FDA อนุมัติ ctexli (chenodiol) สำหรับ cerebrotendinous xanthomatosis

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ ctexli (chenodiol) สำหรับ cerebrotendinous xanthomatosis

21 กุมภาพันธ์ 2025 - วันนี้สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้รับการอนุมัติ CTEXLI (Chenodiol) สำหรับการรักษาโรคหลอดเลือดสมอง Xanthomatosis (CTX) ในผู้ใหญ่ CTEXLI เป็นยาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ตัวแรกในการรักษา CTX ซึ่งเป็นโรคไขมันที่หายากมาก

"องค์การอาหารและยาอุทิศตนเพื่อสนับสนุนการพัฒนายาใหม่สำหรับโรคที่หายากรวมถึงโรคเมตาบอลิซึมที่หายากมากเช่น cerebrotendinous xanthomatosis" Janet Maynard, M.D. , M.H.S. ผู้อำนวยการสำนักงานโรคหายาก ศูนย์การประเมินและการวิจัยของ FDA ส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยและขาดการรักษาที่ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้ การอนุมัติในวันนี้มีตัวเลือกการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับ CTX "

CTX เป็นความผิดปกติของการเผาผลาญทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีนที่เรียกว่า CYP27A1 ทำให้เกิดการขาดเอนไซม์ที่มีความสำคัญในความสามารถของร่างกาย ทำลายไขมัน สารโคเลสเตอรอล (สารที่เป็นผลมาจากการสลายของคอเลสเตอรอล) ในสถานที่ต่าง ๆ ในร่างกายรวมถึงสมองตับผิวหนังและเอ็นซึ่งนำไปสู่ความเสียหายต่ออวัยวะและเนื้อเยื่อเหล่านั้น ลดการสะสมที่ผิดปกติของสารคอเลสเตอรอลที่คิดว่าจะรับผิดชอบต่อความผิดปกติทางคลินิกใน CTX.

ประสิทธิภาพของ CTEXLI สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มี CTX ได้รับการประเมินในการทดลองถอนครอสโอเวอร์แบบสุ่มสองครั้ง การทดลอง 24 สัปดาห์แสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย CTEXLI, 250 มิลลิกรัมสามครั้งต่อวันส่งผลให้การลดลงอย่างมีนัยสำคัญในพลาสมา cholestanol และปัสสาวะ 23S-pentol (เมตาบอไลต์คอเลสเตอรอลที่เพิ่มขึ้นอย่างชัดเจนในผู้ป่วย CTX) เมื่อเทียบกับการรักษาด้วยยาหลอก

ข้อมูลที่กำหนดสำหรับ CTEXLI รวมถึงคำเตือนสำหรับความเป็นพิษของตับในผู้ป่วยทุกรายที่มีความเสี่ยงเพิ่มขึ้นสำหรับความเสียหายของตับในผู้ป่วยที่มี โรคตับที่มีอยู่ก่อนหรือความผิดปกติของท่อน้ำดี ผู้ป่วยควรได้รับการตรวจเลือดตับก่อนเริ่มการรักษาเป็นประจำทุกปีในขณะที่อยู่ในการรักษาและตามที่ระบุไว้ทางคลินิก หากสัญญาณของความเป็นพิษของตับ (เช่นอาการปวดท้อง, คลื่นไส้, อ่อนเพลีย, ปัสสาวะมืด, ช้ำ, สีเหลืองของดวงตาและผิวหนัง, อาการคัน) เกิดขึ้นผู้ป่วยจะได้รับการแนะนำให้ไปพบแพทย์และหยุด ctexli.

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ CTEXLI คือท้องเสียปวดศีรษะปวดท้องท้องผูกความดันโลหิตสูงความอ่อนแอของกล้ามเนื้อและการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน

ปริมาณที่แนะนำคือ 250 มิลลิกรัม .

องค์การอาหารและยาได้รับการตรวจสอบลำดับความสำคัญของ CTEXLI, Fast Track และการกำหนดยาเสพติดเด็กกำพร้าสำหรับแอปพลิเคชันนี้

การอนุมัติของ CTEXLI ได้รับมอบให้กับ Mirum Pharmaceuticals Inc.

แหล่งที่มา: FDA

โพสต์แล้ว : 2025-02-24 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม