FDA phê duyệt Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) cho người lớn mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tế bào B tái phát/khó chữa
LONDON, ngày 08 tháng 11 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Autolus Therapeutics plc (Nasdaq: AUTL), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn đầu thương mại đang phát triển thế hệ tiếp theo Các liệu pháp tế bào T được lập trình, hôm nay công bố Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép tiếp thị cho Aucatzyl (obecabtagene autoleucel) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tiền thân tế bào B tái phát hoặc khó chữa (r/r B-ALL ).“Người lớn ALL là một căn bệnh ung thư cực kỳ nguy hiểm và có nhu cầu y tế cao chưa được đáp ứng trong việc điều trị bệnh nhân mắc bệnh này khi họ tái phát, nơi mà trước đây họ phải chịu kết quả kém,” Elias Jabbour, MD, nhà điều tra chính của nghiên cứu FELIX và giáo sư về bệnh bạch cầu, Trưởng bộ phận TẤT CẢ, tại Trung tâm Ung thư MD Anderson của Đại học Texas, Houston, Texas, cho biết. “Sự phê duyệt quan trọng này, dựa trên lợi ích lâm sàng đã được chứng minh của Aucatzyl, mang lại hy vọng mới cho những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh B-ALL tái phát/kháng trị.” Aucatzyl đã được FDA phê duyệt dựa trên kết quả từ thử nghiệm lâm sàng FELIX đối với obe-cel ở bệnh nhân trưởng thành mắc r/r B-ALL. Trong đoàn hệ bệnh hình thái, 94 bệnh nhân đã được truyền ít nhất một lần Aucatzyl, trong đó 65 bệnh nhân có > 5% nguyên bào trong tủy xương sau khi sàng lọc và trước khi bắt đầu liệu pháp làm suy giảm bạch huyết và đã nhận được một sản phẩm phù hợp, đủ điều kiện để đánh giá hiệu quả. Ở những bệnh nhân được đánh giá về hiệu quả (n=65), 63% đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn tổng thể (OCR1), bao gồm 51% bệnh nhân mắc CR bất cứ lúc nào và 12% bệnh nhân mắc CRi bất cứ lúc nào. Kết quả chính về hiệu quả là thuyên giảm hoàn toàn trong vòng 3 tháng, đạt được ở 42% bệnh nhân và thời gian thuyên giảm trung bình (DOR) là 14,1 tháng. Aucatzyl cho thấy mức độ thấp của Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS), với 3% biến cố Cấp 3 và không có biến cố Cấp 4 hoặc 5. Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch cấp ≥ 3 (ICANS) đã được báo cáo ở 7% bệnh nhân. FDA không yêu cầu REMS đối với Aucatzyl.Sự an toàn của Aucatzyl bao gồm một khung cảnh báo về CRS, độc tính thần kinh và các khối u ác tính về huyết học thứ phát. ICANS, bao gồm các phản ứng gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng, xảy ra ở những bệnh nhân dùng Aucatzyl. Các khối u ác tính của tế bào T đã xảy ra sau khi điều trị các khối u ác tính về huyết học bằng liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen theo hướng BCMA và CD19. Trong thử nghiệm FELIX, các phản ứng phụ không xét nghiệm thường gặp nhất (tỷ lệ mắc ≥ 20%) bao gồm CRS, nhiễm trùng-mầm bệnh không xác định, đau cơ xương, nhiễm virus, sốt, buồn nôn, rối loạn nhiễm khuẩn, tiêu chảy, sốt giảm bạch cầu, ICANS, hạ huyết áp, đau đớn, mệt mỏi, nhức đầu, bệnh não và xuất huyết. “Dựa trên kinh nghiệm trong thử nghiệm FELIX, Aucatzyl có hoạt tính cao và có thể được quản lý tốt, mang lại lợi ích rủi ro hấp dẫn cho B -TẤT CẢ bệnh nhân,” Tiến sĩ Claire Roddie, MD, Tiến sĩ, FRCPath, nhà nghiên cứu chính của nghiên cứu FELIX và Phó Giáo sư Huyết học tại Viện Ung thư thuộc Đại học College London (UCL) cho biết. “Trong thử nghiệm FELIX, Aucatzyl đã cho thấy sự kiên trì lâu dài và phản ứng sâu sắc mà chúng tôi tin là rất quan trọng để giúp B-ALL thuyên giảm lâu dài.”“Chúng tôi rất vui mừng khi giờ đây có thể cung cấp Aucatzyl, sản phẩm thương mại đầu tiên của chúng tôi, cho các bệnh nhân r/r B-ALL trưởng thành ở Hoa Kỳ. Sự chấp thuận này sẽ không thể thực hiện được nếu không có sự hỗ trợ của tất cả mọi người bệnh nhân, gia đình và người chăm sóc của họ, bác sĩ điều trị, y tá và điều tra viên tại các trung tâm điều trị – cảm ơn các bạn,” Tiến sĩ Christian Itin, Giám đốc điều hành của Autolus cho biết. “Cột mốc quan trọng này là đỉnh cao của nhiều năm làm việc chăm chỉ, công việc nền tảng của các đối tác của chúng tôi tại UCL và sự cam kết không ngừng nghỉ của đội ngũ nội bộ, các đối tác bên ngoài và các cổ đông của chúng tôi. Đây là một ngày đáng tự hào đối với Autolus.” Aucatzyl sẽ được sản xuất tại cơ sở sản xuất thương mại chuyên dụng của Autolus, Nucleus, ở Stevenage, Vương quốc Anh. Cơ sở này đã được Cơ quan quản lý thuốc và sản phẩm chăm sóc sức khỏe (MHRA) của Vương quốc Anh cấp Giấy phép nhập khẩu của nhà sản xuất (MIA) và chứng chỉ GMP vào tháng 3 năm 2024, đồng thời đã được kiểm tra trong quy trình phê duyệt của FDA. MHRA hoặc FDA không xác định được quan sát quan trọng hoặc quan trọng nào trong quá trình kiểm tra địa điểm. Nucleus sẽ cung cấp Aucatzyl trên toàn cầu, với Cardinal Health đóng vai trò là đối tác phân phối thương mại của Autolus tại Hoa Kỳ. Autolus hiện sẽ hợp tác với các trung tâm điều trị hiện có để hoàn tất quy trình giới thiệu và bắt đầu lên lịch trình đầu tiên cho bệnh nhân để đưa Aucatzyl ra thị trường ở Hoa KỳALL là một loại ung thư máu nguy hiểm cũng có thể liên quan đến các hạch bạch huyết, lá lách, gan, hệ thần kinh trung ương và các cơ quan khác. Khoảng 8.400 trường hợp ALL người lớn mới được chẩn đoán hàng năm ở Hoa Kỳ và EU, với khoảng 3.000 bệnh nhân trong môi trường kháng trị tái phát.1 Tỷ lệ sống sót vẫn rất kém ở những bệnh nhân trưởng thành mắc r/r ALL, với thời gian sống sót trung bình là 8 tháng. 2 Trong điều trị tuyến đầu cho r/r B-ALL ở người lớn, có tới 50% bệnh nhân cuối cùng sẽ tái phát và phương pháp điều trị chăm sóc tiêu chuẩn có thể gây ra độc tính nghiêm trọng và có thể gây gánh nặng cho một số bệnh nhân.3,4 Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho obe-cel ở r/r người lớn TẤT CẢ đang được các cơ quan quản lý ở cả EU và Vương quốc Anh xem xét, đồng thời đệ trình lên Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã được chấp nhận vào tháng 3 năm 2024 và bản đệ trình được MHRA của Vương quốc Anh chấp nhận vào tháng 8 năm 2024.
Cuộc gọi hội nghị
Ban quản lý sẽ tổ chức cuộc gọi hội nghị và phát sóng trực tuyến vào ngày 11 tháng 11 lúc 8:30 sáng EST/1:30 chiều BST để thảo luận về Aucatzyl phê duyệt. Những người tham gia cuộc gọi hội nghị nên đăng ký trước bằng cách sử dụng liên kết tới nhận số quay số và mã PIN cá nhân cần thiết để truy cập cuộc gọi hội nghị.Bạn có thể truy cập webcast và phát lại âm thanh đồng thời trên phần sự kiện trên trang web của Autolus. Giới thiệu về Autolus Therapeutics plcAutolus là một dược phẩm sinh học công ty đang phát triển các liệu pháp tế bào T được lập trình thế hệ tiếp theo để điều trị ung thư và bệnh tự miễn. Sử dụng một loạt các công nghệ lập trình tế bào T mô-đun và độc quyền, Autolus là kỹ thuật trị liệu tế bào T có hoạt tính cao, được kiểm soát và nhắm mục tiêu chính xác, được thiết kế để nhận biết tốt hơn các tế bào đích, phá vỡ cơ chế phòng vệ của chúng và loại bỏ các tế bào này. Autolus có một sản phẩm được FDA phê chuẩn, Aucatzyl, và một loạt sản phẩm đang được phát triển để điều trị các khối u ác tính về huyết học, khối u rắn và các bệnh tự miễn dịch. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.autolus.comGiới thiệu về Aucatzyl (obecabtagene autoleucel, obe-cel, AUTO1)Aucatzyl là một kháng nguyên tế bào lympho B CD19 (CD19) liệu pháp tế bào T được thiết kế để khắc phục những hạn chế trong hoạt động lâm sàng và độ an toàn so với các liệu pháp tế bào CD19 CAR T hiện tại. Aucatzyl được thiết kế với tốc độ liên kết mục tiêu nhanh để giảm thiểu việc kích hoạt quá mức các tế bào T được lập trình. Aucatzyl đã được FDA chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tiền tế bào B tái phát hoặc khó chữa vào ngày 16 tháng 11 năm 2024. Tại EU, quy định đệ trình lên EMA đã được chấp nhận vào tháng 4 năm 2024, trong khi ở Anh, MAA đã được đệ trình lên MHRA vào tháng 7 năm 2024.
CHỈ ĐỊNH
Aucatzyl là liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen dựa trên CD19 được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tiền thân tế bào B tái phát hoặc khó chữa (ALL).
THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG
CẢNH BÁO: HỘI CHỨNG PHÁT HÀNH CYTOKINE, ĐỘC TÍNH THẦN KINH và CÁC BỆNH ÁC TÍNH HUYẾT HỌC THỨ PHÁP
Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) xảy ra ở những bệnh nhân dùng thuốc Aucatzyl. Không dùng Aucatzyl cho bệnh nhân đang bị nhiễm trùng hoặc rối loạn viêm. Trước khi sử dụng Aucatzyl, hãy đảm bảo rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có quyền truy cập ngay vào thuốc và thiết bị hồi sức để quản lý CRS.
Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS), bao gồm các phản ứng gây tử vong và đe dọa tính mạng, xảy ra ở những bệnh nhân dùng Aucatzyl, kể cả đồng thời với CRS hoặc sau khi giải quyết CRS. Theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng thần kinh sau khi điều trị bằng Aucatzyl. Trước khi sử dụng Aucatzyl, hãy đảm bảo rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có quyền tiếp cận ngay với thuốc và thiết bị hồi sức để kiểm soát độc tính thần kinh. Cung cấp dịch vụ chăm sóc hỗ trợ và/hoặc corticosteroid, nếu cần.
Các khối u ác tính của tế bào T đã xảy ra sau khi điều trị các khối u ác tính về huyết học bằng liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen theo hướng BCMA và CD19.
CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNGHội chứng giải phóng Cytokine (CRS)Đã xảy ra Hội chứng giải phóng Cytokine (CRS) sau khi điều trị bằng Aucatzyl. CRS được báo cáo ở 75% (75/100) bệnh nhân bao gồm CRS độ 3 ở 3% bệnh nhân. Thời gian trung bình để khởi phát CRS là 8 ngày sau lần truyền đầu tiên (khoảng: 1 đến 23 ngày) với thời gian trung bình là 5 ngày (khoảng: 1 đến 21 ngày). Các biểu hiện phổ biến nhất của CRS bao gồm sốt (100%), hạ huyết áp (35%) và thiếu oxy (19%). Trước khi sử dụng Aucatzyl, hãy đảm bảo rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có quyền tiếp cận ngay với thuốc và thiết bị hồi sức để quản lý CRS. Trong và sau khi điều trị bằng Aucatzyl, hãy theo dõi chặt chẽ bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng của CRS hàng ngày trong ít nhất 14 ngày tại cơ sở chăm sóc sức khỏe sau lần truyền đầu tiên. Tiếp tục theo dõi bệnh nhân mắc CRS trong ít nhất 4 tuần sau mỗi lần truyền Aucatzyl. Khuyên bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu có dấu hiệu hoặc triệu chứng của CRS xảy ra bất cứ lúc nào. Khi có dấu hiệu đầu tiên của CRS, hãy đánh giá ngay bệnh nhân để nhập viện và bắt đầu điều trị bằng chăm sóc hỗ trợ dựa trên mức độ nghiêm trọng và xem xét quản lý thêm theo hướng dẫn thực hành hiện hành. Độc tính thần kinh Độc tính thần kinh Độc tính thần kinh bao gồm Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS), gây tử vong hoặc đe dọa tính mạng, xảy ra sau khi điều trị bằng Aucatzyl. Độc tính thần kinh được báo cáo ở 64% (64/100) bệnh nhân, bao gồm mức độ ≥ 3 ở 12% bệnh nhân. Thời gian trung bình để bắt đầu xuất hiện độc tính thần kinh là 10 ngày (trong khoảng: 1 đến 246 ngày) với thời gian trung bình là 13 ngày (trong khoảng: 1 đến 904 ngày). Trong số bệnh nhân bị nhiễm độc thần kinh, các triệu chứng thường gặp nhất (> 5%) bao gồm ICANS (38%), nhức đầu (34%), bệnh não (33%), chóng mặt (22%), run (13%), lo âu (9%). ), mất ngủ (9%) và mê sảng (8%).Hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS)Các biến cố ICANS xảy ra ở 24% (24/100) bệnh nhân, bao gồm Cấp ≥ 3 ở 7% (7/100) ) của bệnh nhân. Trong số 24 bệnh nhân từng trải qua ICANS, 33% (24/8) khởi phát sau lần truyền đầu tiên, nhưng trước lần truyền Aucatzyl thứ hai. Thời gian trung bình bắt đầu xuất hiện các biến cố ICANS sau lần truyền đầu tiên là 8 ngày (trong khoảng: 1 đến 10 ngày) và 6,5 ngày (khoảng: 2 đến 22 ngày) sau lần truyền thứ hai, với thời gian trung bình là 8,5 ngày (khoảng: 1 đến 53 ngày). Tám mươi tám phần trăm (21/24) bệnh nhân được điều trị bằng ICANS. Tất cả bệnh nhân được điều trị đều dùng corticosteroid liều cao và 42% (10/24) bệnh nhân được dùng thuốc chống động kinh để dự phòng. Trước khi sử dụng Aucatzyl, hãy đảm bảo rằng các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe có quyền truy cập ngay vào thuốc và thiết bị hồi sức để quản lý ICANS. Khuyến cáo bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế nếu xảy ra các dấu hiệu hoặc triệu chứng nhiễm độc thần kinh/ ICANS. Khi có dấu hiệu đầu tiên của Độc tính thần kinh /ICANS, hãy đánh giá ngay bệnh nhân để nhập viện và bắt đầu điều trị bằng chăm sóc hỗ trợ dựa trên mức độ nghiêm trọng và xem xét xử lý thêm theo hướng dẫn thực hành hiện hành.Ảnh hưởng đến khả năng lái xe và sử dụng máy mócDo có khả năng xảy ra các biến cố thần kinh, bao gồm thay đổi trạng thái tâm thần hoặc co giật, bệnh nhân sử dụng Aucatzyl có nguy cơ bị thay đổi hoặc giảm ý thức hoặc phối hợp trong 8 tuần sau khi truyền Aucatzyl hoặc cho đến khi bác sĩ điều trị giải quyết được vấn đề về thần kinh. Khuyên bệnh nhân không nên lái xe và tham gia các công việc hoặc hoạt động nguy hiểm, chẳng hạn như vận hành máy móc hạng nặng hoặc có khả năng nguy hiểm, trong giai đoạn đầu này. Giảm tế bào máu kéo dài Bệnh nhân có thể biểu hiện giảm tế bào chất bao gồm thiếu máu, giảm bạch cầu trung tính và giảm tiểu cầu trong vài tuần sau khi điều trị bằng hóa trị liệu làm suy giảm bạch huyết và Aucatzyl. Ở những bệnh nhân đáp ứng với Aucatzyl, tình trạng giảm tế bào chất ở mức độ ≥ 3 kéo dài sau ngày thứ 30 sau khi truyền Aucatzyl đã được quan sát thấy ở 71% (29/41) bệnh nhân và bao gồm giảm bạch cầu trung tính (66%, 27/41) và giảm tiểu cầu (54%, 22). /41). Giảm tế bào chất độ 3 hoặc cao hơn kéo dài sau Ngày 60 sau khi truyền Aucatzyl đã được quan sát thấy ở 27% (11/41) bệnh nhân và bao gồm giảm bạch cầu trung tính (17%, 7/41) và giảm tiểu cầu (15%, 6/41). Theo dõi công thức máu sau khi truyền Aucatzyl.Nhiễm trùng Nhiễm trùng nghiêm trọng, bao gồm nhiễm trùng đe dọa tính mạng và gây tử vong xảy ra ở những bệnh nhân sau khi truyền Aucatzyl. Nhiễm trùng không phải COVID-19 ở tất cả các cấp độ xảy ra ở 67% (67/100) bệnh nhân. Nhiễm trùng không phải COVID-19 cấp độ 3 trở lên xảy ra ở 41% (41/100) bệnh nhân. Không nên dùng Aucatzyl cho những bệnh nhân bị nhiễm trùng toàn thân đang hoạt động có ý nghĩa lâm sàng. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu và triệu chứng nhiễm trùng trước và sau khi truyền Aucatzyl và điều trị thích hợp. Sử dụng kháng sinh dự phòng theo hướng dẫn của địa phương. Giảm bạch cầu do sốt độ 3 trở lên đã được quan sát thấy ở 26% (26/100) bệnh nhân sau khi truyền Aucatzyl và có thể xảy ra đồng thời với CRS. Trong trường hợp giảm bạch cầu do sốt, hãy đánh giá tình trạng nhiễm trùng và xử trí bằng kháng sinh phổ rộng, truyền dịch và chăm sóc hỗ trợ khác theo chỉ định y tế. Sự tái hoạt động của virus, có khả năng nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, có thể xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc chống lại tế bào B. Không có kinh nghiệm về việc sản xuất Aucatzyl cho những bệnh nhân có kết quả xét nghiệm dương tính với vi rút gây suy giảm miễn dịch ở người (HIV) hoặc vi rút viêm gan B hoạt động (HBV) hoặc vi rút viêm gan C hoạt động (HCV). Thực hiện sàng lọc HBV, HCV và HIV theo hướng dẫn lâm sàng trước khi thu thập tế bào để sản xuất. Hypogammaglobulinemia Hypogammaglobulinemia và bất sản tế bào B có thể xảy ra ở bệnh nhân sau khi truyền Aucatzyl. Hạ đường huyết đã được báo cáo ở 10% (10/100) bệnh nhân được điều trị bằng Aucatzyl bao gồm các biến cố Cấp độ 3 ở 2 bệnh nhân (2%). Nồng độ globulin miễn dịch nên được theo dõi sau khi điều trị bằng Aucatzyl và được quản lý theo hướng dẫn của tổ chức bao gồm các biện pháp phòng ngừa nhiễm trùng, điều trị dự phòng bằng kháng sinh hoặc kháng vi-rút và thay thế globulin miễn dịch. Sự an toàn của việc chủng ngừa bằng vắc-xin virus sống trong hoặc sau khi điều trị bằng Aucatzyl chưa được nghiên cứu. Không nên tiêm vắc-xin virus sống trong ít nhất 6 tuần trước khi bắt đầu điều trị bằng hóa trị liệu làm suy giảm bạch huyết, trong khi điều trị bằng Aucatzyl và cho đến khi phục hồi miễn dịch sau khi điều trị bằng Aucatzyl.Hội chứng kích hoạt đại thực bào/Tế bào lympho thực bào máu (HLH/MAS) HLH/MAS bao gồm các phản ứng gây tử vong và đe dọa tính mạng xảy ra sau khi điều trị bằng Aucatzyl. HLH/MAS được báo cáo ở 2% (2/100) bệnh nhân và bao gồm các biến cố Cấp 3 và Cấp 4 với thời gian khởi phát tương ứng vào Ngày 22 và Ngày 41. Một bệnh nhân đã trải qua các biến cố ICANS đồng thời sau khi truyền Aucatzyl và chết do nhiễm trùng huyết với tình trạng HLH/MAS đang diễn ra mà không được giải quyết. Quản lý điều trị HLH/MAS theo tiêu chuẩn của tổ chức. Phản ứng quá mẫn Phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm sốc phản vệ, có thể xảy ra do dimethyl sulfoxide (DMSO), một loại thuốc tá dược được sử dụng trong Aucatzyl. Quan sát bệnh nhân về các phản ứng quá mẫn trong và sau khi truyền Aucatzyl. Khối u ác tính thứ phát Bệnh nhân được điều trị bằng Aucatzyl có thể phát triển khối u ác tính thứ phát. Các khối u ác tính của tế bào T đã xảy ra sau khi điều trị các khối u ác tính về huyết học bằng liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen theo hướng BCMA và CD19. Các khối u ác tính của tế bào T trưởng thành, bao gồm cả khối u dương tính với CAR, có thể xuất hiện ngay sau vài tuần sau khi truyền và có thể gây tử vong. Theo dõi suốt đời các khối u ác tính thứ phát. Trong trường hợp xảy ra khối u ác tính thứ phát, hãy liên hệ với Autolus theo số 1-855-288-5227 để báo cáo và nhận hướng dẫn về cách lấy mẫu bệnh nhân để xét nghiệm.Phản ứng bất lợi Tính an toàn của Aucatzyl đã được đánh giá trong nghiên cứu FELIX trong đó 100 bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tế bào B tái phát hoặc khó chữa (B-ALL) đã nhận được Aucatzyl ở mức một liều trung bình là 410 × 106 tế bào T sống sót dương tính với CD19 CAR (phạm vi: 10 đến 480 × 106 tế bào T sống sót dương tính với CD19 CAR với 90% bệnh nhân nhận được liều khuyến cáo là 410 × 106 +/- 25%). Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng thường gặp nhất ở bất kỳ Cấp độ nào (tỷ lệ mắc ≥ 2%) bao gồm nhiễm trùng-mầm bệnh không xác định, giảm bạch cầu có sốt, ICANS, CRS, sốt, rối loạn nhiễm khuẩn, bệnh não, nhiễm nấm, xuất huyết , suy hô hấp, hạ huyết áp, cổ trướng, HLH/MAS, huyết khối và thiếu oxy. Chín bệnh nhân (9%) đã gặp phải các phản ứng bất lợi gây tử vong bao gồm nhiễm trùng (nhiễm trùng huyết, viêm phổi, viêm phúc mạc), cổ trướng, tắc mạch phổi, hội chứng suy hô hấp cấp tính, HLH/MAS và ICANS. Trong số 9 bệnh nhân, 5 bệnh nhân tử vong do nhiễm trùng đã có tình trạng giảm bạch cầu trung tính từ trước và đang diễn ra trước khi được điều trị bắc cầu, điều trị bằng hóa trị liệu làm suy giảm bạch huyết và/hoặc Aucatzyl.Vui lòng xem đầy đủThông tin kê đơn, bao gồm CẢNH BÁO ĐÓNG GÓI và Hướng dẫn sử dụng thuốc. < palign="justify">Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của các điều khoản về "bến đỗ an toàn" của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai là những tuyên bố không phải là sự kiện lịch sử và trong một số trường hợp có thể được xác định bằng các thuật ngữ như "có thể", "sẽ", "có thể", "mong đợi", "kế hoạch", "dự đoán" và "tin tưởng". Những tuyên bố này bao gồm, nhưng không giới hạn ở: các tuyên bố liên quan đến thị trường và tiềm năng điều trị của Aucatzyl dành cho r/r B-ALL dành cho người lớn; Sự phát triển và thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên của Autolus; những lợi ích lâm sàng dự kiến của Aucatzyl; Các kế hoạch sản xuất, bán hàng và tiếp thị của Autolus cho Aucatzyl, bao gồm những kỳ vọng về thời điểm ra mắt thương mại tại Hoa Kỳ và khả năng tiếp cận bệnh nhân một cách kịp thời; số tiền và thời gian thanh toán các mốc quan trọng theo thỏa thuận cấp phép và hợp tác của Autolus; và các kế hoạch phát triển trong tương lai của Aucatzyl, bao gồm thời gian hoặc khả năng mở rộng sang các thị trường hoặc khu vực địa lý bổ sung cũng như các phê duyệt theo quy định liên quan. Mọi tuyên bố hướng tới tương lai đều dựa trên quan điểm và giả định hiện tại của ban quản lý, đồng thời liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc sự kiện thực tế khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý trong các tuyên bố đó. Kết quả thực tế và thời gian của các sự kiện có thể khác biệt đáng kể so với những kết quả được dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn: khả năng của Autolus trong việc duy trì sự chấp thuận theo quy định đối với Aucatzyl; khả năng thực hiện chiến lược thương mại hóa Aucatzyl; khả năng phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm tiềm năng khác cũng như thời điểm hoặc khả năng mở rộng Aucatzyl sang các thị trường hoặc khu vực địa lý bổ sung; Khả năng của Autolus trong việc thiết lập và mở rộng cơ sở hạ tầng thương mại cũng như ra mắt, tiếp thị và bán Aucatzyl thành công; hành động của các cơ quan quản lý có thể ảnh hưởng đến việc bắt đầu, thời gian và tiến độ của các thử nghiệm lâm sàng hoặc phê duyệt theo quy định trong tương lai; việc dán nhãn cho Aucatzyl/obe-celtrong bất kỳ chỉ định nào trong tương lai hoặc đối tượng bệnh nhân, nếu được chấp thuận; khả năng người trả tiền trì hoãn, hạn chế hoặc từ chối bảo hiểm cho Aucatzyl; Khả năng của Autolus trong việc đạt được, duy trì và thực thi việc bảo vệ quyền sở hữu trí tuệ đối với Aucatzyl hoặc bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào mà nó đang phát triển; kết quả của các thử nghiệm lâm sàng không phải lúc nào cũng có thể dự đoán được kết quả trong tương lai; chi phí, thời gian và kết quả của các thử nghiệm lâm sàng; rằng nhiều ứng cử viên sản phẩm không trở thành thuốc được phê duyệt một cách kịp thời hoặc hiệu quả về mặt chi phí; khả năng ghi danh bệnh nhân vào các thử nghiệm lâm sàng; và những lo ngại về tính an toàn và hiệu quả có thể xảy ra. Để thảo luận về các rủi ro và sự không chắc chắn khác cũng như các yếu tố quan trọng khác, bất kỳ yếu tố nào trong số đó có thể khiến kết quả thực tế của Autolus khác với kết quả trong các tuyên bố hướng tới tương lai, hãy xem phần có tiêu đề "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của Autolus về biểu mẫu 10-K đã nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, hay SEC, vào ngày 21 tháng 3 năm 2024 cũng như các cuộc thảo luận về những rủi ro tiềm ẩn, sự không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác trong các hồ sơ tiếp theo của Autolus gửi tới Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Tất cả thông tin trong thông cáo báo chí này đều có hiệu lực kể từ ngày phát hành và Autolus không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, cho dù là do thông tin mới, sự kiện trong tương lai hay lý do khác, ngoại trừ theo yêu cầu của pháp luật. Do đó, bạn không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này để thể hiện quan điểm của Autolus kể từ bất kỳ ngày nào sau ngày phát hành thông cáo báo chí này.
Tài liệu tham khảo
1. Ước tính SEER và EUCAN tương ứng cho Hoa Kỳ và EU
3. Aureli A, Marziani B, Venditti A, Sconocchia T, Sconocchia G. Điều trị bằng liệu pháp miễn dịch bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính: bây giờ, tiếp theo và hơn thế nữa. Ung thư (Basel). 2023;15:3346.
4. Dhakal P, Kaur J, Gundabolu K, Bhatt VR. Các lựa chọn liệu pháp miễn dịch để kiểm soát bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính tế bào B tái phát hoặc khó chữa: làm thế nào để chọn các tác nhân mới được phê duyệt? Ung thư hạch bạch cầu. 2020;61:7-17.
24/11 US-AUC-0082
*Tỷ lệ Thuyên giảm hoàn toàn tổng thể “Bất cứ lúc nào” bao gồm Thuyên giảm hoàn toàn (CR) và Thuyên giảm hoàn toàn với sự phục hồi huyết học không hoàn toàn (CRi) “Bất cứ lúc nào”
Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.
Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.
