Az FDA jóváhagyja az Alyftreket (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) a cisztás fibrózis kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja az Alyftreket (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) a cisztás fibrózis kezelésére

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--dec. 2024. 20. – A Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az ALYFTREK-et (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), a kategória következő, hármas fibrikus kombinációját tartalmazó transz-cisztikus kombinációt. konduktancia szabályozó (CFTR) modulátor kezelésére cisztás fibrózis (CF) 6 éves és idősebb embereknél, akiknél legalább egy F508del mutáció vagy egy másik, ALYFTREK-re reagáló CFTR gén mutációja van. Lásd alább a fontos biztonsági tudnivalókat, beleértve a dobozos figyelmeztetést.

„Az ALYFTREK az ötödik CFTR modulátorunk, amely biztosítja az FDA jóváhagyását, és újabb jelentős mérföldkövet jelent a sorozatos innováció és a cisztás fibrózisban szenvedők életének javítása felé vezető úton” – mondta Reshma Kewalramani, M.D., a szervezet vezérigazgatója és elnöke. Csúcs. „Északi csillagunk több mint 20 éve az volt, hogy kezelje a cisztás fibrózis kiváltó okát, több embert kezeljen ezzel a betegséggel, és több embert hozzon a CFTR funkció normál szintjére – ALYFTREK, napi egyszeri adagolással, hatékonyság 31 további betegben. mutációk és a TRIKAFTA-nál alacsonyabb verejték-klorid szint egy újabb lépés e cél elérése felé.”

Ez a jóváhagyás a legtöbben alapul. átfogó, 3. fázisú kulcsfontosságú program, amelyet valaha is végrehajtottak a CF-ben, több mint 1000 beteg részvételével több mint 20 országban és több mint 200 helyszínen. Ezeket az adatokat korábban a tanulmányok végén tették közzé, és az észak-amerikai cisztás fibrózis konferencián mutatták be ez év szeptemberében. A 3. fázisú, 12 éves és idősebb, CF-ben szenvedő betegeken végzett vizsgálatok megfeleltek az elsődleges végpontjuknak (a ppFEV1 kiindulási értékhez viszonyított abszolút változásának nem rosszabb a TRIKAFTA-hoz képest) és az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontnak (beleértve a verejték-klorid [SwCl] kiindulási értékhez viszonyított abszolút változását is) TRIKAFTA-hoz). A 6-11 éves, CF-ben szenvedő gyermekek körében végzett 3. fázisú vizsgálatban az ALYFTREK biztonságosságot mutatott, ez az elsődleges végpont. Bemutatásra kerültek a másodlagos végpontok, mint például a ppFEV1 kiindulási értékhez viszonyított abszolút változása és az SwCl abszolút változása a kiindulási értékhez képest, alátámasztva az ALYFTREK előnyeit ebben a korcsoportban. Az ALYFTREK-et általában minden vizsgálatban jól tolerálták.

"A 3. fázisú klinikai vizsgálatokban genotípusok széles skáláján a napi egyszeri ALYFTREK nem rosszabb, mint a TRIKAFTA a ppFEV1 válasz tekintetében, és statisztikailag szignifikáns javulást mutatott az SwCl-ben, ami üdvözlendő előrelépés a CF kezelésében" - mondta Claire L. Keating, M.D., a Gunnar Esiason felnőtt cisztás fibrózis és tüdő program társigazgatója. Columbia Egyetem és az ALYFTREK klinikai vizsgálati program kutatója. „Az ALYFTREK képes javítani a CF-ben szenvedő betegek ellátását.”

Az ALYFTREK az első napi egyszeri CFTR modulátor. Egy közelmúltbeli felmérésben az orvosok hozzávetőleg 75%-a számolt be arról, hogy a kényelmesebb adagolás nagyon nagy kielégítetlen szükséglet a CF-ben szenvedő betegek számára. Pontosabban, a CF-ben szenvedő betegek további előnye a napi egyszeri adagolás, mivel a CFTR modulátorokat zsírtartalmú ételekkel együtt kell bevenni. Az ALYFTREK potenciálisan transzformációs lehetőséget is kínál körülbelül 150, CF-ben szenvedő ember számára az Egyesült Államokban, a 31 mutáció egyikével, akik most először jogosultak CFTR modulátorra.

Az ALYFTREK-et a globális egészségügyi hatóságoknak is benyújtották, és szabályozási felülvizsgálat alatt áll az Európai Unióban, az Egyesült Királyságban, Kanadában, Svájcban, Ausztráliában és Új-Zélandon.

A cisztás fibrózisról >

A cisztás fibrózis (CF) egy ritka, életet lerövidítő genetikai betegség, amely világszerte több mint 92 000 embert érint. A CF egy progresszív, több szervet érintő betegség, amely a tüdőt, a májat, a hasnyálmirigyet, a gyomor-bél traktust, az orrmelléküregeket, a verejtékmirigyeket és a reproduktív rendszert érinti. A CF-et egy hibás és/vagy hiányzó CFTR fehérje okozza, amely a CFTR gén bizonyos mutációiból ered. A gyermekeknek két hibás CFTR gént kell örökölniük – minden szülőtől egyet – ahhoz, hogy CF-ben szenvedjenek, és ezek a mutációk genetikai teszttel azonosíthatók. Míg a CFTR-mutációknak számos különböző típusa okozhatja a betegséget, a CF-ben szenvedők túlnyomó többsége legalább egy F508del mutációval rendelkezik. A CFTR mutációk CF-hez vezetnek azáltal, hogy a CFTR fehérje hibás lesz, vagy a CFTR fehérje hiányához vagy hiányához vezet a sejtfelszínen. A CFTR fehérje hibás működése és/vagy hiánya számos szervben a só és a víz rossz áramlását eredményezi a sejtekbe és onnan ki. A tüdőben ez abnormálisan vastag, ragadós nyálka felhalmozódásához, krónikus tüdőfertőzésekhez és progresszív tüdőkárosodáshoz vezet, amely sok betegnél végül halálhoz vezet. A halálozás medián életkora a 30-as években van, de a kezeléssel a várható túlélés javul.

Ma a Vertex CF gyógyszerekkel több mint 68 000 CF-ben szenvedő embert kezelnek hat kontinens több mint 60 országában. Ez a diagnosztizált CF-ben szenvedő betegek 2/3-át jelenti, akik jogosultak CFTR modulátoros terápiára.

Az ALYFTREK USA-JAVALLATAI

Az ALYFTREK cisztás fibrózis (CF) kezelésére javallt 6 éves vagy annál idősebb betegeknél, akiknél legalább egy F508del mutáció vagy más reagáló mutáció van cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) génjében.

Ha a beteg genotípusa ismeretlen, FDA által jóváhagyott CF mutációs tesztet kell alkalmazni legalább egy mutáció jelenlétének megerősítésére.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

KERETES FIGYELMEZTETÉS: GYÓGYSZER ALKALMAZOTT MÁJSÉRÜLÉS ÉS MÁJELégtelenség

Emelkedett transzaminázszinteket figyeltek meg az ALYFTREK-kel kezelt betegeknél. Súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer okozta májkárosodás és májelégtelenség eseteit jelentették olyan betegeknél, akik elexakaftort, tezakaftort és ivakaftort tartalmazó fix dózisú kombinációs gyógyszert szedtek, amely az ALYFTREK-el azonos vagy hasonló hatóanyagokat tartalmaz. Májsérülést jelentettek a kezelés első hónapjában és az elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor kezelés megkezdését követő 15 hónapig.

Minden betegnél értékelje a májfunkciós teszteket (ALT, AST, alkalikus foszfatáz és bilirubin) az ALYFTREK-kezelés megkezdése előtt, havonta a kezelés első 6 hónapjában, 3 havonta a következő 12 hónapban, és ezt követően legalább évente. Fontolja meg a gyakoribb ellenőrzést azoknál a betegeknél, akiknek az anamnézisében májbetegség vagy emelkedett májfunkciós tesztek (LFT) szerepelnek a kiinduláskor.

Az ALYFTREK-et szakítsa meg az LFT-k jelentős emelkedése vagy jelek esetén. vagy májkárosodás tünetei. Fontolja meg a hepatológushoz fordulást. Szorosan kövesse a betegeket klinikai és laboratóriumi monitorozással, amíg a rendellenességek megszűnnek. Ha megoldódik, csak akkor folytassa a kezelést, ha az előny várhatóan meghaladja a kockázatot. Az ALYFTREK folytatása után szorosabb megfigyelés javasolt.

Az ALYFTREK nem alkalmazható súlyos májkárosodásban (Child-Pugh C osztály) szenvedő betegeknél. Az ALYFTREK nem javasolt közepesen súlyos májkárosodásban (Child-Pugh B osztály) szenvedő betegeknél, és csak akkor szabad mérlegelni, ha egyértelmű orvosi szükség van, és az előnyök meghaladják a kockázatot. Ha használja, gondosan figyelje a betegeket.

FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEK

Gyógyszer okozta májkárosodás és májelégtelenség

  • Emelkedett transzaminázszinteket figyeltek meg az ALYFTREK-kel kezelt betegeknél. Súlyos és potenciálisan halálos, gyógyszer által kiváltott májkárosodás és májelégtelenség eseteit jelentették olyan betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség szerepel vagy nem szerepelt, és akik elexakaftort, tezakaftort és ivakaftort (ELX/TEZ/IVA) tartalmazó fix dózisú kombinációs gyógyszert szedtek. ugyanazokat vagy hasonló hatóanyagokat tartalmaz, mint az ALYFTREK. Májkárosodást jelentettek a kezelés első hónapjában és az ELX/TEZ/IVA megkezdését követő 15 hónapon belül.
  • Minden betegnél értékelje az LFT-t (ALT, AST, alkalikus foszfatáz és bilirubin) a kezelés megkezdése előtt ALYFTREK, havonta a kezelés első 6 hónapjában, 3 havonta a következő 12 hónapban, és ezt követően legalább évente. Fontolja meg a gyakoribb ellenőrzést olyan betegeknél, akiknek a kórelőzményében májbetegség, emelkedett LFT-érték a kiinduláskor vagy emelkedett LFT szerepel ELX-et, TEZ-t és/vagy IVA-t tartalmazó gyógyszerekkel.
  • Az ALYFTREK megszakítása a tünetek, ill. májsérülés tünetei, amelyek a következőket foglalhatják magukban:
  • Az LFT-értékek jelentős emelkedése (pl. ALT vagy AST > 5-szöröse felső határ vagy normál (ULN) vagy ALT vagy AST > 3x ULN, bilirubin > 2x ULN)
  • Májsérülésre utaló klinikai jelek vagy tünetek (pl. sárgaság, fájdalom a jobb felső kvadránsban, hányinger, hányás, megváltozott mentális állapot, ascites)
  • Fontolja meg a hepatológushoz való beutalót, és kövesse nyomon a betegeket a klinikai és laboratóriumi monitorozás a rendellenességek megszűnéséig. Ha megoldódik, és az előny várhatóan meghaladja a kockázatot, gondos monitorozás mellett folytassa az ALYFTREK-et.
  • Az ALYFTREK nem alkalmazható súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél. Az ALYFTREK nem javasolt közepesen súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél, és csak akkor szabad mérlegelni, ha egyértelmű orvosi igény áll fenn, és az előnyök meghaladják a kockázatot. Ha alkalmazza, gondosan kövesse nyomon a betegeket.

    • Túlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxiát

  • Túlérzékenységi reakciók, beleértve a anafilaxiáról számoltak be az ELX-et, TEZ-t és/vagy IVA-t (azonos vagy hasonló hatóanyagokat az ALYFTREK-ben) tartalmazó gyógyszerek forgalomba hozatalát követően. Ha az ALYFTREK-kezelés során súlyos túlérzékenységi reakciók jelei vagy tünetei jelentkeznek, hagyja abba az ALYFTREK-kezelést és kezdje el a megfelelő kezelést. Mérlegelje az egyes betegek előnyeit és kockázatait az ALYFTREK folytatásának eldöntéséhez.

    • Betegek, akik nemkívánatos reakciók miatt abbahagyták vagy megszakították az Elexacaftor-, Tezacaftor- vagy Ivakaftor-tartalmú gyógyszerek szedését

  • Nincs elérhető biztonságosság Az ALYFTREK-re vonatkozó adatok olyan betegeknél, akik korábban abbahagyták vagy megszakították a kezelést ELX/TEZ/IVAr-t tartalmazó gyógyszerekkel mellékhatások miatt. Az ALYFTREK alkalmazása előtt mérlegelje az előnyöket és kockázatokat ezeknél a betegeknél. Ha ezeknél a betegeknél ALYFTREK-et alkalmaznak, gondosan figyelje a mellékhatásokat, ha klinikailag megfelelő.

    • Csökkent hatásosság CYP3A induktorokkal történő egyidejű alkalmazás esetén

  • Erős vagy mérsékelt CYP3A induktorok ALYFTREK-kel történő egyidejű alkalmazása után vanzakaftor, tezakaftor és deutivakaftor csökkent, ami csökkentheti az ALYFTREK hatékonyságát. Erős vagy mérsékelt CYP3A-induktorokkal való egyidejű alkalmazása nem javasolt

    • Mellékhatások CYP3A-gátlókkal való egyidejű alkalmazás esetén

  • Erős vagy mérsékelt CYP3A-gátlók ALYFTREK-kel történő egyidejű alkalmazását követően vanzakaftor, tezakaftor expozíció , és a deutivakaftor emelkedett, ami növelheti az ALYFTREK-kel kapcsolatos mellékhatások kockázatát. Csökkentse az ALYFTREK adagját erős vagy mérsékelt CYP3A-gátlók egyidejű alkalmazásával.

    • Szályhályog

  • Nem veleszületett ivakaftort tartalmazó gyógyszerekkel (hasonlóan az ALYFTREK hatóanyagához) kezelt gyermekkorú betegeknél a lencse homályosságáról számoltak be. Az ALYFTREK-kel kezelt gyermekgyógyászati ​​betegek kiindulási és nyomon követéses szemészeti vizsgálata javasolt.

    • MELLÉKHATÁSOK

    Súlyos mellékhatások

  • Súlyos mellékhatások, amelyek gyakrabban fordultak elő 2 vagy több betegnél (≥0,4%) influenza (1,5%), megemelkedett AST (0,4%), GGT-növekedés gyakran előfordult az ALYFTREK-nél, mint az ELX/TEZ/IVA-nál (0,4%), depresszió (0,4%) és ájulás (0,4%)

    • Leggyakoribb mellékhatások

  • Az ALYFTREK leggyakoribb mellékhatásai (a betegek ≥5%-a, és az ELX-nél nagyobb gyakorisággal) A TEZ/IVA ≥1%-a volt köhögés, nasopharyngitis, felső légúti fertőzés, fejfájás, oropharyngealis fájdalom, influenza, fáradtság, emelkedett ALT, bőrkiütés, megnövekedett AST és sinus pangás

    • HASZNÁLAT SPECIFIKUS POPULÁCIÓKNÁL

    Gyermekgyógyászati ​​alkalmazás

  • Az ALYFTREK biztonságosságát és hatásosságát 6 évesnél fiatalabb betegeknél nem igazolták.

    • A Vertexről

    A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat olyan gyógyszereket hagyott jóvá, amelyek számos krónikus, életet megrövidítő genetikai betegség – a cisztás fibrózis, sarlósejtes betegség és a transzfúziótól függő béta-talaszémia – kiváltó okait kezelik, és folytatja a klinikai és kutatási programok előmozdítását ezekben a betegségekben. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skálájával kapcsolatban más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati emberi biológiába, beleértve az akut és neuropátiás fájdalmat, az APOL1 által közvetített vesebetegséget, az IgA nefropátiát, az elsődleges membrán nefropátiát, az autoszomális dominánst. policisztás vesebetegség, 1-es típusú cukorbetegség és 1-es típusú myotóniás dystrophia.

    A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban található, nemzetközi központja pedig London. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában, Latin-Amerikában és a Közel-Keleten. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként tartják számon, beleértve a Science magazin legjobb munkáltatói listáján 15 egymást követő évet, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. A vállalati frissítésekért és a Vertex innovációs történetével kapcsolatos további információkért látogasson el a www.vrtx.com oldalra, vagy kövessen minket a LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube és X oldalakon.

    Különleges megjegyzés az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

    Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényben meghatározott előretekintő kijelentéseket tartalmaz, beleértve a korlátozások nélkül a nyilatkozatokat Reshma Kewalramani, M.D. és Claire L. Keating, M.D. ebben a sajtóközleményben az ALYFTREK-re jogosult betegpopulációra vonatkozó nyilatkozatokat, elvárások a globális egészségügyi hatóságokhoz benyújtott ALYFTREK szabályozási beadványokkal kapcsolatban, valamint az ALYFTREK lehetséges előnyeiről szóló nyilatkozatok, beleértve az első alkalommal CFTR modulátorra jogosult betegeket is. Míg a Vertex úgy véli, hogy az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások pontosak, ezek a jövőre vonatkozó kijelentések csak a jelen sajtóközlemény keltétől érvényes vélekedéseket tükrözik, és számos olyan tényező van, amely a tényleges események vagy eredmények eltérését okozhatja. lényegesen az ilyen előretekintő nyilatkozatok által jelzettekhez képest. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok magukban foglalják a Vertex éves jelentésében és az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott későbbi bejelentésekben a „Kockázati tényezők” címszó alatt felsorolt ​​kockázatokat, amelyek a vállalat www.vrtx.com és www.sec.gov weboldalain érhetők el. Nem szabad túlzottan támaszkodnia ezekre a kijelentésekre. A Vertex elhárít minden kötelezettséget arra, hogy frissítse a sajtóközleményben szereplő információkat, amint új információ válik elérhetővé.

    Forrás: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

    Elküldve : 2024-12-24 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak