FDA、阻害剤を使用した血友病AまたはB患者の出血エピソードを予防または軽減するアルヘモ（コンシズマブ-mtci）を承認

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FDA、阻害剤を使用した血友病 A または B 患者の出血エピソードの予防または軽減にアルヘモ (concizumab-mtci) を承認

ニュージャージー州プレインズボロ、2024 年 12 月 20 日 / PRNewswire/ -- ノボ ノルディスクは本日、米国食品医薬品局 (FDA) がアルヘモを承認したと発表しました。 (コンシズマブ-mtci) は、阻害剤を使用している血友病 A または B の 12 歳以上の成人および小児患者における出血エピソードを予防または軽減するための 1 日 1 回の予防薬としての注射であり、血友病に対する 35 年以上の取り組みを継続しています。 1,2 Alhemo は組織因子経路阻害剤 (TFPI) アンタゴニストであり、皮下注射用にプレフィルド、プレミックスされたペンに投与されます (60 mg/1.5 mL、150 mg/1.5 mL、または 300 mg/3 mL）は、別途提供される細い 32 ゲージ、4 mm 針を介して投与されます。1,3 現在、阻害剤を使用した血友病 A または B の治療の多くは、 Alhemo は、この種の集団に対する最初の皮下注射治療です。1,4,5

Alhemo は、血液凝固を阻止する体内の TFPI と呼ばれるタンパク質をブロックするように設計されています。 Alhemo は、阻害剤の存在下で他の凝固因子が欠落しているか欠乏している場合に、TFPI をブロックすることで、血液を凝固させて出血を防ぐタンパク質であるトロンビンの生成を改善します。3,5

重度の血友病 A 患者の 30%、重度血友病 B 患者の 5 ～ 10% が阻害剤を発症するため、一部の患者では血友病の治療が著しく困難になります。4,6血友病患者の生活は改善されてきましたが、インヒビターを使用した血友病 B 患者は、出血を防ぐための予防治療の選択肢が限られているため、依然として疾患と治療の負担を経験しています4。臨床試験の結果、FDA は阻害剤を使用した血友病 B におけるアルヘモのブレークスルー セラピーの指定を認めました。3

「アルヘモの承認は、場合によっては現在選択肢がほとんどない、阻害剤を使用している 12 歳以上の患者に対する血友病の予防的治療における目覚ましい成果を意味します」とノボ ノルディスクの臨床開発担当シニア バイス プレジデントのアンナ ウィンドルは述べています。 「この種の患者に対する初の治療法であるアルヘモは、阻害剤を使用する血友病患者の満たされていないニーズに対処する上で重要な一歩となり、希少疾患における患者中心のイノベーションに対するノボ ノルディスクの取り組みを強調しています。」

重要な第 3 相エクスプローラー 7 研究の主な目的は、年間出血率 (ABR) で測定した、治療を受けた自然出血エピソードと外傷性出血エピソードの数を比較することで、患者の ABR が 86% 減少することを示しました。アルヘモ予防を受ける群と予防を受けない群に無作為化された（ABR比0.14、95％信頼区間[CI]、0.07～0.29、p値<0.001）。アルヘモ予防を受けている患者の推定平均 ABR は 1.7 であったのに対し、予防を受けていない患者では 11.8 であり、全体の ABR 中央値は、予防を受けていない患者の ABR が 9.8 であるのに対し、治療された自然出血および外傷性出血ではゼロでした。5 補助的な二次有効性エンドポイントとして、アルヘモ予防治療を受けるために無作為に割り付けられた患者の 64% は、最初の 24 日間に治療後の自然出血や外傷性出血はゼロでした。 5 エクスプローラー7 研究では、アルヘモの投与を受けるために無作為に割り付けられた患者の 5% 以上で報告された最も一般的な副作用は、注射部位反応 (18%) と蕁麻疹 (6%) でした。重篤な副作用は腎梗塞と過敏症反応でした。1

「インヒビターの発症は、血友病患者にとって依然として最も深刻な治療関連合併症である。インヒビターを持つ患者、特に血友病 B の場合、血友病のコントロールが不十分なままであり、生命を脅かすリスクをもたらす可能性がある」とエイミー・シャピロ氏は述べた。医学博士、インディアナ血友病・血栓症センター社 CEO 兼コメディカルディレクター「アルヘモの承認 – 史上初の予防薬、インヒビターを使用した血友病 A および B の成人および 12 歳以上の小児用ペン皮下注射 – インヒビターを使用した血友病 B の現在の標準治療に代わる切望された代替手段を提供すると同時に、インヒビターを使用した血友病 A の患者にさらに多くの治療選択肢を提供し、最終的には阻害剤を使用しているより多くの患者に、ケアを個別化し、現在の治療ギャップに対処する機会を提供します。」

アルヘモは現在、米国に加えて、オーストラリア、日本、スイス、および米国でも承認されています。 EU。具体的な適応症は国によって異なります。

Explorer7 研究についてExplorer7 は、血友病 A または B を抱えて阻害剤を使用している成人および 12 歳以上の小児患者を対象とした Alhemo の有効性と安全性を確立した臨床試験です。1,5エクスプローラー 7 では、52 人の男性が、予防を受けない (アーム 1、n=19) か、アルヘモ予防を受ける (アーム 2、n=19) かに 1:2 の比率でランダムに割り当てられました。 n=33)、81 人の男性がアルヘモの予防を受けるように無作為に割り当てられました (アーム 3 および 4)。1,5 アルヘモの初期負荷用量は体重 1 キログラムあたり 1 mg、その後は毎日 1 キログラムあたり 0.2 mg で、個別化される可能性があります。 4.1、5週目に測定したコンシズマブ-mtci血漿濃度に基づいて、一次分析はアーム1および2のすべての患者が終了した時点で実施されました。それぞれ少なくとも 24 週間または 32 週間投与し、治療を受けた自然発生出血エピソードと外傷性出血エピソードの数 (ABR として測定) をアーム 1 とアーム 2 で比較しました。結果のみ。5

阻害剤を使用した血友病について血友病は、世界中で約 80 万人が罹患している希少な出血性疾患です。米国では32,000人が、出血を止めるために必要な血栓を作る身体の能力に障害を起こしています7-9。この病気は、血栓の形成に必要な凝固因子タンパク質を作るための指示を与える遺伝子の変異によって引き起こされます。 .9 この変化により、凝固タンパク質が適切に機能しなくなるか、完全に失われる可能性があります。9 血友病にはさまざまなタイプがあり、欠損している凝固因子タンパク質のタイプによって特徴付けられます。 ない。血友病Aは凝固第VIII因子（FVIII）レベルの低下によって引き起こされ、血友病Bは凝固第IX因子（FIX）レベルの低下によって引き起こされます9。血友病は多くの場合、静脈内注入によって欠落した凝固因子を補充することによって治療されます（補充とも呼ばれます）。ただし、治療中の凝固因子に対する免疫反応として体が阻害剤を生成する場合があり、これは補充療法が機能せず、治療全体が制限されることを意味します。オプション.9,10

Alhemo (concizumab-mtci) 注射について Alhemo は組織因子経路阻害剤 (TFPI) アンタゴニストであり、血液の凝固を防ぐ体内のタンパク質です。 Alhemo は TFPI を阻害することで、凝固の開始段階での第 Xa 因子 (FXa) の産生を高め、阻害剤を使用している血友病 A または B の患者におけるトロンビン生成と血栓形成の改善につながります。 Alhemo の効果は、FVIII または FIX に対する阻害抗体の存在には影響されず、Alhemo は FVIII または FIX に対する直接阻害剤の発生を誘導または増強しません。アルヘモは、米国において、阻害剤を使用している血友病 A または B の成人および 12 歳以上の小児患者の出血エピソードを予防または軽減するための 1 日 1 回の予防薬として承認されています。1

アルヘモとはアルヘモ (concizumab-mtci) 注射 60 mg、150 mg、または 300 mg は、日常的な予防に使用される処方薬です。または、第 VIII 因子阻害剤を使用した血友病 A または第 IX 因子阻害剤を使用した血友病 B の成人および 12 歳以上の小児の出血エピソードの頻度を減らすことはできません。

  • これは有効ではありません。 Alhemo が免疫寛容導入 (ITI) を継続的に受けている人々に対して安全で有効であるかどうかは不明
  • Alhemo が、1 歳未満の小児における阻害剤の有無にかかわらず、血友病 A および B に対して安全で有効であるかどうかは不明です。 12 歳

    • 重要な安全性情報

    Alhemo について知っておくべき最も重要な情報は何ですか?

  • 出血を防ぐには、Alhemo の毎日の投与スケジュールに従うことが重要です。 これは、正しい維持用量を確実に設定するために、治療の最初の 4 週間に特に重要です。 Alhemo は、医療提供者 (HCP) の処方に従って正確に使用してください。医療従事者に相談せずに Alhemo の使用をやめないでください。飲み忘れたり、Alhemo の使用を中止した場合、出血を防ぐことができなくなる可能性があります。
  • 医療従事者は、Alhemo による治療中にバイパス剤を処方する場合があります。オンデマンドバイパス剤をいつ使用するか、および突出出血の推奨用量とスケジュールについては、医療従事者の指示に慎重に従ってください。

    • コンシズマブ-mtci または Alhemo の成分にアレルギーがある場合は、Alhemo を使用しないでください。

    Alhemo を使用する前に、 以下の場合を含め、すべての病状について医療従事者に伝えてください。

  • 計画的に手術を受ける。あなたの医療従事者は、手術前に Alhemo による治療を中止するかもしれません。手術を予定している場合、Alhemo の使用をいつ中止するか、いつ再開するかについて医療従事者に相談してください。
  • 妊娠中、または妊娠する予定がある。アルヘモが胎児に害を及ぼす可能性があるかどうかは不明です。

    • 妊娠可能な女性

  • 医療従事者は、Alhemo による治療を開始する前に妊娠検査を行う場合があります。
  • Alhemo による治療中および治療終了後 7 週間は、効果的な避妊（避妊）方法を使用する必要があります。この時期に使用できる避妊方法について医療従事者に相談してください。
  • 母乳育児中、または母乳育児を計画している。アルヘモが母乳に移行するかどうかは不明です。 Alhemo による治療中に赤ちゃんに栄養を与える最善の方法について医療従事者に相談してください

    • 処方薬や過剰摂取薬を含む、服用しているすべての薬について医療従事者に伝えてください - 市販薬、ビタミン、ハーブサプリメント。あなたが服用している薬を知ってください。新しい薬を入手するときに医療従事者や薬剤師に見せるために、リストを作成しておいてください。

    Alhemo はどのように使用すればよいですか?

  • 注射のたびに注射部位を変更 (回転) します。毎回の注射で同じ部位を使用しないでください。
  • あなたにとって適切な維持量を決定するために、医療従事者は血液検査を行って血液中のアルヘモの量を確認します。医療従事者は、Alhemo による治療中に追加の血液検査を行う場合があります。
  • 針が交換された場合でも、Alhemo のペンと針を他の人と共有しないでください。他の人に感染を与えたり、その人から感染したりする可能性があります。
  • 治療の最初の 4 週間に Alhemo を飲み忘れた場合は、すぐに医療従事者に連絡してください。 Alhemo をどのくらいの量注射すればよいかを医療従事者が教えてくれます。

    • Alhemo で考えられる副作用は何ですか?Alhemo は次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります。

  • 血栓 （血栓塞栓性イベント）。アルヘモは、腕、脚、心臓、肺、脳、目、腎臓、胃などの血管に血栓を形成させる可能性があります。突出出血を治療するためにファクター製品やバイパス剤を高用量または頻繁に使用している場合、または特定の疾患がある場合、アルヘモによる治療中に血栓が発生するリスクが生じる可能性があります。皮膚の腫れ、熱感、痛み、発赤などの血栓の兆候や症状がある場合は、直ちに医師の診察を受けてください。頭痛;話すことや動くことが困難。目の痛みや腫れ。胃または腰の領域の突然の痛み。息切れや激しい胸痛を感じる。混乱;顔のしびれ;視覚の問題
  • アレルギー反応。アルヘモは、皮膚の発赤、発疹、蕁麻疹、かゆみ、胃周囲（腹部）の痛みなどのアレルギー反応を引き起こす可能性があります。次のような重度のアレルギー反応の兆候や症状が現れた場合は、Alhemo の使用を中止し、すぐに救急医療を受けてください。 皮膚の広範囲のかゆみ。嚥下困難。喘鳴;青白く冷たい肌。低血圧によるめまい;唇、舌、顔、または手の発赤または腫れ。息切れ;胸の圧迫感。心拍数が速い

    • アルヘモの最も一般的な副作用には、注射部位の打撲、発赤、出血、かゆみ、および蕁麻疹が含まれます。

    ノボ ノルディスクについて ノボ ノルディスクは、1923 年に設立され、デンマークに本社を置く世界的なヘルスケア企業です。私たちの目的は、糖尿病における私たちの伝統に基づいて、深刻な慢性疾患を克服するための変化を推進することです。当社は科学的進歩の先駆者となり、医薬品へのアクセスを拡大し、病気の予防と最終的な治療に取り組むことでこれを実現します。ノボ ノルディスクは、80 か国で約 72,000 人の従業員を雇用し、約 170 か国で製品を販売しています。詳細については、novanordisk.com、Facebook、Instagram、X、LinkedIn、YouTube をご覧ください。

    参考文献

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    • 出典 ノボ ノルディスク

    投稿しました : 2024-12-23 12:00

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