FDA phê duyệt CTEXLI (Chenodiol) cho xanthomatosis não

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt CTEXLI (chenodiol) cho xanthomatosis não Xanthomatosis (CTX) ở người lớn. CTEXLI là loại thuốc được FDA phê duyệt đầu tiên điều trị CTX, một bệnh lưu trữ lipid rất hiếm gặp.

"FDA được dành riêng để hỗ trợ phát triển thuốc mới cho các bệnh hiếm gặp bao gồm các bệnh chuyển hóa rất hiếm gặp như xanthomatosis của não, ông Janet Maynard, M.D., M.H.S. Trung tâm đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA. Bệnh nhân và trước đây thiếu phương pháp điều trị được phê duyệt. Sự chấp thuận ngày nay cung cấp một lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả cho CTX. " Phá vỡ chất béo. các chất chuyển hóa cholesterol không điển hình (các chất kết quả từ sự phân hủy của cholesterol) ở nhiều nơi trong cơ thể bao gồm não, gan, da và gân, dẫn đến tổn thương các cơ quan và mô đó. axit, giảm các trầm tích bất thường của các chất chuyển hóa cholesterol được cho là chịu trách nhiệm cho các bất thường lâm sàng trong CTX.

Hiệu quả của CTEXLI đối với việc điều trị bệnh nhân mắc CTX được đánh giá trong một thử nghiệm rút chéo ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược. Thử nghiệm 24 tuần đã chứng minh rằng điều trị bằng CTEXLI, 250 miligam ba lần mỗi ngày, dẫn đến giảm đáng kể cholestanol trong huyết tương và nước tiểu 23S-pentol (chất chuyển hóa cholesterol tăng rõ rệt ở bệnh nhân CTX) so với điều trị bằng giả dược.

Thông tin kê đơn cho CTEXLI bao gồm cảnh báo độc tính gan ở tất cả các bệnh nhân có nguy cơ bị tổn thương gan ở bệnh nhân mắc Bệnh gan tồn tại trước hoặc bất thường ống mật. Bệnh nhân nên có xét nghiệm máu gan trước khi bắt đầu điều trị, hàng năm trong khi điều trị và được chỉ định lâm sàng. Nếu các dấu hiệu của độc tính gan (ví dụ: đau dạ dày, buồn nôn, mệt mỏi, nước tiểu sẫm

Tác dụng phụ phổ biến nhất của CTEXLI là tiêu chảy, đau đầu, đau bụng, táo bón, tăng huyết áp, yếu cơ và nhiễm trùng đường hô hấp trên. .

FDA được cấp đánh giá ưu tiên CTEXLI, chỉ định thuốc Orphan nhanh chóng và Orphan cho ứng dụng này.

Nguồn: FDA

Đã đăng : 2025-02-24 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến