Az FDA jóváhagyja a ctexli -t (chenodiol) cerebrotendinous xanthomatózishoz

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a ctexli -t (chenodiol) cerebrotendinous xanthomatosishoz

xanthomatózis (CTX) felnőtteknél. A CTEXLI az első FDA által jóváhagyott gyógyszer, amely a CTX, egy nagyon ritka lipid-tároló betegség kezelését.

"Az FDA elkötelezett a ritka betegségek új gyógyszerfejlesztésének támogatására, ideértve a nagyon ritka anyagcsere -betegségeket, mint például a cerebrotendinous xanthomatosis” - mondta Janet Maynard, M. D., a ritka betegségek, gyermekgyógyászati, urológiai és reproduktív gyógyászat igazgatója, be. Az FDA kábítószer -értékelési és kutatási központja. és korábban hiányzott a jóváhagyott kezelések. A mai jóváhagyás biztonságos és hatékony kezelési lehetőséget kínál a CTX -hez. "

A CTX egy genetikai anyagcsere -rendellenesség, amelyet a CYP27A1 nevű gén mutációja okoz, ami az enzim hiányát eredményezi, amely fontos a test képességében, hogy a test képességében fontos legyen. A zsírok bontása. Az atipikus koleszterin -metabolitok (a koleszterin bontásából származó anyagok) a test különböző helyein, beleértve az agyat, a májat, a bőrt és az inakot, amelyek károsodást okoznak ezeknek a szerveknek és szöveteknek. , csökkentve a koleszterin -metabolitok rendellenes lerakódásait, amelyek a CTX klinikai rendellenességeiért felelősek.

A CTEXLI hatékonyságát a CTX-ben szenvedő betegek kezelésére kettős vak, placebo kontrollos, randomizált kereszteződés-elvonási vizsgálatban értékeltük. A 24 hetes vizsgálat kimutatta, hogy a CTEXLI-vel, 250 milligramm napi háromszor történő kezelés a plazma-kolesztanol és a 23S-pentol (koleszterin metabolitok) szignifikáns csökkenését eredményezte a placebo kezeléshez képest.

.

A CTEXLI vényköteles információi tartalmazzák a májtoxicitás figyelmeztetését minden olyan betegnél, akinek fokozott a májkárosodás kockázata a korábban létező betegeknél Májbetegség vagy epevezeték rendellenességei. A betegeknek a kezelés megkezdése előtt, a kezelés megkezdése előtt, kezelés közben és klinikailag jelzett módon kell kapniuk. Ha a májtoxicitás jelei (például gyomorfájdalom, émelygés, fáradtság, sötét vizelet, véraláfutás, a szem és a bőr sárgása, viszketés), a betegeknek azt javasolják, hogy forduljanak orvosukban, és hagyják abba a CTEXLI -t.

A ctexli leggyakoribb mellékhatásai a hasmenés, a fejfájás, a hasi fájdalom, a székrekedés, a magas vérnyomás, az izomgyengeség és a felső légúti fertőzés. .

Az FDA megadta a CTEXLI prioritási felülvizsgálatát, a gyors pályát és az árva gyógyszer -jelölést ehhez a kérelemhez.

Forrás: FDA

Elküldve : 2025-02-24 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak