Az FDA jóváhagyja az Attruby-t (acoramidis) az ATTR-CM-ben szenvedő betegek szív- és érrendszeri halálozásának és kardiovaszkuláris eredetű kórházi kezelésének csökkentésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja az Attruby-t (acoramidis) az ATTR-CM-ben szenvedő betegek szív- és érrendszeri halálozásának és kardiovaszkuláris eredetű kórházi kezelésének csökkentésére

PALO ALTO, Kalifornia, 2024. november 22. ( GLOBE NEWSWIRE) – BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio vagy a A Company, a genetikai betegségekre összpontosító biofarmakon új típusú vállalat, a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta az Attruby™ (acoramidis), szájon át beadott, majdnem teljes (≥90%) transzthyretin (TTR) stabilizátort. ) vad típusú vagy variáns transztiretin által közvetített amiloidózis (ATTR-CM) kardiomiopátiában szenvedő felnőttek kezelésére. csökkenti a szív- és érrendszeri halálozást és a szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelést. Az FDA jóváhagyása az ATTRIbute-CM 3. fázisú vizsgálat pozitív eredményein alapul, ahol az Attruby jelentősen csökkentette a halálozást és a szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelést, valamint javította az életminőséget.

„Izgatottan várjuk, hogy részesei lehetünk az Attruby FDA jóváhagyásának ünnepségén. Az ATTR-CM-ben szenvedő betegek több kezelési lehetőségének szükségessége döntő fontosságú a jobb eredmények és a jobb életminőség elérése érdekében. Az új terápiához való hozzáférés több reményt és több lehetőséget jelent az amiloidózisban szenvedő betegek életének javítására” – mondta Muriel Finkel, az Amyloidosis Support Groups, az amiloidózisban szenvedő betegek és gondozók támogatásával foglalkozó non-profit szervezet elnöke.

Az Attruby az első és egyetlen jóváhagyott termék, amelynek címkéje a TTR majdnem teljes stabilizálását írja elő. Az Attrubyt úgy tervezték, hogy utánozza a TTR gén (T119M) természetben előforduló „mentőmutációját”, amely az ATTR-CM kiváltó okát, a natív TTR tetramer destabilizációját célozza meg. A szinte teljes TTR-stabilizáció révén az Attruby-ról kimutatták, hogy megőrzi a TTR natív funkcióját a tiroxin és az A-vitamin transzportfehérjeként, és bizonyítja a szív- és érrendszeri kimenetelekre gyakorolt ​​jótékony hatását.

Az ATTRIbute-CM 3. fázisú vizsgálatába 632 résztvevőt vontak be, akiknek tüneti ATTR-CM-je volt, amely vad típusú vagy variáns TTR-hez társult. A résztvevőket 2:1 arányban randomizálták, hogy 30 hónapig Attrubyt vagy placebót kapjanak. A The New England Journal of Medicine-ben megjelentek szerint a vizsgálat sikeresen teljesítette elsődleges végpontját, amely egy 4 komponensű összetett végpont, az ACM, CVH, az agyi natriuretikus peptid N-terminális prohormonja (NT-proBNP) és 6 perces sétatávolság. a nyerési arány 1,8 (p<0,0001). Attruby statisztikailag szignifikáns kezelési hatást mutatott ki 30 hónap után a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire és a 6 perces séta teszt során. Ezenkívül az NT-proBNP növekedése a kezelés során körülbelül a fele volt a placebóénak.

„A Transthyretin kardiális amiloidózis egy progresszív betegség, amely kezelés nélkül rossz prognózisú. Az új, első vonalbeli kezelési lehetőség, amely kiváló TTR-stabilizálást biztosít, és javítja a betegség kimenetelét, több lehetőséget kínál a betegeknek” – mondta Martha Grogan, a Mayo Clinic orvosa. „Biztató adatok azt sugallják, hogy az Attruby már három hónappal a terápia megkezdése után csökkenti az összes okból bekövetkező halálozást és a szív- és érrendszeri kórházi kezelést. A terápia folyamatos fejlődésével ez a korábban végzetes betegség kezelhető krónikus szív- és érrendszeri állapottá válik.”

A BridgeBio betegtámogatási programot, a ForgingBridges™-t kínál az Egyesült Államokban az Attruby-t felírt emberek és családtagjaik számára, hogy segítséget kapjanak az új terápia eléréséhez. A ForgingBridges biztosítási forrásokat, pénzügyi segítségnyújtási lehetőségeket és egy dedikált támogató csapatot tartalmaz, amely segíti a kezelési utat. További információ a BridgeBio betegtámogatási programjáról a ForgingBridges.com oldalon vagy az 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434) telefonszámon érhető el.

„Az Attruby mérföldkőnek számító jóváhagyásával képessé válik az ATTR-CM-ben szenvedő betegek kiszolgálására. Hálás vagyok minden kísérletben résztvevőnek, családjuknak, valamint a BridgeBio orvosainak, tudósainak és csapatunknak, akik ezt lehetővé tették” – mondta Neil Kumar, Ph.D., alapító és vezérigazgató. „Utazásunk még nem ért véget, hiszen globális szinten szeretnénk jóváhagyásokat szerezni, majd Európában, Japánban és Brazíliában, és folytatni kívánjuk a kezelésben rejlő lehetőségek teljes körű feltárását. Örülök, hogy kevesebb mint 10 éven belül ezzel a harmadik FDA-jóváhagyással meghosszabbíthatom küldetésünket, miszerint a betegeket helyezzük az első helyre.”

A BridgeBio forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet nyújtott be az Európai Gyógyszerügynökséghez, amelynek döntése 2025-ben várható. A BridgeBio kizárólagos jogot biztosított a Bayernek az acoramidis ATTR-CM számára történő európai forgalmazására.

JAvallatok. Az Attruby egy transztiretin stabilizátor, amely a vad típusú vagy variáns transztiretin által közvetített amiloidózis kardiomiopátiájának kezelésére javallt. (ATTR-CM) felnőtteknél a kardiovaszkuláris halálozás és a szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelés csökkentése érdekében.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓKMellékhatásokHasmenést (11,6% vs 7,6%) és felső hasi fájdalmat (5,5% vs 1,4%) jelentettek az Attruby-val kezelt betegeknél a placebóval szemben , ill. E mellékhatások többsége enyhe volt, és a gyógyszer abbahagyása nélkül megszűnt. A nemkívánatos események miatti abbahagyások aránya hasonló volt az Attruby-val kezelt betegeknél, mint a placebóval (9,3%, illetve 8,5%).

Laboratóriumi vizsgálatokA szérum kreatininszint átlagos növekedése 0,2 és 0,0 mg/dl és az eGFR átlagos 8,2 és 0,7 ml/perc/1,73 m2 csökkenése volt megfigyelhető a felnőtteknél Az ATTR-CM-et Attrubyval kezelték placebóval szemben a 28. napon, majd stabilizálták. Ezek a változások a kezelés abbahagyása után reverzibilisek voltak.

Felhasználás meghatározott populációkbanTerhesség és szoptatás: Nincsenek adatok az Attruby terhes nőkön történő alkalmazásáról. Az állatkísérletek nem mutattak ki fejlődési kockázatot az Attruby terhesség alatti alkalmazásával kapcsolatban. Nem állnak rendelkezésre adatok az Attruby jelenlétéről sem az emberi, sem az állati tejben, sem a gyógyszernek a szoptatott csecsemő vagy az anyatejtermelésre gyakorolt ​​hatásairól.

A feltételezett mellékhatások bejelentéséhez forduljon az FDA-hoz az 1-800 telefonszámon. -FDA-1088 vagy www.fda.gov/medwatch.

Az Attruby™-ról (acoramidis)Az Attruby a Transthyretin (TTR) egyetlen majdnem teljes (≥90%) stabilizátora, amelyet az Egyesült Államokban jóváhagytak ATTR-CM felnőtt betegek kezelésére, hogy csökkentsék kardiovaszkuláris halálozás és szív- és érrendszeri eredetű kórházi kezelés. Attruby általában jól tolerálta. A leggyakoribb mellékhatások enyhék voltak, köztük a hasmenés és a hasi fájdalom, amelyek a gyógyszer abbahagyása nélkül megszűntek. A BridgeBio programok széles skáláját kínálja, hogy segítse a betegeket gyógyszereinkhez való hozzáférésben.

A BridgeBio Pharma, Inc.-rőlA BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) egy új típusú biogyógyszeripari vállalat, amelyet alapítottak transzformatív gyógyszerek felfedezése, létrehozása, tesztelése és szállítása genetikai betegségekben szenvedő betegek kezelésére. A BridgeBio fejlesztési programjai a korai tudománytól a fejlett klinikai vizsgálatokig terjednek. A BridgeBio-t 2015-ben alapították, és tapasztalt gyógyszerfelfedezőkből, fejlesztőkből és újítókból álló csapata elkötelezett a genetikai orvoslás vívmányainak alkalmazása mellett, hogy a lehető leggyorsabban segítse a betegeket. További információért látogasson el a bridgebio.com oldalra, és kövessen minket a LinkedIn, a Twitter és a Facebook oldalon >.

BridgeBio Pharma, Inc. előretekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz. A sajtóközleményben szereplő nyilatkozatok tartalmazhatnak olyan kijelentéseket, amelyek nem történelmi tények, és az 1933. évi értékpapírtörvény 27A. szakasza (a módosított értékpapírtörvény) és az 1934. évi értékpapír-tőzsdei törvény 21E. szakasza értelmében előretekintőnek minősülnek. módosított (a cseretörvény), amelyeket általában olyan szavak használatával azonosítanak, mint „előrevet”, „hisz”, „folytatja”, „becsüli”, „elvárja”, „remél”, „szánja”, „lehet”, „tervezi”, „tervezi”, „marad”, „keres”, „kell”, „akarat” és az ilyen szavak változatai, ill. hasonló kifejezéseket. A BridgeBio szándéka szerint ezekre az előretekintő kijelentésekre az értékpapírtörvény 27A. szakaszában és a tőzsdei törvény 21E. szakaszában foglalt, előretekintő kijelentésekre vonatkozó "biztonságos kikötő" rendelkezések vonatkoznak. Ezek az előretekintő kijelentések, beleértve az acoramidis klinikai kimenetelre gyakorolt ​​hatásával kapcsolatos kijelentéseket, amelyek az Attruby-t élethosszig tartó térítésmentesen biztosítják a klinikai vizsgálatban részt vevő betegek számára; Az Attruby potenciális előnyei, beleértve a hatékonyságát és a betegek életminőségének javítására irányuló potenciálját, valamint a hatósági felülvizsgálatok és jóváhagyások lehetséges eredményeit és várható időzítését Európában, Japánban és Brazíliában, tükrözik a BridgeBio jelenlegi nézeteit a terveiről, szándékairól, elvárásairól és stratégiák, amelyek a BridgeBio számára jelenleg elérhető információkon és a BridgeBio feltételezésein alapulnak. Bár a BridgeBio úgy véli, hogy tervei, szándékai, elvárásai és stratégiái ezekben az előretekintő nyilatkozatokban tükröződnek vagy javasoltak ésszerűek, a BridgeBio nem tud garanciát adni arra, hogy a tervek, szándékok, elvárások vagy stratégiák megvalósulnak vagy megvalósulnak. Ezenkívül a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban leírtaktól, és számos kockázat, bizonytalanság és feltételezés befolyásolja őket, beleértve, de nem kizárólagosan azokat a kockázatokat, amelyek miatt a BridgeBio csak a közelmúltban kezdte meg értékesítési csapatának kialakítását és egyéb kereskedelmi forgalomba hozatali képességekkel, és előfordulhat, hogy nem tudja sikeresen elindítani vagy kereskedelmi forgalomba hozni az Attrubyt. A BridgeBio harmadik felektől való függésével kapcsolatos kockázatok az Attruby, a kormány és a kormányzat fejlesztési, gyártási és kereskedelmi tevékenységei során harmadik felek fizetési lépései, ideértve a visszatérítéssel és árképzéssel kapcsolatos, a versenyképes termékekkel kapcsolatos kockázatokat és bizonytalanságokat, valamint egyéb olyan változtatásokat, amelyek korlátozhatják az Attruby iránti keresletet, a kockázatok a szabályozó hatóságok további tanulmányokat vagy adatokat kérhetnek az Attruby folyamatos kereskedelmi forgalomba hozatalának támogatására, gyógyszerrel kapcsolatos nemkívánatos események figyelhetők meg a kereskedelmi forgalomba hozatal vagy a klinikai fejlesztés során, az adatok és eredmények nem feltétlenül felelnek meg a szabályozási követelményeknek, vagy más módon elegendőek a további fejlesztéshez, hatósági felülvizsgálathoz vagy jóváhagyáshoz, ha más szabályozó ügynökségek nem értenek egyet A BridgeBio hatósági jóváhagyási stratégiái, a BridgeBio beadványainak összetevői, mint például a klinikai vizsgálatok tervei, lebonyolítása és módszertana, vagy a benyújtott adatok elegendősége, együttműködéseinek folyamatos sikere, a BridgeBio részvényárfolyamának esetleges ingadozása, a globális egészségügyi vészhelyzetek hatásaival kapcsolatos bizonytalanság ideértve a szabályozás felülvizsgálatának késését, a gyártási és ellátási lánc megszakításait, az egészségügyi ellátórendszerekre gyakorolt ​​káros hatásokat és a globális gazdaságra, a jelenlegi makrogazdasági és geopolitikai események hatásaira, ideértve az ukrajnai, izraeli és a gázai övezet ellenségeskedéseiből adódó változó körülményeket, a növekvő inflációt és a változó kamatlábakat, a BridgeBio üzleti tevékenységére és várakozásaira gyakorolt ​​hatásait, valamint a felmerülő kockázatokat a BridgeBio legfrissebb éves jelentésének, a 10-K formanyomtatványról és a 10-Q-tól és a többi negyedéves jelentésnek a Kockázati tényezők szakaszában az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez benyújtott bejelentések. Ezen túlmenően a BridgeBio rendkívül versenyképes és gyorsan változó környezetben működik, amelyben időről időre új kockázatok jelennek meg. Ezek az előretekintő kijelentések a BridgeBio vezetőségének jelenlegi elvárásain és meggyőződésein alapulnak a sajtóközlemény kiadásának időpontjában, és bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban leírtaktól. . A vonatkozó jogszabályok előírásaitól eltekintve a BridgeBio nem vállal kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítse a jövőre vonatkozó kijelentéseket, akár új információk, akár jövőbeli események eredményeként, vagy egyéb módon.

Forrás: BridgeBio Pharma, Inc.

Elküldve : 2024-11-25 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak