Az FDA jóváhagyja a Crenessity-t (crinecerfont) a klasszikus veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére
Az FDA jóváhagyja a Crenessity-t (crinecerfont) a klasszikus veleszületett mellékvese-hiperpláziában szenvedő gyermekek és felnőttek kezelésére
SAN DIEGO, 2024. december 13. /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala jóváhagyta a Crenessity-t (crinecerfont) kapszulák és belsőleges oldat kiegészítő kezelésként a glükokortikoid helyettesítés mellett az androgének kontrollálására négy éves és idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél, akik klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvednek, ami egy ritka, súlyos és egész életen át tartó, a mellékveséket érintő genetikai állapot. A Crenessity, egy erős és szelektív orális kortikotropin-felszabadító faktor 1-es típusú receptor (CRF1) antagonista, az első és egyetlen klasszikus CAH-kezelés, amely közvetlenül csökkenti a felesleges adrenokortikotrop hormon (ACTH) és a mellékvese androgéntermelését, lehetővé téve a glükokortikoid dózis csökkentését. Ez egy áttörés a klasszikus CAH kezelési területén.
"Az elmúlt három évtizedben a Neurocrine Biosciences néhai alapítónkkal, Wylie W. Vale-el együtt úttörő kutatásokat végzett, amelyek feltárták a kortikotropin-felszabadító faktor és receptora, a CRF1 kritikus szerepét a veleszületett mellékvese hiperplázia patofiziológiájában " - mondta Kyle W. Gano, Ph.D., a Neurocrine Biosciences vezérigazgatója. "A Crenessity jóváhagyása jelentős mérföldkő a CAH közössége számára, és hálásak vagyunk azoknak a személyeknek, akik részt vettek klinikai vizsgálatainkban, beleértve családjaikat és gondozóikat, valamint a klinikai kutatóknak, akik segítettek egy új terápia és gyógyszercsoport kialakításában. "
"A betegek és a családok küzdenek azért, hogy egyensúlyt találjanak a CAH tüneteinek kezelése és a nagy dózisú szteroidokkal végzett kezelés mellékhatásai vagy szövődményei között, amelyek befolyásolhatják az életminőséget" Dina Matos, ügyvezető igazgató, CARES Alapítvány. "Hálásak vagyunk a Neurocrine Biosciences-nek, hogy a gyógyszerfejlesztési folyamat során együttműködtek közösségünkkel, hogy megértsék szükségleteinket, és végső soron ezt az új gyógyszert biztosították, amely segíthet csökkenteni a mellékvese androgén túlzott mennyiségét és a nagy dózisú szteroid kezelés szükségességét a CAH-ban szenvedő betegek számára."
A Crenessity várhatóan körülbelül egy hét múlva lesz kereskedelmi forgalomban. A gyógyszert egy speciális gyógyszertár, a PANTHERx Rare biztosítja a Crenessity-receptek teljesítésének központosítása és egyszerűsítése érdekében.
A Neurocrine Biosciences elkötelezett amellett, hogy támogassa a betegeket a Crenessity-kezelésben való részvételben azáltal, hogy ingyenes, átfogó Neurocrine Access támogatást kínál. betegek, gondozók és egészségügyi szolgáltatók számára létrehozott segítő program. Számos lehetőséget kínál annak biztosítására, hogy a betegek rendelkezzenek mindennel, ami a Crenessity szedésének megkezdéséhez és folytatásához szükséges. Egy csapat által támogatott dedikált gondozási koordinátor áll rendelkezésére, hogy segítsen a betegeknek és gondozóknak eligazodni a biztosítási folyamatban, és megtalálni a megfelelő pénzügyi segítségnyújtási lehetőségeket. A legtöbb beteg havi 10 dollárt vagy kevesebbet fizet a Crenessityért*. További információért látogasson el a www.NBIaccess.com/Crenessity webhelyre, vagy hívja az 1-855-CRNSITY (276-7489) telefonszámot hétfőtől péntekig 8:00 és 20:00 között (ET).
*További szerződési feltételek érvényesek.
A CAHtalyst™ klinikai program áttekintése:
Az FDA jóváhagyását a klasszikus CAH valaha volt legnagyobb klinikai vizsgálati programja, a CAHtalyst Pediatric and Adult Phase 3 globális regisztrációs vizsgálata támogatja. A CAHtalyst 3. fázisú, klasszikus CAH-ban szenvedő gyermek- és felnőtt betegek adatait a The New England Journal of Medicine publikálták.
"Mindkét CAHtalyst-vizsgálat klinikai eredményei alátámasztják a Crenessity hatékonysági és biztonságossági profilját, valamint az csökkenti a mellékvese androgének túltermelését, lehetővé téve a glükokortikoid adagok jelentős csökkentését, miközben fenntartja vagy fokozza ezek kontrollját androgének" – mondta Richard Auchus, M.D., Ph.D., a Michigan Egyetem Egészségügyi Egyetemének professzora, vezető kutató. "A szuprafiziológiás glükokortikoidokkal végzett krónikus kezelés számos rövid és hosszú távú egészségügyi következménnyel járhat, mint például elhízás, magas vérnyomás és csontritkulás, így a CAH-ban szenvedő betegek azon képessége, hogy fiziológiásabb szintre csökkentsék glükokortikoid dózisát, komoly előnyökkel járhat. "
Mindkét CAHtalyst vizsgálatban a Crenessity lehetővé tette az alacsonyabb szteroiddózisok és az androgénszintek csökkentését.
3. fázisú CAHtalyst gyermekgyógyászati vizsgálat:
3. fázisú CAHtalyst felnőtt vizsgálat:
A Crenessity jól tolerálható volt, kevés kezeléssel összefüggő nemkívánatos esemény mellett mindkét CAHtalyst vizsgálatban. A Crenessity-t szedő gyermek- és felnőtt betegeknél a kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos események nem fordultak elő.
A mellékvese-elégtelenség és a krízis a CAH-val való együttélés kockázatai, amelyeket a Crenessity nem kezel, és akkor fordulhat elő, ha a beteg GC-dózisa túl alacsony. A CAHtalyst Pediatric vizsgálatban nem fordult elő mellékvese krízis a Crenessity-t vagy placebót szedő betegek körében. A CAHtalyst Adult vizsgálatban két Crenessity-t szedő beteg (1,6%) tapasztalt mellékvese krízist. Egyetlen placebót kapó beteg sem tapasztalt mellékvese krízist. Egy placebót kapó beteg (1,7%) azonban mellékvese-elégtelenséget tapasztalt. A betegeknek együtt kell működniük egészségügyi szolgáltatójukkal a GC adagolásának kezelésében a Crenessity szedése közben.
A Crenessity-vel kapcsolatos további információkért látogasson el a Crenessity.com webhelyre.
A veleszületett mellékvese-hiperpláziárólA veleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) egy ritka genetikai állapot, amely enzimhiányt eredményez, amely megváltoztatja a mellékvese szteroid hormonjainak, például a kortizolnak, az aldoszteronnak és a mellékvese androgéneknek a termelődését. nélkülözhetetlenek az élethez. A CAH esetek körülbelül 95%-át a CYP21A2 gén olyan változatai okozzák, amelyek a 21-hidroxiláz (21-OH) enzim hiányához vezetnek. Ennek az enzimnek a súlyos hiánya ahhoz vezet, hogy a mellékvesék nem képesek elegendő kortizolt és az esetek körülbelül 75%-ában aldoszteront termelni. Mivel a CAH-ban szenvedő egyének továbbra is képesek androgéneket termelni, a fel nem használt prekurzorok, amelyeket általában a kortizol előállítására használnának, ehelyett többlet androgén termelését eredményezik. Ha nem kezelik, a CAH sóvesztést, kiszáradást és akár halált is okozhat.
A történelem során az exogén glükokortikoidokat (GC) nemcsak az endogén kortizolhiány korrigálására használták, hanem az alkalmazott dózisok is magasabbak, mint a kortizolpótlás. szükséges (szuprafiziológiás) az adrenokortikotrop hormon (ACTH) és a mellékvese androgének szintjének csökkentéséhez. A nagy dózisú GC-kezelés azonban a szteroid túlzott mértékű súlyos és jelentős szövődményeivel járt együtt, beleértve az anyagcsere-problémákat, mint a súlygyarapodás és a cukorbetegség, a szív- és érrendszeri betegségek és a csontritkulás. Ezenkívül a nagy dózisú GC-kkel végzett hosszú távú kezelés pszichológiai és kognitív hatásokkal járhat, például hangulati és memóriaváltozásokkal. A mellékvese androgén túlzott mértékű kóros csontnövekedéssel és -fejlődéssel társult gyermekkorú betegeknél, női egészségügyi problémákkal, például túlzott arcszőrnövekedéssel és menstruációs rendellenességekkel, férfiaknál a here nyugalmi daganataival és mindkét nemnél termékenységi problémákkal.
A CAHtalyst™ tanulmányokról A 3. fázisú CAHtalyst™ globális regisztrációs vizsgálatok célja a Crenessity biztonságosságának, hatékonyságának és tolerálhatóságának értékelése volt 21 miatt klasszikus veleszületett mellékvese hiperpláziában (CAH) szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél. - hidroxiláz hiány. A CAHtalyst vizsgálatok a klasszikus CAH klinikai vizsgálati programja volt, amely 285 gyermek- és felnőtt beteget vont be.
A CAHtalyst Pediatric vizsgálatban 103, 4 és 17 év közötti gyermekbeteg vett részt. A tanulmány két kérdést tesztelt. Az első kérdés azt értékelte, hogy a négyhetes Crenessity-kezelés javíthatja-e az androgénkontrollt. A második kérdés azt értékelte, hogy a további 24 hetes Crenessity-kezelés lehetővé tette-e a glükokortikoid (GC) testreszabott titrálását, miközben az androszténdion szintje megmaradt vagy javult. A CAHtalyst Adult vizsgálatban 182, 18 és 58 év közötti felnőtt beteg vett részt. Hasonlóképpen, a tanulmány első kérdése azt értékelte, hogy a négyhetes Crenessity-kezelés javíthatja-e az androgénkontrollt, a második kérdés pedig azt értékelte, hogy egy további 20 hetes Crenessity-kezelés lehetővé tette-e a GC fiziológiás tartományra való csökkentését, miközben az androszténdion szintje megmaradt vagy javult.
A CAHtalyst 3. fázisú tanulmányaiból származó adatok alátámasztották, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága 2024 decemberében jóváhagyta a Crenessity-t. Mindkét tanulmány nyílt elrendezésű kiterjesztése folyamatban van.
A Crenessity-ről ™ (crinecerfont) A Crenessity™ egy erős és szelektív, orális kortikotropin-felszabadító faktor 1-es típusú receptor (CRF1) antagonista, amelyet a felesleges adrenokortikotrop hormon (ACTH) és a mellékvese androgének csökkentésére és szabályozására fejlesztettek ki nem glükokortikoid (GC) mechanizmuson keresztül a klasszikus veleszületett mellékvese hiperplázia (CAH) kezelésére. Kimutatták, hogy az agyalapi mirigyben a CRF1 receptorok antagonizmusa csökkenti az ACTH-szintet, ami viszont csökkenti a mellékvese androgének termelődését és potenciálisan a CAH-hoz kapcsolódó tüneteket. Az átfogó klinikai vizsgálati adatok azt mutatják, hogy a mellékvese androgénszintjének Crenessity-vel történő csökkentése lehetővé teszi a GC-k alacsonyabb, fiziológiásabb adagolását a hiányzó kortizol pótlására.
A Crenessity kapszulákban és belsőleges oldatban kapható. A kapszula 50 mg-os és 100 mg-os adagokban kapható. A belsőleges oldat 50 mg/ml-es erősségű kiszerelésben kapható. 18 éves és idősebb felnőttek számára az ajánlott adag 100 mg naponta kétszer, szájon át, étkezés közben. A 4-17 éves, 55 kg-nál (121 fontnál) kisebb testtömegű gyermekgyógyászati betegek esetében az ajánlott adagolás a testtömeg alapján történik, és naponta kétszer adják be, étkezés közben szájon át. Az 55 kg-nál (121 fontnál) nagyobb testtömegű gyermekgyógyászati betegeknél az ajánlott adag 100 mg naponta kétszer, szájon át, étkezés közben. Az egészségügyi szolgáltatók együtt dolgozhatnak a betegekkel, hogy meghatározzák a megfelelő készítményt a beteg igényeitől függően. A Crenessity-t kapó betegeknek folytatniuk kell a kortizolpótlás céljából végzett GC-terápiát.
Fontos információk
Jóváhagyott felhasználásokA Crenessity (crinecerfont) egy vényköteles gyógyszer, amelyet glükokortikoidokkal (szteroidokkal) együtt alkalmaznak az androgén (tesztoszteronszerű hormon) szintjének szabályozására felnőtteknél és 4 éves vagy annál idősebb, klasszikus veleszületett gyermekeknél. mellékvese hiperplázia (CAH).
FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK
Ne szedje a Crenessity-t, ha:
allergiás a cinecerfontra vagy a Crenessity bármely összetevőjére.
Az őrültség súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között::
allergiás reakciók. Az allergiás reakció tünetei közé tartozik a torok szorítása, a légzési nehézség vagy nyelés, az ajkak, a nyelv vagy az arc duzzanata és bőrkiütés. Ha allergiás reakciója van a Crenessity-re, azonnal kérjen sürgősségi orvosi segítséget, és hagyja abba a Crenessity szedését.
Hirtelen fellépő mellékvese-elégtelenség vagy mellékvese-válság kockázata Túl kevés glükokortikoid (szteroid) gyógyszer mellett. Hirtelen fellépő mellékvese-elégtelenség vagy mellékvese krízis fordulhat elő olyan veleszületett mellékvese hiperpláziában szenvedő betegeknél, akik nem szednek elegendő glükokortikoid (szteroid) gyógyszert. A Crenessity-kezelés alatt folytatnia kell a glükokortikoid (szteroid) gyógyszer szedését. Bizonyos állapotok, mint például fertőzés, súlyos sérülés vagy sokk növelhetik a hirtelen fellépő mellékvese-elégtelenség vagy mellékvese krízis kockázatát. Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha a kezelés során súlyos sérülést, fertőzést, betegséget kap, vagy műtétet tervez. Előfordulhat, hogy egészségügyi szolgáltatójának módosítania kell a glükokortikoid (szteroid) gyógyszer adagját.
A Crenessity szedése előtt tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját minden egészségügyi állapotáról, beleértve azt is, ha Ön terhes. vagy terhességet tervez, vagy szoptat, vagy szoptatást tervez.
Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövény-kiegészítőket.
A leggyakoribb oldal A Crenessity hatásai felnőtteknél afáradtság, fejfájás, szédülés, ízületi fájdalom, hátfájás, csökkent étvágy és izomfájdalom.
A Crenessity leggyakoribb mellékhatásai gyermekeknél a fejfájás, gyomorfájdalom, fáradtság, orrdugulás és orrvérzés.
Ezek nem minden lehetséges mellékhatás Crenessity. Hívja egészségügyi szolgáltatóját orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. Javasoljuk, hogy jelentse a vényköteles gyógyszerek negatív mellékhatásait az FDA-nak. Látogassa meg a MedWatch webhelyet a www.fda.gov/medwatch címen, vagy hívja az 1-800-FDA-1088 számot.
Adagolási formák és erősségek: A Crenessity 50 mg-os és 100 mg-os kapszulákban, valamint 50 mg/ml-es belsőleges oldat formájában kapható.
A Neurocrine Biosciences-ről, Inc. A Neurocrine Biosciences vezető idegtudományokkal foglalkozó, biogyógyszerészeti vállalat, amelynek egyszerű célja: a szenvedés enyhítése azoknak, akiknek nagy szüksége van, de kevés a lehetőség. Elkötelezettek vagyunk az életet megváltoztató kezelések felfedezése és fejlesztése iránt az alul kezelt neurológiai, neuroendokrin és neuropszichiátriai betegségekben szenvedő betegek számára. A vállalat sokrétű portfóliója magában foglalja az FDA által jóváhagyott kezeléseket a tardív dyskinesia, a Huntington-kórhoz kapcsolódó chorea, a klasszikus veleszületett mellékvese hiperplázia, az endometriózis* és a méhmióma* kezelésére, valamint egy robusztus csővezetéket, amely több vegyületet is magában foglal a klinikai fejlesztés középső és késői fázisában. fő terápiás területeinket. Három évtizede alkalmaztuk az idegtudományba, valamint az agy és a testrendszerek közötti összefüggésekbe vetett egyedülálló meglátásainkat összetett állapotok kezelésére. Szüntelenül keresünk gyógyszereket, hogy enyhítsük a legyengítő betegségek és rendellenességek terhét, mert Ön megérdemli a bátor tudományt. További információért látogasson el a neurocrine.com oldalra, és kövesse a céget a LinkedIn, X (korábban Twitter) és Facebook oldalakon. (*az AbbVie-vel együttműködve)
A NEUROCRINE BIOSCIENCES embléma Lockup és a YOU DESERVE BRAVE SCIENCE a Neurocrine Biosciences, Inc. bejegyzett védjegyei. A Crenessity és a CAHtalyst a Neurocrine Biosciences, Inc. védjegyei.
Előretekintő nyilatkozatok >Ez a sajtóközlemény a történelmi tényeken kívül előretekintő kijelentéseket is tartalmaz, amelyek számos számot érintenek kockázatok és bizonytalanságok. Ezek a kijelentések magukban foglalják, de nem kizárólagosan, a Crenessity-nek a 21-hidroxiláz-hiány miatti klasszikus veleszületett mellékvese-hiperplázia (CAH) kezelésében rejlő potenciális előnyeire vonatkozó kijelentéseket; a Crenessity által a CAH-ban szenvedő betegek számára nyújtott érték és előnyök; a Neurocrine Biosciences azon képessége, hogy biztosítsák a betegek hozzáférését a Crenessity-hez; és hogy a Crenessity klinikai vizsgálatainak eredményei a valós eredményeket jelzik-e. Azok a tényezők, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplőktől, többek között a következők: a Neurocrine Biosciences üzleti tevékenységével és pénzügyeivel kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok általában, valamint kockázatok és a Crenessity kereskedelmi forgalomba hozatalával kapcsolatos bizonytalanságok; hogy a Crenessity megfelelő visszatérítést kap-e a külső fizetőktől; a Crenessity piaci elterjedésének mértéke és üteme; a versenyképes termékekkel és technológiai változásokkal kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok, amelyek korlátozhatják a Crenessity iránti keresletet; a Vállalat harmadik felektől való függésével kapcsolatos kockázatok a Crenessity-vel kapcsolatos fejlesztési és gyártási tevékenységekben, valamint a Társaság azon képessége, hogy ezeket a harmadik feleket kezelje; fennáll annak a kockázata, hogy a Crenessity vagy más termékjelöltek további hatósági beadványai nem kerülnek benyújtásra, vagy nem nyújthatók be kellő időben; annak kockázata, hogy az FDA vagy más szabályozó hatóságok kedvezőtlen döntéseket hoznak a Crenessity-vel kapcsolatban; annak kockázata, hogy a jóváhagyást követő Crenessity kötelezettségvállalások vagy követelmények késhetnek; fennáll annak a kockázata, hogy a Crenessity-t harmadik felek tulajdonjoga vagy szabályozási joga miatt kizárják a kereskedelmi forgalomba hozatalból, vagy nem szándékos mellékhatásai, nemkívánatos reakciói vagy visszaélési eseményei lehetnek; a versenyképes termékekkel és technológiai változásokkal kapcsolatos kockázatok és bizonytalanságok, amelyek korlátozhatják a Crenessity iránti keresletet; és egyéb kockázatok, amelyeket a Vállalat az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott időszakos jelentéseiben ismertet, beleértve korlátozás nélkül a Társaság negyedéves jelentését a 10-Q formanyomtatványról a 2024. szeptember 30-án végződő negyedévre vonatkozóan. A Neurocrine Biosciences elhárít minden kötelezettséget a jelen dokumentumban szereplő nyilatkozatok frissítésére. sajtóközlemény a törvényben előírt időponttól eltérő időpont után.
FORRÁS Neurocrine Biosciences, Inc.
Elküldve : 2024-12-16 06:00
Olvass tovább
- A kolinészteráz abbahagyása a memantin elkezdésekor, nem kötött intézeti ellátáshoz
- A HIV-fertőzöttek most kaphatnak májat és vesét HIV-pozitív donoroktól
- Az Egyesült Államokban továbbra is magas az RSV-terhelés a kisgyermekek körében
- 2011 és 2022 között csökkent a költségekkel összefüggő asztma-gyógyszeres kezelés hiánya
- Az akadémiai orvostudományban kitartó fehér férfiak kedvezményes promóciója
- Az Egyesült Államok kiskereskedelmi gyógyszertárainak csaknem egyharmada bezárt 2010 óta
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions