Az FDA jóváhagyja az AVMAPKI FAKZYNJA CO-PACK-t (Avutometinib kapszulák/defactinib tabletták)

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja az Avmapki Fakzynja társcsomagját (avutometinib kapszulák/defactinib tabletták) a Kras-mutált visszatérő, alacsony fokú szérum petefészekrákhoz

boston-(Business Wire)-Business Counticauta-Verastem oncology (nasdaq: vstm), egy biofarm. Az új gyógyszerek előmozdítása a RAS/MAPK útvonal-vezérelt rákos betegek számára, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) jóváhagyta az AVMAPKI Fakzynja együttes csomagját (Avutometinib kapszulák; defaktinib tabletták) felnőtt betegek kezelésére Kras-mutált, alacsony szintű, széles, szérekrákos rákot (LGSOC), akik kaptak priorystysticicery-t. Az Avmapki Fakzynja társcsomagja az első és egyetlen FDA által jóváhagyott gyógyszer ennek a betegségnek. Ezt a jelzést a tumor válaszaránya és a válasz időtartama alapján gyorsított jóváhagyás alapján hagyják jóvá. Ennek az indikációnak a folyamatos jóváhagyása függhet a megerősítő vizsgálatban a klinikai előnyök ellenőrzésétől és leírásától. Az Avmapki Plus Fakzynja csak a kereskedelemben kapható az Egyesült Államokban, mint szóbeli kombinációs csomag, a két vényköteles termékkel, az úgynevezett „Avmapki Fakzynja együttes csomagja”.

“Az Avmapki Fakzynja együttes csomagjának ma jóváhagyása KRAS-mutált, visszatérő, alacsony fokú, szérum petefészekrákban szenvedő betegek számára nemcsak az első FDA által jóváhagyott kezelést képviseli, kifejezetten ennek a ritka ráknak, hanem egy új napot az ilyen betegségben élő emberek számára, akiknek újszerű kezelési lehetőségeire van szükségük.”-mondta Dan Paterson, az elnök és az ügyvezető igazgatója. „Nagyon büszkék vagyunk arra, hogy két innovatív gyógyszert egy kombinált kezelésben hozunk az LGSOC közösségbe. Köszönjük a kutatóknak, a betegeiknek és családjaiknak, akik részt vesznek a klinikai vizsgálatokban, a betegképviseleti közösségben, az FDA-ban és a Verastemben mindenkinek az elkötelezettségükért és elkötelezettségükben az Avmapki Fakzynja társ-pack-nek a betegek számára. A Fakzynja társcsomagja a 2. fázisú RAMP 201 klinikai vizsgálaton alapul, amely az AVMAPKI és a Fakzynja kombinációját értékelte felnőtt betegeknél, akiknek mérhető KRAS-mutált LGSOC.

„Az alacsony minőségű szérum petefészekrák egy ritka és nagyon visszatérő rák, korlátozott hatékony kezelési lehetőségekkel. Ez a betegség első FDA jóváhagyása a 2. fázisú RAMP 201 vizsgálat elsődleges elemzésén alapult, amelyben az avutometinib és a defactinib kombinációja szignifikáns teljes válaszarányt eredményezett, memória, miközben a Kras-mutációban általában jól tolerálódott.”-mondta Rachel Grisham, M.D. Sloan Kettering Rákközpont New Yorkban, NY, a GOG-3097/Engot-OV81/GTG-UK/RAMP globális vezető kutatója. A megerősítő 3. fázisú kísérlet előrehaladásával, a RAMP 301-re, ahol továbbra is támogatjuk a kombináció folyamatban lévő kutatásának támogatását a KRAS mutációval és anélkül. Ritka vagy nehezen kezelhető nőgyógyászati ​​rákos betegek kezelése ”-mondta Susana Banerjee professzor, M.B.B.S., M.A., Ph.D., F.R.C.P, a Royal Marsd60/Gog3052/Gog3052/Gog3052/Gog3052/Gog3052/Gog3052/Gog3052 csoport vezetőjének tanácsadója. „Ezzel a jóváhagyással köszönetet mondunk minden olyan betegnek és kutatónak, aki részt vett ebben a vizsgálatban, és az alacsony fokú szérum petefészekrák közösségéért, hogy hozzájárultak az első FDA által jóváhagyott KRAS-mutált ismétlődő LSGOC-nak, és megváltoztatják a RAS/MAPK-patak-vezette rák kezelési lehetőségeit." A világ körül. "A világ körül."

A jóváhagyás előtt nem volt kifejezetten az FDA által jóváhagyott kezelések, amelyek kifejezetten a KRAS-mutált ismétlődő LGSOC-t, egy ritka és megkülönböztetett petefészekrákot, amely különbözik a magas fokú szérum petefészekrákotól, mind a biológiában, mind a kezelésben, hogy az LGSOC diagnózisban való részvétele, míg a kezelés nem volt. Néhány kezelési lehetőség abban az időben, amikor kipróbálhattam, küldetésemre tettem a betegségemre vonatkozó kutatás támogatását ”-mondta Nicole Andrews, az STAAR alacsony fokú Serous Petefészek-rák Alapítvány elnöke. „Ma egy mérföldkövet ünnepelünk az első FDA által jóváhagyott kezelési lehetőséggel, kifejezetten a KRAS mutációval rendelkező ismétlődő LGSOC-ban szenvedő betegek számára. Az alacsony fokú szérum petefészekrák közösség reményteljes és izgatott a kezelés lehetséges előnyeivel, valamint az LGSOC diagnosztizálásának és kutatásainak javításának előmozdításában.”

avmapki fakzynja társcsomagja az első kezelés, amely a világ bármely pontján jogszabályi jóváhagyást kap, különös tekintettel a KRAS-mutált visszatérő LGSOC-ra. A társaság úgy véli, hogy az Avmapki Fakzynja társcsomagja szintén az első orális, újszerű/új kombinált terápia, amelyet az onkológiában hagytak jóvá. A Verastem 2024 májusában kezdeményezett egy új kábítószer -kérelmet (NDA) az FDA -val, és 2024 októberében fejezte be NDA -benyújtását. Az FDA prioritási felülvizsgálatot kapott, és a jóváhagyást a vényköteles gyógyszer -felhasználói díjról szóló törvény (PDUFA) akciójának dátuma elõtt kapta meg, vagy több A terápia, beleértve a platina-alapú kemoterápiát, 2021 májusában. Az avutometinib önmagában vagy a defactinib-vel kombinálva az FDA árva gyógyszer-jelölést is kapott az LGSOC kezelésére.

Verastem elkötelezettsége a betegtámogatás iránt

Az ONCOLÓGIA elkötelezett amellett, hogy a betegek hozzáférését és a visszatérítési támogatást nyújtja a Verastem CARES ™ programján keresztül az USA-ban az USA CARES ™ -ben, számos beteg-hozzáférési és visszatérítési támogatási szolgáltatást kínál az Egyesült Államok betegeinek, akik előírják az AVMAPKI FakzynJa Co-csomag fogadáshoz való hozzáférést. A Verastem Cares ™ ügykezelők elérhetők az 1-866-351-8372 telefonszámon, 8:00 és 8: 00 között a keleti időig, hétfőtől péntekig.

A jóváhagyás alapja: RAMP 201 kísérleti eredmények

Az AVMAPKI és Fakzynja hatékonyságát kombinálva értékeltük a RAMP 201 klinikai vizsgálatban (NCT04625270), egy nyitott, multicenter vizsgálatban, amely 57 felnőtt beteget tartalmazott, mérhető KRAS-Mutált LGSOC-val. A betegeknek legalább egy korábbi szisztémás terápiát kellett kapniuk, beleértve egy platina-alapú gyógyszert. A betegek hetente kétszer kétszer kétszer kétszer, a négyhetes ciklus első három hétben, az első három hétben a négyhetes ciklusból az első három hétben, a négyhetes ciklusból, a négyhetes ciklusból a négyhetes ciklusból az első három hétből az első három hét első három hétből az első három hétből, amíg a betegség progressziójáig vagy az elfogadhatatlan toxicitásig. A fő hatékonysági eredmény mértéke az volt, hogy az általános válaszarány (ORR) a vak vak független felülvizsgálati bizottság (BIRC) által a válaszértékelési kritériumok szerint, szilárd daganatokban (RECIST), 1.1 -es verzió szerint értékelve. Egy további hatékonysági eredmény mértéke a válasz időtartama (DOR) volt. A daganatok válaszának értékelése nyolc hetente történt az első 72 héten, majd ezt követően 12 hetente.

A vizsgálatban az Avmapki és a Fakzynja együttesen kimutatták a KRAS mutációval rendelkező betegekben a BICR által megerősített ORR-t 44% (25/57; 95% CI: 31-58). A DOR medián 3,3 és 31,1 hónap között volt a KRAS mutáns populációban. A lehetséges súlyos mellékhatások az Avmapki Fakzynja társcsomagolásával magukban foglalják a szembetegségeket, a bőr toxicitásait (kiütés), a hepatotoxicitást, a rabdomiolízist és a magzati károsodást, amikor terhesség alatt adják be. Az Avmapki Fakzynja társcsomagjának leggyakoribb mellékhatásai, beleértve a laboratóriumi változásokat, közé tartozik a vér (CPK), a hányinger, a fáradtság, a rendellenes májteszt (AST) és a kiütés megnövekedett szintje.

az alacsony fokú szérum petefészekrákról (LGSOC)

LGSOC egy ritka petefészekrák, amely félrevezető és kitartó. Az LGSOC különbözik és különbözik a magas fokú szérum petefészekráktól (HGSOC), és eltérő kezelést igényel. Az LGSOC nagyon visszatérő és kevésbé érzékeny a kemoterápiára a HGSOC -hoz képest. Körülbelül 6000-8000 nő az Egyesült Államokban és 80 000 világszerte él ebben a betegségben. Az LGSOC 20-30 és 50-60 év közötti bimodális diagnózis csúcsokkal rendelkező fiatalabb nőket érinti, és a medián túlélése körülbelül tíz év. Az LGSOC kb. 70 % -a mutatja a RAS úthoz kapcsolódó mutációkat, és az LGSOC-ban szenvedő emberek 30 % -ának KRAS mutációja van. A betegek többsége az LGSOC negatív hatását jelentette mentális és fizikai egészségükre, termékenységükre és hosszú távú életminőségükre. Az LGSOC jelenlegi gondozásának standardja magában foglalja a hormonterápiát és a kemoterápiát.

Avmapki és Fakzynja kombinált terápia

AVMAPKI (avutometinib) gátolja a MEK kináz aktivitását, miközben blokkolja a MEK kompenzációs újraaktiválását az upstream RAF által. A RAF és a MEK fehérjék a RAS/RAF/MEK/ERK (MAPK) út szabályozói. A RAF és/vagy a MEK blokkolása aktiválja a FAK -t, a gyógyszerrezisztencia kulcsfontosságú közvetítőjét. A Fakzynja (defactinib) egy FAK-inhibitor, és együtt az avutometinib és a defactinib kombinációt úgy tervezték, hogy teljesebb blokádot biztosítson a jelzéshez, amely a RA/MAPK útvonal-függő daganatok növekedését és gyógyszerrezisztenciáját vezérli.

További klinikai vizsgálatok: A Verastem onkológia klinikai vizsgálatokat végez avutometinibel defactinib-vel és anélkül RAS/MAPK-vezérelt daganatokban, a RAF és a MEK program vagy a RAMP részeként. RAMP 301 (GOG-3097/Engot-OV81/GTG-UK) (NCT06072781) egy nemzetközi 3. fázisú megerősítő vizsgálat, amely az avutometinib és a defactinib kombinációját értékeli, szemben a standard kemoterápiával vagy hormonális kezeléssel a visszatérő alacsony fokú petefészek-rák kezelésére és a Kras-mutáció nélkül. A RAMP 203 (NCT05074810) egy 1/2 fázisú, multicentrikus, nyitott, dózisértékelési/bővítési vizsgálat, az AMGEN-vel együttműködésben, az avutometinib és a Sotorasib hatékonyságát és biztonságosságát értékelve, KRAS G12C mutáns nem-small-sejtrákkal (NSCLC-vel), akik nem voltak olyan betegekben G12C inhibitor, valamint olyan betegeknél, akiket korábban KRAS G12C -inhibitorral (NCT05074810) kezeltek. A RAMP 205 (NCT05669482), egy 1B/2-es fázisú klinikai vizsgálat, amely az avutometinibet és a defactinib-t értékeli a gemcitabin/nab-paclitaxel-rel, elülső vonalú metasztatikus hasnyálmirigyrákban szenvedő betegekben, a Pancan Therapeutic Accelerator díj támogatja. Az avutometinibet és a defactinib -t az FDA vagy más szabályozó hatóság nem hagyta jóvá, sem kombinálva, sem más terápiákkal, ezen vizsgálati felhasználások bármelyikére. Sem az avutometinibet, sem a defactinib-t az FDA vagy bármely más szabályozó hatóság nem hagyta jóvá önálló alapon.

indikáció

avmapki fakzynja társcsomagot jeleznek a felnőtt betegek kezelésére Kras-mutált, visszatérő, alacsony fokú szérum petefészekrák (LGSOC).

Ezt az indikációt gyorsított jóváhagyással hagyják jóvá a tumor válaszadási sebessége és a válasz időtartama alapján. Ennek az indikációnak a folyamatos jóváhagyása függhet a klinikai előnyök ellenőrzésétől és leírásától egy megerősítő vizsgálatban.

Fontos biztonsági információk

Figyelmeztetések és óvintézkedések

  • szembetegségek : szemtoxicitások, beleértve a látáskárosodást és a vitreoretinalis rendellenességeket. Végezzen átfogó szemészeti értékelést a kiindulási állapotban, a 2. ciklus előtt, az azt követő három ciklusonként és a klinikailag jelöltek szerint. Tartsa vissza az Avmapki Fakzynja társcsomagolását a szemtoxikusságokhoz, amíg javulnak ugyanazon vagy csökkentett dózisnál. Az Avmapki Fakzynja tartósan abbahagyja a 4. fokozatú toxicitás társcsomagját. Tartsa be az egyidejű gyógyszereket. Figyelemmel kíséri a bőr toxicitásait, és megszakítja, csökkenti vagy véglegesen abbahagyja az Avmapki Fakzynja együttes-csomagját a súlyosság, a tolerálhatóság és az időtartam alapján. Az Avmapki Fakzynja társcsomagolása, csökkentése vagy megszüntetése a rendellenesség súlyosságának és kitartása alapján. Ha megnövekedett CPK fordul elő, értékelje a betegeket rabdomiolízis vagy más okok miatt. Az Avmapki Fakzynja társcsomagolását visszatartja, csökkenti vagy véglegesen megszünteti a káros reakció súlyossága és időtartama alapján. Tanácsot adjon a magzat potenciális kockázatáról és a hatékony fogamzásgátláshoz.

    A leggyakoribb (≥ 25%) mellékhatások, beleértve a laboratóriumi rendellenességeket, a megnövekedett kreatin -foszfokináz, émelygés, fáradtság, megnövekedett aszpartát -aminotranszferáz, kiütés, hasmenés, izom -keleti fájdalom, ödéma, csökkentett hemoglobin, fokozott alanin -aminotranszferáz, vomitálás, megnövekedett vér bilirubin. Limfociták száma, hasi fájdalom, dyspepsia, dermatitis pattanás, vitreoretinális rendellenességek, megnövekedett lúgos foszfatáz, sztomatitisz, bruritus, látáskárosodás, csökkentett vérlemezke -szám, székhöz, száraz bőr, dyspnea, köhögés, vizelési fertőzés és csökkent neutrofil szám. Interakciók

  • erős és mérsékelt CYP3A4-gátlók : Kerülje az Avmapki Fakzynja együttes használatát. Co-Pack. H2 receptor antagonisták. Ha a sav-redukáló szer használata nem kerülhető el, adjon be Fakzynja-t 2 órával a helyben ható antacid beadása előtt vagy 2 órával.

    • Használat specifikus populációkban

  • szoptatás: azt tanácsolja, hogy ne szopjon.A

    Vatastem onkológia (NASDAQ: VSTM) egy biofarmakon vállalat, amely elkötelezett az új gyógyszerek fejlesztése és forgalmazása mellett, hogy javítsa a RA/MAPK útvonal-vezérelt rákokkal diagnosztizált betegek életét. A VERASTEM Markets AVMAPKI ™ Fakzynja ™ társcsomagja az Egyesült Államokban az új kis molekula-gyógyszerekre összpontosít, amelyek gátolják a rákos sejtek túlélését és a daganat növekedését, ideértve a RAF/MEK gátlást, a FAK-gátlást és a KRAS G12D inhibition-t, amely gátolja a rákos sejtek túlélését és a tumor növekedését. További információkért kérjük, látogasson el a www.verastem.com webhelyre, és kövessen minket a LinkedIn-en.

    Ez a sajtóközlemény előretekintő nyilatkozatokat tartalmaz az 1933. évi értékpapírokról szóló törvény 27A. Szakaszának és az 1934. évi értékpapír-tőzsdéről szóló törvény 21E. Szakaszának. A petefészekrákot az Egyesült Államokban, az Avmapki Fakzynja társcsomagjának transzformációs gyógyszerként való potenciálját, és az Avmapki Fakzynja együttes-csomagja fontos kezelési lehetőséget kell jelenteni a KRAS-mutált, visszatérő, alacsony fokú, szérum petefészekrákban szenvedő betegek számára. A "előrejelző", "hisz", "becslés", "várható", "szándék", "lehet", "terv", "előrejelzés", "projekt", "cél", "potenciál", "" "," "," "folytatódni", "folytatni", "ígéretes" és hasonló kifejezéseket kívánnak, akkor az előretekintő utasítások azonosítására, bár nem minden előrejelző kijelentéssel járnak ". Minden előretekintő nyilatkozat olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek a tényleges eredmények lényegében különböznek az ilyen nyilatkozatban kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől. Az Egyesült Államok, beleértve a terméket a piacon elérhető, azután az indítás után és azt követően; a terméket az egészségügyi szakemberek általi elfogadása; kedvező árképzés megteremtése a termék számára, és biztosítja a visszatérítés fedezetét a harmadik fél fizetőinek, beleértve a kormányzati ügynökségeket is a termék számára; a termék létrehozása a Kras-mutáns visszatérő LGSOC gondozásának színvonalaként; a szabályozó ügynökségek cselekedete vagy tanácsadása, valamint a termékünk szabályozási jóváhagyásának megszerzésének és fenntartásának képessége; Az Avmapki Fakzynja társcsomagjának piaci lehetőségei a belső és harmadik fél becslésein alapulnak, amelyek helytelennek bizonyulhatnak; hogy lehetnek versenyképes fejlemények, amelyek befolyásolják a termékjelöltjeinket; Lehet, hogy az adatok nem állnak rendelkezésre, ha a várt esetben nem állnak rendelkezésre; hogy termékünk káros biztonsági eseményeket vagy váratlan aggodalmakat okozhat, további adatokból vagy elemzésekből származhat, vagy kezelhetetlen biztonsági profilokat eredményezhet a hatékonyság szintjéhez képest; hogy nem tudjuk sikeresen validálni, fejleszteni és megszerezni a termékek diagnosztikai tesztjeinek szabályozási jóváhagyását, amelyek az ilyen tesztekből vagy kereskedelemben részesülnének, vagy pedig jelentős késést tapasztalnak meg; hogy termékünk tapasztaljon gyártási vagy ellátási megszakításokat vagy hibákat; hogy jelentős versenytársakkal nézzünk be, ami azt eredményezheti, hogy mások a termékek előtt vagy sikeresebben fejlesztik vagy forgalmazzák, mint mi, ami csökkentheti a termékjelöltjeink piaci részesedését vagy piaci potenciálját; az új kábítószer -jelöltek felfedezése és fejlesztése, valamint a kézbesítési megközelítések, valamint termékjelöltjeink hatékonyságának és biztonságának sikeres bemutatása; a termékjelöltjeink preklinikai és klinikai eredményei; hogy lehet, hogy nincs elegendő készpénzünk a tervezett tevékenységeink finanszírozásához, ideértve a termékek kereskedelmi és fejlesztési programjait is; hogy nem vonzhatjuk és megtarthatjuk a magas színvonalú személyzetet; hogy lehet, hogy nem tudjuk kibővíteni az Avmapki Fakzynja társcsomagjának jóváhagyott indikációját; hogy valószínűleg nem tudjuk sikeresen elindítani, forgalmazni és eladni az Avmapki Fakzynja társcsomagját az Egyesült Államokban, és megvalósíthatjuk a potenciális piaci lehetőségek egészét vagy jelentős részét; hogy valószínűleg nem tudjuk sikeresen elindítani, forgalmazni és eladni a jóváhagyott termékeket globálisan; hogy késések, megszakítások vagy meghibásodások történjenek termékjelöltjeink vagy a forgalmazott termékek gyártásában és ellátásában; hogy sikeresen szerezzük meg, karbantartjuk és védjük a szellemi tulajdonot fejlődésünk és forgalmazott termékeinkben; hogy képesek vagyunk kezelni a növekedési és működési költségeket fegyelmezett működésbe történő beruházások révén, és a jövőben képesek elérni az önfenntartható pénzügyi profilt, és elkerülni vagy sikeresen kezelni a váratlan kiadásokat; hogy képesek vagyunk fenntartani a stratégiai üzleti együttműködéseket; a harmadik felektől való függőség bizonyos termékek fejlesztése és forgalmazása szempontjából; a jövőbeli kormányzati vizsgálatok és a kormányzati politikák, rendeletek, finanszírozás és végrehajtás jelentős változásainak kockázata; Amellett, hogy a Verastem 2024-es éves jelentéssel, amelyet az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz (SEC) benyújtott 10-K formanyomtatványon benyújtott „kockázati tényezők” című, a Verastem 2024-es éves jelentése, a 2025. március 20-án benyújtott 10-K nyomtatványon benyújtott „kockázati tényezők” mellett, amint azt a Sec.

    dr. Grishamnek pénzügyi érdekei vannak a Verastem onkológiájához.

    Elküldve : 2025-05-12 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak