Az FDA jóváhagyja a BRINSUPRI-t (BRENSOCATIB) a nem cisztikus fibrózis hörgészek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Brinsupri (Brensocatib) nem cisztikus fibrózis bronchiectasis kezelésére

Bridgewater, N. J., 2025. augusztus 12./PRNewswire/-Insmed Incorated (Nasdaq: Insm), egy emberek elsődleges biofarmiceutical Company Stripicated to Stripicated. A súlyos betegségekkel küzdő betegek életének átalakítására szolgáló terápiák ma bejelentették, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügyi Igazgatósága (FDA) jóváhagyta az első osztályú Brinsupri-t (Brensocatib 10 mg és 25 mg tabletta), egy szájon át tartó, napi egyszeri kezelés nem cystic fibrózis bronchiectasis (NCFB) 12 éves és idősebb gyermekek számára. A Brinsupri az NCFB első és egyetlen FDA által jóváhagyott kezelése, amely az Egyesült Államokban több százezer betegnek és klinikusnak ad lehetőséget arra, hogy kezelje ezt a krónikus és progresszív betegséget, amely állandó tüdőkárosodáshoz és a tüdőfunkció csökkenéséhez vezethet.

"Ez az FDA jóváhagyása potenciális paradigmaváltást jelent a nem cisztikus fibrózis hörgészek megközelítésében"-mondta Doreen Addrizzo-Harris, M. D., FCCP, a Fiona és a Stanley Druckenmiller professzora a Pulmonary, a kritikus gondozás és az alvás gyógyszere a NYU Grossman iskolájában, valamint a NYU LANGNACTACE PROSTACTACS-ben. NTM program és Aspen kutatója. "Első alkalommal olyan kezelésünk van, amely közvetlenül a neutrofil gyulladást célozza meg, és a bronchectasis súlyosbodásainak kiváltó okát vizsgálja. Az adatok erőssége és a betegeknél látott hatás alapján azt hiszem, hogy ez az új standard a nem cisztikus fibrózis bronchiectasis gondozásában."

Az Egyesült Államokban körülbelül 500 000 ember diagnosztizálva van az NCFB -vel, és becslések szerint még több millió ember él ezzel a betegséggel világszerte. Más légzési betegségekkel ellentétben, amelyeket a légutak szűkítése jellemez, a bronchectasis a légutak véglegesen kiszélesedését okozza, ami megnehezíti a nyálkahártya és a baktériumok tisztítását, ami tartós gyulladáshoz és fertőzéshez vezet. A bronchectasis fémjelzője a gyakori súlyosbodások, vagy a fáklyák, amikor a tünetek súlyosbodnak, például köhögés, megnövekedett nyálkahártya, légszomj és fáradtság.

"Nem cisztikus fibrózis bronchiectasis mélyen befolyásolja a krónikus tüdőbetegségben élő emberek életét, befolyásolva mind fizikai egészségüket, mind érzelmi jólétüket"-tette hozzá Elisha Malanga, a Bronchiectasis és az NTM Association ügyvezető igazgatója. "Sok betegnél gyakori fáklyákat tapasztal, amelyek megzavarhatják a mindennapi életet, és potenciálisan a betegség progressziójához vezethetnek. A Brensocatib FDA jóváhagyása jelentős és régóta várt előrehaladást jelent, mint az első jóváhagyott terápiát a nem cisztikus fibrózis bronchiectasis-ban. A reményünk az, hogy a Bronchiectasis kezelése alapján az emberek alapjául szolgálnak." Az Aspen és a 2. fázisú Willow Studies, amelyeket mindkettő közzétett a New England Journal of Medicine -ben. Aspenben a 10 mg vagy 25 mg Brinsupri -t szedő betegek 21,1% -kal, illetve 19,4% -kal csökkentek az éves súlyosbodások arányában, a placebóhoz képest. A Brinsupri mindkét adagolási erőssége számos súlyosbodással kapcsolatos másodlagos végpontot is teljesített, ideértve az első súlyosbodás szignifikánsan meghosszabbítását, és jelentősen növeli a kezelési időszak alatt a súlyosbodástól mentes betegek arányát. Azok a betegek, akiknél a BRINSUPRI 25 mg -ot kaptak, statisztikailag szignifikáns, kevésbé csökkent a tüdőfunkcióban, egy másodpercben (FEV₁) kényszerített kilövési térfogat alapján mérve egy bronchodilátor használata után, az 52. héten. A Brinsupri biztonságát mindkét vizsgálatban is értékelték. Az Aspen -vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások ≥2% -ot tartalmaztak a felső légúti fertőzés, a fejfájás, a kiütés, a száraz bőr, a hiperkatózis és a hipertónia. A Willow -ban NCFB -ben szenvedő felnőtt betegek biztonsági profilja általában hasonló volt az ASEN -hez, kivéve az íny és a parodontális mellékhatások nagyobb előfordulását a Willow -ban.

"A nem cisztikus fibrózis bronchiectasis első kezelésének FDA jóváhagyása történelmi mérföldkő a betegek és az INSMED számára"-mondta Martina Flammer, M.D., MBA, az INSMED főorvosa. "Azáltal, hogy a betegeket mindazok középpontjában tartjuk, ismét első osztályú gyógyszert szállítottunk egy előzetes jóváhagyott kezelés nélkül. Ez egy hihetetlen eredmény az orvostudományban. Nagyon hálásak vagyunk a betegeknek, a szolgáltatóknak és az ügyvédeknek, akik ezt lehetővé tették-ez csak a kezdete, amit együtt tudunk elérni a közösség számára."

Brinsupri. Az inhibitor, amelynek célja az enzimek (neutrofil szerin proteázok) aktiválásának gátlása olyan neutrofilekben, amelyek az NCFB krónikus légúti gyulladásának kulcsfontosságú mozgatórugói. A Brinsupri az első jóváhagyott terápia, amely foglalkozik az NCFB mögöttes gyulladásos folyamatával.

Ezzel párhuzamosan elfogadták a Brensocatib -re vonatkozó kérelmeket az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) és a Gyógyszer- és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynökségével (MHRA).

a brinsupri (Brensocatib)

Brinsupri ™ (Brensocatib) egy kis molekula, napi egyszeri, orális, reverzibilis inhibitor dipeptidil-peptidáz-1 (DPP1), a non-cystic fiactikus bronhiektus kezelésére, a non-cystic fiactikus bronhiektus kezelésére, a non-cystic fiactikus bronhiektus kezelésére, amely a non-cystic fiactikus bronchiektus kezelésére jelzi. (NCFB) 12 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekkori betegeknél. A Brensocatib -t úgy tervezték, hogy gátolja az enzimek (neutrofil szerin proteázok) aktiválását neutrofilekben, amelyek az NCFB krónikus légúti gyulladásának kulcsfontosságú mozgatórugói. A Brensocatib-t szintén értékelik annak potenciális szerepére más neutrofil-mediált betegségekben.

az inilen betegtámogatási programról

Az INSMED elkötelezett amellett, hogy hozzáférést biztosítson termékeihez azáltal, hogy pénzügyi támogatási lehetőségeket kínál. Az insmed termékeket használó betegek beiratkozhatnak a folyamatos oktatás és támogatás megszerzésére az inilen betegek támogatási programján keresztül.

Aspen

Aspen globális, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos 3. fázisú tanulmány volt a bresafocatib hatékonyságának, biztonságának és tolerálhatóságának felmérésére a nem cisztikus fibrózis bronchiectasis (NCFB) betegekben. Az Aspen Study magatartásának részeként több mint 460 próbahely volt közel 40 országban. Miután kizárta az olyan helyeket, amelyek nem vett részt semmilyen beteget és az összes helyet Ukrajnában, az Aspenben az aktív helyek száma 35 országban 391 hely volt. A felnőtt betegeket (18-85 évig) randomizáltuk 1: 1: 1, és serdülőkorú betegeket (12–18 éves korig) 2: 2: 1 randomizáltuk 10 mg Brensocatib kezelésére, 25 mg Brensocatib vagy placebót 52 hétig, majd 4 hetes kezelés után. Az elsődleges hatékonysági elemzés 1 680 felnőtt beteg és 41 serdülőkorú beteg adatait tartalmazta.

A Willow

fűzfa egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, multi-center, multinacionális, 2. fázisú tanulmány volt, hogy felmérje a BRENCOKINETICS hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát, valamint a BRENCOKINETIKA BRENCOKINETIKAI (NCFBACTASIS) BRENCOKITASIKUS (NCFBBACTASIS). A Willow -t 116 helyszínen végezték, és 256 felnőtt beteget vett fel, NCFB -vel diagnosztizált, akiknek a szűrést megelőző 12 hónapban legalább két dokumentált tüdő súlyosbodása volt. A betegeket randomizáltuk 1: 1: 1, hogy 10 mg vagy 25 mg brensocatib vagy megfelelő placebót kapjanak. Az elsődleges hatékonysági végpont az volt az ideje, hogy az első pulmonalis súlyosbodást a 24 hetes kezelési periódusban a BRENSOCATIB karokban a placebo karhoz képest.

a bronchectasisról

A bronchiectasis egy súlyos, krónikus tüdőbetegség, amelyben a hörgők véglegesen kitágulnak a fertőzés, a gyulladás és a tüdőszövet károsodása miatt. Az állapotot az antibiotikum -terápiát és/vagy a kórházi kezeléseket igénylő gyakori tüdő súlyosbodások jellemzik. A tünetek között szerepel a krónikus köhögés, a túlzott köpet előállítás, a légszomj és az ismételt légzőszervi fertőzések, amelyek súlyosbíthatják a mögöttes állapotot. A felnőtteknél a legtöbb bronchectasis eset nem cisztikus fibrózis bronchectasis. Manapság az Egyesült Államokban körülbelül 500 000 beteg, 600 000 beteg az EU5 -ben (Franciaország, Németország, Olaszország, Spanyolország és az Egyesült Királyság), és 150 000 Japánban diagnosztizáltak NCFB -t. Az Egyesült Államokon kívül jelenleg nincsenek jóváhagyott terápiák, amelyek kifejezetten a bronchectasist célozzák meg ezekben a régiókban.

Fontos biztonsági információk

Figyelmeztetések és óvintézkedések dermatológiai mellékhatások A Brinsupri -val történő kezelés a dermatológiai mellékhatások növekedésével jár, beleértve a kiütés, a száraz bőr és a hiperkeratózis. Figyelemmel kíséri a betegeket az új kiütések vagy bőrbetegségek kidolgozása érdekében, és a betegeket dermatológushoz fordítja az új dermatológiai eredmények értékelésére.

Az íny és a periodontális mellékhatások A Brinsupri -val történő kezelés az íny és a periodontális mellékhatások növekedésével jár. A Brinsupri szedése közben forduljon a betegek fogászati ellátási szolgáltatásokra a rendszeres fogászati szolgáltatásokra. Javasolja a betegeknek a rutin fogászati higiénia elvégzését.

élő csillapított oltások Nem ismert, hogy az élő, csillapított oltások beadása a Brinsupri kezelés során befolyásolja -e ezen oltások biztonságát vagy hatékonyságát. Kerülni kell az élő, csillapított oltások használatát a Brinsupri -t kapó betegeknél.

mellékhatások A leggyakoribb mellékhatások ≥2% az Aspen vizsgálatban a felső légúti fertőzés, a fejfájás, a kiütés, a száraz bőr, a hiperkeratózis és a magas vérnyomás. A Willow -ban NCFB -ben szenvedő felnőtt betegek biztonsági profilja általában hasonló volt az ASEN -hez, kivéve az íny és a periodontális mellékhatások nagyobb előfordulását.

Kevésbé gyakori mellékhatások

Májfunkciós teszt az emelkedések Aspen, az átlagos ALT, AST és lúgos foszfatáz szinteknél a 4. héten az 56. héten minden időpontban növekedett a 10 mg Brinsupri és a 25 mg karok mindkét időpontjában. Az ALT> 3x normál felső határának előfordulása (ULN) 0%, 1,2%és 0,9%volt; Az AST> 3x uln előfordulása 0,2%, 0,3%és 0,5%; és az lúgos foszfatáz előfordulása> 1,5x uln 2,5%, 4,1%és 4,0%volt a placebo és a Brinsupri 10 mg és 25 mg kezelt betegeknél.

Bőrrák Aspen, a 10 mg és a 25 mg-os Brinsupri-val kezelt betegek körében a bőrrák előfordulása 0,5%, illetve 1,9% volt, szemben a placebo-kezeléssel kezelt betegek 1,1% -ával.

alopecia Aspen, az alopecia előfordulása a 10 mg Brinsupri-val kezelt betegek körében 1,5%, illetve 1,6% volt, szemben a placebóval kezelt betegek 0,4% -ával.

Használat specifikus populációkban Terhesség: Nincs klinikai adatok a Brinsupri használatáról terhes nőkben.

szoptatás: Nincs információ a Brinsupri és/vagy annak metabolitja (k) jelenlétéről az emberi tejben, a szoptatott csecsemőre gyakorolt hatásokról vagy a tejtermelésre gyakorolt hatásokról. A szoptatás fejlődési és egészségügyi előnyeit, valamint az anya Brinsupri klinikai szükségességét, valamint a BRINSUPRI -ből származó szoptatott gyermekre gyakorolt esetleges káros hatásokat kell figyelembe venni.

Gyermekkori felhasználás: A Brinsupri biztonságát és hatékonyságát az NCFB kezelésére létrehozták a 12 éves vagy annál idősebb gyermekeknél. A 12 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati betegek általános mellékhatásai, amelyek Aspenbe beiratkoztak, összhangban voltak a felnőtteknél. A Brinsupri biztonságát és hatékonyságát nem hozták létre a 12 évesnél fiatalabb gyermekeknél.

indikáció Brinsupri nem cisztikus fibrózis bronchiectasis (NCFB) kezelésére felnőtt és gyermekkori betegek kezelésére 12 éves és idősebb.

az insmedről

A

Insmed Incorporated egy ember első globális biofarmakciós vállalata, amely arra törekszik, hogy első és legjobb osztályú terápiákat szállítson a súlyos betegségekkel küzdő betegek életének átalakítására. A társaság a jóváhagyott és közép- és késői stádiumú vizsgálati gyógyszerek változatos portfólióját, valamint a legfontosabb gyógyszerek felfedezését a betegközösségek kiszolgálására összpontosítja, ahol a legnagyobb szükség van. Az INSMED legfejlettebb programjai tüdő- és fűződő körülmények között vannak, beleértve két jóváhagyott terápiát a krónikus, gyengítő tüdőbetegségek kezelésére. A vállalat korai szakaszában szereplő programjai számos technológiát és módszert foglalnak magukban, beleértve a génterápiát, az AI-vezérelt fehérjetervezést, a fehérjetermelést, az RNS végkategóriáját és a szintetikus mentést. Az INSMED büszke arra, hogy a biofarmakonipar egyik legjobb munkáltatójaként elismerték, ideértve a négy egymást követő évet az első számú tudományos munkáltatóként. Látogasson el a www.insmed.com webhelyre, ha többet szeretne megtudni, vagy kövessen minket a LinkedIn, Instagram, YouTube és x.

előretekintő állítások

Ez a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz, amelyek jelentős kockázatokat és bizonytalanságokat tartalmaznak. A "előretekintő nyilatkozatok", amint ezt a kifejezést az 1995. évi magánpapír-peres reformról szóló törvényben határozzák meg, olyan nyilatkozatok, amelyek nem történelmi tények, és számos kockázatot és bizonytalanságot tartalmaznak. Az itt szereplő szavak, például a "május", "akarat", "" tudnának "," "," elvárják "," tervek "," várnak "," hisznek "," becslések "," projektek "," előrejelzi "," szándékozik "," potenciális "," folytatódik ", és hasonló kifejezéseket (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek a jövőbeli eseményeket vagy körülményeket) azonosíthatják az előlépző-látványosságokat.

A sajtóközlemény előretekintő kijelentései a társaság jelenlegi elvárásain és hiedelmein alapulnak, és ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb tényezőket foglalnak magukban, amelyek a vállalat tényleges eredményeit, teljesítményét és eredményeit, valamint bizonyos események időzítését az eredményektől, az eredményektől, az eredményekről vagy az időzítésektől, a kivetítették, előrejelzéssel vagy jelzett időzítéstől. Az ilyen kockázatok, bizonytalanságok és egyéb tényezők többek között a következők: a Brinsupri sikeres forgalomba hozatalának elmulasztása az Egyesült Államokban vagy az Egyesült Államok Brinsupri jóváhagyásának fenntartása; A Brinsupri vagy Japánban történő szabályozási jóváhagyás megszerzésének vagy késedelmének elmulasztása, ideértve azt a kockázatot is, hogy az alkalmazandó szabályozó hatóság általi felhasználás vagy más nemkívánatos intézkedések jelentős korlátozásoknak vagy más káros intézkedéseknek függnek be; bizonytalanságok a brinsupri piaci elfogadásának mértékében az orvosok, a betegek, a harmadik fél fizetőjei és az egészségügyi közösség többi részében; pontatlanságok a társaság becsléseiben a potenciális piacok méretéről a Brinsupri számára vagy azokban az adatokban, amelyeket a vállalat az orvosok azonosítására használt; A betegek felvételének várható aránya, a várt kezelés időtartama vagy a várható betegek betartása vagy abbahagyási aránya; a társaság képtelensége a kormány vagy a harmadik fél fizetőinek megfelelő visszatérítését a Brinsupri vagy a Brinsupri elfogadható árai számára; A Brinsupri -val kapcsolatos váratlan biztonsági vagy hatékonysági aggályok kidolgozása, ideértve azt a kockázatot is, hogy a Brensocatib további klinikai vizsgálatában előállított adatok nem felelnek meg az Aspen -tanulmány eredményeivel, amelyek a termékcímkében megváltozhatnak, és hátrányosan befolyásolhatják az értékesítést, vagy eredményezhetik a Brinsupri piacról; nem tartottuk be a Brensocatib -vel kapcsolatos megállapodások betartását, ideértve az AstraZeneca AB -vel kötött licencszerződésünket; a jövőbeni klinikai vizsgálatok sikeres elvégzésének elmulasztása a Brensocatib -rel, ideértve a vállalat potenciális képtelenségét, hogy beiratkozzon vagy megtartson elegendő beteget a vizsgálatok elvégzéséhez és kitöltéséhez, vagy a szabályozási jóváhagyáshoz szükséges adatok előállításához; nem kapott szabályozási jóváhagyást a potenciális jövőbeli Brensocatib indikációkhoz; és azoknak a harmadik feleknek a kudarca, amelyektől a társaság függ a Brensocatib elegendő mennyiségű brensocatib gyártásához, a társaság klinikai vizsgálatainak elvégzéséhez, vagy a társaság megállapodásainak vagy törvényeinek betartására, amelyek befolyásolják a társaság üzleti tevékenységét vagy megállapodásait a társasággal. kockázatokkal és bizonytalanságokkal jár, mivel azok az eseményekhez kapcsolódnak, és olyan körülményektől függnek, amelyek a jövőben előfordulhatnak. A vállalat üzleti tevékenységét érintő kockázatokkal és bizonytalanságokkal kapcsolatos további információkért lásd a "Kockázati tényezők" 1A. Tételében tárgyalt tényezőket a társaság 10-K nyomtatványáról szóló éves jelentésében, a 2024. december 31-én véget ért évre, valamint az Értékpapír- és Tőzsdebizottsággal (SEC).

A vállalat arra figyelmezteti az olvasókat, hogy ne támaszkodjanak az ilyen előretekintő nyilatkozatokra, amelyek csak a sajtóközlemény napjától szólnak. A Társaság nem vállal minden kötelezettséget, kivéve, ha a törvény és a SEC szabályait kifejezetten előírja, hogy nyilvánosan frissítse vagy felülvizsgálja az ilyen nyilatkozatokat, hogy tükrözze az elvárások vagy az események, feltételek vagy körülmények változásait, amelyekre az ilyen nyilatkozatok alapulhatnak, vagy amelyek befolyásolhatják annak valószínűségét, hogy a tényleges eredmények az előretekintő kimutatásokban megfogalmazott eredményektől függnek.

Elküldve : 2025-08-13 06:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak