FDA chấp thuận Casgevy để điều trị bệnh Beta-Thalassemia

Theo dõi Drugslib trên

Được đánh giá về mặt y tế bởi Drugs.com.

Bởi Người báo cáo tóm tắt của bác sĩ cho Nhân viên HealthDay

THỨ TƯ, Ngày 17 tháng 1 năm 2024 -- Sau khi phê duyệt Casgevy (exagamglogene autotemcel) vào tháng 12 để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Y tế Hoa Kỳ Hôm thứ Ba, Cục Quản lý Dược công bố rằng liệu pháp này hiện đã được phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân trên 12 tuổi mắc bệnh beta-thalassemia phụ thuộc vào truyền máu.

Casgevy là loại thuốc dựa trên CRISPR đầu tiên, trong đó việc chỉnh sửa gen được sử dụng để phát triển điều trị, sẽ được chấp thuận sử dụng tại Hoa Kỳ. Liều dùng một lần sẽ làm thay đổi vĩnh viễn DNA trong tế bào máu của bệnh nhân, nhưng các chuyên gia lưu ý rằng việc giảm đau sẽ không hề rẻ. CNN đưa tin, giá danh sách điều trị là 2,2 triệu USD để sử dụng cho cả bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia.

"Sự phê duyệt hôm nay là một bước quan trọng trong việc thúc đẩy một lựa chọn điều trị bổ sung cho những người mắc bệnh beta- bệnh thalassemia," Nicole Verdun, MD, giám đốc Văn phòng Sản phẩm Điều trị thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Sinh học của FDA, cho biết trong một cơ quan thông cáo báo chí. "Việc phê duyệt liệu pháp gen dựa trên tế bào cho tình trạng này bằng công nghệ CRISPR/Cas9 phản ánh cam kết liên tục của FDA trong việc hỗ trợ các phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả, tận dụng các công nghệ y tế tiên tiến và hứa hẹn nhất."

Quyết định mới nhất của FDA đã được mong đợi, nhưng nó diễn ra sớm hơn khoảng hai tháng so với thời hạn hành động của cơ quan, CNN đưa tin.

Để tạo ra Casgevy, tế bào gốc của một người được loại bỏ và sửa đổi bằng cách sử dụng một gen- kỹ thuật chỉnh sửa được gọi là CRISPR/Cas9. Các tế bào đã thay đổi sau đó được cấy trở lại cơ thể bệnh nhân, nơi chúng nhân lên và tăng sản xuất huyết sắc tố, giúp giảm bớt các triệu chứng.

Tác dụng phụ thường gặp nhất với Casgevy là lở miệng, sốt giảm bạch cầu và giảm cảm giác thèm ăn , theo FDA.

CNN Bài viết

Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đã đăng : 2024-01-18 04:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến