FDA phê duyệt Apellis xông Empaveli (PEGCETACOPLAN) là điều trị C3G và IC-MPGN chính đầu tiên cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên

Theo dõi Drugslib trên

WalTHAM, Mass., Ngày 28 tháng 7 năm 2025 (GLBENTEND) - Apellis Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: APLS) hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt EMPAveli (PEGCETACOPLAN) (IC-MPGN) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, để giảm protein niệu. C3G và IC-MPGN nguyên phát là các bệnh thận hiếm gặp, ảnh hưởng đến 5.000 người ở Hoa Kỳ.1

Đại học Iowa Bệnh viện Nhi đồng gia đình Stead. Với tiêu chuẩn chăm sóc, bệnh nhân sống với các bệnh hiếm gặp và nặng này thường xuyên tiến triển với suy thận, cần phải lọc máu suốt đời và/hoặc ghép thận. Với nhu cầu cấp thiết, đặc biệt là ở trẻ em, sự chấp thuận của Empaveli đánh dấu một thời điểm quan trọng trong điều trị các bệnh thận hiếm gặp.

Trong nghiên cứu Valiant giai đoạn 3, Empaveli đã chứng minh giảm 68% protein niệu, ổn định chức năng thận và giải phóng mặt bằng đáng kể các tiền gửi C3 được đo bằng nhuộm C3, so với giả dược. Các kết quả tích cực phù hợp giữa những bệnh nhân ở tuổi vị thành niên và trưởng thành mắc C3G và IC-MPGN nguyên phát, và ở những bệnh nhân C3G bị tái phát bệnh sau ghép.

Các điểm đánh dấu của bệnh tật, cho biết, Cedric Francois, M.D., Tiến sĩ, đồng sáng lập và giám đốc điều hành, Apellis. Khi Apellis chấp thuận thứ ba trong bốn năm, cột mốc này nhấn mạnh khả năng duy nhất của việc nhắm mục tiêu C3 để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân. Chúng tôi rất biết ơn mọi người đã chấp thuận điều này và mong muốn xây dựng động lực này khi chúng tôi tiến hành các nghiên cứu quan trọng về empaveli trong các bệnh thận hiếm gặp khác.

Sự chấp thuận của Empaveli là một cột mốc lịch sử cho những người sống với C3G và IC-MPGN chính, nhiều người trong số họ là thanh thiếu niên hoặc thanh niên, Josh Tarnoff, giám đốc điều hành, Nephcure cho biết. Chúng tôi nhận ra cam kết của Apellis đối với những bệnh nhân này và gia đình của họ, và nghiên cứu và đổi mới sẽ đưa phương pháp điều trị thay đổi cuộc sống này vào tay những bệnh nhân cần nó nhất. Điểm cuối, chứng minh giảm protein niệu đáng có ý nghĩa thống kê 68% (p <0,0001) ở bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp so với giả dược.

  • Ổn định chức năng thận:
  • Giảm nhuộm C3: Phần lớn các bệnh nhân được điều trị bằng Empavel đã đạt được cường độ nhuộm C3 (danh nghĩa p <0,0001) so với giả dược. 71% bệnh nhân được điều trị bằng Empavel đã đạt được cường độ nhuộm C3 bằng không, thể hiện sự giải phóng hoàn toàn của các khoản tiền gửi C3.

    • Hồ sơ an toàn của Empaveli được thiết lập tốt, với> 2.200 năm bệnh nhân trên tất cả các chỉ định được phê duyệt. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong nghiên cứu Valiant (≥10%) là các phản ứng của vị trí truyền dịch, pyrexia, viêm mũi họng, cúm, ho và buồn nôn.

    Apellis cam kết giúp bệnh nhân tiếp cận và hỗ trợ điều trị. Apellisassist® là một chương trình được thiết kế để giúp các bệnh nhân Empaveli trong hành trình điều trị của họ bằng cách cung cấp một hệ thống hỗ trợ toàn diện bao gồm giúp điều hướng bảo hiểm, hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện, giáo dục bệnh tật và hỗ trợ sản phẩm liên tục. Bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có thể gọi 1-888-273-5547 để biết thêm thông tin.

    Giới thiệu về bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm cầu thận màng sinh học miễn dịch nguyên phát (IC-MPGN) C3G và IC-MPGN nguyên phát là hiếm gặp và làm suy yếu các bệnh thận có thể dẫn đến suy thận. Tiền gửi C3 quá mức là một dấu hiệu chính của hoạt động bệnh, có thể dẫn đến viêm thận, tổn thương và thất bại. Khoảng 50% những người sống với C3G và IC-MPGN nguyên phát bị suy thận trong vòng năm đến 10 năm chẩn đoán, cần phải ghép thận nặng hoặc điều trị lọc suốt đời.

    về nghiên cứu Valiant Nghiên cứu giai đoạn 3 của Valiant (NCT05067127) là một nghiên cứu ngẫu nhiên, kiểm soát giả dược, mù đôi, đa trung tâm, đánh giá hiệu quả và an toàn của EMPAVELI® (PEGCETACOPLAN) ở 124 bệnh nhân. Đây là thử nghiệm duy nhất lớn nhất được thực hiện trong các quần thể này và là nghiên cứu duy nhất bao gồm bệnh nhân nhi và người lớn, với thận bản địa và sau ghép. Những người tham gia nghiên cứu được chọn ngẫu nhiên để nhận Empaveli hoặc giả dược hai lần mỗi tuần trong 26 tuần. Sau khoảng thời gian ngẫu nhiên có kiểm soát trong 26 tuần này, bệnh nhân đã có thể tiến hành giai đoạn nhãn mở trong 26 tuần, trong đó tất cả các bệnh nhân nhận được empaveli. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ biến đổi log của tỷ lệ protein-creatinine trong nước tiểu (UPCR) ở tuần 26 so với đường cơ sở.

    Giới thiệu về empaveli (pegcetacoplan) empaveli (PEGCETACOPLAN) là một liệu pháp C3 được nhắm mục tiêu được thiết kế để điều chỉnh quá trình kích hoạt quá trình bổ sung, một phần của hệ thống miễn dịch cơ thể, có thể dẫn đến sự khởi phát và tiến triển của nhiều bệnh. Nó được phê duyệt cho việc điều trị bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm cầu thận màng tế bào miễn dịch nguyên phát (IC-MPGN) ở Hoa Kỳ và bệnh huyết sắc học ở Hoa Kỳ và các quốc gia khác. Liệu pháp này cũng đang được điều tra các bệnh hiếm gặp khác.

    Hoa Kỳ. Thông tin an toàn quan trọng cho Empaveli

    Cảnh báo đóng hộp: Nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn được đóng gói

    empaveli, một chất ức chế bổ sung, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng, đặc biệt là do vi khuẩn bị đóng gói, như streptococcus pneumonia Vi khuẩn đóng gói đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng các chất ức chế bổ sung. Những bệnh nhiễm trùng này có thể trở nên đe dọa đến tính mạng hoặc gây tử vong nhanh chóng nếu không được công nhận và điều trị sớm. Tuân thủ các khuyến nghị của ủy ban tư vấn mới nhất về thực hành tiêm chủng (ACIP) đối với việc tiêm vắc -xin chống lại vi khuẩn được đóng gói ở bệnh nhân dùng thuốc ức chế bổ sung. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng sớm của nhiễm trùng nghiêm trọng và đánh giá ngay lập tức nếu nghi ngờ nhiễm trùng.

    Do nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói, empaveli chỉ có sẵn thông qua một chương trình bị hạn chế theo đánh giá rủi ro và chiến lược giảm thiểu (REMS) được gọi là rems empaveli.

    Tiết kiệm

  • Để bắt đầu ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng nghiêm trọng chưa được giải quyết do vi khuẩn đóng gói bao gồm Streptococcus pneumoniae, Neisseria meningitidis và Haemophilusenzae loại B

    • Cảnh báo và phòng ngừa

    Nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói

    Empaveli, một chất ức chế bổ sung, làm tăng tính nhạy cảm của bệnh nhân đối với các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, đe dọa đến tính mạng hoặc gây tử vong do vi khuẩn đóng gói bao gồm cả streptococcus pneumoniae, neisseria mentiles Bệnh nhân được tiêm vắc -xin và không được điều trị bằng các chất ức chế bổ sung. Việc bắt đầu điều trị Empaveli là chống chỉ định ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng nghiêm trọng chưa được giải quyết do vi khuẩn đóng gói. Các bệnh nhân tái phạm theo các khuyến nghị ACIP xem xét thời gian trị liệu với Empaveli. Lưu ý rằng ACIP khuyến nghị một lịch trình quản lý ở những bệnh nhân dùng các chất ức chế bổ sung khác với lịch trình quản lý trong thông tin kê đơn vắc -xin. Nếu liệu pháp empaveli khẩn cấp được chỉ định ở một bệnh nhân không cập nhật vắc -xin chống lại vi khuẩn đóng gói theo khuyến nghị ACIP, hãy cung cấp cho bệnh nhân điều trị dự phòng thuốc kháng khuẩn và điều trị các loại vắc -xin này càng sớm càng tốt. Những lợi ích và rủi ro của điều trị bằng Empaveli, cũng như lợi ích và nguy cơ của điều trị dự phòng thuốc kháng khuẩn ở bệnh nhân không được tiêm chủng hoặc tiêm vắc -xin, phải được xem xét chống lại các rủi ro đã biết đối với nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói.

    Vắc -xin không loại bỏ nguy cơ nhiễm vi khuẩn được đóng gói nghiêm trọng, mặc dù phát triển các kháng thể sau khi tiêm vắc -xin. Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng sớm của nhiễm trùng nghiêm trọng và đánh giá bệnh nhân ngay lập tức nếu nghi ngờ nhiễm trùng. Thông báo cho bệnh nhân về những dấu hiệu và triệu chứng này và hướng dẫn bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu các dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra. Điều trị nhanh chóng nhiễm trùng đã biết. Nhiễm trùng nghiêm trọng có thể trở nên đe dọa đến tính mạng hoặc gây tử vong nhanh chóng nếu không được công nhận và điều trị sớm. Xem xét sự gián đoạn của empaveli ở những bệnh nhân đang được điều trị nhiễm trùng nghiêm trọng.

    Empaveli Rems

    Empaveli chỉ có sẵn thông qua một chương trình bị hạn chế theo REMS có tên là Empaveli Rems, vì nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói. Các yêu cầu đáng chú ý của Empaveli Rems bao gồm những điều sau:

    Theo Empaveli Rems, người kê đơn phải đăng ký vào chương trình. Người kê đơn phải tư vấn cho bệnh nhân về các rủi ro, dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng gói, cung cấp cho bệnh nhân các tài liệu giáo dục REMS, đảm bảo bệnh nhân được tiêm vắc -xin chống lại vi khuẩn được đóng gói ít nhất 2 tuần trước khi bắt đầu điều trị bằng phương pháp điều trị bằng phương pháp điều trị bằng thuốc kháng khuẩn. Điều trị, cũng như trong 2 tháng sau liều Empaveli cuối cùng. Các nhà thuốc phân phối Empaveli phải được chứng nhận trong Empaveli Rems và phải xác minh người kê đơn được chứng nhận.

    Các phản ứng liên quan đến truyền dịch

    Các phản ứng quá mẫn hệ thống (ví dụ: sưng mặt, phát ban, nổi mề đay, pyrexia) đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng empaveli, có thể giải quyết sau khi điều trị bằng thuốc chống kháng khớp. Các trường hợp sốc phản vệ dẫn đến ngừng điều trị đã được báo cáo. Nếu phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (bao gồm cả sốc phản vệ), ngừng truyền Empaveli ngay lập tức, điều trị thích hợp, theo tiêu chuẩn chăm sóc và theo dõi cho đến khi các dấu hiệu và triệu chứng được giải quyết.

    Giao thoa với các xét nghiệm trong phòng thí nghiệm

    có thể có sự can thiệp giữa các thuốc thử silica trong các tấm đông máu và empaveli dẫn đến thời gian thromboplastin một phần được kích hoạt kéo dài một cách giả tạo (APTT); Do đó, tránh sử dụng thuốc thử silica trong các tấm đông máu.

    Phản ứng bất lợi

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên bị C3G hoặc IC-MPGN nguyên phát (tỷ lệ mắc 10%)

    Sử dụng trong các quần thể cụ thể

    nữ có tiềm năng sinh sản

    Empaveli có thể gây tổn hại phôi thai khi dùng cho phụ nữ mang thai. Xét nghiệm mang thai được khuyến nghị cho phụ nữ có tiềm năng sinh sản trước khi điều trị bằng empaveli. Tư vấn cho bệnh nhân nữ có khả năng sinh sản sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Empaveli và trong 40 ngày sau liều cuối cùng.

    Apellis Dược phẩm, Inc. là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu dẫn đầu trong việc bổ sung khoa học để phát triển các liệu pháp thay đổi cuộc sống cho một số bệnh mà bệnh nhân gặp khó khăn nhất. Chúng tôi đã mở ra lớp thuốc bổ sung mới đầu tiên trong 15 năm và hiện có hai loại thuốc nhắm mục tiêu C3 được phê duyệt để điều trị bốn bệnh nghiêm trọng. Đột phá cho bệnh nhân bao gồm liệu pháp đầu tiên cho teo địa lý, nguyên nhân hàng đầu gây mù và điều trị đầu tiên cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên bị C3G hoặc IC-MPGN nguyên phát, hai bệnh thận nặng, nặng. Chúng tôi tin rằng chúng tôi chỉ bắt đầu mở khóa tiềm năng nhắm mục tiêu C3 qua nhiều bệnh nghiêm trọng. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập http://apellis.com hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn và x. 1995. Những tuyên bố này bao gồm, nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến cơ hội thị trường tiềm năng của Empaveli cho C3G và IC-MPGN. Những từ ngữ dự đoán, người Hồi giáo tin tưởng, tiếp tục, có thể, một cách khác, có thể, một trong những người khác, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán, dự đoán của họ, có thể không biết, những người không biết, ý định của họ Kết quả thực tế có thể khác về mặt vật chất so với các tuyên bố hướng tới như vậy là kết quả của các yếu tố quan trọng khác nhau, bao gồm liệu kết quả thử nghiệm lâm sàng của empaveli đối với C3G và IC-MPGN cho thấy hiệu quả lớn hơn hiệu ứng tích cực thực tế; Và bất kỳ yếu tố nào khác được thảo luận trong phần Rủi ro của Báo cáo thường niên của Apellis về Mẫu 10-K với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 28 tháng 2 năm 2025 và các rủi ro được mô tả trong các hồ sơ khác mà Apellis có thể thực hiện với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Bất kỳ tuyên bố hướng tới nào có trong thông cáo báo chí này chỉ nói về ngày của tài liệu này và Apellis đặc biệt từ chối mọi nghĩa vụ để cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, cho dù là kết quả của thông tin mới, các sự kiện trong tương lai hay không.

    Tài liệu tham khảo 1. Dữ liệu trên hồ sơ sử dụng sự đồng thuận tài liệu. 2. Smith RJH, et al. Nat Rev Nephrol. 2019; 15 (3): 129-143.3. Servais A, et al. Thận int. 2012; 82 (4): 454-464.4. Zand L, et al. J Am Soc Nephrol. 2014; 25 (5): 1110-1117.5. Tarragón, B, et al. Bệnh cầu thận C3 đệ quy sớm sau khi ghép thận trong sinh thiết nối tiếp được thực hiện trong vòng 2 năm đầu sau khi ghép. Tạp chí lâm sàng của Hiệp hội thận thần kinh Hoa Kỳ. Tháng 8 năm 2024; 19 (8) 1005-1015. doi: 10.2215/cjn.0000000000000474.

    Nguồn: Apellis Dược phẩm, Inc.

    Đã đăng : 2025-07-30 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến