FDA อนุมัติ Aqneursa (levacetylleucine) สำหรับการรักษาโรค Niemann-Pick ประเภท C

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Aqneursa (levacetylleucine) สำหรับการรักษาโรค Niemann-Pick ประเภท C

ออสติน, เท็กซัส, 25 กันยายน 2024 – IntraBio Inc. ผู้นำด้าน การค้นพบและพัฒนายาเชิงนวัตกรรมสำหรับโรคทางระบบประสาทที่หายาก ประกาศว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Aqneursa (levacetylleucine) ในการรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็ก น้ำหนัก ≥15 กก. Aqneursa เป็นวิธีการรักษาแบบสแตนด์อโลนเพียงแห่งเดียวที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งระบุไว้สำหรับการรักษา NPC

"IntraBio ทุ่มเทเพื่อนำเสนอการรักษาใหม่ๆ ให้กับผู้ป่วยที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองสูงมาก เช่น NPC และในวันนี้ เราเฉลิมฉลองเหตุการณ์สำคัญในความพยายามอันยิ่งใหญ่นี้" Mallory Factor ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ IntraBio กล่าว “ผู้ป่วยและครอบครัวในชุมชน NPC รอคอยการรักษาที่มีประสิทธิภาพและได้รับการรับรองจาก FDA มานานแล้ว และเราภูมิใจที่ได้นำความหวังมาสู่ผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคร้ายแรงนี้ เรายังคงมุ่งมั่นที่จะสร้างความมั่นใจว่าผู้ป่วยทุกคนที่สามารถได้รับประโยชน์จากการรักษาแบบใหม่นี้จะมีโอกาสทำเช่นนั้น จากการวิจัยทางคลินิกของเรา เราเชื่อว่า Aqneursa อาจมีศักยภาพในการรักษาความผิดปกติทางระบบประสาทและพัฒนาการทางระบบประสาทอื่นๆ ที่หายากและพบได้ทั่วไป และเราจะพัฒนา Aqneursa อย่างรวดเร็วต่อไปเพื่อรองรับข้อบ่งชี้เพิ่มเติมเหล่านี้”

NPC เป็น NPC ที่หายาก โรคไลโซโซมอลที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมซึ่งเกิดขึ้นประมาณ 1 ใน 100,000 การเกิดมีชีพ ผู้ป่วยที่มี NPC มักพบอาการทางระบบ ระบบประสาท และจิตเวช ซึ่งอาจทำให้ร่างกายอ่อนแอลงและส่งผลกระทบต่อความสามารถในการทำงานอย่างมีนัยสำคัญ จนถึงขณะนี้ แนวทางการรักษาในปัจจุบันยังไม่ได้จัดการกับผลกระทบที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอลงของ NPC ในชีวิตประจำวันของผู้ป่วย

"การอนุมัติ Aqneursa จาก FDA ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญสำหรับผู้ที่มีชีวิตอยู่กับโรค Niemann-Pick ประเภท C" ลอรี เทิร์นเนอร์ ผู้จัดการฝ่ายบริการครอบครัวของ National Niemann-Pick Disease Foundation กล่าว “เป็นเวลานานเกินไปแล้วที่ชุมชนของเราไม่ได้รับการบำบัดที่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษา NPC วันนี้เราเฉลิมฉลองเหตุการณ์สำคัญอันยิ่งใหญ่นี้สำหรับบุคคลและครอบครัวที่อาศัยอยู่กับ NPC เรารู้สึกขอบคุณอย่างยิ่งสำหรับการอุทิศตนเพื่อการวิจัยเชิงนวัตกรรมที่นำไปสู่การอนุมัตินี้ และเราพร้อมที่จะช่วยให้ครอบครัวเริ่มต้นในการรักษาบทใหม่นี้”

การอนุมัติของ FDA ขึ้นอยู่กับข้อมูลจาก IB1001 -301 การทดลองทางคลินิกข้ามชาติ สุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก (NCT05163288) ซึ่งประเมินผลกระทบของ Aqneursa ต่ออาการทางระบบประสาทและการทำงานของเด็ก (อายุ 4 ปีขึ้นไป) และผู้ป่วยผู้ใหญ่ (n=60) ด้วย การวินิจฉัยที่ยืนยันแล้วของ NPC

การทดลองบรรลุถึงจุดสิ้นสุดการรับรู้ประสิทธิภาพหลักและจุดสิ้นสุดรองทั้งหมดในกลุ่มประชากรตามรุ่นทั้งหมดที่ได้รับ Aqneursa ผลลัพธ์จากการศึกษาแสดงให้เห็นว่า Aqneursa ช่วยปรับปรุงอาการทางระบบประสาทได้อย่างมีนัยสำคัญ และแสดงให้เห็นถึงคุณประโยชน์ด้านการทำงานที่สำคัญต่อชีวิตประจำวันอย่างเห็นได้ชัดภายใน 12 สัปดาห์ การค้นพบนี้ตีพิมพ์ใน New England Journal of Medicine ฉบับวันที่ 1 กุมภาพันธ์ 2024

ผลลัพธ์หลักที่ประเมินโดย FDA คือ Scale for the Assessment and Rating of Ataxia (SARA) เวอร์ชันแก้ไข เรียกว่า SARA เชิงฟังก์ชัน (fSARA) SARA เป็นเครื่องมือประเมินทางคลินิกที่ประเมินการเดิน ความมั่นคง คำพูด และการประสานงานของแขนขาส่วนบนและส่วนล่างทั่วทั้งแปดโดเมน fSARA ประกอบด้วยขอบเขตการเดิน การนั่ง ท่าทาง และการรบกวนการพูดของ SARA ดั้งเดิมเท่านั้น โดยมีการปรับเปลี่ยนการตอบสนองการให้คะแนน ผลลัพธ์ในผู้ป่วยที่ได้รับ Aqneursa เมื่อเทียบกับยาหลอก แสดงให้เห็นว่าคะแนน fSARA ดีขึ้นมากขึ้น โดยมีความแตกต่างเฉลี่ยของการรักษาที่ -0.4 (95% CI: -0.7, -0.2) โดยมีค่า p-value สองด้านที่ <0.001 ผลลัพธ์ของ fSARA ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ที่สอดคล้องกันซึ่งแสดงให้เห็นใน SARA ดั้งเดิม

Aqneursa ได้รับการยอมรับอย่างดีในการศึกษาวิจัย โดยอาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥5% และมากกว่ายาหลอกในช่วงที่ 1 ของการทดลอง) ได้แก่ อาการปวดท้อง กลืนลำบาก การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน และการอาเจียน

สิ่งบ่งชี้

Aqneursa™ (levacetylleucine) ได้รับการระบุสำหรับการรักษาอาการทางระบบประสาทของโรค Niemann-Pick ประเภท C (NPC) ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กที่มีน้ำหนัก ≥15 กก.

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ความเป็นพิษต่อตัวอ่อนและทารกในครรภ์

  • จากการค้นพบจากการศึกษาการสืบพันธุ์ของสัตว์ Aqneursa อาจทำให้เกิดอันตรายต่อตัวอ่อนและทารกในครรภ์เมื่อให้ยา ระหว่างตั้งครรภ์ การตัดสินใจที่จะดำเนินการต่อหรือยุติการรักษาด้วย Aqneursa ในระหว่างตั้งครรภ์ควรพิจารณาถึงความจำเป็นของสตรีในการใช้ Aqneursa ความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากยาต่อทารกในครรภ์ และผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจากโรคของมารดาที่ไม่ได้รับการรักษา

    • การตั้งครรภ์ และการให้นมบุตร

  • สำหรับผู้หญิงที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ ให้ตรวจสอบว่าผู้ป่วยไม่ได้ตั้งครรภ์ก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วย Aqneursa แนะนำให้สตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ใช้การคุมกำเนิดอย่างมีประสิทธิผลระหว่างการรักษาด้วย Aqneursa และเป็นเวลา 7 วันหลังจากรับประทานยาครั้งสุดท้าย หากหยุด Aqneursa
  • มี ไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการมีอยู่ของ levacetylleucine หรือสารเมตาบอไลต์ของมันในนมของมนุษย์หรือสัตว์ ผลต่อทารกที่ได้รับนมแม่ หรือผลต่อการผลิตน้ำนม ควรพิจารณาถึงประโยชน์ด้านพัฒนาการและสุขภาพของการเลี้ยงลูกด้วยนมแม่ ควบคู่ไปกับความต้องการทางคลินิกของมารดาต่อ Aqneursa และผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นกับทารกที่ได้รับนมแม่จาก levacetylleucine หรือจากสภาวะของมารดาที่สำคัญ

    • ปฏิกิริยาที่ไม่พึงประสงค์

  • อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์ ≥5% และมากกว่ายาหลอก) คืออาการปวดท้อง กลืนลำบาก การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน และการอาเจียน

    • ปฏิกิริยาระหว่างยา

  • หลีกเลี่ยง การใช้ Aqneursa ร่วมกับ N-acetyl-DL-leucine หรือ N-acetyl-D-leucine D-enantiomer, N-acetyl-D-leucine แข่งขันกับ levacetylleucine เพื่อการดูดซึมของตัวขนส่ง monocarboxylate ซึ่งอาจลดประสิทธิภาพของ levacetylleucine
  • ตรวจสอบอาการไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับสารตั้งต้น P-gp บ่อยขึ้น เมื่อใช้ควบคู่กับ Aqneursa Aqneursa ยับยั้ง P-gp; อย่างไรก็ตาม ความสำคัญทางคลินิกของการค้นพบนี้ยังไม่ได้รับการระบุลักษณะอย่างสมบูรณ์

    • สหรัฐอเมริกา ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาฉบับเต็มของ Aqneursa ได้ที่ https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribing-information.pdf.

    การสนับสนุน Aqneursa CaresTM สำหรับผู้ป่วย

    IntraBio เสนอโปรแกรมการสนับสนุนแก่ผู้ป่วยที่มีสิทธิ์ผ่านบริการสนับสนุนผู้ป่วย Aqneursa CaresTM โปรแกรมนี้รวมถึงการสนับสนุนทางการเงินเพื่อลดหรือขจัดค่าใช้จ่ายที่ต้องรับผิดชอบเองสำหรับผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติเหมาะสม และยังเชื่อมโยงผู้ป่วยกับทรัพยากรของบุคคลที่สาม Aqneursa Cares รวมถึงการเข้าถึงทรัพยากรทางการเงินและการศึกษา และทีมผู้เชี่ยวชาญเฉพาะทาง ทีมงานพร้อมช่วยเหลือความท้าทายเฉพาะตัวของแต่ละบุคคล เช่น การเริ่มต้นการรักษา คำถามเกี่ยวกับการใช้ยา และการดำเนินการตามหลักประกัน ติดต่อ 866-200-0419 เพื่อพูดคุยกับตัวแทนทีม Aqneursa Cares เพื่อขอความช่วยเหลือหากมีคำถามหรือข้อกังวลเกี่ยวกับการเข้าถึง Aqneursa

    เกี่ยวกับอินทราไบโอ

    IntraBio Inc. ซึ่งเป็นบริษัทชีวเวชภัณฑ์ของสหรัฐอเมริกา มุ่งเน้นการพัฒนายาใหม่ๆ ที่ใช้รักษาโรคทางระบบประสาทที่พบไม่บ่อยและพบบ่อย เทคโนโลยีแพลตฟอร์มของ IntraBio เป็นผลมาจากการวิจัยและความร่วมมือกับมหาวิทยาลัยและสถาบันต่างๆ ทั่วโลกมานานหลายทศวรรษ โครงการทางคลินิกของบริษัทตั้งอยู่บนพื้นฐานของความเชี่ยวชาญด้านการทำงานของไลโซโซมและการส่งสัญญาณภายในเซลล์ของผู้ก่อตั้งทางวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยออกซ์ฟอร์ดและมหาวิทยาลัยมิวนิก

    แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 ซึ่งขึ้นอยู่กับความเสี่ยง ความไม่แน่นอน และปัจจัยอื่นๆ ข้อความเหล่านี้รวมถึงแต่ไม่จำกัดเพียงโครงการพัฒนาทางคลินิกของ IntraBio การยื่นและการอนุมัติตามกฎระเบียบ และโอกาสทางการตลาดที่อาจเกิดขึ้น ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อยู่บนพื้นฐานของการคาดการณ์และสมมติฐานในปัจจุบัน และเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมาก

    ปัจจัยที่อาจทำให้เกิดความแตกต่างดังกล่าว ได้แก่ ความไม่แน่นอนที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิก กระบวนการ ขอบเขตการอนุมัติตามกฎระเบียบ ข้อจำกัดและระยะเวลา การผลิต การยอมรับของตลาด และผลกระทบของผลิตภัณฑ์คู่แข่ง

    สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ IntraBio กรุณาเยี่ยมชมเว็บไซต์ของบริษัทที่ intrabio.com และติดตาม IntraBio บน X (@IntraBio) และ LinkedIn (@IntraBio-Inc)

    โพสต์แล้ว : 2024-09-26 18:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม