Az FDA jóváhagyja a Casgevyt a béta-thalassaemia kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta a Drugs.com.

A Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

SZERDA, 2024. január 17. -- Miután decemberben jóváhagyták a Casgevyt (exagamglogene autotemcel) a sarlósejtes betegség kezelésére, az Egyesült Államok Élelmiszer- és A Gyógyszerügyi Hatóság kedden bejelentette, hogy a terápiát mostanra jóváhagyták a 12 évnél idősebb, transzfúziófüggő béta-talaszémiában szenvedő betegek kezelésére.

A Casgevy az első CRISPR-alapú gyógyszer, amelyben génszerkesztést alkalmaznak a kezelés, az Egyesült Államokban való használatra jóváhagyandó. Az egyszeri adag tartósan megváltoztatja a DNS-t a páciens vérsejtjeiben, de a szakértők megjegyzik, hogy a megkönnyebbülés nem lesz olcsó. A kezelés listaára 2,2 millió dollár, mind a sarlósejtes betegségben, mind a béta-talaszémiában. talaszémia” – mondta Nicole Verdun, M.D., az FDA Biológiai Értékelő és Kutatóközpont Terápiás Termékek Hivatalának igazgatója egy ügynökségnek hírközlemény. "A sejtalapú génterápia jóváhagyása erre az állapotra a CRISPR/Cas9 technológiával az FDA folyamatos elkötelezettségét tükrözi a biztonságos és hatékony kezelések támogatása mellett, amelyek a legígéretesebb és legmodernebb orvosi technológiákat hasznosítják."

Az FDA legutóbbi döntése várható volt, de az körülbelül két hónappal korábban érkezik, mint az ügynökség fellépési határideje – jelentette a CNN.

A Casgevy előállításához egy személy őssejtjeit eltávolítják és módosítják egy gén segítségével. CRISPR/Cas9 nevű szerkesztési technika. A megváltozott sejteket ezután visszaültetik a páciens testébe, ahol megszaporodnak, és fokozzák a hemoglobintermelést, ami enyhíti a tüneteket.

A Casgevy leggyakoribb mellékhatásai a szájfekélyek, a lázas neutropenia és a csökkent étvágy voltak. , az FDA szerint.

CNN Cikk

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2024-01-18 04:15

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak