องค์การอาหารและยาอนุมัติ Dawnzera (Donidalorsen) เป็นการรักษาด้วยการป้องกันโรค RNA ครั้งแรกและรายเดียว

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ Dawnzera (Donidalorsen) เป็นการรักษาด้วยการป้องกันการป้องกันโรค RNA ครั้งแรกและครั้งเดียวสำหรับการรักษาทางพันธุกรรม angioedema

Carlsbad, Calif.-(บิสิเนสไวร์)-ส.ค. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติ Dawnzera (Donidalorsen) สำหรับการป้องกันโรคเพื่อป้องกันการโจมตีของผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่ Dawnzera เป็นยา RNA ที่กำหนดเป้าหมายเป็นครั้งแรกและเดียวกับ HAE ที่ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายพลาสมา prekallikrein (PKK) ซึ่งเป็นโปรตีนสำคัญที่เปิดใช้งานผู้ไกล่เกลี่ยการอักเสบที่เกี่ยวข้องกับการโจมตีแบบเฉียบพลันของ HAE Dawnzera 80 มก. ได้รับการจัดการด้วยตนเองผ่าน autoinjector ใต้ผิวหนังทุก ๆ สี่ (q4w) หรือแปดสัปดาห์ (q8w)

Hae เป็นสภาพทางพันธุกรรมที่หายากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการโจมตีที่เกิดขึ้นซ้ำของอาการบวมอย่างรุนแรง (angioedema) ในส่วนต่าง ๆ ของร่างกายรวมถึงมือ, เท้า, อวัยวะเพศ, กระเพาะอาหารและ/หรือลำคอ HAE คาดว่าจะส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 7,000 คนในสหรัฐอเมริกา

“ Dawnzera แสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าที่สำคัญสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE ที่ต้องการตัวเลือกการรักษาที่ดีขึ้นด้วยประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งและทนทาน Dawnzera จากการรักษาด้วยการป้องกันโรคอื่น ๆ ” Brett P. Monia, Ph.D. , ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร, Ionis กล่าว “ ที่ Ionis เราทุ่มเทให้กับการเปลี่ยนวิทยาศาสตร์ที่ก้าวล้ำให้กลายเป็นยาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตด้วยความสำเร็จในช่วงต้นของการเปิดตัวTryngolza®เป็นอิสระครั้งแรกของเราสำหรับโรค chylomicronemia ในครอบครัว (FCS) และตอนนี้ Dawnzera กตัญญูกตเวที”

การอนุมัติของ Dawnzera ขึ้นอยู่กับผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากระยะที่ 3 ทั่วโลก, หลายศูนย์, การสุ่ม, double-blind, การศึกษา oasis-hae ที่ควบคุมด้วยยาหลอกในผู้ป่วยที่มี HAE การศึกษาพบจุดสิ้นสุดหลักโดย Dawnzera Q4W ลดอัตราการโจมตี HAE รายเดือนอย่างมีนัยสำคัญ 81% เมื่อเทียบกับยาหลอกในช่วง 24 สัปดาห์ การลดอัตราการโจมตีเฉลี่ยเพิ่มขึ้นเป็น 87% เมื่อวัดจากขนาดที่สองจุดสิ้นสุดที่สองที่สำคัญ นอกจากนี้ Dawnzera Q4W ลดการโจมตี HAE ปานกลางถึงรุนแรงโดย ~ 90% ในช่วง 24 สัปดาห์เมื่อวัดจากขนาดที่สอง

ผลลัพธ์เหล่านี้ได้รับการสนับสนุนจากการศึกษา Oasisplus Open-label (OLE) ที่ต่อเนื่อง Dawnzera แสดงให้เห็นถึงการลดอัตราการโจมตีเฉลี่ย 94% จากพื้นฐานในทั้งสองกลุ่มหลังจากหนึ่งปีใน OLE.

การศึกษาของโอเอซิสปัสยังรวมถึงกลุ่มสวิตช์ที่ประเมิน Dawnzera Q4W ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย lanadelumab, c1-esterase inhibitor หรือ berotralstat เป็นเวลาอย่างน้อย 12 สัปดาห์ การเปลี่ยนเป็น Dawnzera ลดอัตราการโจมตี HAE โดย 62% จากการรักษาด้วยการป้องกันโรคก่อนหน้านี้ในช่วง 16 สัปดาห์โดยไม่มีการเพิ่มขึ้นของการโจมตีที่ก้าวหน้าที่สังเกตได้ในระหว่างการสวิตช์ ผู้ป่วยทั้งหมด 84% ที่สำรวจ Dawnzera ที่ต้องการมากกว่าการรักษาด้วยการป้องกันโรคก่อนหน้านี้โดยอ้างถึงการควบคุมโรคที่ดีขึ้นเวลาน้อยลงในการจัดการและอาการปวดบริเวณที่ฉีดน้อยลงหรือปฏิกิริยา

ในการศึกษาทางคลินิก Dawnzera แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความทนทาน อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์≥ 5%) คือปฏิกิริยาของสถานที่ฉีดการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะและความรู้สึกไม่สบายในช่องท้อง

“ ในฐานะการรักษาด้วย RNA ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ครั้งแรกสำหรับ HAE, Dawnzera แสดงให้เห็นถึงการต้อนรับล่วงหน้าในทางเลือกในการรักษาเพื่อป้องกันการโจมตีการอนุมัติในวันนี้ทำให้ผู้คนอาศัยอยู่กับ HAE และแพทย์ของพวกเขาอีกทางเลือกสำคัญ (Haei).

"ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ Hae จัดการเงื่อนไขนี้ตลอดชีวิตของพวกเขาและหลายคนยังคงเผชิญกับการโจมตีที่ไม่อาจคาดเดาได้เจ็บปวดและอันตรายแม้จะมีการรักษาในปัจจุบันประสิทธิภาพที่ทนทานเป็นสิ่งจำเป็นในการควบคุมโรคระยะยาว มหาวิทยาลัยแห่งแคลิฟอร์เนียซานดิเอโก; ผู้ตรวจสอบการทดลองใช้โอเอซิส-เฮและโอเอซิส "Dawnzera อยู่ในตำแหน่งที่จะช่วยตอบสนองความต้องการของผู้ป่วยให้การลดการโจมตีของ HAE อย่างมากและยั่งยืนการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องตลอดเวลาและลดภาระการรักษา"

Dawnzera จะวางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาในไม่กี่วันข้างหน้า

Ionis มุ่งมั่นที่จะช่วยให้ผู้คนเข้าถึงยาที่พวกเขาได้รับการกำหนดและจะเสนอบริการที่ออกแบบมาเพื่อตอบสนองความต้องการเฉพาะของชุมชน HAE ผ่าน Ionis ทุกขั้นตอน™ เป็นส่วนหนึ่งของ Ionis ทุกขั้นตอนผู้ป่วยและผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพจะสามารถเข้าถึงการสนับสนุนและทรัพยากรที่หลากหลายรวมถึงการสนับสนุนโดยเฉพาะจากผู้จัดการการศึกษาผู้ป่วยความช่วยเหลือเกี่ยวกับกระบวนการอนุมัติการประกันภัยข้อมูลเกี่ยวกับโปรแกรมการจ่ายความสามารถในการเข้าถึง Dawnzera Direct Digital Companion และบริการและทรัพยากรอื่น ๆ เพื่อช่วยให้ผู้ป่วยอยู่ในการติดตาม เยี่ยมชม Dawnzera.com สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ ข้อห้าม Dawnzera มีข้อห้ามในผู้ป่วยที่มีประวัติของปฏิกิริยาการแพ้อย่างรุนแรงรวมถึงการเกิดอาการฟอกยาลดความไวต่อการเกิดอาการฟอกยา Anaphylaxis ได้รับรายงานในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Dawnzera หากอาการและอาการแสดงของปฏิกิริยาการแพ้อย่างรุนแรงเกิดขึ้นให้หยุด Dawnzera และสถาบันการรักษาที่เหมาะสม

อาการไม่พึงประสงค์ อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (อุบัติการณ์≥ 5%) เป็นปฏิกิริยาของไซต์ฉีดการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะและความรู้สึกไม่สบายในช่องท้อง

เกี่ยวกับ Dawnzera ™ ของพันธุกรรม angioedema (HAE) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป Dawnzera เป็นยาที่กำหนดโดย RNA ที่ออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายพลาสมา prekallikrein (PKK) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการเปิดใช้งานผู้ไกล่เกลี่ยการอักเสบที่เกี่ยวข้องกับการโจมตีแบบเฉียบพลันของ HAE สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Dawnzera เยี่ยมชม Dawnzera.com.

เกี่ยวกับ Ionis Pharmaceuticals, Inc. เป็นเวลาสามทศวรรษที่ผ่านมา Ionis ได้คิดค้นยาที่นำอนาคตที่ดีกว่ามาสู่ผู้ที่เป็นโรคร้ายแรง ไอออนได้ทำการตลาดยาและท่อส่งก๊าซชั้นนำในด้านประสาทวิทยาโรคหัวใจและพื้นที่อื่น ๆ ของความต้องการผู้ป่วยสูง ในฐานะผู้บุกเบิกด้านยา RNA ที่กำหนดเป้าหมาย Ionis ยังคงขับเคลื่อนนวัตกรรมในการรักษาด้วย RNA นอกเหนือจากการพัฒนาแนวทางใหม่ในการแก้ไขยีน ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับชีววิทยาของโรคและเทคโนโลยีชั้นนำในอุตสาหกรรมเป็นแรงผลักดันงานของเราควบคู่ไปกับความหลงใหลและความเร่งด่วนในการส่งมอบความก้าวหน้าที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับผู้ป่วย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ionis โปรดไปที่ Ionis.com และติดตามเราบน X (Twitter), LinkedIn และ Instagram

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของไอออนนิส แถลงข่าวนี้รวมถึงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับธุรกิจของ Ionis คำแถลงใด ๆ ที่อธิบายถึงเป้าหมายความคาดหวังการคาดการณ์ทางการเงินหรือการคาดการณ์อื่น ๆ ความตั้งใจหรือความเชื่ออื่น ๆ เป็นคำแถลงที่คาดการณ์ล่วงหน้าและควรได้รับการพิจารณาว่าเป็นคำแถลงที่มีความเสี่ยง ข้อความดังกล่าวอยู่ภายใต้ความเสี่ยงและความไม่แน่นอนบางประการรวมถึงสิ่งเหล่านั้นในกระบวนการค้นพบพัฒนาและทำการค้ายาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับการใช้ในการรักษามนุษย์และในความพยายามของการสร้างธุรกิจรอบ ๆ ยา ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis ยังเกี่ยวข้องกับสมมติฐานที่ว่าหากพวกเขาไม่เคยเป็นจริงหรือพิสูจน์ได้ว่าถูกต้องอาจทำให้ผลลัพธ์แตกต่างจากที่แสดงออกหรือบอกเป็นนัยโดยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว แม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis สะท้อนให้เห็นถึงการตัดสินโดยสุจริตของการจัดการ แต่ข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับข้อเท็จจริงและปัจจัยที่เป็นที่รู้จักในปัจจุบันของ Ionis ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนดเราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าไม่ว่าด้วยเหตุผลใดก็ตาม เป็นผลให้คุณได้รับการเตือนว่าจะไม่พึ่งพาข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ความเสี่ยงเหล่านี้และอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับโปรแกรมของ Ionis ได้อธิบายไว้ในรายละเอียดเพิ่มเติมในรายงานประจำปีของ Ionis ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2567 และแบบฟอร์ม 10-Q ล่าสุดซึ่งอยู่ในไฟล์กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ สำเนาของเอกสารเหล่านี้และอื่น ๆ มีให้จาก บริษัท ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เว้นแต่บริบทจะต้องมีอย่างอื่น "Ionis," "บริษัท ," "เรา," "ของเรา" และ "เรา" ทั้งหมดอ้างถึง Ionis Pharmaceuticals และ บริษัท ย่อย

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™และTryngolza®เป็นเครื่องหมายการค้าของ Ionis Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2025-08-23 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม