Az FDA jóváhagyja a Dawnzera-t (Donidalorsen), mint az első és egyetlen RNS-célzott profilaktikus kezelést az örökletes angioedema számára

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Dawnzera-t (Donidalorsen), mint az első és egyetlen RNS-célzott profilaktikus kezelést az örökletes angioedema

carlsbad, Kalifornia (Business Wire)-aug. 21. 2025.- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynökségének (FDA) jóváhagyta a Dawnzera-t (Donidalorsen) a profilaxis céljából, hogy megakadályozzák az örökletes angioedema (HAE) támadásait a felnőtt és gyermekkori betegek 12 éves korában és idősebb korában. A Dawnzera az első és egyetlen RNS-célzott gyógyszer, amelyet a HAE-hez hagytak jóvá, amelynek célja a plazma prekallikrein (PKK) megcélzása, amely egy kulcsfontosságú fehérje, amely aktiválja a HAE akut támadásaival kapcsolatos gyulladásos mediátorokat. A Dawnzera 80 mg-ot a szubkután autoinjector-on keresztül négy (Q4W) vagy nyolc hetente (Q8W).A

hae egy ritka és potenciálisan életveszélyes genetikai állapot, amely magában foglalja a súlyos duzzanat (angioedema) ismétlődő támadásait a test különböző részein, beleértve a kezeket, a lábakat, a nemi szerveket, a gyomrot, az arcot és/vagy a torkát. A becslések szerint a hae körülbelül 7000 embert érint az Egyesült Államokban. Dawnzera -nak más profilaktikus terápiákból ” - mondta Brett P. Monia, Ph.D., Ionis vezérigazgatója. “At Ionis, we are dedicated to turning groundbreaking science into life-changing medicines. With the early success of our first independent launch of TRYNGOLZA® for familial chylomicronemia syndrome (FCS), and now with Dawnzera, our second independent medicine approved in less than nine months, we are proudly delivering on that vision. To the patients, families, advocacy partners and investigators who helped make this moment a reality, we express our deepest hála. ”

A Dawnzera jóváhagyása a 3. fázisú globális, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos oasis-hae vizsgálat pozitív eredményein alapult a HAE-ben szenvedő betegekben. A tanulmány megfelel az elsődleges végpontnak, mivel a Dawnzera Q4W szignifikánsan 81% -kal csökkentette a havi támadási arányt a placebóhoz képest 24 hét alatt. Az átlagos támadási sebesség csökkenése 87% -ra nőtt, ha a második adagból mérik, ez egy kulcsfontosságú másodlagos végpont. Ezenkívül a Dawnzera Q4W 24 hét alatt ~ 90% -kal csökkentette a mérsékelt és súlyos súlyos támadásokat, amikor a második adagból mérik. Dawnzera 94% -os teljes támadási sebességcsökkentést mutatott a kiindulási értékből mindkét adagolási csoportban egy év után az OLE -ben.

Az Oasisplus vizsgálat magában foglalja a Dawnzera Q4W értékelését is a Lanadelumab-val, a C1-észteráz inhibitorral vagy a Berotralstat-nal kezelt betegeknél legalább 12 hétig. A Dawnzera -ra való váltás 62% -kal csökkentette az átlagos HAE támadási arányt a priorikus profilaktikus kezeléshez 16 hét alatt, a kapcsoló során megfigyelt áttöréses támadások nem növekedése nélkül. A megkérdezett betegek összesen 84% -a előnyben részesített Dawnzera -t, mint a korábbi profilaktikus kezeléshez képest, hivatkozva a jobb betegség elleni küzdelemre, kevesebb idő a beadási hely kezelésére és a befecskendezési hely fájdalom vagy reakciók. A leggyakoribb mellékhatások (az előfordulási gyakoriság ≥ 5%) az injekciós hely reakciói, a felső légúti fertőzés, a húgyúti fertőzés és a hasi kellemetlenség.

„Mint az első FDA által jóváhagyott RNS-célzott terápia a HAE-hez, a Dawnzera üdvözlendő előrelépést jelent a támadások megelőzésének terápiás lehetőségeiben (HAEI). Kaliforniai Egyetem, San Diego; Oasis-Hae és Oasisplus próba kutatója. "A Dawnzera olyan helyzetben van, hogy segítsen kielégíteni a betegek igényeit, biztosítva a HAE támadások jelentős és tartós csökkentését, az időbeli folyamatos javulást és a kezelési terheket."

A

Dawnzera az elkövetkező napokban elérhető lesz az Egyesült Államokban. Az Ionis részeként minden lépésben a betegek és az egészségügyi szolgáltatók széles körű támogatáshoz és erőforrásokhoz férhetnek hozzá, ideértve a betegek oktatási vezetőjének külön támogatását, a biztosítási jóváhagyási folyamathoz nyújtott segítséget, a megfizethetőségi programokkal kapcsolatos információkat, a Dawnzera közvetlen digitális társhoz való hozzáférést és más folyamatban lévő szolgáltatásokat, valamint az erőforrásokat, amelyek segítenek a betegek nyomon követésében. További információkért látogasson el a Dawnzera.com webhelyre.

Fontos biztonsági információk ellenjavallatok A Dawnzera ellenjavallt azoknál a betegeknél, akiknek kórtörténetében súlyos túlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxist, a Donidalorsennek vagy a Dawnzera -i segédanyagokhoz. Anafilaxiáról számoltak be a Dawnzera -val kezelt betegeknél. Ha a súlyos túlérzékenységi reakciók tünetei és tünetei jelentkeznek, akkor hagyja abba a Dawnzera -t és indítson megfelelő terápiát.

mellékhatások A leggyakoribb mellékhatások (előfordulási gyakoriság ≥ 5%) az injekciós hely reakciói, a felső légúti fertőzés, a húgyúti fertőzés és a hasi kellemetlenség. Az örökletes angioedema (HAE) támadása felnőtt és gyermekkori betegeknél 12 éves vagy annál idősebb. A Dawnzera egy RNS-célzott gyógyszer, amelynek célja a plazma prekallikrein (PKK) megcélzása, amely fontos szerepet játszik a HAE akut támadásaival kapcsolatos gyulladásos mediátorok aktiválásában. A Dawnzera -ról további információt a Dawnzera.com oldalon talál.

A ionis Pharmaceuticals, Inc. Az Ionis gyógyszereket és vezető csővezetéket forgalmazott a neurológia, a kardiológia és a magas betegek igényeinek más területein. Az RNS-célzott gyógyszerek úttörőjeként az Ionis továbbra is ösztönzi az innovációt az RNS-terápiákban, a génszerkesztés új megközelítéseinek előmozdítása mellett. A betegség biológiájának és az iparág vezető technológiájának mély megértése meghajtja munkánkat, szenvedély és sürgősség, hogy életmódosító fejlődést érjenek el a betegek számára. Ha többet szeretne megtudni az ionisról, látogasson el az ionis.com webhelyre, és kövesse minket az X (Twitter), a LinkedIn és az Instagram oldalon. Az Ionis céljait, elvárásait, pénzügyi vagy egyéb előrejelzéseit, szándékait vagy hiedelmeit leíró nyilatkozat előretekintő nyilatkozat, ezért a veszélyeztetett nyilatkozatnak kell tekinteni. Az ilyen nyilatkozatok bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, ideértve azokat is, amelyek a biztonságos és hatékonyan alkalmazható gyógyszerek felfedezésében, fejlesztésében és forgalmazásában rejlenek, valamint az ilyen gyógyszerek körüli vállalkozás felépítésének törekvésében. Az Ionis előretekintő kijelentései olyan feltételezéseket is magukban foglalnak, amelyek szerint, ha soha nem valósulnak meg vagy igazolnak, eredményei lényegesen különbözhetnek az ilyen előretekintő állítások által kifejezett vagy feltételezett eredményektől. Noha az Ionis előretekintő kijelentései tükrözik a menedzsment jóhiszemű megítélését, ezek az állítások csak az Ionis által jelenleg ismert tényekre és tényezőkre épülnek. A törvény előírásainak kivételével nem vállalunk kötelezettséget, hogy bármilyen okból frissítsünk előretekintő nyilatkozatokat. Ennek eredményeként figyelmezteti Önt, hogy ne támaszkodjon ezekre az előretekintő állításokra. Ezeket az Ionis programokkal kapcsolatos ezeket és más kockázatokat az Ionis 10-K formájú éves jelentésében, a 2024. december 31-én véget ért év 10-K formájában, valamint a legfrissebb 10-Q formanyomtatványon ismertetjük, amelyek az Értékpapír- és Tőzsdebizottsághoz tartoznak. Ezen és más dokumentumok másolata a társaságtól elérhető. Ebben a sajtóközleményben, kivéve, ha a kontextus másként megköveteli, az "ionis", "társaság", "mi", "mi" és "USA" mind az Ionis Pharmaceuticals -ra és annak leányvállalataira utalnak.

ionis Pharmaceuticals®, ionis minden lépés ™, Dawnzera ™ és Tryngolza® az Ionis Pharmaceuticals, Inc. védjegyei. src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250818615141r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = "" 0 "0" 0 "0" 0 "0" 0 "betöltés =" LAZY "> Forrás: Ionis Pharmacheuticals, inc.

Elküldve : 2025-08-23 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak