FDA อนุมัติ Alhemo (concizumab-mtci) เพื่อป้องกันหรือลดอาการเลือดออกในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีสารยับยั้ง

FDA อนุมัติ Alhemo (concizumab-mtci) เพื่อป้องกันหรือลดอาการเลือดออกในผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีสารยับยั้ง

PLAINSBORO, N.J., 20 ธ.ค. 2024 / พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Novo Nordisk ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Alhemo การฉีด (concizumab-mtci) เพื่อเป็นการป้องกันวันละครั้ง เพื่อป้องกันหรือลดความถี่ของการมีเลือดออกในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีสารยับยั้ง โดยยังคงสานต่อความมุ่งมั่นที่มีมายาวนานกว่า 35 ปีต่อผู้ป่วยเหล่านั้น อาศัยอยู่กับภาวะเลือดออกผิดปกติที่พบไม่บ่อย1,2 Alhemo เป็นตัวต้านตัวยับยั้งวิถีเนื้อเยื่อ (TFPI) ที่ถูกฉีดในปากกาผสมล่วงหน้าสำหรับการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง (60 มก./1.5 มล., 150 มก./1.5 มล. หรือ 300 มก./3 มล.) โดยใช้เข็มบางขนาด 32 เกจ ขนาด 4 มม. ซึ่งมีจำหน่ายแยกต่างหาก1,3 ในปัจจุบัน การรักษาโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B จำนวนมากที่มีสารยับยั้ง ได้แก่ โดยให้ยาผ่านทางหลอดเลือดดำ และ Alhemo คือการรักษาโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนังครั้งแรกในลักษณะเดียวกันสำหรับประชากรกลุ่มนี้1,4,5

Alhemo ได้รับการออกแบบมาเพื่อปิดกั้นโปรตีนที่เรียกว่า TFPI ในร่างกายซึ่งจะหยุดเลือดไม่ให้แข็งตัว ด้วยการปิดกั้น TFPI Alhemo จะปรับปรุงการผลิตทรอมบิน ซึ่งเป็นโปรตีนที่ช่วยให้เลือดแข็งตัวและป้องกันเลือดออก เมื่อปัจจัยการแข็งตัวอื่นๆ ขาดหายไปหรือบกพร่องเมื่อมีสารยับยั้ง3,5

ค่าประมาณ 30% ของผู้ป่วยที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียเอชนิดรุนแรง และ 5-10% ของผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียบีชนิดรุนแรงมีสารยับยั้ง ซึ่งทำให้การรักษาโรคฮีโมฟีเลียในผู้ป่วยบางรายมีความท้าทายมากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ4,6 ในขณะที่ การรักษาทำให้ชีวิตของผู้คนจำนวนมากที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียดีขึ้น ผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลียบีที่มีสารยับยั้งยังคงประสบกับโรคและภาระการรักษา เนื่องจากมีทางเลือกในการรักษาในการป้องกันโรคที่จำกัดเพื่อป้องกันเลือดออก4 เนื่องจากความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองในประชากรกลุ่มนี้ และขึ้นอยู่กับระยะ ผลการทดลองทางคลินิก 2 รายการ FDA ได้กำหนดให้ Alhemo ในผู้ป่วยฮีโมฟีเลียบีที่มีสารยับยั้ง3

"การอนุมัติของ Alhemo ถือเป็นความสำเร็จอันน่าทึ่งในการรักษาโรคฮีโมฟีเลียเพื่อป้องกันโรคสำหรับบุคคลที่มีสารยับยั้งที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป ซึ่งในบางกรณี ปัจจุบันมีทางเลือกไม่มาก" แอนนา วินเดิล รองประธานอาวุโสฝ่ายพัฒนาทางคลินิกของ Novo Nordisk กล่าว "ในฐานะการรักษาประเภทนี้เป็นครั้งแรกสำหรับประชากรกลุ่มนี้ Alhemo ถือเป็นก้าวสำคัญในการช่วยตอบสนองความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนองของผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลียด้วยสารยับยั้ง โดยเน้นย้ำถึงความมุ่งมั่นของ Novo Nordisk ในการสร้างนวัตกรรมที่เน้นผู้ป่วยเป็นศูนย์กลางในโรคหายาก"

วัตถุประสงค์หลักจากการศึกษาที่สำคัญระยะที่ 3 explorer7 เปรียบเทียบจำนวนครั้งของการตกเลือดที่เกิดขึ้นเองและบาดแผลที่ได้รับการรักษา ซึ่งวัดโดยอัตราการตกเลือดต่อปี (ABR) พบว่า ABR ลดลง 86% ในผู้ป่วยที่ได้รับการสุ่มให้รับ Alhemo prophylaxis เทียบกับไม่มีการป้องกันโรค (อัตราส่วน ABR 0.14, 95% ช่วงความเชื่อมั่น [CI], 0.07 ถึง 0.29, p-value <0.001) ค่าเฉลี่ย ABR โดยประมาณคือ 1.7 สำหรับผู้ป่วยที่ได้รับการป้องกันโรค Alhemo เทียบกับ 11.8 สำหรับผู้ป่วยที่ไม่มีการป้องกันโรค และค่ามัธยฐาน ABR โดยรวมเป็นศูนย์สำหรับการรักษาเลือดออกเองและบาดแผลเมื่อเปรียบเทียบกับ 9.8 ABR ในผู้ป่วยที่ไม่มีการป้องกันโรค 5 ในฐานะจุดสิ้นสุดของประสิทธิภาพรองที่สนับสนุน 64% ของผู้ป่วยที่ได้รับการสุ่มให้ได้รับการรักษาด้วยยาป้องกันโรค Alhemo ไม่ได้รับการรักษาโดยธรรมชาติ และมีเลือดออกจากบาดแผลในช่วง 24 สัปดาห์แรกของการรักษา เทียบกับ 11% โดยไม่มีการป้องกันโรค 5 ในการศึกษา explorer7 อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดที่รายงานใน ≥5% ของผู้ป่วยที่ได้รับการสุ่มให้รับ Alhemo ได้แก่ ปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีด (18%) และลมพิษ (6%). อาการไม่พึงประสงค์ร้ายแรง ได้แก่ ภาวะไตวายและปฏิกิริยาภูมิไวเกิน1

"การพัฒนาของสารยับยั้งยังคงเป็นภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่ร้ายแรงที่สุดสำหรับผู้ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย สำหรับคนไข้ที่มีสารยับยั้ง โดยเฉพาะอย่างยิ่งในโรคฮีโมฟีเลียบี โรคฮีโมฟีเลียของพวกเขาอาจยังคงควบคุมได้ไม่ดีและก่อให้เกิดความเสี่ยงที่คุกคามถึงชีวิต" เอมี ชาปิโรกล่าว , MD, CEO และผู้อำนวยการร่วมด้านการแพทย์ที่ Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "การอนุมัติของ Alhemo ซึ่งเป็นยาป้องกันโรคชนิดแรกของโลก ฉีดเข้าใต้ผิวหนัง ปากกาฉีดสำหรับผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A และ B ที่มีสารยับยั้ง - เป็นทางเลือกที่มีความจำเป็นมากเมื่อเทียบกับมาตรฐานการดูแลผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย B ที่มีสารยับยั้งในปัจจุบัน ขณะเดียวกันก็ช่วยให้ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย A ที่มีสารยับยั้งมีทางเลือกในการรักษามากขึ้น ซึ่งท้ายที่สุดก็ให้ทางเลือกในการรักษามากขึ้น ผู้ป่วยที่มีสารยับยั้งจำนวนมากขึ้นจะมีโอกาสปรับแต่งการดูแลของตนเองและจัดการกับช่องว่างการรักษาในปัจจุบัน"

นอกเหนือจากสหรัฐอเมริกาแล้ว ปัจจุบัน Alhemo ยังได้รับการอนุมัติในออสเตรเลีย ญี่ปุ่น สวิตเซอร์แลนด์ และสหภาพยุโรป โดยมีข้อกำหนดเฉพาะ ข้อบ่งชี้ที่แตกต่างกันไปในแต่ละประเทศ

เกี่ยวกับการศึกษาของ explorer7Explorer7 คือการทดลองทางคลินิกที่สร้างประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Alhemo สำหรับผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไปที่อาศัยอยู่กับโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีสารยับยั้ง1,5 ในโปรแกรมสำรวจ 7 มีการสุ่มผู้ชาย 52 คนในอัตราส่วน 1:2 โดยไม่ได้รับการป้องกันโรค (กลุ่มที่ 1, n=19) หรือการป้องกันโรคด้วย Alhemo (แขน 2, n=33) และเพศชาย 81 คน ได้รับการสุ่มให้รับ Alhemo prophylaxis (กลุ่มที่ 3 และ 4)1,5 ขนาดยาเริ่มต้นของ Alhemo คือ 1 มก. ต่อน้ำหนักตัว 1 กิโลกรัม ตามด้วย 0.2 มก. ต่อกิโลกรัมต่อวัน และ อาจเป็นรายบุคคลบนพื้นฐานของความเข้มข้นในพลาสมาของ concizumab-mtci ตามที่วัดในสัปดาห์ที่ 4.1,5 การวิเคราะห์เบื้องต้นดำเนินการเมื่อผู้ป่วยทั้งหมดในกลุ่มที่ 1 และ 2 เสร็จสิ้น อย่างน้อย 24 หรือ 32 สัปดาห์ ตามลำดับ และเปรียบเทียบจำนวนตอนของเลือดออกที่เกิดขึ้นเองและบาดแผลที่ได้รับการรักษา ซึ่งวัดเป็น ABR ระหว่างกลุ่มที่ 1 และ 2 1,5 จุดยุติรองที่สนับสนุน เช่น เปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่มีเลือดออกเป็นศูนย์ ได้รับการรายงานว่าเป็น ผลลัพธ์เชิงพรรณนาเท่านั้น5

เกี่ยวกับฮีโมฟีเลียที่มีสารยับยั้งฮีโมฟีเลียเป็นโรคเลือดออกที่พบไม่บ่อยซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 800,000 คนทั่วโลก และผู้คนจำนวน 32,000 คนในสหรัฐอเมริกา ซึ่งทำให้ความสามารถของร่างกายในการสร้างลิ่มเลือดลดลง ซึ่งเป็นกระบวนการที่จำเป็นในการหยุดเลือด7-9 มีสาเหตุมาจากการกลายพันธุ์ในยีนที่ให้คำแนะนำในการสร้างโปรตีนปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่จำเป็นในการสร้างเลือด ลิ่มเลือด 9 การเปลี่ยนแปลงนี้สามารถป้องกันไม่ให้โปรตีนจับตัวเป็นลิ่มทำงานอย่างถูกต้องหรือหายไปโดยสิ้นเชิง 9 ฮีโมฟีเลียมีหลายประเภทซึ่งมีลักษณะเฉพาะคือประเภทของโปรตีนที่แข็งตัวเป็นลิ่มที่มีข้อบกพร่องหรือ หายไป. ฮีโมฟีเลีย A เกิดจากปัจจัยการแข็งตัวของเลือด VIII (FVIII) ในระดับต่ำ ในขณะที่ฮีโมฟีเลีย B เกิดจากปัจจัยการแข็งตัวของเลือด IX (FIX) ในระดับต่ำ9 ฮีโมฟีเลียมักได้รับการรักษาโดยการแทนที่ปัจจัยการแข็งตัวของเลือดที่หายไปโดยการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ หรือที่เรียกว่าการทดแทน การบำบัด9 อย่างไรก็ตาม บางครั้งร่างกายสามารถผลิตสารยับยั้งเป็นการตอบสนองทางภูมิคุ้มกันต่อปัจจัยการแข็งตัวของเลือดในการรักษา ซึ่งหมายความว่าการบำบัดทดแทนไม่ได้ผลและจำกัดการรักษาโดยรวม ตัวเลือก.9,10

เกี่ยวกับ Alhemo (concizumab-mtci) การฉีด Alhemo เป็นตัวต้านของตัวยับยั้งการทำงานของเนื้อเยื่อ (TFPI) ซึ่งเป็นโปรตีนในร่างกายที่ช่วยหยุดการแข็งตัวของเลือด ด้วยการยับยั้ง TFPI Alhemo จะช่วยเพิ่มการผลิตแฟคเตอร์ Xa (FXa) ในระหว่างระยะเริ่มต้นของการแข็งตัว ซึ่งนำไปสู่การสร้างลิ่มเลือดและการสร้างลิ่มเลือดที่ดีขึ้นในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B ที่มีสารยับยั้ง ผลของ Alhemo ไม่ได้รับอิทธิพลจากการมีแอนติบอดี้ยับยั้งต่อ FVIII หรือ FIX และ Alhemo ไม่กระตุ้นหรือส่งเสริมการพัฒนาของสารยับยั้งโดยตรงต่อ FVIII หรือ FIX Alhemo ได้รับการอนุมัติให้เป็นยาป้องกันโรควันละครั้ง เพื่อป้องกันหรือลดความถี่ของการมีเลือดออกในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A หรือ B พร้อมสารยับยั้งในสหรัฐอเมริกา 1

Alhemo คืออะไรAlhemo (concizumab-mtci) แบบฉีด 60 มก., 150 มก. หรือ 300 มก. เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้เป็นประจำ การป้องกันเพื่อป้องกันหรือลดความถี่ของการมีเลือดออกในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย เอ ที่มีสารยับยั้งแฟกเตอร์ VIII หรือฮีโมฟีเลีย บี ที่มีสารยับยั้งแฟกเตอร์ IX

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญ

ข้อมูลที่สำคัญที่สุดที่ฉันควรรู้เกี่ยวกับ Alhemo คืออะไร

อย่าใช้ Alhemo หากคุณ แพ้ concizumab-mtci หรือส่วนผสมใดๆ ใน Alhemo

ก่อนใช้ Alhemo , แจ้ง HCP ของคุณเกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณ รวมถึงหากคุณ:

ผู้หญิงที่สามารถตั้งครรภ์ได้

แจ้ง HCP ของคุณเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่คุณใช้ รวมถึงใบสั่งยาและยาที่รับประทานเกินขนาด - เคาน์เตอร์ยา วิตามิน และอาหารเสริมสมุนไพร รู้จักยาที่คุณทาน เก็บรายชื่อไว้เพื่อแสดง HCP และเภสัชกรของคุณเมื่อคุณได้รับยาใหม่

ฉันควรใช้ Alhemo อย่างไร

ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจาก Alhemo คืออะไรAlhemo อาจทำให้เกิดผลข้างเคียงที่รุนแรง รวมถึง:

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Alhemo ได้แก่: มีรอยช้ำ แดง มีเลือดออก หรือมีอาการคันบริเวณที่ฉีด และลมพิษ

เกี่ยวกับ Novo Nordisk< Novo Nordisk เป็นบริษัทด้านการดูแลสุขภาพชั้นนำระดับโลก ก่อตั้งขึ้นในปี 1923 และมีสำนักงานใหญ่ในเดนมาร์ก จุดประสงค์ของเราคือการขับเคลื่อนการเปลี่ยนแปลงเพื่อเอาชนะโรคเรื้อรังร้ายแรง ซึ่งสร้างขึ้นจากมรดกด้านโรคเบาหวานของเรา เราทำเช่นนั้นโดยการบุกเบิกความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ ขยายการเข้าถึงยาของเรา และทำงานเพื่อป้องกันและรักษาโรคในท้ายที่สุด Novo Nordisk มีพนักงานประมาณ 72,000 คนใน 80 ประเทศ และจำหน่ายผลิตภัณฑ์ในประมาณ 170 ประเทศ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดไปที่ novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn และ YouTube

ข้อมูลอ้างอิง