Az FDA jóváhagyja az Apellis empaveli-jét (Pegcetacoplan), mint az első C3G és elsődleges IC-MPGN kezelés a 12 éves és idősebb betegek számára
Waltham, Mass., 2025. július 28. (Globe Newswire) - Az Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége (FDA) jóváhagyta az EMPAVELI (Pegcetacoplaniverive Gamer -glomer -gomlonos -gomlonos -gomrusos gomlonos -gomlonos -gomlonos gomlonos kezeléseként), mint első kezelés. (IC-MPGN) 12 éves vagy annál idősebb betegeknél a proteinuria csökkentése érdekében. A C3G és az elsődleges IC-MPGN ritka vesebetegségek, amelyek 5000 embert érintnek az Egyesült Államokban.1
„Nagyon izgatott vagyok, hogy nagyon hatékony terápiát tartok a C3G-vel és az elsődleges IC-MPGN-ben élő betegek széles körében. Iowa Stead Családgyermekkórház. „A szokásos gondozás miatt az ilyen ritka és súlyos betegségben szenvedő betegek veseelégtelenséggé válnak, és élethosszig tartó dialízist és/vagy veseátültetést igényelnek. Tekintettel a sürgős szükségletre, különösen a gyermekek esetében, az empaveli jóváhagyása a ritka vesebetegségek kezelésében jelentkező pillanatot jelent.”
A 3. fázisú tanulmányban az Empaveli példátlan 68% -os csökkenést mutatott a proteinuria, a vesefunkció stabilizálásában és a C3 lerakódások jelentős clearance -jének, a C3 festéssel mérve, a placebóval összehasonlítva. A pozitív eredmények konzisztensek voltak a C3G-ben és az elsődleges IC-MPGN-ben szenvedő serdülőkori és felnőtt betegek körében, valamint a transzplantáció utáni betegségek megismétlődésének C3G-ben. a betegség ”-mondta Cedric Francois, M. D., Ph.D., társalapító és vezérigazgató, Apellis. „Mint Apellis négy év alatt elért harmadik jóváhagyása, ez a mérföldkő hangsúlyozza a C3 megcélzásának egyedülálló képességét a betegek életének javítása érdekében. Nagyon hálásak vagyunk mindenkinek, aki lehetővé tette ezt a jóváhagyást, és várakozással tekintünk erre a lendületre, amikor elősegítjük az empaveli más ritka vesebetegségekben végzett pivotális tanulmányait.”
„Az Empaveli jóváhagyása történelmi mérföldkő a C3G és az elsődleges IC-MPGN-ben élő emberek számára, akik közül sokan serdülők vagy fiatal felnőttek”-mondta Josh Tarnoff, a Nephcure vezérigazgatója. „Elismerjük az Apellis elkötelezettségét ezeknek a betegeknek és családtagjaik iránt, valamint a kutatás és innováció iránt, amely ezt az életmódosító kezelést a leginkább szükségük A végpont, amely statisztikailag szignifikáns 68% (p <0,0001) proteinuria csökkentését mutatja az empaveli-kezelt betegeknél, a placebóval összehasonlítva.
Az Empaveli biztonsági profilja jól megalapozott,> 2200 betegévben az összes jóváhagyott indikáció. A bátor vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások (≥10%) az infúziós hely reakciók, a pyrexia, az nasopharyngitis, az influenza, a köhögés és a hányinger voltak.
apellis elkötelezett amellett, hogy segítse a betegeket a kezeléshez és a támogatásban. Az ApelliSassist® egy olyan program, amelynek célja az Empaveli betegek kezelési útja során történő elősegítése egy átfogó támogatási rendszer biztosításával, ideértve a biztosítási fedezet navigálását, a támogatható betegek pénzügyi támogatását, a betegségképzést és a folyamatos terméktámogatást. A betegek és az egészségügyi szolgáltatók további információkért hívhatják az 1-888-273-5547 telefonszámot.
a C3 glomerulopathia (C3G) és az elsődleges immun-komplex membranoproliferatív glomerulonephritis (IC-MPGN) C3G és az elsődleges IC-MPGN ritkán, és a veseelégtelenséghez vezethet. A túlzott C3 lerakódások a betegség aktivitásának kulcsfontosságú markere, amely vese gyulladáshoz, károsodáshoz és kudarchoz vezethet. A C3G-ben és az elsődleges IC-MPGN-ben szenvedő emberek körülbelül 50% -a veszi a veseelégtelenségben a diagnózis öt-tíz éven belül, és terhes veseátültetést vagy egész életen át tartó dialízisterápiát igényel. 2-4. Ezenkívül a korábban az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban, az Egyesült Államokban.
A Valiant tanulmányról A Valiant 3. fázisú tanulmány (NCT05067127) egy randomizált, placebo-kontrollos, kettős vak, többcentrikus tanulmány volt, amely az EMPAVITI® (PEGCETACOPLAN) hatékonyságát és biztonságát értékelte 12 éves korú betegnél, és idősebb volt a C3G-vel. Ez a legnagyobb egyetlen vizsgálat, amelyet ezekben a populációkban végeztek, és az egyetlen tanulmány, amely magában foglalja a gyermek- és felnőtt betegeket, natív és transzplantációs vesékkel. A tanulmány résztvevőit randomizáltuk, hogy hetente kétszer 26 héten keresztül kapjanak empaveli vagy placebót. Ezt a 26 hetes randomizált kontrollos időszakot követően a betegek képesek voltak egy 26 hetes nyílt szakaszba lépni, amelyben az összes beteg empavelit kapott. A vizsgálat elsődleges végpontja a vizeletfehérje-kreatinin-arány (UPCR) log-transzformált aránya volt a 26. héten.
az empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) egy célzott C3 terápia, amelynek célja a komplement kaszkád túlzott aktiválásának szabályozása, amely a test immunrendszerének része, amely sok súlyos betegség kezdetéhez és előrehaladásához vezethet. A C3 glomerulopathia (C3G) és az elsődleges immunkomplex membranoproliferatív glomerulonephritis (IC-MPGN) kezelésére jóváhagyják az Egyesült Államokban, valamint a paroxysmalis éjszakai hemoglobinuria (PNH) az Egyesült Államokban, az Európai Unióban és más országokban. A terápiát más ritka betegségek esetén is vizsgálják.
Egyesült Államok. Fontos biztonsági információk az empaveli számára
Boxed figyelmeztetés: A kapszulázott baktériumok által okozott súlyos fertőzések
empaveli, a komplement-gátló, növeli a súlyos fertőzések kockázatát, különösen a kapszulázott baktériumok, például a Streptococcus pneumoniae, a Neisseria meningitidis és A kapszulázott baktériumok a komplement -gátlókkal kezelt betegeknél fordultak elő. Ezek a fertőzések gyorsan életveszélyesek vagy halálossá válhatnak, ha nem ismerik fel és kezelik korán. Tartsa be az immunizálási gyakorlatok legfrissebb tanácsadó bizottságát (ACIP) a beágyazott baktériumok elleni oltásokra vonatkozó ajánlások a komplement -gátlót kapó betegeknél. Figyelje a betegeket a súlyos fertőzések korai tüneteinek és tüneteinek szempontjából, és azonnal értékelje, ha a fertőzés gyanúja van.
A kapszulázott baktériumok által okozott súlyos fertőzések kockázata miatt az Empaveli csak korlátozott programon keresztül áll rendelkezésre, kockázatértékelési és enyhítési stratégia (REMS) alapján. Figyelmeztetések és óvintézkedések A beágyazott baktériumok által okozott súlyos fertőzések empaveli, a komplement-gátló, növeli a betegnek a beágyazott baktériumok által okozott súlyos, életveszélyes vagy halálos fertőzések érzékenységét, beleértve a Streptococcus pneumoniae-t, a Neisseria meningitidis (bármely szerocsoly, beleértve a nem csoportos törzseket is), és a haemophilus infulzelek típusai, és a femotikus fertőzésekkel, valamint a fétulásokkal járnak, és a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t, a Bacter-t. Mind a oltott, mind a nem oltott betegeknél, amelyeket komplement -gátlókkal kezeltek. Az empaveli -kezelés megkezdése ellenjavallt a beágyazott baktériumok által okozott megoldatlan, súlyos fertőzésben szenvedő betegeknél. Vegye ki a betegeket az ACIP ajánlásainak megfelelően, figyelembe véve az Empaveli -vel végzett kezelés időtartamát. Vegye figyelembe, hogy az ACIP javasol egy adminisztrációs ütemtervet azoknál a betegeknél, akik komplement -gátlókat kapnak, amelyek különböznek az adminisztrációs ütemtervtől a vakcinázási információk során. Ha az ACIP ajánlásai szerint sürgős empaveli -terápiát olyan betegnél jeleznek, aki nem naprakész oltással a beágyazott baktériumokkal szemben, akkor nyújtsa be a beteget antibakteriális gyógyszerprofilaxissal, és a lehető leghamarabb adja be ezeket az oltásokat. Az empaveli -vel történő kezelés előnyeit és kockázatait, valamint az antibakteriális gyógyszer -profilaxis előnyeit és kockázatait nem oltott vagy oltott betegek esetében kell figyelembe venni a kapszulázott baktériumok által okozott súlyos fertőzések ismert kockázataival szemben. oltás nem kiküszöböli a súlyos beágyazott bakteriális fertőzések kockázatát, annak ellenére, hogy az oltást követő antitestek kialakulnak. Szorosan figyelje a betegeket a súlyos fertőzés korai tüneteinek és tüneteinek szempontjából, és azonnal értékelje a betegeket, ha fertőzés gyanúja van. Tájékoztassa a betegeket ezekről a tünetekről és tünetekről, és utasítsa a betegeket, hogy kérjenek azonnali orvosi ellátást, ha ezek a tünetek és tünetek fordulnak elő. Azonnal kezelje az ismert fertőzéseket. A súlyos fertőzés gyorsan életveszélyes vagy halálossá válhat, ha nem ismerik fel és kezelik korán. Fontolja meg az empaveli megszakítását olyan betegeknél, akiknek súlyos fertőzések kezelése alatt állnak. empaveli rems Az empaveli csak egy korlátozott programon keresztül érhető el, az empaveli REMS nevű REM -ek alatt, a kapszulázott baktériumok által okozott súlyos fertőzések kockázata miatt. Az Empaveli Rems figyelemre méltó követelményei a következőket tartalmazzák: Az Empaveli Rems alatt az orvosok be kell jelentkezniük a programba. A vénykötelezetteknek tanácsot kell adniuk a betegeknek a beágyazott baktériumok által okozott kockázatokkal, tünetekről és tünetekről, a betegek számára a REMS oktatási anyagokat biztosítani, biztosítani a betegeket a beágyazott baktériumok elleni oltáshoz, legalább 2 héttel az első dózis adagja előtt, az antibakteriális gyógyszer -előzetes profilaxist, ha a betegek vakcinázását nem kell elkezdeni, és a kezelést nem kell elindítani, és az utasításokat mindig hordozzák, és az utasításokat mindig hordozzák, és az utasításokat mindig hordozzák, és az utasításokat kell kezelni, és az utasításokat kell biztosítani, és az utasításokat kell kezelni, és az utasításokat kell kezelni, és az utasításokat kell kezelni, és az utasításokat, és az utasításokat kell biztosítani, és kezelés, valamint az empaveli utolsó adagját követő 2 hónapig. Az empavelit adagoló gyógyszertáraknak az empaveli rems-ben kell tanúsítani, és ellenőrizniük kell a vények tanúsítását. infúzióval kapcsolatos reakciók A szisztémás túlérzékenységi reakciók (pl. Arc-duzzanat, kiütés, urticaria, pyrexia) az empavelival kezelt betegekben fordultak elő, amelyek oldódhatnak az antihisztaminokkal történő kezelés után. A kezelés abbahagyásához vezető anafilaxia eseteiről számoltak be. Ha súlyos túlérzékenységi reakció (beleértve az anafilaxist) fordul elő, akkor azonnal hagyja abba az empaveli infúziót, megfelelő kezelést, gondozási standardonként, és a jelek és a tünetek megoldásáig figyeljen. Interferencia a laboratóriumi vizsgálatokkal Interferencia lehet a szilícium -dioxid -reagensek között a koagulációs panelekben és az empaveli között, amely mesterségesen meghosszabbított aktivált részleges tromboplasztin -időt (APTT) eredményez; Ezért kerülje a szilícium -dioxid -reagensek alkalmazásának alkalmazását a koagulációs panelekben. mellékhatások A leggyakoribb káros reakciók felnőtt és gyermekkori betegeknél 12 éves és idősebb C3G-vel vagy primer IC-MPGN-vel (incidencia ≥10%), infúziós-hely reakciók, pyrexia, nasopharyngitis, influenza, köhögés és nuusea. Használat specifikus populációkban Reproduktív potenciál nőstények embrio-magjogi károsodást okozhat, ha terhes nőknek adják be. A terhességi tesztelés a reproduktív potenciállal rendelkező nőstények számára ajánlott az empaveli kezelés előtt. Tanácsadás a nőbetegek reproduktív potenciállal rendelkezésére, hogy hatékony fogamzásgátlást alkalmazzanak az Empaveli -vel történő kezelés során és az utolsó adag után 40 napig.A apellis Pharmaceuticals, Inc. egy globális biofarmakon vállalat, amely a komplement tudományban vezet az életmódosító terápiák kidolgozására a betegek által a leginkább kihívást jelentő betegségek számára. 15 év alatt beindítottuk a komplementgyógyászat első új osztályába, és most két C3-célzó gyógyszert hagytak jóvá négy súlyos betegség kezelésére. A betegek áttörései között szerepel a földrajzi atrófia első kezelése, a vakság egyik fő oka, valamint az első kezelés a 12 éves és idősebb C3G vagy elsődleges IC-MPGN-ben szenvedő betegek számára, két súlyos, ritka vesebetegség. Hisszük, hogy csak elkezdtük kinyitni a C3 megcélzásának lehetőségeit sok súlyos betegségben. További információkért kérjük, látogasson el a http://apellis.com webhelyre, vagy kövessen minket a LinkedIn és az x. A nyilatkozatok magukban foglalják, de nem korlátozódnak ezekre, az empaveli és az IC-MPGN esetleges piaci lehetőségeiről szóló nyilatkozatokat. A „előrejelzés”, „hisz”, „folytatás”, „lehet”, „becslés”, „várható”, „szándék”, „lehet”, „terv”, „potenciális”, „előrejelzés”, „projekt”, „cél”, „cél”, „meg fognak”, és hasonló kifejezések, az előretekintő állítások azonosítására szolgálnak, bár nem az összes előremutató állapotban, bár nem az összes előretekintő állapotot tartalmaznak. A tényleges eredmények lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által mutatott különféle fontos tényezők eredményeként, ideértve azt is, hogy az Empaveli klinikai vizsgálat eredményei a C3G és az IC-MPGN esetében nagyobb hatást mutatnak-e, amely nagyobb, mint a tényleges pozitív hatás; és az Apellis 10-K formájú éves jelentésének „Kockázati tényezők” szakaszában tárgyalt egyéb tényezők, az Értékpapír- és Tőzsdebizottság 2025. február 28-án, valamint az APELLIS által az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal kapcsolatos egyéb beadványokban leírt kockázatokkal. A sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatok csak a jelen dátumtól kezdve szólnak, és az Apellis kifejezetten nem vállal minden előretekintő nyilatkozat frissítésére vonatkozó kötelezettséget, akár új információk, jövőbeli események, akár más módon. Referenciák 1. Adatok a fájlban irodalmi konszenzus felhasználásával. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Sergais A, et al. Vese int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. A C3 glomerulopathia korán megismétlődik a vese -transzplantáció után a transzplantációt követő első 2 évben végrehajtott soros biopsziákban. A Nephrológiai Amerikai Társaság klinikai folyóirat. 2024 augusztus; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.00000000000474. Forrás: Apellis Pharmaceuticals, Inc.
Elküldve : 2025-07-30 12:00 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak