FDA อนุมัติ Empaveli apellis ’(Pegcetacoplan) เป็นการรักษา C3G ครั้งแรกและการรักษา IC-MPGN หลักสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป
Waltham, Mass., 28 กรกฎาคม, 2025 (Globe Newswire) - Apellis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: APLS) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Empaveli (Pegcetacoplan) (IC-MPGN) ในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปเพื่อลดโปรตีน C3G และ IC-MPGN หลักเป็นโรคไตที่หายากส่งผลกระทบต่อ 5,000 คนในสหรัฐอเมริกา 1
“ ฉันตื่นเต้นที่จะได้รับการบำบัดที่มีประสิทธิภาพสูงสำหรับผู้ป่วยที่อาศัยอยู่ในวงกว้างที่อาศัยอยู่กับ C3G และ IC-MPGN หลัก โรงพยาบาลเด็กของมหาวิทยาลัยไอโอวา Stead Family “ ด้วยมาตรฐานการดูแลผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับโรคที่หายากและรุนแรงเหล่านี้มักจะก้าวหน้าไปยังไตวายจำเป็นต้องล้างไตตลอดชีวิตและ/หรือการปลูกถ่ายไตเนื่องจากความต้องการเร่งด่วนโดยเฉพาะอย่างยิ่งในเด็ก
ในการศึกษาขั้นตอนที่ 3 Empaveli แสดงให้เห็นถึงการลดลงอย่างไม่เคยปรากฏมาก่อน 68% ของโปรตีนในโปรตีนการรักษาเสถียรภาพของการทำงานของไต ผลลัพธ์เชิงบวกมีความสอดคล้องกันในผู้ป่วยวัยรุ่นและผู้ใหญ่ที่มี C3G และ IC-MPGN หลักและในผู้ป่วย C3G ที่มีการเกิดซ้ำของโรคหลังการปลูกถ่าย
“ empaveli มีศักยภาพที่จะเปลี่ยนแปลงอย่างแท้จริงสำหรับผู้ป่วยที่มี C3G และ IC-MPGN การควบคุมเครื่องหมายสำคัญทั้งสามของโรค” Cedric Francois, M.D. , Ph.D. , ผู้ร่วมก่อตั้งและประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Apellis กล่าว “ เป็นการอนุมัติครั้งที่สามของ Apellis ในรอบสี่ปีเหตุการณ์สำคัญนี้ตอกย้ำความสามารถพิเศษของการกำหนดเป้าหมาย C3 เพื่อปรับปรุงชีวิตของผู้ป่วยเราขอขอบคุณทุกคนที่ได้รับการอนุมัตินี้และหวังว่าจะได้สร้างแรงผลักดันนี้
“ การอนุมัติของ Empaveli เป็นเหตุการณ์สำคัญทางประวัติศาสตร์สำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ C3G และ IC-MPGN หลักซึ่งหลายคนเป็นวัยรุ่นหรือผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาว” Josh Tarnoff ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Nephcure กล่าว “ เราตระหนักถึงความมุ่งมั่นของ Apellis ต่อผู้ป่วยเหล่านี้และครอบครัวของพวกเขาและการวิจัยและนวัตกรรมที่จะนำการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตนี้ไว้ในมือของผู้ป่วยที่ต้องการมันมากที่สุด”
การอนุมัติของ Empaveli นั้นขึ้นอยู่กับผลบวกของการศึกษา จุดสิ้นสุดหลักแสดงให้เห็นถึงการลดโปรตีนในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย empaveli อย่างมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก
โปรไฟล์ความปลอดภัยของ Empaveli ได้รับการยอมรับอย่างดีมีผู้ป่วย> 2,200 ปีในข้อบ่งชี้ที่ได้รับการอนุมัติทั้งหมด อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในการศึกษา Valiant (≥10%) คือปฏิกิริยาของไซต์แช่, pyrexia, nasopharyngitis, ไข้หวัดใหญ่, ไอและคลื่นไส้
Apellis มุ่งมั่นที่จะช่วยเหลือผู้ป่วยในการเข้าถึงการรักษาและการสนับสนุน Apellisassist®เป็นโปรแกรมที่ออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ป่วย Empaveli ตลอดเส้นทางการรักษาโดยการจัดหาระบบการสนับสนุนที่ครอบคลุมรวมถึงความช่วยเหลือในการนำทางประกันความคุ้มครองความช่วยเหลือทางการเงินสำหรับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์การศึกษาโรคและการสนับสนุนผลิตภัณฑ์อย่างต่อเนื่อง ผู้ป่วยและผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพสามารถโทร 1-888-273-5547 สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม
เกี่ยวกับ c3 glomerulopathy (C3G) และ membranoproliferative glomerulonephritis (IC-MPGN) C3G และ IC-MPGN หลักเป็นโรคไตที่หายาก เงินฝาก C3 ที่มากเกินไปเป็นเครื่องหมายสำคัญของกิจกรรมโรคซึ่งอาจนำไปสู่การอักเสบของไตความเสียหายและความล้มเหลว ประมาณ 50% ของผู้คนที่อาศัยอยู่กับ C3G และ IC-MPGN หลักต้องทนทุกข์ทรมานจากไตวายภายในห้าถึง 10 ปีของการวินิจฉัยต้องใช้การปลูกถ่ายไตที่เป็นภาระหรือการล้างไตตลอดชีวิต 2-4 นอกจากนี้ประมาณ 90% ของผู้ป่วยที่ได้รับการปลูกถ่ายไต
เกี่ยวกับการศึกษา Valiant การศึกษาระยะที่ 3 Valiant (NCT05067127) เป็นการศึกษาแบบสุ่มที่ควบคุมด้วยยาหลอกสองตัวตาบอดสองศูนย์ที่ประเมินEMPAVELI® (PEGCETACOPLAN) และความปลอดภัยในผู้ป่วย 124 คนที่อายุ 12 ปี เป็นการทดลองครั้งเดียวที่ใหญ่ที่สุดที่ดำเนินการในประชากรเหล่านี้และการศึกษาเพียงอย่างเดียวที่จะรวมถึงผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ที่มีไตหลังการปลูกถ่าย ผู้เข้าร่วมการศึกษาได้รับการสุ่มเพื่อรับ empaveli หรือยาหลอกสองครั้งต่อสัปดาห์เป็นเวลา 26 สัปดาห์ หลังจากระยะเวลาควบคุมแบบสุ่ม 26 สัปดาห์นี้ผู้ป่วยสามารถดำเนินการต่อไปในระยะเวลา 26 สัปดาห์ที่ผู้ป่วยทุกรายได้รับ Empaveli จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคืออัตราส่วนบันทึกการเปลี่ยนแปลงของอัตราส่วนโปรตีนต่อโปรตีนต่อการสร้าง (UPCR) ในสัปดาห์ที่ 26 เมื่อเทียบกับพื้นฐาน
เกี่ยวกับ empaveli (pegcetacoplan) empaveli (pegcetacoplan) เป็นเป้าหมายการบำบัด C3 ที่ออกแบบมาเพื่อควบคุมการเปิดใช้งานที่มากเกินไป มันได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา c3 glomerulopathy (C3G) และภูมิคุ้มกันคอมเพล็กซ์เมมเบรานโปรตีน glomerulonephritis (IC-MPGN) ในสหรัฐอเมริกาและ paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) ในสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปและประเทศอื่น ๆ ทั่วโลก การบำบัดยังอยู่ระหว่างการตรวจสอบโรคที่หายากอื่น ๆ
สหรัฐอเมริกา ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญสำหรับ Empaveli
คำเตือนแบบบรรจุกล่อง: การติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ห่อหุ้ม
empaveli สารยับยั้งการเติมเต็มเพิ่มความเสี่ยงของการติดเชื้อร้ายแรง แบคทีเรียที่ห่อหุ้มได้เกิดขึ้นในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้งส่วนประกอบ การติดเชื้อเหล่านี้อาจกลายเป็นอันตรายถึงชีวิตหรือถึงแก่ชีวิตได้อย่างรวดเร็วหากไม่ได้รับการยอมรับและได้รับการรักษา แต่เนิ่นๆ
- ผู้ป่วยที่ได้รับ empaveli มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้น ตรวจสอบผู้ป่วยสำหรับอาการเริ่มต้นและอาการแสดงของการติดเชื้อร้ายแรงและประเมินทันทีหากสงสัยว่าติดเชื้อ
เนื่องจากความเสี่ยงของการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ถูกห่อหุ้ม Empaveli จึงใช้ได้เฉพาะผ่านโปรแกรมที่ จำกัด ภายใต้การประเมินความเสี่ยงและกลยุทธ์การบรรเทา (REMS) ที่เรียกว่า empaveli rems.
สารเพิ่มปริมาณ
คำเตือนและข้อควรระวัง
การติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ถูกห่อหุ้ม empaveli สารยับยั้งส่วนประกอบเพิ่มความไวของผู้ป่วยต่อการติดเชื้อที่ร้ายแรงถึงชีวิตหรือการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ห่อหุ้มรวมถึง Streptococcus pneumoniae, neisseria meningitidis ทั้งผู้ป่วยที่ได้รับการฉีดวัคซีนและไม่ได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้งส่วนประกอบ การเริ่มต้นของการรักษาด้วย Empaveli นั้นมีข้อห้ามในผู้ป่วยที่มีการติดเชื้อร้ายแรงที่ไม่ได้รับการแก้ไขที่เกิดจากแบคทีเรียที่ถูกห่อหุ้ม การฉีดวัคซีนที่สมบูรณ์หรืออัปเดตกับแบคทีเรียที่ห่อหุ้มอย่างน้อย 2 สัปดาห์ก่อนที่จะได้รับ Empaveli ครั้งแรก ผู้ป่วย revaccinate ตามคำแนะนำ ACIP โดยพิจารณาจากระยะเวลาของการรักษาด้วย empaveli โปรดทราบว่า ACIP แนะนำตารางการบริหารในผู้ป่วยที่ได้รับสารยับยั้งส่วนประกอบที่แตกต่างจากตารางการบริหารในข้อมูลการกำหนดวัคซีน หากการรักษาด้วย empaveli เร่งด่วนถูกระบุในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการปรับปรุงด้วยวัคซีนป้องกันแบคทีเรียที่ห่อหุ้มตามคำแนะนำของ ACIP ให้ผู้ป่วยได้รับยาต้านเชื้อแบคทีเรียและจัดการวัคซีนเหล่านี้โดยเร็วที่สุด ประโยชน์และความเสี่ยงของการรักษาด้วย empaveli รวมถึงประโยชน์และความเสี่ยงของการป้องกันโรคยาต้านเชื้อแบคทีเรียในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับวัคซีนหรือฉีดวัคซีนจะต้องได้รับการพิจารณาจากความเสี่ยงที่รู้จักสำหรับการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ห่อหุ้ม การฉีดวัคซีนไม่ได้กำจัดความเสี่ยงของการติดเชื้อแบคทีเรียที่ห่อหุ้มอย่างรุนแรงแม้จะมีการพัฒนาของแอนติบอดีหลังจากการฉีดวัคซีน ตรวจสอบผู้ป่วยอย่างใกล้ชิดสำหรับอาการเริ่มต้นและอาการแสดงของการติดเชื้อร้ายแรงและประเมินผู้ป่วยทันทีหากสงสัยว่าติดเชื้อ แจ้งผู้ป่วยเกี่ยวกับอาการและอาการแสดงเหล่านี้และสั่งให้ผู้ป่วยไปรับการรักษาพยาบาลทันทีหากอาการและอาการแสดงเหล่านี้เกิดขึ้น รักษาการติดเชื้อที่รู้จักทันที การติดเชื้อที่ร้ายแรงอาจกลายเป็นอันตรายถึงชีวิตอย่างรวดเร็วหรือถึงแก่ชีวิตหากไม่ได้รับการยอมรับและได้รับการรักษา แต่เนิ่นๆ พิจารณาการหยุดชะงักของ empaveli ในผู้ป่วยที่อยู่ระหว่างการรักษาสำหรับการติดเชื้อร้ายแรง empaveli มีให้เฉพาะผ่านโปรแกรมที่ จำกัด ภายใต้ REMS empaveli rems empaveli นั้นใช้ได้เฉพาะผ่านโปรแกรมที่ จำกัด ภายใต้ REMS ที่เรียกว่า Empaveli REMS เนื่องจากความเสี่ยงของการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ห่อหุ้ม ข้อกำหนดที่โดดเด่นของ empaveli rems รวมถึงสิ่งต่อไปนี้: ภายใต้ empaveli rems ผู้สั่งจ่ายยาต้องลงทะเบียนในโปรแกรม ผู้สั่งจ่ายยาต้องให้คำปรึกษาผู้ป่วยเกี่ยวกับความเสี่ยงสัญญาณและอาการของการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ห่อหุ้มให้ผู้ป่วยด้วยวัสดุการศึกษาของ REMS ทำให้แน่ใจว่าผู้ป่วยได้รับการฉีดวัคซีนป้องกันแบคทีเรียที่ห่อหุ้มอย่างน้อย 2 สัปดาห์ก่อนการรักษาด้วยยา เช่นเดียวกับ 2 เดือนหลังจาก Empaveli ขนาดสุดท้าย ร้านขายยาที่แจกจ่าย Empaveli จะต้องได้รับการรับรองใน empaveli rems และต้องตรวจสอบผู้สั่งจ่ายยาได้รับการรับรอง ข้อมูลเพิ่มเติมมีอยู่ที่ www.empavelirems.com หรือ 1-888-343-7073 ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการแช่ ปฏิกิริยาภูมิไวเกินระบบ (เช่นการบวมใบหน้าผื่นผื่นลิ้น มีรายงานผู้ป่วยโรคภูมิแพ้ที่นำไปสู่การหยุดการรักษา หากเกิดปฏิกิริยาภูมิไวเกินอย่างรุนแรง (รวมถึงภาวะภูมิแพ้) ให้หยุดการฉีด Empaveli ทันทีการรักษาที่เหมาะสมตามมาตรฐานการดูแลและตรวจสอบจนกว่าอาการและอาการจะได้รับการแก้ไข การรบกวนกับการทดสอบในห้องปฏิบัติการ อาจมีการรบกวนระหว่างรีเอเจนต์ซิลิกาในแผงการแข็งตัวและ empaveli ซึ่งส่งผลให้เวลา thromboplastin บางส่วนที่เปิดใช้งานเป็นเวลานาน (APTT); ดังนั้นหลีกเลี่ยงการใช้สารรีเอเจนต์ซิลิกาในแผงแข็งตัว อาการไม่พึงประสงค์ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปด้วย C3G หรือ IC-MPGN หลัก (อุบัติการณ์≥10%) เป็นปฏิกิริยาแช่ไซต์ pyrexia nasopharyngitis ใช้ในประชากรเฉพาะ หญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ Empaveli อาจทำให้เกิดอันตรายต่อตัวอ่อนในครรภ์เมื่อให้กับหญิงตั้งครรภ์ แนะนำให้ทำการทดสอบการตั้งครรภ์สำหรับผู้หญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ก่อนการรักษาด้วย Empaveli แนะนำผู้ป่วยหญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์เพื่อใช้การคุมกำเนิดที่มีประสิทธิภาพในระหว่างการรักษาด้วย empaveli และเป็นเวลา 40 วันหลังจากปริมาณครั้งสุดท้าย เกี่ยวกับ apellis Apellis Pharmaceuticals, Inc. เป็น บริษัท ชีวเวชภัณฑ์ทั่วโลกที่เป็นผู้นำในการเสริมวิทยาศาสตร์เพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับโรคที่ท้าทายที่สุดที่ผู้ป่วยต้องเผชิญ เรานำไปสู่การแพทย์ชั้นนำระดับใหม่ครั้งแรกในรอบ 15 ปีและตอนนี้มียากำหนดเป้าหมาย C3 สองยาที่ได้รับอนุมัติให้รักษาโรคร้ายแรงสี่โรค ความก้าวหน้าสำหรับผู้ป่วยรวมถึงการรักษาครั้งแรกสำหรับการฝ่อทางภูมิศาสตร์สาเหตุสำคัญของการตาบอดและการรักษาครั้งแรกสำหรับผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไปด้วย C3G หรือ IC-MPGN หลักสองโรคไตรุนแรงที่หายาก เราเชื่อว่าเราได้เริ่มปลดล็อคศักยภาพของการกำหนดเป้าหมาย C3 ในโรคร้ายแรงหลายโรค สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมกรุณาเยี่ยมชม http://apellis.com หรือติดตามเราใน LinkedIn และ x. คำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้าของ Apellis ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เกี่ยวกับความคาดหวังในอนาคต รวมถึง แต่ไม่ จำกัด เฉพาะงบเกี่ยวกับโอกาสทางการตลาดที่อาจเกิดขึ้นของ Empaveli สำหรับ C3G และ IC-MPGN คำว่า "คาดหวัง" "เชื่อ" "ดำเนินการต่อ" "ทำได้" "ประมาณ" "คาดหวัง" "ตั้งใจ" "อาจ" "แผน" "ศักยภาพ" "คาดการณ์" "โครงการ" "ควร" "เป้าหมาย" "จะ" และการแสดงออกที่คล้ายกัน ผลลัพธ์ที่เกิดขึ้นจริงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่ระบุโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวอันเป็นผลมาจากปัจจัยสำคัญต่าง ๆ รวมถึงผลการทดลองทางคลินิกของ Empaveli สำหรับ C3G และ IC-MPGN บ่งบอกถึงผลกระทบที่มากกว่าผลบวกจริงหรือไม่ และปัจจัยอื่น ๆ ที่กล่าวถึงในส่วน“ ปัจจัยเสี่ยง” ของรายงานประจำปีของ Apellis เกี่ยวกับแบบฟอร์ม 10-K กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 28 กุมภาพันธ์ 2568 และความเสี่ยงที่อธิบายไว้ในเอกสารอื่น ๆ ที่ Apellis อาจทำกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้จะพูดถึงวันที่ในที่นี้เท่านั้น อ้างอิง 1 ข้อมูลเกี่ยวกับไฟล์โดยใช้ฉันทามติวรรณกรรม 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol 2019; 15 (3): 129-143.3 Servais A, et al. ไต int. 2012; 82 (4): 454-464.4 Zand L, et al. J Am Soc Nephrol 2014; 25 (5): 1110-1117.5 Tarragón, B, et al. C3 glomerulopathy เกิดขึ้นในช่วงต้นหลังจากการปลูกถ่ายไตในการตรวจชิ้นเนื้ออนุกรมที่ดำเนินการภายใน 2 ปีแรกหลังจากการปลูกถ่าย วารสารคลินิกของสมาคมโรคไตอเมริกัน สิงหาคม 2567; 19 (8) 1005-1015 doi: 10.2215/cjn.0000000000000474. ที่มา: Apellis Pharmaceuticals, Inc. โพสต์แล้ว : 2025-07-30 12:00 มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณอ่านเพิ่มเติม
ข้อจำกัดความรับผิดชอบ
คำหลักยอดนิยม