FDA phê duyệt Attruby (acoramidis) để giảm tử vong do tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch ở bệnh nhân mắc ATTR-CM

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Attruby (acoramidis) để giảm tử vong do tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch ở bệnh nhân mắc ATTR-CM

PALO ALTO, Calif., ngày 22 tháng 11 năm 2024 ( GLOBE NEWSWIRE) — BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (BridgeBio hoặc the Company), một loại công ty dược phẩm sinh học mới tập trung vào các bệnh di truyền, hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Attruby™ (acoramidis), một chất ổn định gần như hoàn chỉnh ( ≥90%) của Transthyretin (TTR) dùng qua đường uống để điều trị bệnh cơ tim thể hoang dã hoặc biến thể cho người lớn bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin (ATTR-CM) để giảm tử vong do tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch. Sự chấp thuận của FDA dựa trên kết quả tích cực được thấy trong nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3, trong đó Attruby giảm đáng kể tỷ lệ tử vong và nhập viện liên quan đến tim mạch, đồng thời cải thiện chất lượng cuộc sống.

“Chúng tôi rất vui mừng được tham gia lễ kỷ niệm sự chấp thuận của FDA đối với Attruby. Nhu cầu có nhiều lựa chọn điều trị hơn cho bệnh nhân mắc ATTR-CM là rất quan trọng để đạt được mục tiêu mang lại kết quả tốt hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống. Muriel Finkel, Chủ tịch Nhóm hỗ trợ bệnh amyloidosis, một tổ chức phi lợi nhuận chuyên hỗ trợ bệnh nhân và người chăm sóc bệnh amyloidosis, cho biết: Việc tiếp cận liệu pháp mới này đồng nghĩa với việc có thêm hy vọng và nhiều cơ hội hơn để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis.

Attruby là sản phẩm đầu tiên và duy nhất được phê duyệt có nhãn ghi rõ TTR ổn định gần như hoàn toàn. Attruby được thiết kế để mô phỏng một “đột biến giải cứu” xảy ra tự nhiên của gen TTR (T119M) nhằm vào nguyên nhân gốc rễ của ATTR-CM, sự mất ổn định của tetramer TTR bản địa. Thông qua việc ổn định TTR gần như hoàn chỉnh, Attruby đã được chứng minh là có thể bảo tồn chức năng tự nhiên của TTR như một protein vận chuyển thyroxine và vitamin A, đồng thời chứng minh được lợi ích đối với kết quả tim mạch.

Nghiên cứu ATTRibute-CM Giai đoạn 3 đã thu hút 632 người tham gia mắc ATTR-CM có triệu chứng, liên quan đến TTR hoang dã hoặc biến thể. Những người tham gia được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận Attruby hoặc giả dược trong 30 tháng. Như được công bố trên Tạp chí Y học New England, thử nghiệm đã đáp ứng thành công tiêu chí chính của tiêu chí tổng hợp 4 thành phần ACM, CVH, prohormone N-terminal của peptide natriuretic não (NT-proBNP) và khoảng cách đi bộ 6 phút với Tỷ lệ thắng là 1,8 (p<0,0001). Attruby đã chứng minh hiệu quả điều trị có ý nghĩa thống kê sau 30 tháng trong Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim ở Thành phố Kansas và bài kiểm tra đi bộ 6 phút. Ngoài ra, mức tăng NT-proBNP khi điều trị chỉ bằng khoảng một nửa so với giả dược.

“Bệnh amyloidosis tim do Transthyretin là một bệnh tiến triển với tiên lượng xấu khi không được điều trị. Martha Grogan, M.D., thuộc Mayo Clinic cho biết, việc có một lựa chọn điều trị đầu tay mới mang lại sự ổn định TTR tuyệt vời và cải thiện kết quả trong căn bệnh này mang lại cho bệnh nhân nhiều lựa chọn hơn. “Dữ liệu đáng khích lệ cho thấy Attruby làm giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và nhập viện do tim mạch sớm nhất là ba tháng sau khi bắt đầu điều trị. Với những tiến bộ liên tục trong trị liệu, căn bệnh gây tử vong trước đây này đang trở thành một bệnh tim mạch mãn tính có thể kiểm soát được.”

BridgeBio cung cấp chương trình dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân, ForgingBridges™, dành cho những người ở Hoa Kỳ được kê đơn Attruby và gia đình họ để nhận được trợ giúp tiếp cận liệu pháp mới này. ForgingBridges bao gồm các nguồn bảo hiểm, các lựa chọn hỗ trợ tài chính và nhóm hỗ trợ tận tâm để hỗ trợ trong hành trình điều trị. Thông tin thêm về chương trình dịch vụ hỗ trợ bệnh nhân của BridgeBio có sẵn trên ForgingBridges.com hoặc bằng cách gọi tới số 1-888-55-BRIDGE (1-888-552-7434).

“Với sự chấp thuận mang tính bước ngoặt của Attruby, chúng tôi có được khả năng phục vụ bệnh nhân mắc ATTR-CM. Tôi biết ơn từng người tham gia thử nghiệm, gia đình họ cũng như các bác sĩ, nhà khoa học và nhóm của chúng tôi tại BridgeBio đã biến điều này thành hiện thực,” Tiến sĩ Neil Kumar, người sáng lập và Giám đốc điều hành cho biết. “Hành trình của chúng tôi vẫn chưa kết thúc khi chúng tôi mong muốn theo đuổi sự phê duyệt trên toàn cầu, tiếp theo là ở Châu Âu, Nhật Bản và Brazil, đồng thời tiếp tục khám phá toàn bộ tiềm năng của phương pháp điều trị này. Tôi rất vui mừng được kéo dài sứ mệnh 'đặt bệnh nhân lên hàng đầu' với sự chấp thuận thứ ba của FDA trong vòng chưa đầy 10 năm.”

BridgeBio đã gửi Đơn xin cấp phép tiếp thị tới Cơ quan dược phẩm châu Âu và quyết định dự kiến ​​được đưa ra vào năm 2025. BridgeBio đã cấp độc quyền cho Bayer để thương mại hóa acoramidis cho ATTR-CM ở châu Âu.

CHỈ ĐỊNH Attruby là chất ổn định transthyretin được chỉ định để điều trị bệnh cơ tim của bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin loại hoang dã hoặc biến thể (ATTR-CM) ở người lớn để giảm tử vong do tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNGPhản ứng bất lợiTiêu chảy (11,6% so với 7,6%) và đau bụng trên (5,5% so với 1,4%) đã được báo cáo ở những bệnh nhân điều trị bằng Attruby so với giả dược , tương ứng. Phần lớn các phản ứng bất lợi này đều nhẹ và tự khỏi mà không cần ngừng thuốc. Tỷ lệ ngừng thuốc do tác dụng phụ là tương tự giữa bệnh nhân điều trị bằng Attruby so với giả dược (lần lượt là 9,3% và 8,5%).

Các xét nghiệm trong phòng thí nghiệmMức tăng creatinine huyết thanh trung bình là 0,2 và 0,0 mg/dL và mức giảm eGFR trung bình là 8,2 và 0,7 mL/phút/1,73 m2 đã được quan sát thấy ở người lớn mắc ATTR-CM được điều trị bằng Attruby so với giả dược, tương ứng vào ngày 28 và sau đó ổn định. Những thay đổi này có thể hồi phục sau khi ngừng điều trị.

Sử dụng ở các nhóm đối tượng cụ thểMang thai và cho con bú: Không có dữ liệu về việc sử dụng Attruby ở phụ nữ mang thai. Dữ liệu trên động vật không cho thấy nguy cơ phát triển liên quan đến việc sử dụng Attruby trong thai kỳ. Không có dữ liệu sẵn có về sự hiện diện của Attruby trong sữa mẹ hoặc sữa mẹ hoặc tác dụng của thuốc đối với việc sản xuất sữa mẹ hoặc trẻ sơ sinh bú sữa mẹ.

Để báo cáo các phản ứng bất lợi bị nghi ngờ, hãy liên hệ với FDA theo số 1-800 -FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

Giới thiệu về Attruby™ (acoramidis)Attruby là chất ổn định gần như hoàn chỉnh ( ≥90%) duy nhất của Transthyretin (TTR) được phê duyệt ở Hoa Kỳ để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc ATTR-CM nhằm giảm nguy cơ mắc bệnh. tử vong do tim mạch và nhập viện liên quan đến tim mạch. Attruby nhìn chung được dung nạp tốt. Các tác dụng phụ thường gặp nhất là nhẹ và bao gồm tiêu chảy và đau bụng được giải quyết mà không cần ngừng thuốc. BridgeBio cung cấp một loạt các chương trình để giúp bệnh nhân tiếp cận thuốc của chúng tôi.

Giới thiệu về BridgeBio Pharma, Inc.BridgeBio Pharma, Inc. (BridgeBio) là một loại công ty dược phẩm sinh học mới được thành lập để khám phá, tạo ra, thử nghiệm và cung cấp các loại thuốc biến đổi để điều trị cho những bệnh nhân mắc các bệnh di truyền. Chuỗi chương trình phát triển của BridgeBio bao gồm từ khoa học ban đầu đến thử nghiệm lâm sàng nâng cao. BridgeBio được thành lập vào năm 2015 và đội ngũ gồm những người khám phá, phát triển và đổi mới thuốc giàu kinh nghiệm cam kết áp dụng những tiến bộ trong y học di truyền để giúp bệnh nhân nhanh nhất có thể. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập bridgebio.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Twitter và Facebook.

Tuyên bố hướng tới tương lai của BridgeBio Pharma, Inc.Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai. Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này có thể bao gồm các tuyên bố không phải là sự thật lịch sử và được coi là hướng tới tương lai theo nghĩa của Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán năm 1933, đã được sửa đổi (Đạo luật Chứng khoán) và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch Chứng khoán năm 1934. , như đã sửa đổi (Đạo luật trao đổi), thường được xác định bằng cách sử dụng các từ như “dự đoán”, “tin tưởng”, “tiếp tục”, “ước tính”, “mong đợi”, “hy vọng”, “dự định”, “có thể”, “kế hoạch”, “dự án”, “vẫn còn”, “tìm kiếm”, “nên”, “ý chí” và các biến thể của những từ như vậy hoặc cách diễn đạt tương tự. BridgeBio dự định những tuyên bố hướng tới tương lai này sẽ được bao phủ bởi các điều khoản về bến cảng an toàn dành cho các tuyên bố hướng tới tương lai có trong Mục 27A của Đạo luật Chứng khoán và Mục 21E của Đạo luật Giao dịch. Những tuyên bố hướng tới tương lai này, bao gồm các tuyên bố liên quan đến tác động của acoramidis đến kết quả lâm sàng, cung cấp Attruby miễn phí suốt đời cho các bệnh nhân thử nghiệm lâm sàng; lợi ích tiềm năng của Attruby, bao gồm hiệu quả và tiềm năng cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân cũng như các kết quả tiềm năng và thời gian dự kiến ​​của các đánh giá và phê duyệt theo quy định ở Châu Âu, Nhật Bản và Brazil, phản ánh quan điểm hiện tại của BridgeBio về kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược dựa trên thông tin hiện có của BridgeBio và dựa trên các giả định mà BridgeBio đã đưa ra. Mặc dù BridgeBio tin rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng và chiến lược của mình như được phản ánh hoặc đề xuất trong các tuyên bố hướng tới tương lai đó là hợp lý, BridgeBio không thể đảm bảo rằng các kế hoạch, ý định, kỳ vọng hoặc chiến lược sẽ đạt được hoặc đạt được. Hơn nữa, kết quả thực tế có thể khác biệt cơ bản so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai và sẽ bị ảnh hưởng bởi một số rủi ro, sự không chắc chắn và giả định, bao gồm nhưng không giới hạn ở những rủi ro mà BridgeBio chỉ mới bắt đầu thành lập lực lượng bán hàng của mình và các tổ chức khác. khả năng thương mại hóa và có thể không thể triển khai hoặc thương mại hóa thành công Attruby, các rủi ro liên quan đến sự phụ thuộc của BridgeBio vào các bên thứ ba trong các hoạt động phát triển, sản xuất và thương mại hóa liên quan đến Attruby, các hành động của chính phủ và bên thanh toán bên thứ ba, bao gồm liên quan đến việc hoàn trả và định giá, rủi ro và những điều không chắc chắn liên quan đến các sản phẩm cạnh tranh và những thay đổi khác có thể hạn chế nhu cầu về Attruby, các cơ quan quản lý rủi ro có thể yêu cầu các nghiên cứu hoặc dữ liệu bổ sung để hỗ trợ việc tiếp tục thương mại hóa Attruby, những rủi ro mà các tác dụng phụ liên quan đến thuốc có thể được quan sát thấy trong quá trình thương mại hóa hoặc phát triển lâm sàng, dữ liệu và kết quả có thể không đáp ứng các yêu cầu quy định hoặc không đủ để phát triển thêm, xem xét hoặc phê duyệt theo quy định, các cơ quan quản lý khác không đồng ý với chiến lược phê duyệt theo quy định của BridgeBio, các thành phần trong hồ sơ của BridgeBio, chẳng hạn như thiết kế, tiến hành và phương pháp thử nghiệm lâm sàng, hoặc tính đầy đủ của dữ liệu được gửi, sự hợp tác liên tục thành công, sự biến động tiềm tàng về giá cổ phiếu của BridgeBio, sự không chắc chắn về bất kỳ tác động nào do các trường hợp khẩn cấp về sức khỏe toàn cầu, bao gồm sự chậm trễ trong việc xem xét theo quy định, gián đoạn sản xuất và chuỗi cung ứng, tác động bất lợi đến hệ thống chăm sóc sức khỏe và sự gián đoạn của nền kinh tế toàn cầu , tác động của các sự kiện kinh tế vĩ mô và địa chính trị hiện tại, bao gồm các điều kiện thay đổi do tình trạng thù địch ở Ukraine, Israel và Dải Gaza, tỷ lệ lạm phát gia tăng và thay đổi lãi suất, đối với hoạt động và kỳ vọng kinh doanh của BridgeBio, cũng như những rủi ro đặt ra trong Phần Yếu tố Rủi ro của Báo cáo thường niên gần đây nhất của BridgeBio về Mẫu 10-K và Báo cáo hàng quý về Từ 10-Q và các hồ sơ khác của BridgeBio với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Hơn nữa, BridgeBio hoạt động trong một môi trường rất cạnh tranh và thay đổi nhanh chóng, trong đó những rủi ro mới thỉnh thoảng xuất hiện. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của ban quản lý BridgeBio kể từ ngày phát hành báo chí này, đồng thời phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được mô tả trong các tuyên bố hướng tới tương lai. . Trừ khi luật hiện hành yêu cầu, BridgeBio không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác.

Nguồn: BridgeBio Pharma, Inc.

Đã đăng : 2024-11-25 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến