pontosan az egészségügyi szolgáltató (HCP) által előírtak szerint. Ne hagyja abba az Alhemo használatát anélkül, hogy beszélne a HCP-vel. Ha kihagy egy adagot, vagy abbahagyja az Alhemo alkalmazását, előfordulhat, hogy többé nem lesz védett a vérzés ellen
  • HCP-je megkerülő szereket írhat fel az Alhemo-kezelés során. Gondosan kövesse a HCP utasításait arra vonatkozóan, hogy mikor kell használni az igény szerinti megkerülő szereket, valamint az áttöréses vérzések javasolt adagját és ütemezését.

    • Ne használja az Alhemo-t, ha allergiás a concizumab-mtci-re vagy az Alhemo bármely összetevőjére.

    Az Alhemo alkalmazása előtt , mondja el egészségügyi szakemberének minden egészségügyi állapotát, beleértve a következőket is:

  • Tervezett műtétje van. Az Ön HCP-je leállíthatja az Alhemo-kezelést a műtét előtt. Beszélje meg egészségügyi szakemberével, hogy mikor hagyja abba az Alhemo használatát, és mikor kezdje újra, ha tervezett műtétje van.
  • Terhes vagy terhességet tervez. Nem ismert, hogy az Alhemo károsíthatja-e a születendő babát.

    • Nők, akik teherbe eshetnek

  • HCP-je terhességi tesztet végezhet az Alhemo-kezelés megkezdése előtt.
  • Az Alhemo-kezelés alatt és a kezelés befejezése után 7 hétig hatékony fogamzásgátló módszert kell alkalmaznia. Beszéljen egészségügyi szakemberével az ez idő alatt használható fogamzásgátló módszerekről.
  • Szoptat vagy szoptatni tervez. Nem ismert, hogy az Alhemo bejut-e az anyatejbe. Beszéljen HCP-vel arról, hogy az Alhemo-kezelés során mi a legjobb módja annak, hogy táplálja a babát.

    • Mondja el a HCP-jét az összes szedett gyógyszerről, beleértve a vényköteles és a túlzott gyógyszert is. -ellenálló gyógyszerek, vitaminok és gyógynövény-kiegészítők. Ismerje meg a szedett gyógyszereket. Vezessen ezekről egy listát, és mutassa meg egészségügyi szakemberének és gyógyszerészének, amikor új gyógyszert kap.

    Hogyan kell alkalmazni az Alhemo-t?

  • Minden injekció beadásakor változtassa meg (változtassa) az injekció beadásának helyét. Ne használja ugyanazt a helyet minden injekcióhoz.
  • Az Ön számára megfelelő fenntartó adag meghatározásához a HCP vérvizsgálatot végez az Alhemo mennyiségének ellenőrzésére a vérében. Az Ön HCP-je további vérvizsgálatokat végezhet az Alhemo-kezelés során.
  • Ne ossza meg Alhemo tollait és tűit másokkal, még akkor sem, ha a tűt kicserélték. Megfertőzhet egy másik személyt, vagy fertőzést kaphat tőlük.
  • Ha a kezelés első 4 hetében kihagyott egy adag Alhemot, azonnal lépjen kapcsolatba egészségügyi szakemberével. Az Ön HCP-je megmondja Önnek, hogy mennyi Alhemo injekciót kell beadnia.

    • Melyek az Alhemo lehetséges mellékhatásai?Az Alhemo súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között:

  • Vérrögök (tromboembóliás események). Az Alhemo vérrögök képződését okozhatja az erekben, például a karokban, a lábakban, a szívben, a tüdőben, az agyban, a szemekben, a vesékben vagy a gyomorban. Fennállhat a vérrögképződés veszélye az Alhemo-kezelés során, ha nagy vagy gyakori dózisú faktortermékeket vagy bypassing szereket használ az áttöréses vérzések kezelésére, vagy ha bizonyos állapotai vannak. Azonnal kérjen orvosi segítséget, ha a vérrögök jelei és tünetei vannak, beleértve a következőket: duzzanat, melegség, fájdalom vagy bőrpír; fejfájás; beszéd- vagy mozgászavar; szemfájdalom vagy duzzanat; hirtelen fájdalom a gyomorban vagy a hát alsó részén; légszomj vagy erős mellkasi fájdalom; zavar; zsibbadás az arcában; és látási problémák
  • allergiás reakciók. Az Alhemo allergiás reakciókat okozhat, beleértve a bőr kipirosodását, bőrkiütést, csalánkiütést, viszketést és gyomortáji (hasi) fájdalmat. Hagyja abba az Alhemo alkalmazását, és azonnal kérjen sürgősségi orvosi segítséget, ha súlyos allergiás reakcióra utaló jelek vagy tünetek jelentkeznek, beleértve: viszketés nagy bőrfelületeken; nyelési nehézség; zihálás; sápadt és hideg bőr; szédülés az alacsony vérnyomás miatt; az ajkak, a nyelv, az arc vagy a kezek vörössége vagy duzzanata; légszomj; szorító érzés a mellkasban; és gyors szívverés

    • Az Alhemo leggyakoribb mellékhatásai a következők: zúzódások, bőrpír, vérzés vagy viszketés az injekció beadásának helyén, valamint csalánkiütés.

    A Novo Nordisk-ról A Novo Nordisk vezető globális egészségügyi vállalat, 1923-ban alapították, és székhelye Dániában található. Célunk, hogy a cukorbetegségben szerzett örökségünkre építve változást hajtsunk végre a súlyos krónikus betegségek legyőzése érdekében. Ezt úgy tesszük, hogy úttörő tudományos áttöréseket hozunk létre, bővítjük gyógyszereinkhez való hozzáférést, és dolgozunk a betegségek megelőzésén és végső soron gyógyításával. A Novo Nordisk mintegy 72 000 embert foglalkoztat 80 országban, termékeit pedig mintegy 170 országban forgalmazza. További információért látogasson el a novonordisk.com, a Facebook, az Instagram, az X, a LinkedIn és a YouTube oldalára.

    Referenciák

  • Alhemo (concizumab-mtci) injekció, szubkután alkalmazásra [betegtájékoztató]. Plainsboro, NJ: Novo Nordisk Inc.
  • Hedner U. Az rFVIIa-terápia története. Thromb Res. 2010;125 Suppl 1:S4-S6. doi:10.1016/j.thromres.2010.01.021
  • Shapiro AD. Concizumab: új anti-TFPI terápia a hemofília kezelésére. Blood Adv. 2021;5(1):279
  • Srivastava A, Santagostino E, Dougall A és mások. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3. kiadás [közzétett javítás a Haemophilia címen jelenik meg. 2021. július; 27(4):699]. Vérzékenység. 2020;26 Supppl 6:1-158. doi:10.1111/hae.14046
  • Matsushita T, Shapiro A, Abraham A és társai. A concizumab 3. fázisú vizsgálata hemofíliában inhibitorokkal. N Engl J Med. 2023; 389(9): 783-794.
  • Férfi C, Andersson NG, Rafowicz A et al. Inhibitorok előfordulása a korábban nem kezelt, súlyos B hemofíliában szenvedő betegek egy nem kiválasztott csoportjában: PedNet vizsgálat. Haematologica. 2021, 106(1):123-129. doi: 10.3324/haetol.2019.239160. PMID: 31919092; PMCID: PMC7776246.
  • Hemophilia Világszövetsége. Annual Global Survey 2021. Hozzáférés: 2024. december. Elérhető: https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf.
  • Betegségvédelmi és -megelőzési központok (Centers for Disease Control and Prevention) CDC). VIII. és IX. faktor. Hozzáférés: 2024. december. Elérhető: https://www.cdc.gov/hemophilia-community-counts/php/data-research/2024-march-factor-viii-and-factor-ix.html.
  • Betegségellenőrzési és Megelőzési Központok (CDC). A hemofíliáról. Hozzáférés: 2024. december. Elérhető: https://www.cdc.gov/hemophilia/about/?CDC_AAref_Val=https://www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/facts.html .
  • Kim JY, te CW. A FVIII inhibitor kialakulásának prevalenciája és kockázati tényezői korábban kezelt hemofíliás A betegeknél. Blood Res. 2019. szept.;54(3):204-209. doi: 10.5045/br.2019.54.3.204.

    • FORRÁS Novo Nordisk

    Elküldve : 2024-12-23 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak