FDA chấp thuận Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) để điều trị bệnh xơ nang

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Alyftrek (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor) để điều trị bệnh xơ nang

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Dec. Ngày 20 tháng 1 năm 2024-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), một loại thuốc xuyên màng kết hợp ba loại tiếp theo dùng một lần mỗi ngày bộ điều biến điều chỉnh độ dẫn (CFTR) để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở người 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del hoặc đột biến khác ở gen CFTR đáp ứng với ALYFTREK. Xem bên dưới để biết Thông tin an toàn quan trọng, bao gồm cả Cảnh báo được đóng khung.

“ALYFTREK là bộ điều biến CFTR thứ năm của chúng tôi nhận được sự chấp thuận của FDA và đánh dấu một cột mốc quan trọng khác trong hành trình đổi mới hàng loạt và cải thiện cuộc sống của những người mắc bệnh xơ nang,” Reshma Kewalramani, M.D., Giám đốc điều hành và Chủ tịch của Đỉnh. “Ngôi sao phương bắc của chúng tôi trong hơn 20 năm qua là giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh xơ nang, điều trị cho nhiều người mắc bệnh này hơn và đưa nhiều người hơn trở lại mức chức năng CFTR bình thường - ALYFTREK, với liều dùng một lần mỗi ngày, hiệu quả trong 31 lần bổ sung đột biến và mức clorua mồ hôi thấp hơn TRIKAFTA, là một bước nữa để đạt được mục tiêu này.”

Sự chấp thuận này dựa trên chương trình then chốt Giai đoạn 3 toàn diện nhất từng được thực hiện trong CF, bao gồm hơn 1.000 bệnh nhân trên hơn 20 quốc gia và hơn 200 địa điểm. Những dữ liệu này trước đây đã được công bố khi kết thúc nghiên cứu và được trình bày tại Hội nghị về bệnh xơ nang Bắc Mỹ vào tháng 9 năm nay. Các nghiên cứu Giai đoạn 3 ở những người mắc bệnh CF từ 12 tuổi trở lên đã đáp ứng tiêu chí chính (không thua kém về mức thay đổi tuyệt đối so với mức cơ bản trong ppFEV1 so với TRIKAFTA) và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng (bao gồm cả sự thay đổi tuyệt đối so với mức cơ bản về clorua mồ hôi [SwCl] so với đến TRIKAFTA). Trong nghiên cứu Giai đoạn 3 trên trẻ em mắc CF từ 6-11 tuổi, ALYFTREK đã chứng minh tính an toàn, tiêu chí chính. Các điểm cuối thứ cấp, chẳng hạn như sự thay đổi tuyệt đối so với đường cơ sở trong ppFEV1 và sự thay đổi tuyệt đối so với đường cơ sở trong SwCl, đã được trình bày, hỗ trợ lợi ích của ALYFTREK ở nhóm tuổi này. ALYFTREK nhìn chung được dung nạp tốt trong tất cả các nghiên cứu.

“Trong các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3, trên nhiều kiểu gen, ALYFTREK dùng một lần mỗi ngày đã chứng minh tính không thua kém TRIKAFTA về phản ứng ppFEV1 và sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về SwCl, một tiến bộ đáng hoan nghênh trong điều trị CF,” Claire L cho biết Keating, M.D., Đồng Giám đốc Chương trình Phổi và Xơ nang dành cho Người lớn Gunnar Esiason tại Đại học Columbia và là nhà nghiên cứu trong chương trình thử nghiệm lâm sàng ALYFTREK. “ALYFTREK có khả năng cải thiện việc chăm sóc bệnh nhân mắc bệnh CF.”

ALYFTREK là bộ điều biến CFTR đầu tiên, dùng một lần mỗi ngày. Trong một cuộc khảo sát gần đây, khoảng 75% bác sĩ báo cáo rằng việc dùng thuốc thuận tiện hơn là nhu cầu rất cao chưa được đáp ứng đối với những người mắc bệnh CF. Cụ thể, những người bị CF sẽ có thêm lợi ích từ chế độ dùng thuốc một lần mỗi ngày, do cần phải dùng bộ điều biến CFTR cùng với thực phẩm chứa chất béo. ALYFTREK cũng cung cấp một tùy chọn có khả năng biến đổi cho khoảng 150 người mắc CF ở Hoa Kỳ với một trong 31 đột biến hiện đủ điều kiện sử dụng bộ điều biến CFTR lần đầu tiên.

ALYFTREK cũng đã được đệ trình lên các cơ quan y tế toàn cầu và đang được xem xét theo quy định tại Liên minh Châu Âu, Vương quốc Anh, Canada, Thụy Sĩ, Úc và New Zealand.

Giới thiệu về bệnh xơ nang

Xơ nang (CF) là một bệnh di truyền hiếm gặp, làm giảm tuổi thọ, ảnh hưởng đến hơn 92.000 người trên toàn cầu. CF là một bệnh đa cơ quan tiến triển, ảnh hưởng đến phổi, gan, tuyến tụy, đường tiêu hóa, xoang, tuyến mồ hôi và đường sinh sản. CF là do protein CFTR bị khiếm khuyết và/hoặc bị thiếu do một số đột biến nhất định trong gen CFTR. Trẻ em phải thừa hưởng hai gen CFTR khiếm khuyết - một gen từ cha và mẹ - để mắc CF và những đột biến này có thể được xác định bằng xét nghiệm di truyền. Mặc dù có nhiều loại đột biến CFTR khác nhau có thể gây ra bệnh nhưng đại đa số những người mắc bệnh CF đều có ít nhất một đột biến F508del. Đột biến CFTR dẫn đến CF bằng cách làm cho protein CFTR bị khiếm khuyết hoặc dẫn đến sự thiếu hụt hoặc không có protein CFTR ở bề mặt tế bào. Chức năng bị khiếm khuyết và/hoặc sự vắng mặt của protein CFTR dẫn đến dòng muối và nước vào và ra khỏi tế bào ở một số cơ quan kém. Trong phổi, điều này dẫn đến sự tích tụ chất nhầy dày, dính bất thường, nhiễm trùng phổi mãn tính và tổn thương phổi tiến triển, cuối cùng dẫn đến tử vong cho nhiều bệnh nhân. Độ tuổi tử vong trung bình là ở độ tuổi 30, nhưng nhờ điều trị, khả năng sống sót dự kiến ​​sẽ được cải thiện.

Ngày nay, thuốc Vertex CF đang điều trị cho hơn 68.000 người mắc bệnh CF trên hơn 60 quốc gia trên sáu lục địa. Con số này đại diện cho 2/3 số người được chẩn đoán mắc bệnh CF đủ điều kiện áp dụng liệu pháp điều biến CFTR.

CHỈ ĐỊNH ALYFTREK tại Hoa Kỳ

ALYFTREK được chỉ định để điều trị bệnh xơ nang (CF) ở những bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có ít nhất một đột biến F508del hoặc một đột biến đáp ứng khác trong gen điều hòa dẫn truyền màng xơ nang (CFTR).

Nếu không xác định được kiểu gen của bệnh nhân, nên sử dụng xét nghiệm đột biến CF đã được FDA chứng nhận để xác nhận sự hiện diện của ít nhất một đột biến được chỉ định.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

CẢNH BÁO TRONG HỘP: TỔN THƯƠNG GAN DO THUỐC VÀ SUY NGHĨ GAN

Tăng transaminase đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân điều trị bằng ALYFTREK. Các trường hợp tổn thương gan và suy gan do thuốc nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong đã được báo cáo ở những bệnh nhân dùng thuốc kết hợp liều cố định có chứa elexacaftor, tezacaftor và ivacaftor, có chứa các hoạt chất tương tự hoặc tương tự như ALYFTREK. Tổn thương gan đã được báo cáo trong tháng đầu điều trị và lên đến 15 tháng sau khi bắt đầu sử dụng elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Đánh giá các xét nghiệm chức năng gan (ALT, AST, phosphatase kiềm và bilirubin) ở tất cả các bệnh nhân trước khi bắt đầu ALYFTREK, hàng tháng trong 6 tháng đầu điều trị, 3 tháng một lần trong 12 tháng tiếp theo và vào lúc ít nhất mỗi năm sau đó. Xem xét theo dõi thường xuyên hơn đối với những bệnh nhân có tiền sử bệnh gan hoặc xét nghiệm chức năng gan (LFT) tăng cao ở thời điểm ban đầu.

Ngắt ALYFTREK khi LFT tăng đáng kể hoặc trong trường hợp có dấu hiệu hoặc các triệu chứng tổn thương gan. Hãy cân nhắc việc giới thiệu đến bác sĩ chuyên khoa gan. Theo dõi bệnh nhân chặt chẽ bằng theo dõi lâm sàng và xét nghiệm cho đến khi giải quyết được các bất thường. Nếu được giải quyết, chỉ tiếp tục điều trị nếu lợi ích dự kiến ​​sẽ lớn hơn rủi ro. Nên theo dõi chặt chẽ hơn sau khi tiếp tục ALYFTREK.

Không nên sử dụng ALYFTREK ở bệnh nhân suy gan nặng (Child-Pugh Loại C). ALYFTREK không được khuyến cáo ở những bệnh nhân suy gan vừa phải (Child-Pugh Loại B) và chỉ nên được xem xét khi có nhu cầu y tế rõ ràng và lợi ích vượt trội hơn nguy cơ. Nếu sử dụng, hãy theo dõi bệnh nhân chặt chẽ.

CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

Tổn thương gan và suy gan do thuốc gây ra

  • Tăng transaminase đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân điều trị bằng ALYFTREK. Các trường hợp tổn thương gan và suy gan do thuốc nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong đã được báo cáo ở những bệnh nhân có và không có tiền sử bệnh gan dùng thuốc kết hợp liều cố định có chứa elexacaftor, tezacaftor và ivacaftor (ELX/TEZ/IVA). chứa các thành phần hoạt chất tương tự hoặc tương tự như ALYFTREK. Tổn thương gan đã được báo cáo trong tháng đầu điều trị và tối đa 15 tháng sau khi bắt đầu ELX/TEZ/IVA
  • Đánh giá LFT (ALT, AST, phosphatase kiềm và bilirubin) ở tất cả các bệnh nhân trước khi bắt đầu ALYFTREK, hàng tháng trong 6 tháng đầu điều trị, 3 tháng một lần trong 12 tháng tiếp theo và ít nhất hàng năm sau đó. Xem xét theo dõi thường xuyên hơn ở những bệnh nhân có tiền sử bệnh gan, LFT tăng cao ở thời điểm ban đầu hoặc có tiền sử LFT tăng cao khi dùng thuốc chứa ELX, TEZ và/hoặc IVA
  • Ngắt ALYFTREK trong trường hợp có dấu hiệu hoặc các triệu chứng của tổn thương gan, có thể bao gồm:
  • LFT tăng đáng kể (ví dụ: ALT hoặc AST >5x giới hạn trên hoặc bình thường (ULN) hoặc ALT hoặc AST >3x ULN với bilirubin >2x ULN)
  • Các dấu hiệu hoặc triệu chứng lâm sàng gợi ý tổn thương gan (ví dụ: vàng da, đau hạ sườn phải, buồn nôn, nôn, trạng thái tâm thần thay đổi, cổ trướng)
  • Cân nhắc việc giới thiệu đến bác sĩ chuyên khoa gan và theo dõi bệnh nhân chặt chẽ bằng theo dõi lâm sàng và xét nghiệm cho đến khi giải quyết được các bất thường. Nếu đã được giải quyết và nếu lợi ích dự kiến ​​sẽ lớn hơn nguy cơ, hãy tiếp tục sử dụng ALYFTREK với sự theo dõi chặt chẽ
  • Không nên sử dụng ALYFTREK ở những bệnh nhân bị suy gan nặng. ALYFTREK không được khuyến cáo ở những bệnh nhân suy gan vừa phải và chỉ nên được xem xét khi có nhu cầu y tế rõ ràng và lợi ích vượt trội hơn nguy cơ. Nếu sử dụng, hãy theo dõi chặt chẽ bệnh nhân

    • Phản ứng quá mẫn, bao gồm cả sốc phản vệ

  • Phản ứng quá mẫn, bao gồm cả trường hợp sốc phản vệ, đã được báo cáo trong bối cảnh hậu mãi của thuốc có chứa ELX, TEZ và/hoặc IVA (các thành phần hoạt chất tương tự hoặc tương tự trong ALYFTREK). Nếu các dấu hiệu hoặc triệu chứng của phản ứng quá mẫn nghiêm trọng phát triển trong quá trình điều trị ALYFTREK, hãy ngừng ALYFTREK và áp dụng liệu pháp thích hợp. Xem xét lợi ích và rủi ro cho từng bệnh nhân để xác định xem có nên tiếp tục ALYFTREK hay không

    • Bệnh nhân đã ngừng hoặc ngừng sử dụng các loại thuốc có chứa Elexacaftor-, Tezacaftor- hoặc Ivacaftor do phản ứng bất lợi

  • Không có sẵn loại thuốc an toàn nào dữ liệu về ALYFTREK ở những bệnh nhân trước đây đã ngừng hoặc gián đoạn điều trị bằng thuốc có chứa ELX/TEZ/IVAr do phản ứng bất lợi. Hãy xem xét lợi ích và rủi ro trước khi sử dụng ALYFTREK ở những bệnh nhân này. Nếu ALYFTREK được sử dụng ở những bệnh nhân này, hãy theo dõi chặt chẽ các phản ứng bất lợi phù hợp về mặt lâm sàng

    • Giảm hiệu quả khi sử dụng đồng thời với thuốc cảm ứng CYP3A

  • Sau khi sử dụng đồng thời các chất gây cảm ứng CYP3A mạnh hoặc trung bình với ALYFTREK, mức phơi nhiễm của vanzacaftor, tezacaftor và deutivacaftor đã giảm, điều này có thể làm giảm hiệu quả của ALYFTREK. Không nên sử dụng đồng thời với các thuốc gây cảm ứng CYP3A mạnh hoặc vừa phải

    • Phản ứng bất lợi khi sử dụng đồng thời với thuốc ức chế CYP3A

  • Sau khi sử dụng đồng thời thuốc ức chế CYP3A mạnh hoặc trung bình với ALYFTREK, phơi nhiễm vanzacaftor, tezacaftor và deutivacaftor đã tăng lên, điều này có thể làm tăng nguy cơ xảy ra các phản ứng bất lợi liên quan đến ALYFTREK. Giảm liều ALYFTREK khi sử dụng đồng thời các chất ức chế CYP3A mạnh hoặc trung bình

    • Đục thủy tinh thể

  • Không bẩm sinh tình trạng mờ đục thủy tinh thể đã được báo cáo ở bệnh nhi được điều trị bằng thuốc có chứa ivacaftor (tương tự như hoạt chất trong ALYFTREK). Nên kiểm tra nhãn khoa cơ bản và theo dõi ở bệnh nhân nhi được điều trị bằng ALYFTREK

    • PHẢN ỨNG BẤT LỢI

    Phản ứng bất lợi nghiêm trọng

  • Phản ứng bất lợi nghiêm trọng xảy ra nhiều hơn thường gặp với ALYFTREK so với ELX/TEZ/IVA ở 2 bệnh nhân trở lên ( ≥0,4%) bị cúm (1,5%), tăng AST (0,4%), tăng GGT (0,4%), trầm cảm (0,4%) và ngất (0,4%)

    • Các phản ứng bất lợi thường gặp nhất

  • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất đối với ALYFTREK ( ≥5% số bệnh nhân và với tần suất cao hơn ELX/ TEZ/IVA ≥1%) là ho, viêm mũi họng, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu, đau hầu họng, cúm, mệt mỏi, tăng ALT, phát ban, tăng AST và tắc nghẽn xoang

    • SỬ DỤNG Ở NHÓM DÂN SỐ CỤ THỂ

    Sử dụng cho trẻ em

  • Tính an toàn và hiệu quả của ALYFTREK ở bệnh nhân <6 tuổi chưa được thiết lập

    • Giới thiệu về Vertex

    Vertex là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu đầu tư vào đổi mới khoa học để tạo ra các loại thuốc biến đổi gen cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Công ty đã phê duyệt các loại thuốc điều trị nguyên nhân cơ bản của nhiều bệnh di truyền mãn tính, làm giảm tuổi thọ — bệnh xơ nang, bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta phụ thuộc vào truyền máu — và tiếp tục thúc đẩy các chương trình lâm sàng và nghiên cứu về các bệnh này. Vertex cũng có một hệ thống lâm sàng mạnh mẽ gồm các liệu pháp nghiên cứu trên nhiều phương thức điều trị các bệnh nghiêm trọng khác, trong đó Vertex có hiểu biết sâu sắc về nguyên nhân sinh học ở con người, bao gồm đau cấp tính và đau thần kinh, bệnh thận qua trung gian APOL1, bệnh thận IgA, bệnh thận màng nguyên phát, nhiễm sắc thể thường trội bệnh thận đa nang, tiểu đường loại 1 và loạn dưỡng cơ loại 1.

    Vertex được thành lập vào năm 1989 và có trụ sở chính toàn cầu tại Boston, cùng với trụ sở quốc tế ở Luân Đôn. Ngoài ra, công ty còn có các địa điểm nghiên cứu và phát triển cũng như văn phòng thương mại ở Bắc Mỹ, Châu Âu, Úc, Châu Mỹ Latinh và Trung Đông. Vertex liên tục được công nhận là một trong những nơi làm việc hàng đầu trong ngành, bao gồm 15 năm liên tiếp nằm trong danh sách Nhà tuyển dụng hàng đầu của tạp chí Khoa học và là một trong 100 công ty tốt nhất để làm việc của Fortune. Để biết thông tin cập nhật của công ty và tìm hiểu thêm về lịch sử đổi mới của Vertex, hãy truy cập www.vrtx.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Facebook, Instagram, YouTube và X.

    Lưu ý đặc biệt về các tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm nhưng không giới hạn các tuyên bố được đưa ra bởi Reshma Kewalramani, M.D., và Claire L. Keating, M.D., trong thông cáo báo chí này, các tuyên bố liên quan đến nhóm bệnh nhân đủ điều kiện tham gia ALYFTREK, kỳ vọng về việc đệ trình quy định của ALYFTREK lên các cơ quan y tế toàn cầu và các tuyên bố liên quan đến những lợi ích tiềm năng của ALYFTREK, bao gồm cả những bệnh nhân lần đầu tiên đủ điều kiện sử dụng bộ điều biến CFTR. Mặc dù Vertex tin rằng các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này là chính xác, nhưng những tuyên bố hướng tới tương lai này chỉ thể hiện niềm tin của công ty tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này và có một số yếu tố có thể khiến các sự kiện hoặc kết quả thực tế khác đi. thực chất so với những gì được chỉ ra bởi những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy. Những rủi ro và sự không chắc chắn đó bao gồm các rủi ro được liệt kê dưới tiêu đề “Các yếu tố rủi ro” trong báo cáo thường niên của Vertex và trong các hồ sơ tiếp theo được nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch và có sẵn trên trang web của công ty tại www.vrtx.com và www.sec.gov. Bạn không nên phụ thuộc quá mức vào những tuyên bố này. Vertex từ chối mọi nghĩa vụ cập nhật thông tin trong thông cáo báo chí này khi có thông tin mới.

    Nguồn: Tập đoàn dược phẩm Vertex

    Đã đăng : 2024-12-24 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến