FDA chấp thuận Aqneursa (levacetylleucine) để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Aqneursa (levacetylleucine) để điều trị bệnh Niemann-Pick Loại C

AUSTIN, TX, ngày 25 tháng 9 năm 2024– IntraBio Inc., công ty hàng đầu trong lĩnh vực phát hiện và phát triển các loại thuốc cải tiến dành cho các bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Aqneursa (levacetylleucine) để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) ở người lớn và bệnh nhi nặng ≥15 kg. Aqneursa là liệu pháp độc lập duy nhất được FDA phê chuẩn chỉ định để điều trị NPC.

“IntraBio đã tận tâm mang đến những phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân có nhu cầu y tế cực kỳ cao chưa được đáp ứng như NPC, và hôm nay chúng tôi kỷ niệm một cột mốc quan trọng trong nỗ lực to lớn này,” Mallory Factor, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của IntraBio cho biết. “Bệnh nhân và gia đình trong cộng đồng NPC từ lâu đã chờ đợi một phương pháp điều trị hiệu quả được FDA chấp thuận và chúng tôi tự hào mang lại hy vọng cho những người bị ảnh hưởng bởi căn bệnh tàn khốc này. Chúng tôi vẫn cam kết đảm bảo rằng tất cả bệnh nhân có thể hưởng lợi từ phương pháp điều trị mới này sẽ có cơ hội được hưởng lợi. Dựa trên nghiên cứu lâm sàng của chúng tôi, chúng tôi tin rằng Aqneursa có thể có tiềm năng điều trị các chứng rối loạn phát triển thần kinh và thoái hóa thần kinh hiếm gặp và phổ biến khác, đồng thời chúng tôi sẽ tiếp tục phát triển nhanh chóng Aqneursa cho những chỉ định bổ sung này.”

NPC là một trường hợp hiếm gặp, bệnh lysosomal di truyền xảy ra ở khoảng 1 trên 100.000 ca sinh sống. Bệnh nhân mắc NPC thường gặp các triệu chứng toàn thân, thần kinh và tâm thần có thể làm suy nhược và ảnh hưởng đáng kể đến khả năng hoạt động. Cho đến nay, các phương pháp điều trị hiện tại vẫn chưa giải quyết được tác động làm suy nhược của NPC đối với cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân.

Laurie Turner, Giám đốc Dịch vụ Gia đình tại Tổ chức Bệnh Niemann-Pick Quốc gia, nhận xét: “Sự chấp thuận của FDA đối với Aqneursa đánh dấu một bước đột phá đáng kể đối với những người mắc bệnh Niemann-Pick loại C”. “Đã quá lâu, cộng đồng của chúng tôi không có liệu pháp điều trị NPC được phê duyệt. Hôm nay chúng ta kỷ niệm cột mốc quan trọng này cho các cá nhân và gia đình sống chung với NPC. Chúng tôi vô cùng biết ơn sự cống hiến cho nghiên cứu đổi mới đã dẫn đến sự chấp thuận này và chúng tôi sẵn sàng giúp các gia đình bắt tay vào chương điều trị mới này.”

Sự phê duyệt của FDA dựa trên dữ liệu từ IB1001 -301 thử nghiệm lâm sàng then chốt, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, đa quốc gia (NCT05163288), đánh giá tác động của Aqneursa đối với các triệu chứng và chức năng thần kinh ở trẻ em (từ 4 tuổi trở lên) và bệnh nhân người lớn (n=60) bị bệnh chẩn đoán được xác nhận là NPC.

Thử nghiệm đã đáp ứng tiêu chí chính về hiệu quả và tất cả các tiêu chí phụ trên tất cả các nhóm thuần tập sử dụng Aqneursa. Kết quả từ nghiên cứu cho thấy Aqneursa cải thiện đáng kể các dấu hiệu và triệu chứng thần kinh và chứng minh những lợi ích chức năng quan trọng đối với cuộc sống hàng ngày được thấy rõ trong vòng 12 tuần. Những phát hiện này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England số ra ngày 1 tháng 2 năm 2024.

Kết quả chính được FDA đánh giá là một phiên bản sửa đổi của Thang đánh giá và xếp hạng chứng mất điều hòa (SARA) , được gọi là SARA chức năng (fSARA). SARA là một công cụ đánh giá lâm sàng nhằm đánh giá dáng đi, độ ổn định, lời nói và sự phối hợp giữa chi trên và chi dưới trên tám lĩnh vực riêng lẻ. fSARA chỉ bao gồm các miền rối loạn dáng đi, tư thế ngồi, tư thế và lời nói của SARA ban đầu với những sửa đổi đối với các phản hồi tính điểm. Kết quả ở những bệnh nhân dùng Aqneursa so với giả dược cho thấy sự cải thiện nhiều hơn về điểm fSARA với chênh lệch điều trị trung bình là -0,4 (KTC 95%: -0,7, -0,2) với giá trị p hai mặt <0,001. Kết quả trên fSARA được hỗ trợ bởi các kết quả nhất quán được thể hiện trên SARA ban đầu.

Aqneursa được dung nạp tốt trong thử nghiệm với các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5% và cao hơn giả dược trong Giai đoạn I của thử nghiệm) là đau bụng, khó nuốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa.

Chỉ dẫn

Aqneursa™ (levacetylleucine) được chỉ định để điều trị các biểu hiện thần kinh của bệnh Niemann-Pick loại C (NPC) ở người lớn và bệnh nhi nặng ≥15 kg.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Độc tính đối với phôi thai

  • Dựa trên những phát hiện từ các nghiên cứu về sinh sản ở động vật, Aqneursa có thể gây hại cho phôi thai khi sử dụng trong thời kỳ mang thai. Quyết định tiếp tục hay ngừng điều trị Aqneursa trong thời kỳ mang thai nên xem xét nhu cầu sử dụng Aqneursa của phụ nữ, những nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và các kết quả bất lợi tiềm ẩn do bệnh của mẹ không được điều trị.

    • Mang thai và cho con bú

  • Đối với phụ nữ có khả năng sinh sản, hãy xác minh rằng bệnh nhân không mang thai trước khi bắt đầu điều trị bằng Aqneursa. Khuyên phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Aqneursa và trong 7 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng sử dụng Aqneursa.
  • Có Không có dữ liệu về sự hiện diện của levacetylleucine hoặc các chất chuyển hóa của nó trong sữa mẹ hoặc sữa động vật, ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh bú sữa mẹ hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Cần xem xét các lợi ích về sức khỏe và sự phát triển của việc cho con bú cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với Aqneursa và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ sơ sinh bú sữa mẹ do levacetylleucine hoặc từ tình trạng cơ bản của người mẹ.

    • Phản ứng bất lợi

  • Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥5% và cao hơn giả dược) là đau bụng, khó nuốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên và nôn mửa.

    • Tương tác thuốc

  • Tránh sử dụng đồng thời Aqneursa với N-acetyl-DL-leucine hoặc N-acetyl-D-leucine. D-enantiomer, N-acetyl-D-leucine, cạnh tranh với levacetylleucine để hấp thu chất vận chuyển monocarboxylate, điều này có thể làm giảm hiệu quả của levacetylleucine.
  • Theo dõi thường xuyên hơn các phản ứng bất lợi liên quan đến cơ chất P-gp khi sử dụng đồng thời với Aqneursa; Aqneursa ức chế P-gp; tuy nhiên, ý nghĩa lâm sàng của phát hiện này vẫn chưa được mô tả đầy đủ.

    • Hoa Kỳ Thông tin kê đơn đầy đủ cho Aqneursa có tại https://intrabio.com/wp-content /Aqneursa-prescribe-information.pdf.

    Aqneursa CaresTM Hỗ trợ bệnh nhân

    IntraBio cung cấp các chương trình hỗ trợ cho những bệnh nhân đủ điều kiện thông qua Dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân của họ, Aqneursa CaresTM. Chương trình này bao gồm hỗ trợ tài chính để giảm hoặc loại bỏ chi phí tự chi trả cho những bệnh nhân đủ điều kiện và cũng kết nối bệnh nhân với các nguồn lực của bên thứ ba. Aqneursa Cares bao gồm quyền truy cập vào các nguồn lực tài chính và giáo dục cùng một đội ngũ chuyên gia tận tâm. Nhóm sẵn sàng trợ giúp những thách thức riêng của từng cá nhân, bao gồm bắt đầu điều trị, các câu hỏi về việc dùng thuốc và điều hướng bảo hiểm. Liên hệ theo số 866-200-0419 để nói chuyện với đại diện nhóm Aqneursa Cares nhằm tìm kiếm sự hỗ trợ nếu có bất kỳ câu hỏi hoặc thắc mắc nào về việc tiếp cận Aqneursa.

    Giới thiệu về IntraBio

    IntraBio Inc., một công ty dược phẩm sinh học của Hoa Kỳ, tập trung vào phát triển các loại thuốc mới điều trị các bệnh thần kinh phổ biến và hiếm gặp. Công nghệ nền tảng của IntraBio là kết quả của nhiều thập kỷ nghiên cứu và hợp tác với các trường đại học và tổ chức trên toàn thế giới. Các chương trình lâm sàng của nó dựa trên chuyên môn về chức năng lysosomal và tín hiệu nội bào của những người sáng lập khoa học từ Đại học Oxford và Đại học Munich.

    Tuyên bố hướng tới tương lai

    Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, có thể gặp rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác. Những tuyên bố này bao gồm nhưng không giới hạn ở các chương trình phát triển lâm sàng của IntraBio, việc đệ trình và phê duyệt theo quy định cũng như các cơ hội thị trường tiềm năng. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và giả định hiện tại, đồng thời liên quan đến những rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất.

    Các yếu tố có thể gây ra những khác biệt đó bao gồm, cùng với những yếu tố khác, những điều không chắc chắn liên quan đến thử nghiệm lâm sàng quy trình, phạm vi phê duyệt theo quy định, các hạn chế và mốc thời gian, quá trình sản xuất, sự chấp nhận của thị trường và tác động của các sản phẩm cạnh tranh.

    Để biết thêm thông tin về IntraBio, vui lòng truy cập trang web của công ty tại intrabio.com và theo dõi IntraBio trên X (@IntraBio) và LinkedIn (@IntraBio-Inc).

    Đã đăng : 2024-09-26 18:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến