FDA phê duyệt brinsupri (brensocatib) để điều trị bệnh phế quản không gây bệnh cystic

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Brinsupri (brensocatib) để điều trị bệnh phế quản không gây bệnh cơ tế bào

Bridgewater, N.J. Các liệu pháp để biến đổi cuộc sống của những bệnh nhân phải đối mặt với các bệnh nghiêm trọng, hôm nay tuyên bố rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Brinsupri đầu tiên (Brensocatib 10 mg và 25 mg), một lần điều trị bằng miệng một lần, không phải là người lớn. Brinsupri là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho NCFB, mang lại cho hàng trăm ngàn bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng trên khắp Hoa Kỳ.

"Sự chấp thuận của FDA này thể hiện sự thay đổi mô hình tiềm năng trong cách chúng ta tiếp cận phế quản không gây bệnh cystic," Doreen Addrizzo-Harris, M.D. Chương trình NTM và Điều tra viên Aspen. "Lần đầu tiên, chúng tôi có một phương pháp điều trị trực tiếp nhắm mục tiêu viêm bạch cầu trung tính và giải quyết nguyên nhân gốc rễ của các bệnh trầm trọng phế quản. Dựa trên sức mạnh của dữ liệu và tác động mà chúng tôi đã thấy ở bệnh nhân, tôi tin rằng điều này có thể trở thành tiêu chuẩn mới trong việc chăm sóc bronchiecisis không điều trị."

Có khoảng 500.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc NCFB và ước tính hàng triệu người còn sống với căn bệnh này trên toàn cầu. Không giống như các bệnh về đường hô hấp khác được đặc trưng bởi việc thu hẹp đường thở, phế quản làm cho đường thở để mở rộng vĩnh viễn, khiến việc làm sạch chất nhầy và vi khuẩn khó khăn hơn, dẫn đến viêm và nhiễm trùng dai dẳng. Một dấu hiệu của phế quản là thường xuyên xảy ra, hoặc pháo sáng, khi các triệu chứng xấu đi, chẳng hạn như ho, tăng chất nhầy, khó thở và mệt mỏi.

"BRONCHIECTASIS TUYỆT VỜI TUYỆT VỜI HOÀN THÀNH ĐẾN CUỘC SỐNG của những người sống với tình trạng phổi mãn tính này, ảnh hưởng đến cả sức khỏe thể chất và sức khỏe cảm xúc của họ", Elisha Malanga, giám đốc điều hành của Hiệp hội phế quản và NTM. "Nhiều bệnh nhân trải qua các ngọn lửa thường xuyên, có thể phá vỡ cuộc sống hàng ngày và có khả năng dẫn đến tiến triển bệnh. Sự chấp thuận của FDA đối với brensocatib thể hiện sự tiến bộ đáng kể và được chờ đợi từ lâu như điều trị được phê duyệt đầu tiên đối với việc điều trị bằng bệnh nhân. Giai đoạn 3 Aspen và các nghiên cứu liễu giai đoạn 2, cả hai đều được công bố trên Tạp chí Y học New England. Ở Aspen, bệnh nhân dùng Brinsupri 10 mg hoặc 25 mg đã giảm 21,1% và 19,4% tỷ lệ trầm trọng hàng năm, so với giả dược. Cả hai cường độ liều của Brinsupri cũng đã đáp ứng một số điểm cuối thứ cấp liên quan đến trầm trọng, bao gồm kéo dài đáng kể thời gian làm trầm trọng thêm và tăng đáng kể tỷ lệ bệnh nhân còn lại không bị trầm trọng trong thời gian điều trị. Bệnh nhân nhận được 25 mg Brinsupri đã trải qua sự suy giảm ít đáng kể về mặt thống kê về chức năng phổi, được đo bằng thể tích thở bắt buộc trong một giây (FEV₁) sau khi sử dụng thuốc giãn phế quản, ở tuần 52. Sự an toàn của Brinsupri cũng được đánh giá trong cả hai nghiên cứu. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ≥2% trong thử nghiệm Aspen bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau đầu, phát ban, da khô, tăng huyết áp và tăng huyết áp. Hồ sơ an toàn cho bệnh nhân trưởng thành mắc NCFB trong liễu nói chung tương tự như Aspen, ngoại trừ tỷ lệ nướu cao hơn và phản ứng bất lợi nha chu trong liễu.

"Sự chấp thuận của FDA đối với phương pháp điều trị đầu tiên đối với bệnh phế quản không chu kỳ là một cột mốc lịch sử cho bệnh nhân và cho Insmed", Martina Flammer, M.D., MBA, giám đốc y tế của Insmed nói. "Bằng cách giữ bệnh nhân ở trung tâm của mọi thứ chúng tôi làm, chúng tôi đã một lần nữa đưa ra một loại thuốc đầu tiên cho một căn bệnh không có phương pháp điều trị được phê duyệt trước. Đây là một thành tựu đáng kinh ngạc trong y học. Chất ức chế, được thiết kế để ức chế sự kích hoạt các enzyme (protease serine bạch cầu trung tính) trong bạch cầu trung tính là yếu tố chính của viêm đường thở mãn tính ở NCFB. Brinsupri là liệu pháp được phê duyệt đầu tiên để giải quyết quá trình viêm cơ bản của NCFB.

Song song, các ứng dụng cho brensocatib với Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan quản lý sản phẩm và sản xuất y tế (MHRA) đã được chấp nhận và công ty có kế hoạch nộp tại Nhật Bản vào năm 2025.

Giới thiệu Brinsupri (brensocatib)

Brinsupri ™ (brensocatib) là một phân tử nhỏ, một lần nữa (NCFB) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Brensocatib được thiết kế để ức chế sự kích hoạt các enzyme (protease serine bạch cầu trung tính) trong bạch cầu trung tính là động lực chính của viêm đường thở mãn tính ở NCFB. Brensocatib cũng đang được đánh giá cho vai trò tiềm năng của nó trong các bệnh qua trung gian bạch cầu trung tính khác.

về chương trình hỗ trợ bệnh nhân Inflighten

Insmed cam kết cung cấp quyền truy cập vào các sản phẩm của mình bằng cách cung cấp cho bệnh nhân đủ điều kiện với các lựa chọn hỗ trợ tài chính. Bệnh nhân sử dụng các sản phẩm Insmed cũng có thể đăng ký nhận được giáo dục và hỗ trợ liên tục thông qua chương trình hỗ trợ bệnh nhân Inflighten.

Giới thiệu về Aspen

Aspen là một nghiên cứu giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược để đánh giá hiệu quả, an toàn và khả năng dung nạp của brensocatib ở bệnh nhân bị xơ hóa không điều trị bệnh phế quản (NCFB). Là một phần của hành vi nghiên cứu của Aspen, hơn 460 địa điểm thử nghiệm đã tham gia gần 40 quốc gia. Sau khi loại trừ các trang web không đăng ký bất kỳ bệnh nhân nào và tất cả các trang web ở Ukraine, tổng số trang web hoạt động ở Aspen là 391 trang web tại 35 quốc gia. Bệnh nhân trưởng thành (từ 18 đến 85 tuổi) được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 và bệnh nhân vị thành niên (từ 12 đến <18 tuổi) được chọn ngẫu nhiên 2: 2: 1 để điều trị bằng brensocatib 10 mg, brensocatib 25 mg hoặc giả dược một lần mỗi ngày trong 52 tuần, sau đó điều trị. Phân tích hiệu quả chính bao gồm dữ liệu từ 1.680 bệnh nhân trưởng thành và 41 bệnh nhân vị thành niên.

Giới thiệu liễu

liễu là một nhóm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, nhóm song song, đa trung tâm, đa quốc gia, giai đoạn 2 để đánh giá hiệu quả, an toàn và dung nạp. (NCFB). Liễu được tiến hành tại 116 địa điểm và ghi nhận 256 bệnh nhân trưởng thành được chẩn đoán mắc NCFB, người có ít nhất hai đợt trầm trọng phổi được ghi nhận trong 12 tháng trước khi sàng lọc. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1: 1: 1 để nhận 10 mg hoặc 25 mg brensocatib hoặc giả dược phù hợp. Điểm cuối hiệu quả chính là thời gian để trầm trọng phổi đầu tiên trong thời gian điều trị 24 tuần ở các nhánh brensocatib so với cánh tay giả dược.

Giới thiệu về phế quản

phế quản là một bệnh phổi nghiêm trọng, mãn tính trong đó phế quản bị giãn ra vĩnh viễn do chu kỳ nhiễm trùng, viêm và tổn thương mô phổi. Tình trạng này được đánh dấu bằng các đợt trầm trọng phổi thường xuyên cần điều trị bằng kháng sinh và/hoặc nhập viện. Các triệu chứng bao gồm ho mãn tính, sản xuất đờm quá mức, khó thở và nhiễm trùng đường hô hấp lặp đi lặp lại, có thể làm xấu đi tình trạng tiềm ẩn. Hầu hết các trường hợp phế quản ở người lớn là bệnh xơ hóa không chu kỳ. Ngày nay, khoảng 500.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ, 600.000 bệnh nhân ở EU5 (Pháp, Đức, Ý, Tây Ban Nha và Vương quốc Anh) và 150.000 bệnh nhân ở Nhật Bản đã được chẩn đoán mắc NCFB. Bên ngoài Hoa Kỳ hiện không có liệu pháp được phê duyệt đặc biệt nhắm mục tiêu phế quản ở các khu vực này.

Thông tin an toàn quan trọng

cảnh báo và biện pháp phòng ngừa phản ứng bất lợi về da liễu điều trị bằng Brinsupri có liên quan đến sự gia tăng các phản ứng bất lợi về da liễu, bao gồm phát ban, da khô. Theo dõi bệnh nhân phát triển phát ban mới hoặc tình trạng da và giới thiệu bệnh nhân đến bác sĩ da liễu để đánh giá các phát hiện da liễu mới.

Gingival và các phản ứng bất lợi nha chu Điều trị bằng Brinsupri có liên quan đến sự gia tăng các phản ứng bất lợi và bất lợi nha chu. Giới thiệu bệnh nhân đến các dịch vụ chăm sóc nha khoa để kiểm tra nha khoa thường xuyên trong khi dùng Brinsupri. Khuyên bệnh nhân thực hiện vệ sinh răng miệng thường xuyên.

vắc -xin suy yếu sống Không biết liệu việc sử dụng vắc -xin suy yếu sống trong quá trình điều trị Brinsupri sẽ ảnh hưởng đến sự an toàn hoặc hiệu quả của các loại vắc -xin này. Việc sử dụng vắc -xin suy yếu sống ở những bệnh nhân dùng Brinsupri.

Phản ứng bất lợi Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ≥2% trong thử nghiệm Aspen bao gồm nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau đầu, phát ban, da khô, tăng huyết áp và tăng huyết áp. Hồ sơ an toàn cho bệnh nhân trưởng thành mắc NCFB trong liễu nói chung tương tự như Aspen, ngoại trừ tỷ lệ nướu cao hơn và phản ứng bất lợi nha chu.

Các phản ứng bất lợi ít phổ biến hơn

Độ cao của chức năng gan aspen, có sự gia tăng từ đường cơ sở ở mức độ trung bình ALT, AST và kiềm phosphatase tại mọi thời điểm từ tuần 4 đến tuần 56 trong cả hai cánh tay 10 mg và 25 mg so với giả dược. Tỷ lệ mắc Alt> 3x giới hạn trên của bình thường (ULN) là 0%, 1,2%và 0,9%; Tỷ lệ mắc AST> 3 lần ULN là 0,2%, 0,3%và 0,5%; và tỷ lệ mắc phosphatase kiềm> 1,5 lần ULN lần lượt là 2,5%, 4,1%và 4,0%ở những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược và Brinsupri 10 mg và 25 mg.

ung thư da Aspen, tỷ lệ mắc ung thư da ở những bệnh nhân được điều trị bằng Brinsupri 10 mg và 25 mg lần lượt là 0,5% và 1,9% so với 1,1% ở bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.

Alopeciain Aspen, tỷ lệ mắc rụng tóc ở những bệnh nhân được điều trị bằng Brinsupri 10 mg và 25 mg lần lượt là 1,5% và 1,6%, so với 0,4% ở bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.

Sử dụng trong các quần thể cụ thể mang thai: Không có dữ liệu lâm sàng về việc sử dụng Brinsupri ở phụ nữ mang thai.

cho con bú: Không có thông tin liên quan đến sự hiện diện của Brinsupri và/hoặc chất chuyển hóa của nó trong sữa mẹ, ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh hoặc ảnh hưởng đến sản xuất sữa. Các lợi ích phát triển và sức khỏe của việc nuôi con bằng sữa mẹ nên được xem xét cùng với nhu cầu lâm sàng của người mẹ đối với Brinsupri và bất kỳ tác dụng phụ tiềm ẩn nào đối với trẻ bú sữa mẹ từ Brinsupri hoặc từ tình trạng mẹ tiềm ẩn.

Sử dụng nhi khoa: Sự an toàn và hiệu quả của Brinsupri để điều trị NCFB đã được thiết lập ở bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên. Các phản ứng bất lợi phổ biến ở bệnh nhân nhi từ 12 tuổi trở lên được ghi danh ở Aspen phù hợp với những người ở người lớn. Sự an toàn và hiệu quả của Brinsupri đã không được thiết lập ở bệnh nhân nhi dưới 12 tuổi.

Dấu hiệu Brinsupri được chỉ định để điều trị bệnh phế quản không chu kỳ (NCFB) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên.

Giới thiệu về Insmed

Insmed Incorporated là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu đầu tiên của mọi người phấn đấu để cung cấp các liệu pháp trị liệu đầu tiên và tốt nhất trong lớp để biến đổi cuộc sống của những bệnh nhân phải đối mặt với các bệnh nghiêm trọng. Công ty đang thúc đẩy một danh mục đầu tư đa dạng của các loại thuốc điều tra được phê duyệt và từ trung bình đến muộn cũng như khám phá thuốc tiên tiến tập trung vào việc phục vụ các cộng đồng bệnh nhân nơi nhu cầu là lớn nhất. Các chương trình tiên tiến nhất của InsMed là trong các điều kiện phổi và trong các điều kiện, bao gồm hai liệu pháp được phê duyệt để điều trị các bệnh phổi mãn tính, suy nhược. Các chương trình giai đoạn đầu của công ty bao gồm một loạt các công nghệ và phương thức, bao gồm trị liệu gen, kỹ thuật protein điều khiển AI, sản xuất protein, kết thúc RNA và giải cứu tổng hợp. Insmed tự hào được công nhận là một trong những nhà tuyển dụng tốt nhất trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học, bao gồm cả bốn năm liên tiếp là nhà tuyển dụng khoa học số 1. Truy cập www.insmed.com để tìm hiểu thêm hoặc theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, Instagram, YouTube và X.

Các câu lệnh chuyển tiếp

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể. "Các tuyên bố hướng tới tương lai", vì thuật ngữ đó được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, là những tuyên bố không phải là sự thật lịch sử và liên quan đến một số rủi ro và sự không chắc chắn. Các từ ở đây như "May", "Will", "Nên", "có thể"

Các tuyên bố hướng tới trong thông cáo báo chí này dựa trên những kỳ vọng và niềm tin hiện tại của công ty, và liên quan đến các rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác của công ty, điều này có thể gây ra kết quả thực tế, hiệu suất và thành tích của công ty và thời gian của một số sự kiện khác nhau. Những rủi ro, sự không chắc chắn và các yếu tố khác bao gồm, trong số những người khác, sau đây: không thương mại hóa thành công Brinsupri ở Hoa Kỳ hoặc duy trì sự chấp thuận của Hoa Kỳ cho Brinsupri; Việc không có được, hoặc chậm trễ trong việc có được sự chấp thuận theo quy định cho Brinsupri ở châu Âu hoặc Nhật Bản, bao gồm rủi ro mà bất kỳ sự chấp thuận pháp lý nào, nếu được cấp, có thể phải chịu những hạn chế đáng kể về việc sử dụng hoặc bị rút lại hoặc các hành động bất lợi khác của cơ quan quản lý áp dụng; Sự không chắc chắn về mức độ chấp nhận thị trường của Brinsupri bởi các bác sĩ, bệnh nhân, người trả tiền của bên thứ ba và những người khác trong cộng đồng chăm sóc sức khỏe; Sự không chính xác trong ước tính của công ty về quy mô của các thị trường tiềm năng cho Brinsupri hoặc trong dữ liệu mà công ty đã sử dụng để xác định các bác sĩ; tỷ lệ dự kiến của sự hấp thu của bệnh nhân, thời gian điều trị dự kiến hoặc tỷ lệ tuân thủ hoặc ngừng của bệnh nhân dự kiến; Công ty không có khả năng nhận được khoản bồi hoàn đầy đủ từ người trả tiền của chính phủ hoặc bên thứ ba đối với Brinsupri hoặc giá chấp nhận được cho Brinsupri; Phát triển các mối quan tâm về tính an toàn hoặc hiệu quả bất ngờ liên quan đến Brinsupri, bao gồm nguy cơ dữ liệu được tạo ra trong các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo của brensocatib có thể không phù hợp với kết quả của nghiên cứu ASPEN, điều này có thể dẫn đến thay đổi nhãn sản phẩm và có thể ảnh hưởng xấu đến doanh số, hoặc dẫn đến việc rút tiền từ thị trường; thất bại của chúng tôi để tuân thủ các thỏa thuận liên quan đến brensocatib, bao gồm cả thỏa thuận cấp phép của chúng tôi với AstraZeneca AB; không thực hiện thành công các thử nghiệm lâm sàng trong tương lai cho brensocatib, bao gồm do tiềm năng của công ty không có khả năng đăng ký hoặc giữ lại đủ bệnh nhân để thực hiện và hoàn thành các thử nghiệm hoặc tạo dữ liệu cần thiết để phê duyệt theo quy định, trong số những thứ khác; không có được sự chấp thuận theo quy định cho các chỉ định brensocatib tiềm năng trong tương lai; và sự thất bại của các bên thứ ba mà công ty phụ thuộc vào việc sản xuất đủ số lượng brensocatib cho nhu cầu thương mại hoặc lâm sàng, để tiến hành các thử nghiệm lâm sàng của công ty hoặc tuân thủ các thỏa thuận hoặc luật pháp của công ty Các tuyên bố liên quan đến rủi ro và sự không chắc chắn vì chúng liên quan đến các sự kiện và phụ thuộc vào hoàn cảnh có thể hoặc không thể xảy ra trong tương lai. Để biết thêm thông tin về rủi ro và sự không chắc chắn có thể ảnh hưởng đến hoạt động kinh doanh của công ty, vui lòng xem các yếu tố được thảo luận trong Mục 1A, "Các yếu tố rủi ro", trong báo cáo thường niên của Công ty về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và bất kỳ hồ sơ nào của Công ty với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch (SEC).

Công ty cảnh báo độc giả không đặt sự phụ thuộc quá mức vào bất kỳ tuyên bố hướng tới nào như vậy, chỉ nói về ngày của thông cáo báo chí này. Công ty từ chối bất kỳ nghĩa vụ nào, ngoại trừ theo yêu cầu cụ thể của pháp luật và các quy tắc của SEC, để cập nhật công khai hoặc sửa đổi bất kỳ tuyên bố nào như vậy để phản ánh bất kỳ thay đổi nào trong kỳ vọng hoặc trong các sự kiện, điều kiện hoặc hoàn cảnh mà bất kỳ tuyên bố nào có thể được dựa trên

Đã đăng : 2025-08-13 06:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến