FDA อนุมัติ Casgevy รักษาเบต้าธาลัสซีเมีย

ติดตาม Drugslib ได้ที่

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Drugs.com

โดย Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

วันพุธ 17 มกราคม 2024 -- หลังจากอนุมัติ Casgevy (exagamglogene autotemcel) ในเดือนธันวาคมเพื่อรักษาโรคเม็ดเคียว อาหารของสหรัฐอเมริกาและ สำนักงานยาประกาศเมื่อวันอังคารว่าการบำบัดนี้ได้รับการอนุมัติให้รักษาผู้ป่วยที่มีเบต้าธาลัสซีเมียที่ขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือดที่มีอายุมากกว่า 12 ปี

Casgevy เป็นยาที่ใช้ CRISPR ตัวแรก ซึ่งใช้การตัดต่อยีนเพื่อพัฒนา การรักษาที่จะได้รับการอนุมัติให้ใช้ในประเทศสหรัฐอเมริกา การให้ยาเพียงครั้งเดียวจะเปลี่ยน DNA ในเซลล์เม็ดเลือดของผู้ป่วยอย่างถาวร แต่ผู้เชี่ยวชาญสังเกตว่าการบรรเทานี้ไม่ได้ราคาถูกเลย CNN รายงานราคาตามรายการการรักษาอยู่ที่ 2.2 ล้านดอลลาร์ สำหรับการใช้งานทั้งโรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย

"การอนุมัติในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญในความก้าวหน้าของทางเลือกการรักษาเพิ่มเติมสำหรับบุคคลที่มีเบต้า- ธาลัสซีเมีย" นพ.นิโคล เวอร์ดัน ผู้อำนวยการสำนักงานผลิตภัณฑ์รักษาโรคภายในศูนย์ประเมินและวิจัยทางชีววิทยาของ FDA กล่าวในหน่วยงาน ข่าวประชาสัมพันธ์ "การอนุมัติยีนบำบัดโดยใช้เซลล์สำหรับภาวะนี้โดยใช้เทคโนโลยี CRISPR/Cas9 สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นอย่างต่อเนื่องของ FDA ในการสนับสนุนการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ โดยใช้ประโยชน์จากเทคโนโลยีทางการแพทย์ที่มีแนวโน้มและล้ำหน้าที่สุด"

การตัดสินใจของ FDA ครั้งล่าสุดเป็นไปตามที่คาดการณ์ไว้ แต่จะเกิดขึ้นเร็วกว่ากำหนดเวลาดำเนินการของหน่วยงานประมาณสองเดือน CNN รายงาน

ในการผลิต Casgevy นั้น สเต็มเซลล์ของบุคคลจะถูกกำจัดและดัดแปลงโดยใช้ยีน- เทคนิคการแก้ไขที่เรียกว่า CRISPR/Cas9 จากนั้นเซลล์ที่เปลี่ยนแปลงจะถูกย้ายกลับเข้าไปในร่างกายของผู้ป่วย ซึ่งจะเพิ่มจำนวนและเพิ่มการผลิตฮีโมโกลบิน ซึ่งบรรเทาอาการ

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดจาก Casgevy คือแผลในปาก ภาวะนิวโทรพีเนียจากไข้ และความอยากอาหารลดลง ตามที่อย.กำหนด

ซีเอ็นเอ็น บทความ

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

ที่มา: HealthDay

โพสต์แล้ว : 2024-01-18 04:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม