Az FDA jóváhagyja a Casgevyt (exagamglogene autotemcel) a sarlósejtes betegség kezelésére
Először engedélyezték a CRISPR-alapú génszerkesztő terápiát az Egyesült Államokban
BOSTON & ZUG, Svájc--(BUSINESS WIRE)--dec. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: The VRNTSrape) és a C.qRIS. Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jóváhagyta a CASGEVY™-t (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), egy CRISPR/Cas9 genommal szerkesztett sejtterápiát a sarlósejtes betegség (SCD) kezelésére visszatérő érelzáródásos krízisekben szenvedő 12 éves és idősebb betegeknél. VOC-k). Ez a jóváhagyás azt jelenti, hogy először körülbelül 16 000 SCD-ben szenvedő beteg válhat alkalmassá egy tartós egyszeri terápiára, amely a súlyos VOC-k és a súlyos VOC-ok által okozott kórházi kezelések megszüntetésével funkcionális gyógymódot kínál a betegségére.
„A CASGEVY FDA általi jóváhagyása döntő jelentőségű: ez az első CRISPR-alapú génszerkesztő terápia, amelyet jóváhagytak az Egyesült Államokban. Ami még fontosabb, a CASGEVY egy első osztályú kezelés, amely az egyszeri kezelés lehetőségét kínálja. transzformatív terápia a sarlósejtes betegségben szenvedő betegek számára” – mondta Reshma Kewalramani, M.D., a Vertex vezérigazgatója és elnöke. „Szeretném kifejezni a legmélyebb hálámat a betegeknek és a nyomozóknak, akiknek a programba vetett bizalma megnyitotta az utat a mérföldkőnek számító jóváhagyáshoz.”
„Cégünk megalapításakor az volt az elképzelésünk, hogy a CRISPR technológiát lefordítjuk többszörös áttörést jelentő terápia. Tehát a CRISPR génszerkesztést használó első gyógyszernek ez az Egyesült Államokban történt jóváhagyása lélegzetelállító, és igazán megalázó pillanat számomra személyesen és az egész szervezet számára” – mondta Samarth Kulkarni, Ph.D., a CRISPR Therapeutics elnök-vezérigazgatója. .
„Figyelemre méltó volt részese lenni ennek az úttörő programnak” – mondta Stephan Grupp, M.D., Ph.D., a Sejtterápiás és Transzplantációs Részleg osztályvezetője és a Kelly Center for Cancer igazgatója Immunterápia a Philadelphiai Gyermekkórházban és a CLIMB-121 klinikai program irányítóbizottságának elnöke. „A CASGEVY potenciálisan átalakító kezelést jelenthet a betegek számára, és várom, hogy folytassam a munkát annak biztosítására, hogy a jogosult betegek országszerte hozzáférhessenek ehhez a terápiához.”
A CASGEVY beadásához speciális tapasztalatra van szükség a kezelés területén. sejttranszplantáció; ezért a Vertex együttműködik tapasztalt kórházakkal, hogy független működtetésű, engedélyezett kezelési központok (ATC-k) hálózatát hozzanak létre az Egyesült Államokban, hogy a CASGEVY-t kínálhassák a betegeknek. A következő ATC-k már aktiválva vannak:
További ATC-k aktiválásra kerülnek a következő hetekben, és az ATC-k teljes listája elérhető lesz, beleértve a jóváhagyást követő frissítéseket is. itt: CASGEVY.com.
A CASGEVY™-ről (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) GEVY is aC genom által szerkesztett sejtterápia, amely autológ CD34+ hematopoietikus őssejtekből (HSC) áll, CRISPR/Cas9 technológiával szerkesztve a BCL11A gén eritroid-specifikus enhanszer régiójában. A CASGEVY egyszeri beadásra szolgál hematopoietikus őssejt-transzplantációs eljáráson keresztül, ahol a páciens saját CD34+ sejtjeit módosítják, hogy csökkentsék a BCL11A expressziót az eritroid sejtvonal sejtjeiben, ami fokozott magzati hemoglobin (HbF) termeléshez vezet. A HbF a magzati fejlődés során természetesen jelen lévő oxigénszállító hemoglobin formája, amely a születés után átvált a felnőttkori hemoglobin formájára. Kimutatták, hogy a CASGEVY csökkenti vagy megszünteti az SCD-ben szenvedő betegek vazookkluzív kríziseit.
A CASGEVY feltételes forgalomba hozatali engedélyt kapott Nagy-Britanniában az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékszabályozási Ügynöksége és a Nemzeti Egészségügyi Szabályozó Hatóságtól. Bahreinben 12 éves és idősebb SCD-ben szenvedő, visszatérő érelzáródásos krízisekkel vagy transzfúziótól függő béta-talaszémiával (TDT) jellemezhető betegek számára, akiknél a vérképző őssejt-transzplantáció megfelelő, és nem megfelelő humán leukocita antigénnel rokon vérképző őssejt donor elérhető. A CASGEVY-t jelenleg az Európai Gyógyszerügynökség és a Szaúd-Arábia Élelmiszer- és Gyógyszerügynökség felülvizsgálja mind az SCD, mind a TDT tekintetében.
A CASGEVY alkalmazása a TDT kezelésére az Egyesült Államokban továbbra is vizsgálat alatt áll. A Vertex BLA-t nyújtott be az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságához a CASGEVY 12 éves és idősebb, TDT-ben szenvedő betegeknél történő lehetséges alkalmazására vonatkozóan, és 2024. március 30-ra jelölte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedésének céldátumát.
A Vertex/CRISPR együttműködési pénzügyi jelentésekről A Vertex vezeti a CASGEVY globális fejlesztését, gyártását és kereskedelmi forgalomba hozatalát a CRISPR Therapeutics támogatásával. A CASGEVY FDA jóváhagyásával összefüggésben a Vertex 200 millió dollár mérföldkő kifizetést fog teljesíteni a CRISPR-nek, amelyet aktiválnak és amortizálnak az értékesítési költségekre. Ezenkívül a Vertex a CASGEVY bevételeinek 100 százalékát rögzíti; értékesítési költségek; valamint értékesítési, általános és adminisztratív költségeket, és a CRISPR 40 százalékos részesedését a CASGEVY nettó nyereségéből vagy veszteségéből az értékesítési költségeken belül rögzíti. Végül a Vertex a kutatási és fejlesztési költségek 60 százalékát fogja elszámolni, a CRISPR 40 százalékos részesedése nélkül.
A sarlósejtes betegségről A sarlósejtes betegség (SCD) legyengítő, progresszív és életet lerövidítő betegség. Az SCD-s betegek egészséggel összefüggő életminőségi pontszámuk jóval alacsonyabb az általános populációnál, és az Egyesült Államokban a visszatérő VOC-ban szenvedő betegek SCD kezelésének egész életen át tartó egészségügyi költségeit 4 és 6 millió dollár közé becsülik. Az SCD egy öröklött vérbetegség, amely a vörösvértesteket érinti, amelyek nélkülözhetetlenek az oxigén szállításához a test minden szervébe és szövetébe. Az SCD súlyos fájdalmat, szervkárosodást és lerövidített élettartamot okoz az alakváltozások vagy „sarlós” vörösvérsejtek miatt. Az SCD klinikai ismertetőjele a VOC-k, amelyeket a sarlós vörösvértestek által okozott erek elzáródása okoz, és súlyos és legyengítő fájdalmat okoz, amely a test bármely részén bármikor előfordulhat. Az SCD egész életen át tartó kezelést igényel, és csökkenti a várható élettartamot. Az Egyesült Államokban az SCD-ben szenvedő betegek halálozási átlagéletkora körülbelül 45 év. Manapság az SCD gyógymódja egy megfelelő donortól származó őssejt-transzplantáció, de ez a lehetőség csak az SCD-ben szenvedő betegek kis része számára elérhető, mivel nem állnak rendelkezésre donorok.
Segítség a betegeknek. a CASGEVY Journey-n A Vertex Connects™ program azoknak az Egyesült Államokban élő, jogosult betegeknek szól, akiknek CASGEVY-t írtak fel. A Vertex Connects-en keresztül a gondozási vezetők oktatási forrásokat, kommunikációt és támogatást nyújtanak a kezelési út eligazításához, és további segítség is elérhető a jogosult betegek számára.
További információért az ATC-kről, a CASGEVY kezelési útról, és A Vertex Connects hívja az 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) számot – és tudjon meg többet betegtámogatási programunkról: VertexConnects.com.
Egyesült Államok JAVASLATOK ÉS FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK A CASGEVY-HOZ (exagamglogene autotemcel)
A CASGEVY egy egyszeri terápia, amelyet sarlósejtes analízisben (SCD) szenvedő, 12 éves és idősebb betegek kezelésére alkalmaznak, akiknél gyakori ér- okklúziós krízisek vagy VOC-k.
A CASGEVY kifejezetten minden egyes páciens számára készült, a páciens saját szerkesztett vér-őssejtjeit felhasználva, és növeli a hemoglobin F (magzati hemoglobin vagy HbF) nevű speciális hemoglobin termelődését. A több HbF növeli az általános hemoglobinszintet, és kimutatták, hogy javítja a vörösvértestek termelését és működését. Ez kiküszöbölheti a VOC-kat az SCD-ben szenvedő betegeknél.
FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK
Mi a legfontosabb információ, amelyet tudnom kell a CASGEVY-ről? A CASGEVY-kezelést követően egy ideig kevesebb vérsejtje lesz, amíg a CASGEVY be nem ülteti magát a csontvelőbe. Ez magában foglalja a vérlemezkék (olyan sejtek, amelyek általában segítik a vér alvadását) és a fehérvérsejtek (olyan sejtek, amelyek általában a fertőzések ellen küzdenek) alacsony szintjét. Kezelőorvosa figyelemmel fogja kísérni ezt, és szükség szerint kezelést fog adni Önnek. Az orvos tájékoztatni fogja Önt, amikor a vérsejtszintek visszatérnek a biztonságos szintre.
A CASGEVY-val végzett kezelés részeként alkalmazott egyéb gyógyszerekkel kapcsolatos mellékhatásokat tapasztalhat. Beszéljen orvosával ezekről a lehetséges mellékhatásokról. Egészségügyi szolgáltatója más gyógyszereket is adhat Önnek a mellékhatások kezelésére.
Hogyan kapom meg a CASGEVY-t? Egészségügyi szolgáltatója a CASGEVY-kezelés részeként egyéb gyógyszereket is ad Önnek, beleértve a kondicionáló gyógyszert is. Fontos, hogy beszéljen egészségügyi szolgáltatójával a kezelésében alkalmazott összes gyógyszer kockázatairól és előnyeiről.
A kondicionáló gyógyszer beadása után előfordulhat, hogy nem eshet teherbe vagy gyermeket nem vállalhat. A kezelés előtt meg kell beszélnie egészségügyi szolgáltatójával a termékenység megőrzésének lehetőségeit.
1. LÉPÉS: A CASGEVY-kezelés előtt az orvos mobilizációs gyógyszert ad be Önnek. Ez a gyógyszer a vér őssejtjeit a csontvelőből a véráramba mozgatja. A vér őssejteket ezután egy gépben gyűjtik össze, amely elválasztja a különböző vérsejteket (ezt aferézisnek nevezik). Ez az egész folyamat többször is megtörténhet. Ez minden alkalommal akár egy hétig is eltarthat.
E lépés során a mentősejteket is összegyűjtik és a kórházban tárolják. Ezek az Ön meglévő vér őssejtjei, amelyeket kezeletlenül tartanak, arra az esetre, ha probléma adódna a kezelési folyamatban. Ha a CASGEVY nem adható be a kondicionáló gyógyszer után, vagy ha a módosított vér őssejtek nem ragadnak meg (beültetődnek) a szervezetben, ezeket a mentősejteket visszaadják Önnek. Ha mentősejteket kap, akkor a CASGEVY semmilyen kezelési előnyben nem részesül.
2. LÉPÉS: Miután összegyűjtötték, a vér őssejtjeit a gyártás helyére küldik. ahol a CASGEVY-t készítik. A sejtgyűjtéstől számítva akár 6 hónapig is eltarthat a CASGEVY gyártása és tesztelése, mielőtt visszaküldik az egészségügyi szolgáltatóhoz.
3. LÉPÉS: Röviddel a szár előtt sejttranszplantáció esetén egészségügyi szolgáltatója kondicionáló gyógyszert ad Önnek néhány kórházi napra. Ez felkészíti Önt a kezelésre azáltal, hogy sejteket eltávolít a csontvelőből, így azokat a CASGEVY módosított sejtjeivel lehet helyettesíteni. Miután megkapta ezt a gyógyszert, vérsejtjei nagyon alacsony szintre csökkennek. Ehhez a lépéshez a kórházban kell maradnia, és a CASGEVY infúzió beadásáig a kórházban kell maradnia.
4. LÉPÉS: Egy vagy több injekciós üveg CASGEVY-t vénába kell beadni. (intravénás infúzió) rövid időn keresztül.
A CASGEVY infúzió beadása után Ön kórházban marad, hogy egészségügyi szolgáltatója szorosan figyelemmel kísérhesse gyógyulását. Ez 4-6 hétig is eltarthat, de az időpontok változhatnak. Egészségügyi szolgáltatója dönti el, mikor mehet haza.
Mit kerüljek el a CASGEVY beadása után?
Melyek a CASGEVY lehetséges vagy ésszerűen valószínű mellékhatásai? A CASGEVY leggyakoribb mellékhatásai a következők:
Egészségügyi szolgáltatója megvizsgálja az Ön vérét, hogy ellenőrizze a vérsejtek (beleértve a vérlemezkéket és a fehérvérsejteket) alacsony szintjét. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha az alábbi tünetek bármelyikét észleli:
Ez nem a CASGEVY lehetséges mellékhatásai közül mindegyik. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 számon.
Általános információk a CASGEVY biztonságos és hatékony használatáról Kérjük, beszéljen egészségügyi szolgáltatójával bármilyen egészségügyi problémáról.
Kérjük, tekintse meg a teljes Betegtájékoztató a CASGEVY számára.
A Vertexről A Vertex egy globális biotechnológiai vállalat, amely tudományos innovációba fektet be, hogy transzformatív gyógyszereket hozzon létre súlyos betegségekben szenvedők számára. A vállalat olyan gyógyszereket hagyott jóvá, amelyek számos krónikus, életet megrövidítő genetikai betegség – a cisztás fibrózis, sarlósejtes betegség és a transzfúziótól függő béta-talaszémia – kiváltó okait kezelik, és folytatja a klinikai és kutatási programok előmozdítását ezekben a betegségekben. A Vertex emellett komoly klinikai csatornával rendelkezik a vizsgálati terápiák széles skálájával kapcsolatban más súlyos betegségekben, ahol mély betekintést nyer az ok-okozati emberi biológiába, beleértve az APOL1 által közvetített vesebetegséget, az akut és neuropátiás fájdalmat, az 1-es típusú cukorbetegséget és az alfa-1 antitripszin hiányt. .
A Vertex-et 1989-ben alapították, globális központja Bostonban található, nemzetközi központja pedig London. Ezen túlmenően a vállalat kutatási és fejlesztési helyszínekkel és kereskedelmi irodákkal rendelkezik Észak-Amerikában, Európában, Ausztráliában és Latin-Amerikában. A Vertexet folyamatosan az iparág egyik legjobb munkahelyeként ismerik el, beleértve 14 egymást követő évet a Science magazin Legjobb Munkaadói listáján, és a Fortune 100 legjobb munkaadó vállalata között. A vállalati frissítésekért és a Vertex innovációs történetével kapcsolatos további információkért látogasson el a LinkedIn, Instagram , YouTube és Twitter/X.
A CRISPR Therapeutics-ról A CRISPR Therapeutics vezető génszerkesztő cég, amely a súlyos betegségek kezelésére szolgáló transzformatív, génalapú gyógyszerek fejlesztésére összpontosít a szabadalmaztatott CRISPR/Cas9 platformon. A CRISPR/Cas9 egy forradalmi génszerkesztő technológia, amely lehetővé teszi a genomiális DNS pontos, irányított megváltoztatását. A CRISPR Therapeutics terápiás programok portfólióját hozta létre a betegségek széles körében, beleértve a hemoglobinopátiákat, az onkológiát, a regeneratív gyógyászatot és a ritka betegségeket. Erőfeszítései felgyorsítása és kiterjesztése érdekében a CRISPR Therapeutics stratégiai együttműködéseket épített ki vezető cégekkel, köztük a Bayerrel, a Vertex Pharmaceuticals-szal és a ViaCyte, Inc-vel. A CRISPR Therapeutics AG központja a svájci Zugban található, és annak 100%-os tulajdonában lévő egyesült államokbeli leányvállalata, a CRISPR Therape.uticsPR, Therape. és K+F tevékenységei Bostonban, Massachusettsben és San Franciscóban, Kaliforniában, valamint üzleti irodák Londonban, Egyesült Királyságban. További információért látogasson el a következő webhelyre: www.crisprtx.com.
A CRISPR THERAPEUTICS® szó- és formatervezési minta védjegyei CRISPR Therapeutics AG. Minden egyéb védjegy és bejegyzett védjegy a megfelelő tulajdonosok tulajdona.
Elküldve : 2023-12-11 04:15
Olvass tovább
- 25 egyszerű tipp az étrended egészségesebbé tételéhez
- Lépjen magasabb szintre az életében: 15 életet megváltoztató könyv és eszköz a remény felkeltéséhez és a gyógyuláshoz ezen az ünnepen
- 23 módszer az éjszakai rutin megváltoztatására
- Az Emergent BioSolutions ACAM2000 (himlő- és pompaszapor (vaccinia) vakcina, élő) megkapta az Egyesült Államok FDA jóváhagyását Mpox indikációra
- Miért természetes szuperélelmiszer a bab?
- Az interaktív térkép kiemeli a PAD-amputációs hotspotokat az Egyesült Államokban
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions