FDA phê duyệt Dawnzera (Donidalorsen) là điều trị dự phòng nhắm mục tiêu RNA đầu tiên và duy nhất

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Dawnzera (Donidalorsen) là phương pháp điều trị dự phòng nhắm mục tiêu RNA đầu tiên và duy nhất cho bệnh phù mạch di truyền

Carlsbad, Calif .-- (Dây kinh doanh)-Tháng 8. 21, 2025-- Ionis Dược phẩm, Inc. (NASDAQ: IONS) hôm nay đã tuyên bố rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Dawnzera (Donidalorsen) để điều trị dự phòng để ngăn chặn các cuộc tấn công của bệnh ung thư qua di truyền (HAE) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em. Dawnzera là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được nhắm mục tiêu RNA được phê duyệt cho HAE, được thiết kế để nhắm mục tiêu prekallikrein huyết tương (PKK), một loại protein quan trọng kích hoạt các chất trung gian gây viêm liên quan đến các cuộc tấn công cấp tính của HAE. Dawnzera 80mg được tự quản lý thông qua Autoinjection dưới da mỗi bốn (Q4W) hoặc tám tuần (Q8W).

HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp và có khả năng đe dọa đến tính mạng liên quan đến các cuộc tấn công tái phát của sưng nặng (phù mạch) ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm bàn tay, bàn chân, bộ phận sinh dục, dạ dày, mặt và/hoặc cổ họng. HAE được ước tính ảnh hưởng đến khoảng 7.000 người ở Hoa Kỳ Chuyển sang Dawnzera từ các liệu pháp điều trị dự phòng khác, ông Brett P. Monia, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành, Ionis cho biết. Tại Ionis, chúng tôi dành riêng để biến khoa học đột phá thành các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Với sự thành công ban đầu của sự ra mắt độc lập đầu tiên của chúng tôi của Tryngolza® đối với hội chứng chylomicronia gia đình (FCS), chúng tôi đã tham gia vào các gia đình. Lòng biết ơn sâu sắc nhất của chúng tôi

Sự chấp thuận của Dawnzera dựa trên kết quả tích cực từ giai đoạn 3 toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, nghiên cứu OASIS-HAE do giả dược ở bệnh nhân mắc HAE. Nghiên cứu đã đáp ứng điểm cuối chính của nó, với Dawnzera Q4W làm giảm đáng kể tỷ lệ tấn công HAE hàng tháng xuống 81% so với giả dược trong 24 tuần. Giảm tốc độ tấn công trung bình tăng lên 87% khi được đo từ liều thứ hai, điểm cuối thứ cấp chính. Ngoài ra, Dawnzera Q4W đã giảm các cuộc tấn công HAE từ trung bình đến nặng ~ 90% trong 24 tuần khi được đo từ liều thứ hai. Dawnzera đã chứng minh giảm 94% tổng tỷ lệ tấn công trung bình từ đường cơ sở trên cả hai nhóm dùng thuốc sau một năm trong OLE.

Nghiên cứu Oasisplus cũng bao gồm đoàn hệ chuyển đổi đánh giá Dawnzera Q4W ở những bệnh nhân trước đây được điều trị bằng lanadelumab, chất ức chế C1-esterase hoặc berotralstat trong ít nhất 12 tuần. Chuyển sang Dawnzera làm giảm tỷ lệ tấn công HAE trung bình từ 62% từ điều trị dự phòng trước đó trong 16 tuần, không có nghĩa là tăng các cuộc tấn công đột phá được quan sát thấy trong quá trình chuyển đổi. Tổng cộng có 84% bệnh nhân được khảo sát Dawnzera ưa thích hơn điều trị dự phòng trước đó, trích dẫn kiểm soát bệnh tốt hơn, ít thời gian hơn để quản lý và ít đau hơn tại chỗ đau hoặc phản ứng. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥ 5%) là phản ứng của vị trí tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu và khó chịu ở bụng.

Dawnzera sẽ có sẵn ở Hoa Kỳ trong những ngày tới. Là một phần của ionis mỗi bước, bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe sẽ có quyền truy cập vào một loạt các hỗ trợ và tài nguyên bao gồm hỗ trợ chuyên dụng từ người quản lý giáo dục bệnh nhân, hỗ trợ quy trình phê duyệt bảo hiểm, thông tin về các chương trình khả năng chi trả, truy cập vào Dawnzera Direct Digital Companion và các dịch vụ và tài nguyên khác để giúp bệnh nhân theo dõi. Truy cập Dawnzera.com để biết thêm thông tin.

Thông tin an toàn quan trọng Chống chỉ định Dawnzera bị chống chỉ định ở những bệnh nhân có tiền sử phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, bao gồm cả sốc phản vệ, đối với phản ứng mạnh/phản ứng mạnh mẽ. bao gồm sốc phản vệ, đã được báo cáo ở những bệnh nhân được điều trị bằng Dawnzera. Nếu các dấu hiệu và triệu chứng của các phản ứng quá mẫn nghiêm trọng xảy ra, hãy ngừng điều trị bằng Dawnzera và điều trị thích hợp.

Phản ứng bất lợi Phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ ≥ 5%) là phản ứng của vị trí tiêm, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhiễm trùng đường tiết niệu và khó chịu ở bụng.

Ngăn ngừa các cuộc tấn công của phù bạch huyết di truyền (HAE) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Dawnzera là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA được thiết kế để nhắm mục tiêu prekallikrein huyết tương (PKK), đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt các chất trung gian gây viêm liên quan đến các cuộc tấn công cấp tính của HAE. Để biết thêm thông tin về Dawnzera, hãy truy cập Dawnzera.com.

Giới thiệu ionis Dược phẩm, Inc. Ionis đã tiếp thị các loại thuốc và một đường ống hàng đầu về thần kinh học, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu bệnh nhân cao. Là người tiên phong trong các loại thuốc nhắm mục tiêu RNA, Ionis tiếp tục thúc đẩy sự đổi mới trong các liệu pháp RNA ngoài việc thúc đẩy các phương pháp mới trong chỉnh sửa gen. Một sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh tật và công nghệ dẫn đầu ngành công nghiệp thúc đẩy công việc của chúng tôi, cùng với niềm đam mê và cấp bách để mang lại những tiến bộ thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân. Để tìm hiểu thêm về ionis, hãy truy cập ionis.com và theo dõi chúng tôi trên X (Twitter), LinkedIn và Instagram. Bất kỳ tuyên bố nào mô tả các mục tiêu, kỳ vọng, dự đoán, dự đoán, ý định hoặc niềm tin của Ionis là một tuyên bố hướng tới tương lai và nên được coi là một tuyên bố có nguy cơ. Những tuyên bố như vậy phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định bao gồm cả những rủi ro vốn có trong quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp trị liệu của con người, và trong nỗ lực xây dựng một doanh nghiệp xung quanh các loại thuốc đó. Các tuyên bố hướng về phía trước của Ionis cũng liên quan đến các giả định rằng, nếu chúng không bao giờ thành hiện thực hoặc chứng minh chính xác, có thể khiến kết quả của nó khác biệt về mặt vật chất so với các tuyên bố được thể hiện hoặc ngụ ý bằng những tuyên bố hướng tới như vậy. Mặc dù các tuyên bố hướng về phía trước của Ionis phản ánh sự phán đoán đức tin tốt của quản lý, những tuyên bố này chỉ dựa trên các sự kiện và các yếu tố hiện được Ionis biết. Trừ khi theo yêu cầu của pháp luật, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới nào vì bất kỳ lý do gì. Kết quả là, bạn nên nên không dựa vào những tuyên bố hướng tới này. Những rủi ro này và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình của Ionis được mô tả chi tiết bổ sung trong Báo cáo thường niên của Ionis về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2024 và Mẫu 10-Q gần đây nhất, được gửi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Bản sao của những tài liệu này và các tài liệu khác có sẵn từ công ty. Trong thông cáo báo chí này, trừ khi bối cảnh yêu cầu khác, "ionis", "công ty", "chúng tôi", "của chúng tôi" và "chúng tôi" đều đề cập đến Dược phẩm Ionis và các công ty con của nó.

ionis Dược phẩm®, Ionis Every Bước ™, Dawnzera ™ và Tryngolza® là nhãn hiệu của Ionis Dược src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250818615141R1&sid=ACQR8&distro=nx&lang=en"

Đã đăng : 2025-08-23 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến