FDA chấp thuận Alhemo (concizumab-mtci) để ngăn ngừa hoặc giảm các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh Hemophilia A hoặc B bằng thuốc ức chế
FDA phê duyệt Alhemo (concizumab-mtci) để ngăn ngừa hoặc giảm các đợt chảy máu ở những người mắc bệnh Hemophilia A hoặc B bằng thuốc ức chế
PLAINSBORO, N.J., ngày 20 tháng 12 năm 2024 / PRNewswire/ -- Novo Nordisk hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc tiêm Alhemo (concizumab-mtci) dưới dạng thuốc tiêm. điều trị dự phòng một lần mỗi ngày để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc B bằng thuốc ức chế, tiếp tục cam kết hơn 35 năm đối với những người mắc chứng rối loạn chảy máu hiếm gặp.1, 2 Alhemo là chất đối kháng con đường yếu tố mô (TFPI) được định lượng trong bút trộn sẵn, được trộn sẵn để tiêm dưới da (60 mg/1,5 mL, 150 mg/1,5 mL, hoặc 300 mg/3 mL) qua một kim mỏng cỡ 32, 4 mm, được cung cấp riêng.1,3 Hiện nay, nhiều phương pháp điều trị bệnh ưa chảy máu A hoặc B bằng thuốc ức chế được thực hiện qua đường truyền tĩnh mạch, và Alhemo là phương pháp điều trị tiêm dưới da đầu tiên nó thuộc loại dành cho dân số này.1,4,5
Alhemo được thiết kế để ngăn chặn một loại protein có tên TFPI trong cơ thể có chức năng ngăn chặn quá trình đông máu. Bằng cách ngăn chặn TFPI, Alhemo cải thiện việc sản xuất trombin, một loại protein giúp đông máu và ngăn ngừa chảy máu khi các yếu tố đông máu khác bị thiếu hoặc thiếu khi có chất ức chế.3,5
Ước tính 30% bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông A nặng và 5-10% số bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông B nặng phát triển các chất ức chế, khiến việc điều trị bệnh máu khó đông ở một số bệnh nhân trở nên khó khăn hơn đáng kể.4,6 Trong khi các phương pháp điều trị đã cải thiện cuộc sống của nhiều người sống chung với bệnh máu khó đông, những người mắc bệnh máu khó đông B dùng thuốc ức chế vẫn gặp phải bệnh tật và gánh nặng điều trị do các lựa chọn điều trị dự phòng để ngăn ngừa chảy máu bị hạn chế.4 Do nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong nhóm đối tượng này và dựa trên kết quả thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2, FDA được chỉ định Liệu pháp Đột phá cho Alhemo ở bệnh nhân hemophilia B bằng chất ức chế.3
"Sự chấp thuận của Alhemo đánh dấu một thành tựu đáng chú ý trong điều trị dự phòng bệnh máu khó đông cho những người dùng thuốc ức chế từ 12 tuổi trở lên, những người mà trong một số trường hợp hiện có ít lựa chọn", Anna Windle, Phó chủ tịch phát triển lâm sàng của Novo Nordisk cho biết. "Là phương pháp điều trị đầu tiên thuộc loại này cho nhóm đối tượng này, Alhemo thể hiện một bước quan trọng trong việc giúp giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc bệnh máu khó đông bằng thuốc ức chế, nêu bật cam kết của Novo Nordisk đối với những đổi mới lấy bệnh nhân làm trung tâm trong các bệnh hiếm gặp."
Mục tiêu chính của nghiên cứu then chốt Giai đoạn 3 explorer7 so sánh số đợt xuất huyết tự phát và chảy máu do chấn thương được điều trị, được đo bằng tỷ lệ chảy máu hàng năm (ABR), cho thấy ABR giảm 86% ở những bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để điều trị dự phòng Alhemo so với không điều trị dự phòng (tỷ lệ ABR là 0,14, khoảng tin cậy 95% [CI], 0,07 đến 0,29, giá trị p <0,001). ABR trung bình ước tính là 1,7 đối với bệnh nhân được điều trị dự phòng Alhemo so với 11,8 đối với bệnh nhân không điều trị dự phòng và ABR trung bình tổng thể là 0 đối với xuất huyết tự phát và do chấn thương được điều trị so với 9,8 ABR ở bệnh nhân không điều trị dự phòng.5 Là điểm cuối về hiệu quả phụ hỗ trợ, 64% bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để điều trị dự phòng Alhemo không bị chảy máu tự phát và do chấn thương trong 24 tuần đầu điều trị so với 11% với điều trị không dự phòng.5 Trong nghiên cứu explorer7, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất được báo cáo ở ≥5% bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận Alhemo là phản ứng tại chỗ tiêm (18%) và nổi mề đay (6%). Phản ứng bất lợi nghiêm trọng là nhồi máu thận và phản ứng quá mẫn.1
"Sự phát triển của các chất ức chế vẫn là biến chứng nghiêm trọng nhất liên quan đến điều trị đối với những người mắc bệnh máu khó đông. Đối với những bệnh nhân bị thuốc ức chế, đặc biệt là bệnh máu khó đông B, bệnh máu khó đông của họ có thể được kiểm soát kém và gây nguy cơ đe dọa tính mạng", Amy Shapiro cho biết , MD, Giám đốc điều hành và đồng giám đốc y tế tại Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. "Sự chấp thuận của Alhemo - loại bút tiêm dưới da đầu tiên, dự phòng, tiêm dưới da cho người lớn và trẻ em 12 tuổi trở lên mắc bệnh hemophilia A và B với thuốc ức chế - cung cấp giải pháp thay thế rất cần thiết cho tiêu chuẩn chăm sóc bệnh nhân hemophilia B hiện tại bằng thuốc ức chế, đồng thời cung cấp cho bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A có thuốc ức chế nhiều lựa chọn điều trị hơn, cuối cùng mang lại cơ hội cho nhiều bệnh nhân hơn với thuốc ức chế để cá nhân hóa hoạt động chăm sóc của họ và giải quyết những thiếu sót trong điều trị hiện tại."
Ngoài Hoa Kỳ, Alhemo hiện được phê duyệt ở Úc, Nhật Bản, Thụy Sĩ và EU, với các chỉ định cụ thể khác nhau tùy theo quốc gia.
Giới thiệu về nghiên cứu explorer7Explorer7 là một thử nghiệm lâm sàng chứng minh tính hiệu quả và an toàn của Alhemo đối với người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A hoặc B bằng thuốc ức chế.1,5 Trong explorer7, 52 nam giới được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:2 để không được điều trị dự phòng (nhóm 1, n=19) hoặc điều trị dự phòng Alhemo (nhóm 2, n=33) và 81 nam giới được điều trị dự phòng. được chỉ định không ngẫu nhiên để điều trị dự phòng Alhemo (nhánh 3 và 4).1,5 Liều nạp ban đầu của Alhemo là 1 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể, tiếp theo là 0,2 mg mỗi kg mỗi ngày và có khả năng được cá nhân hóa dựa trên huyết tương concizumab-mtci nồng độ đo được ở tuần 4.1,5 Phân tích ban đầu được thực hiện khi tất cả bệnh nhân trong nhóm 1 và 2 hoàn thành tương ứng ít nhất 24 hoặc 32 tuần và so sánh số lượng bệnh nhân được điều trị các đợt chảy máu tự phát và do chấn thương, được đo bằng ABR, giữa hai cánh tay một và hai.1,5 Các tiêu chí phụ hỗ trợ, chẳng hạn như phần trăm bệnh nhân không chảy máu, chỉ được báo cáo dưới dạng kết quả mô tả.5
Giới thiệu về bệnh máu khó đông bằng thuốc ức chếBệnh máu khó đông là một chứng rối loạn chảy máu hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 800.000 người trên toàn thế giới và 32.000 người ở Hoa Kỳ, làm suy yếu khả năng tạo cục máu đông của cơ thể, một quá trình cần thiết để cầm máu.7-9 Nguyên nhân là do đột biến ở gen cung cấp hướng dẫn tạo ra các protein yếu tố đông máu cần thiết để hình thành cục máu đông.9 Sự thay đổi này có thể ngăn chặn protein đông máu hoạt động bình thường hoặc bị thiếu hoàn toàn.9 Ở đó là các loại bệnh máu khó đông khác nhau, được đặc trưng bởi loại protein yếu tố đông máu bị khiếm khuyết hoặc thiếu. Hemophilia A là do nồng độ yếu tố đông máu VIII (FVIII) ở mức thấp, trong khi bệnh hemophilia B là do nồng độ yếu tố đông máu IX (FIX) ở mức thấp.9 Bệnh máu khó đông thường được điều trị bằng cách thay thế yếu tố đông máu bị thiếu thông qua truyền tĩnh mạch, còn được gọi là thay thế Tuy nhiên, đôi khi cơ thể có thể tạo ra các chất ức chế như một phản ứng miễn dịch với các yếu tố đông máu trong liệu pháp, điều đó có nghĩa là liệu pháp thay thế không có tác dụng và hạn chế các lựa chọn điều trị tổng thể.9,10
Giới thiệu về Alhemo (concizumab-mtci) thuốc tiêm Alhemo là chất đối kháng đường dẫn truyền yếu tố mô (TFPI), một loại protein trong cơ thể giúp ngăn máu đông máu. Bằng cách ức chế TFPI, Alhemo tăng cường sản xuất yếu tố Xa (FXa) trong giai đoạn bắt đầu đông máu, dẫn đến cải thiện việc tạo trombin và hình thành cục máu đông ở những bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia A hoặc B bằng thuốc ức chế. Tác dụng của Alhemo không bị ảnh hưởng bởi sự hiện diện của kháng thể ức chế FVIII hoặc FIX và Alhemo không gây ra hoặc tăng cường sự phát triển của các chất ức chế trực tiếp đối với FVIII hoặc FIX. Alhemo được phê duyệt là thuốc dự phòng một lần mỗi ngày để ngăn ngừa hoặc giảm tần suất các đợt chảy máu ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh Hemophilia A hoặc B bằng thuốc ức chế ở Hoa Kỳ.1
Alhemo là gì?Alhemo (concizumab-mtci) tiêm 60 mg, 150 mg hoặc 300 mg là thuốc theo toa dùng để điều trị dự phòng thông thường nhằm ngăn ngừa hoặc giảm tần suất mắc bệnh các đợt chảy máu ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên mắc bệnh máu khó đông A với thuốc ức chế yếu tố VIII hoặc bệnh máu khó đông B với thuốc ức chế yếu tố IX.
Thông tin an toàn quan trọng
Thông tin quan trọng nhất mà tôi nên biết về Alhemo là gì?
Không sử dụng Alhemo nếu bạn bị dị ứng với concizumab-mtci hoặc bất kỳ thành phần nào trong Alhemo.
Trước khi sử dụng Alhemo , hãy cho HCP biết về tất cả tình trạng bệnh lý của bạn, kể cả nếu bạn:
Nữ giới có khả năng mang thai
Hãy cho HCP của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn dùng, bao gồm cả thuốc kê đơn và thuốc mua ngoài - Thuốc kê đơn, vitamin và thực phẩm bổ sung thảo dược. Biết các loại thuốc bạn dùng. Giữ một danh sách để cho HCP và dược sĩ của bạn xem khi bạn nhận được một loại thuốc mới.
Tôi nên sử dụng Alhemo như thế nào?
Các tác dụng phụ có thể xảy ra của Alhemo là gì?Alhemo có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng, bao gồm:
Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Alhemo bao gồm: bầm tím, tấy đỏ, chảy máu hoặc ngứa tại chỗ tiêm và nổi mề đay.
Giới thiệu về Novo Nordisk Novo Nordisk là công ty chăm sóc sức khỏe hàng đầu thế giới, được thành lập vào năm 1923 và có trụ sở chính tại Đan Mạch. Mục đích của chúng tôi là thúc đẩy sự thay đổi để đánh bại các bệnh mãn tính nghiêm trọng, được xây dựng dựa trên di sản của chúng tôi về bệnh tiểu đường. Chúng tôi làm như vậy bằng cách tiên phong trong những đột phá khoa học, mở rộng khả năng tiếp cận các loại thuốc của mình và nỗ lực ngăn ngừa và cuối cùng là chữa khỏi bệnh. Novo Nordisk tuyển dụng khoảng 72.000 người tại 80 quốc gia và tiếp thị sản phẩm của mình tại khoảng 170 quốc gia. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập novonordisk.com, Facebook, Instagram, X, LinkedIn và YouTube.
Tài liệu tham khảo
NGUỒN Novo Nordisk
Đã đăng : 2024-12-23 12:00
Đọc thêm
- Các bệnh viện ở nông thôn của Mỹ đang đóng cửa các phòng hộ sinh
- Rilzabrutinib đã chứng minh được lợi ích đáng kể cho bệnh nhân trong nghiên cứu tích cực giai đoạn 3 đầu tiên về thuốc ức chế BTK trong ITP
- Người cao tuổi Mỹ gặp khó khăn trong việc thanh toán hóa đơn y tế nhiều hơn những người cùng lứa tuổi ở các quốc gia giàu có khác
- Oxy mũi lưu lượng cao Không thua kém thông khí không xâm lấn đối với suy hô hấp cấp tính
- AAP chứng thực thuật toán mới để sàng lọc bệnh tim bẩm sinh nghiêm trọng
- Bệnh Celiac có liên quan đến nguy cơ phát triển chứng rụng tóc từng vùng cao hơn
Tuyên bố từ chối trách nhiệm
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
Từ khóa phổ biến
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions