Az FDA jóváhagyta az Aqneursát (levacetillleucin) a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja az Aqneursát (levacetil-leucint) a C típusú Niemann-Pick-betegség kezelésére

AUSTIN, TX, 2024. szeptember 25. – Az IntraBio Inc., a A ritka neurodegeneratív betegségek kezelésére szolgáló innovatív gyógyszerek felfedezése és fejlesztése ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Aqneursát (levacetil-leucint) a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) neurológiai megnyilvánulásainak kezelésére felnőtteknél és gyermekkorú betegeknél. súlya ≥15 kg. Az Aqneursa az egyetlen, az FDA által jóváhagyott önálló terápia, amely NPC kezelésére javallott.

„Az IntraBio elkötelezte magát amellett, hogy új kezeléseket hozzon a rendkívül magas orvosi igényű betegeknek, például az NPC-nek, és ma ennek a hatalmas erőfeszítésnek a mérföldkövét ünnepeljük” – mondta Mallory Factor, az IntraBio elnök-vezérigazgatója. „Az NPC közösség betegei és családjai régóta várnak egy hatékony, az FDA által jóváhagyott kezelésre, és büszkék vagyunk arra, hogy reményt adhatunk azoknak, akiket ez a pusztító betegség érintett. Továbbra is elkötelezettek vagyunk amellett, hogy minden olyan betegnek lehetősége legyen rá, aki részesülhet ebből az új kezelésből. Klinikai kutatásaink alapján úgy gondoljuk, hogy az Aqneursa potenciált rejthet más ritka és gyakori neurodegeneratív és idegrendszeri fejlődési rendellenességek kezelésében, és folytatjuk az Aqneursa gyors fejlesztését ezekre a további indikációkra.”

Az NPC ritka, örökletes lizoszomális betegség, amely 100 000 élveszületésből körülbelül 1-nél fordul elő. Az NPC-ben szenvedő betegek jellemzően szisztémás, neurológiai és pszichiátriai tüneteket tapasztalnak, amelyek legyengíthetik és jelentősen befolyásolhatják a funkcionális képességeket. Ez idáig a jelenlegi kezelési megközelítések nem foglalkoztak az NPC betegek mindennapi életére gyakorolt ​​gyengítő hatásaival.

„Az Aqneursa FDA jóváhagyása jelentős áttörést jelent a C típusú Niemann-Pick-betegségben szenvedők számára” – mondta Laurie Turner, a National Niemann-Pick Betegség Alapítvány családi szolgáltatásokért felelős menedzsere. „Közösségünk túl sokáig nem rendelkezik jóváhagyott terápiával az NPC kezelésére. Ma ezt a hatalmas mérföldkövet ünnepeljük az NPC-vel élő egyének és családok számára. Rendkívül hálásak vagyunk az innovatív kutatás iránti elkötelezettségért, amely ehhez a jóváhagyáshoz vezetett, és készek vagyunk segíteni a családoknak a kezelés ezen új fejezetében.”

Az FDA jóváhagyása az IB1001 adatain alapul. -301 multinacionális, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, kulcsfontosságú klinikai vizsgálat (NCT05163288), amely az Aqneursa neurológiai tünetekre és működésre gyakorolt ​​hatását értékelte gyermekgyógyászati ​​(4 éves és idősebb) és felnőtt betegek (n=60) esetében. az NPC megerősített diagnózisa.

A vizsgálat megfelelt az elsődleges hatékonysági végpontnak és az összes másodlagos végpontnak az Aqneursát kapó összes kohorszban. A vizsgálat eredményei azt mutatták, hogy az Aqneursa jelentősen javította a neurológiai tüneteket és a mindennapi élet szempontjából fontos funkcionális előnyöket, amelyek 12 héten belül nyilvánvalóak voltak. Ezeket az eredményeket a New England Journal of Medicine 2024. február 1-i számában tették közzé.

Az FDA által értékelt elsődleges eredmény az Ataxia Értékelési és Besorolási Skála (SARA) módosított változata volt. funkcionális SARA (fSARA) néven. A SARA egy klinikai értékelő eszköz, amely nyolc egyedi tartományban értékeli a járást, a stabilitást, a beszédet, valamint a felső és alsó végtag koordinációját. Az fSARA csak az eredeti SARA járás-, ülés-, állás- és beszédzavar-tartományaiból áll, a pontozási válaszok módosításával. Az Aqneursát kapó betegek eredményei a placebóval összehasonlítva nagyobb javulást mutattak az fSARA-pontszámban, az átlagos kezelési különbség -0,4 (95%-os CI: -0,7, -0,2), a kétoldalú p-érték <0,001. Az fSARA-ra vonatkozó eredményeket az eredeti SARA-n kimutatott következetes eredmények is alátámasztották.

A vizsgálatban az Aqneursa jól tolerálható volt, a leggyakoribb mellékhatások (a vizsgálat I. periódusában ≥5% és nagyobb, mint a placebo esetében) a hasi fájdalom, dysphagia, felső légúti fertőzések és hányás voltak.

Jelzés

Az

Aqneursa™ (levacetillleucin) a C típusú Niemann-Pick-betegség (NPC) neurológiai megnyilvánulásainak kezelésére javallt felnőtteknél és 15 kg-nál nagyobb testtömegű gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

Embrió-magzati toxicitás

  • Az állatok reprodukciós vizsgálataiból származó eredmények alapján az Aqneursa embrió-magzati károsodást okozhat, ha beadják terhesség alatt. Az Aqneursa-kezelés terhesség alatti folytatására vagy abbahagyására vonatkozó döntés meghozatalakor figyelembe kell venni a nőstény Aqneursa iránti igényét, a magzatot érintő lehetséges gyógyszerekkel kapcsolatos kockázatokat, valamint a kezeletlen anyai betegség lehetséges káros következményeit.

    • Terhesség. és szoptatás

  • Szaporodási képességű nőstények esetében az Aqneursa-kezelés megkezdése előtt ellenőrizze, hogy a beteg nem terhes. Tanácsolja a reproduktív képességű nőstényeket, hogy használjanak hatékony fogamzásgátlást az Aqneursa-kezelés alatt és az utolsó adag után 7 napig, ha az Aqneursa-kezelést leállítják.
  • Ott van nincs adat a levacetil-lleucin vagy metabolitjainak sem az emberi, sem az állati tejben való jelenlétéről, sem a szoptatott csecsemőre gyakorolt ​​hatásokról, sem a tejtermelésre gyakorolt ​​hatásokról. Figyelembe kell venni a szoptatás fejlődési és egészségügyi előnyeit, valamint az anya Aqneursa iránti klinikai szükségletét, valamint a szoptatott csecsemőre gyakorolt ​​esetleges káros hatásokat, amelyeket a levacetil-lleucin vagy az anyai alapállapot okoz.

    • Mellékhatások

  • A leggyakoribb mellékhatások (előfordulási gyakorisága ≥5% és nagyobb, mint a placebónál) a hasi fájdalom, dysphagia, felső légúti fertőzések és hányás.

    • Kábítószer-kölcsönhatások

  • Kerülje az Aqneursa és az N-acetil-DL-leucin vagy N-acetil-D-leucin egyidejű alkalmazása. A D-enantiomer, az N-acetil-D-leucin a levacetil-leucinnal verseng a monokarboxilát transzporter felvételéért, ami csökkentheti a levacetil-leucin hatékonyságát.
  • gyakrabban ellenőrizze a P-gp szubsztráttal kapcsolatos mellékhatásokat, ha Aqneursával együtt alkalmazzák; Az Aqneursa gátolja a P-gp-t; ennek a leletnek a klinikai jelentőségét azonban nem jellemezték teljesen.

    • Egyesült Államok Az Aqneursa teljes felírási információi a következő címen érhetők el: https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    Az Aqneursa CaresTM támogatása betegeknek

    Az IntraBio támogatási programokat kínál a jogosult betegeknek az Aqneursa CaresTM-en keresztül. Ez a program pénzügyi támogatást tartalmaz a betegek minősítésének költségeinek csökkentésére vagy megszüntetésére, valamint összekapcsolja a betegeket harmadik fél forrásaival. Az Aqneursa Cares hozzáférést biztosít pénzügyi és oktatási forrásokhoz, valamint elkötelezett szakembergárdához. A csapat rendelkezésére áll, hogy segítsen az egyének egyedi kihívásaiban, beleértve a kezelés megkezdését, a gyógyszerszedéssel kapcsolatos kérdéseket és a biztosítási fedezet eligazítását. Lépjen kapcsolatba a 866-200-0419-es telefonszámmal, és beszéljen az Aqneursa Cares csapatának képviselőjével, és kérjen segítséget az Aqneursa-hoz való hozzáféréssel kapcsolatos kérdéseivel vagy aggályaival kapcsolatban.

    Az IntraBio-ról

    Az IntraBio Inc., az egyesült államokbeli biogyógyszeripari vállalat a ritka és gyakori neurológiai betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek fejlesztésére összpontosít. Az IntraBio platformtechnológiái több évtizedes kutatás és egyetemekkel és intézményekkel folytatott együttműködés eredményeként születtek világszerte. Klinikai programjai az Oxfordi Egyetem és a Müncheni Egyetem tudományos alapítóinak lizoszómális működésével és intracelluláris jelátvitelével kapcsolatos szakértelmén alapulnak.

    Előretekintő nyilatkozat

    Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek kockázatoknak, bizonytalanságoknak és egyéb tényezőknek vannak kitéve. Ezek a nyilatkozatok magukban foglalják, de nem kizárólagosan, az IntraBio klinikai fejlesztési programjait, a hatósági beadványokat és jóváhagyásokat, valamint a lehetséges piaci lehetőségeket. Ezek az előretekintő kijelentések a jelenlegi várakozásokon és feltételezéseken alapulnak, és olyan kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak, amelyek a tényleges eredmények lényeges eltérését okozhatják.

    Az ilyen eltéréseket előidéző ​​tényezők közé tartoznak többek között a klinikai vizsgálattal kapcsolatos bizonytalanságok. folyamat, hatósági jóváhagyási hatókör, korlátozások és határidők, gyártás, piaci elfogadottság és a versenyképes termékek hatása.

    Az IntraBio-val kapcsolatos további információkért látogasson el a vállalat webhelyére az intrabio.com címen, és kövesse az IntraBio-t az X-en (@IntraBio) és a LinkedIn-en (@IntraBio-Inc).

    Elküldve : 2024-09-26 18:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak