FDA chấp thuận dung dịch uống Desmoda (desmopressin acetate) cho bệnh đái tháo nhạt trung ương

FDA phê duyệt dung dịch uống Desmoda (desmopressin acetate) cho bệnh đái tháo nhạt trung ương

DEER PARK, Ill., ngày 25 tháng 2 năm 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Eton Pharmaceuticals, Inc ("Eton" hoặc "the Company") (Nasdaq: ETON), một công ty dược phẩm sáng tạo tập trung vào phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Desmoda™ (desmopressin acetate) Dung dịch uống để kiểm soát bệnh đái tháo nhạt trung ương, còn được gọi là thiếu hụt arginine vasopressin (AVP-D), như một liệu pháp thay thế thuốc chống bài niệu cho bệnh nhân ở mọi lứa tuổi.

Desmoda là dung dịch uống desmopressin đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn

Dự kiến ra mắt thương mại vào ngày 9 tháng 3, 2026

Desmoda loại bỏ việc chia nhỏ và nghiền viên thuốc, cho phép định lượng chính xác, phù hợp với từng cá nhân bệnh nhân ở mọi lứa tuổi

Sản phẩm này được kỳ vọng sẽ góp phần tăng trưởng dài hạn đáng kể, với doanh thu cao nhất tiềm năng là 30-50 triệu USD hàng năm và bảo vệ bằng sáng chế kéo dài đến năm 2044

Desmoda là công thức desmopressin dạng lỏng đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn, được phát triển để hỗ trợ liều lượng chính xác, phù hợp với từng cá nhân trong một căn bệnh mà việc chuẩn độ cẩn thận là điều cần thiết để duy trì cân bằng nước. Desmoda được cung cấp dưới dạng dung dịch uống dùng ngay (0,05 mg/mL), không cần chia nhỏ, nghiền, làm lạnh, trộn hoặc lắc viên.

Eton ước tính có hơn 13.000 bệnh nhân mắc bệnh đái tháo nhạt trung ương ở Hoa Kỳ, trong đó có khoảng 3.000-4.000 bệnh nhân nhi. Công ty kỳ vọng doanh số bán sản phẩm đạt mức cao nhất là 30-50 triệu USD mỗi năm.

"Desmoda đại diện cho một trong những lần ra mắt sản phẩm quan trọng nhất trong lịch sử của Eton. Nó được xây dựng dựa trên chiến lược cung cấp các liệu pháp khác biệt cho các bệnh nhân nội tiết hiếm gặp. Bằng cách tận dụng nền tảng nội tiết nhi khoa hiện tại, chúng tôi tin rằng Desmoda có tiềm năng trở thành một liệu pháp nền tảng trong danh mục này", Sean Brynjelsen, Giám đốc điều hành của Eton Pharmaceuticals cho biết. "Trong bệnh đái tháo nhạt trung ương, việc quản lý lâu dài hiệu quả phụ thuộc vào việc kết hợp chính xác liều desmopressin với kiểu cân bằng nước hàng ngày của từng bệnh nhân. Về mặt lịch sử, các bác sĩ lâm sàng chủ yếu dựa vào các công thức không được thiết kế để điều chỉnh liều tốt hoặc có các vấn đề về quản lý khác, và cả bác sĩ lâm sàng và gia đình thường phải dựa vào các giải pháp thay thế. Desmoda giới thiệu một giải pháp dạng lỏng được thiết kế để mang lại sự chính xác và nhất quán về liều dùng cho từng cá nhân cho các bệnh nhân ở mọi lứa tuổi."

Bệnh đái tháo nhạt trung ương là một bệnh tình trạng hiếm gặp nhưng nghiêm trọng do sản xuất không đủ hormone vasopressin từ vùng dưới đồi/tuyến yên sau. Điều trị bằng desmopressin là tiêu chuẩn chăm sóc, nhưng liều lượng phải tùy theo từng cá nhân để tránh các biến chứng liên quan đến việc điều trị quá mức hoặc dưới mức. Định lượng chất lỏng qua đường uống cho phép các bác sĩ lâm sàng điều chỉnh dần dần liệu pháp điều trị và điều chỉnh liều lượng theo thời gian khi nhu cầu lâm sàng phát triển.

"Bệnh đái tháo nhạt trung ương đòi hỏi phải quản lý cẩn thận, cá nhân hóa, trong đó độ chính xác và tính linh hoạt của liều lượng thực sự quan trọng. Việc có công thức dạng lỏng của desmopressin có khả năng hỗ trợ một cách có ý nghĩa cách chúng ta bắt đầu và quản lý liệu pháp. Thật đáng khích lệ khi thấy sự đổi mới trực tiếp giải quyết những thách thức trong thế giới thực mà các bác sĩ lâm sàng và gia đình phải đối mặt và mang lại sự tự tin cao hơn khi điều chỉnh phương pháp điều trị cho các nhóm tuổi", Tiến sĩ Lewis Blevins, Giám đốc Trung tâm Rối loạn tuyến yên California và Giáo sư Y học và Phẫu thuật Thần kinh tại Đại học California, San cho biết. Francisco.

"Đối với những gia đình mắc bệnh đái tháo nhạt trung ương/AVP-D, việc điều trị đòi hỏi sự chính xác, nhất quán và quản lý liều lượng cẩn thận. Một lựa chọn dạng lỏng như Desmoda là một sự cải thiện có ý nghĩa vì nó giúp đảm bảo rằng liều lượng luôn đúng, mọi lúc. Điều này rất quan trọng trong trường hợp dùng sai liều có thể gây ảnh hưởng lớn", Muriël Marks, thành viên hội đồng quản trị của Tổ chức tuyến thượng thận và tuyến yên toàn cầu ('WAPO') cho biết.

Desmoda sẽ được quảng bá bởi đội ngũ chuyên gia về bệnh hiếm gặp về nội tiết nhi hiện tại của Eton. Nhóm này hiện đang quảng bá ALKINDI SPRINKLE® (hydrocortisone), KHINDIVITM (hydrocortisone) và INCRELEX® (mecasermin). Desmoda dự kiến sẽ có mặt độc quyền vào ngày 9 tháng 3 thông qua Anovo, một nhà thuốc chuyên khoa chuyên phục vụ những bệnh nhân mắc các bệnh mãn tính và hiếm gặp. Anovo sẽ quản lý Chương trình Eton Cares với sự hợp tác của Eton Pharmaceuticals. Chương trình cung cấp dịch vụ thực hiện đơn thuốc, điều tra quyền lợi bảo hiểm, hỗ trợ giáo dục, hỗ trợ tài chính cho bệnh nhân đủ điều kiện và các dịch vụ khác được thiết kế để giúp bệnh nhân tiếp cận điều trị. Eton Cares sẽ cung cấp hỗ trợ đồng thanh toán để cho phép đồng thanh toán $0 cho bệnh nhân đủ điều kiện.

Các bác sĩ lâm sàng muốn kê đơn Desmoda có thể kê đơn điện tử bằng cách chọn Anovo #5 hoặc gửi fax trong biểu mẫu giới thiệu bệnh nhân tới 855-813-2039. Bạn có thể tìm thêm thông tin chi tiết về sản phẩm trên trang web sản phẩm, https://www.Desmoda.com.

CHỈ ĐỊNH

Desmoda (desmopressin acetate) là một chất tương tự vasopressin được chỉ định để kiểm soát bệnh đái tháo nhạt trung ương như một liệu pháp thay thế thuốc chống bài niệu cho người lớn và bệnh nhi.

Hạn chế sử dụng

Không sử dụng Desmoda để điều trị bệnh đái tháo nhạt do thận.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Chống chỉ định

Desmoda chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với desmopressin acetate hoặc với bất kỳ thành phần nào của Desmoda, bệnh nhân suy thận từ trung bình đến nặng (người lớn có độ thanh thải creatinine (CLcr) dưới 50 mL/phút), hoặc bệnh nhân bị hạ natri máu hoặc có tiền sử hạ natri máu.

Cảnh báo và phòng ngừa

Hạ natri máu: Việc uống quá nhiều chất lỏng khi lượng nước tiểu bị hạn chế do tác dụng chống bài niệu của desmopressin có thể dẫn đến nhiễm độc nước kèm theo hạ natri máu. Các trường hợp hạ natri máu đã được báo cáo sau khi đưa thuốc desmopressin acetat ra thị trường. Theo dõi bệnh nhân về các dấu hiệu hoặc triệu chứng liên quan đến hạ natri máu, bao gồm nhức đầu, buồn nôn/nôn, tăng cân, bồn chồn, mệt mỏi, thờ ơ, lú lẫn, phản xạ kém, chuột rút hoặc co thắt cơ và trạng thái tinh thần bất thường. Hạ natri máu nặng có thể dẫn đến co giật, hôn mê, ngừng hô hấp hoặc tử vong.

Khuyến cáo hạn chế chất lỏng trong quá trình điều trị và đặc biệt quan trọng ở bệnh nhân nhi và người già, những người có nguy cơ cao. Khuyến cáo theo dõi natri huyết thanh thường xuyên hơn ở những bệnh nhân có tình trạng liên quan đến mất cân bằng chất lỏng và điện giải hoặc những người dùng thuốc đồng thời có thể gây hạ natri máu. Tạm thời ngừng điều trị bằng Desmoda trong trường hợp bệnh tái phát cấp tính được đặc trưng bởi sự mất cân bằng chất lỏng và/hoặc điện giải hoặc trong các tình trạng liên quan đến việc tăng lượng nước uống vào.

Giữ chất lỏng: Desmopressin axetat có thể gây ứ nước và nên thận trọng khi sử dụng ở bệnh nhân suy tim hoặc tăng huyết áp không kiểm soát được. Desmoda không được khuyến cáo ở những bệnh nhân có nguy cơ tăng áp lực nội sọ hoặc những người có tiền sử bí tiểu.

Phản ứng quá mẫn: Phản ứng quá mẫn bao gồm sốc phản vệ hiếm khi được báo cáo khi tiêm desmopressin acetate qua đường tĩnh mạch và qua mũi. Desmoda chống chỉ định ở những bệnh nhân quá mẫn cảm với desmopressin acetate hoặc bất kỳ thành phần nào của Desmoda.

Nguy cơ nhiễm độc rượu Benzyl ở trẻ sơ sinh: Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng, bao gồm cả phản ứng gây tử vong, đã được báo cáo ở trẻ sơ sinh nhẹ cân và trẻ sơ sinh non tháng được tiêm tĩnh mạch thuốc có chứa rượu benzyl. Desmoda chứa axit benzoic, một chất chuyển hóa của rượu benzyl; mối quan hệ giữa phơi nhiễm axit benzoic toàn thân và độc tính không được mô tả rõ ràng. Thận trọng khi sử dụng Desmoda ở trẻ sơ sinh nhẹ cân hoặc trẻ sơ sinh non tháng và theo dõi các dấu hiệu và triệu chứng của nhiễm toan chuyển hóa.

Phản ứng bất lợi

Các phản ứng bất lợi nghiêm trọng liên quan đến Desmoda là hạ natri máu, giữ nước, quá mẫn và nguy cơ ngộ độc rượu benzyl ở trẻ sơ sinh. Các phản ứng bất lợi phổ biến khác được báo cáo với desmopressin acetate bao gồm suy nghĩ bất thường, tiêu chảy và phù nề/tăng cân. Các phản ứng phụ khác được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng hoặc trải nghiệm sau khi đưa ra thị trường bao gồm buồn nôn, nôn, nhức đầu, mệt mỏi, chóng mặt, nhiễm độc nước, co giật, lú lẫn, ảo giác, bí tiểu và phát ban.

Để báo cáo tác dụng phụ nghi ngờ liên quan đến Desmoda, hãy liên hệ với Eton Pharmaceuticals, Inc. theo số 1-855-224-0233 hoặc Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) tại https://www.fda.gov/safety/medwatch hoặc gọi điện 1-800-FDA-1088.

Giới thiệu Eton Dược phẩm

Eton là một công ty dược phẩm sáng tạo tập trung vào phát triển và thương mại hóa các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Công ty hiện có chín sản phẩm thương mại chữa bệnh hiếm gặp: KHINDIVITM, INCRELEX®, ALKINDI SPRINKLE®, Desmoda™, GALZIN® (kẽm axetat), PKU GOLIKE®, Axit Carglumic, Betaine khan và Nitisinone. Công ty có bốn ứng cử viên sản phẩm bổ sung đang trong quá trình phát triển ở giai đoạn cuối: Amglidia®, ET-700, ET-800 và ống tiêm tự động hydrocortisone ZENEO®. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập trang web của chúng tôi tại www.etonpharma.com.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này liên quan đến các vấn đề không phải là sự thật lịch sử là “tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995, bao gồm các tuyên bố liên quan đến khả năng dự kiến của Eton trong việc thực hiện một số hoạt động nhất định và hoàn thành các mục đích và mục tiêu nhất định. Những tuyên bố này bao gồm nhưng không giới hạn ở các tuyên bố liên quan đến chiến lược kinh doanh của Eton, kế hoạch phát triển và thương mại hóa các sản phẩm ứng cử viên của Eton, sự an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm của Eton, kế hoạch của Eton và thời gian dự kiến liên quan đến việc nộp hồ sơ và phê duyệt theo quy định cũng như quy mô và tiềm năng tăng trưởng của thị trường dành cho các ứng cử viên sản phẩm của Eton. Bởi vì những tuyên bố như vậy phải chịu rủi ro và sự không chắc chắn nên kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý trong những tuyên bố hướng tới tương lai đó. Những từ như “tin tưởng”, “dự đoán”, “kế hoạch”, “kỳ vọng”, “dự định”, “sẽ”, “mục tiêu”, “tiềm năng” và các cách diễn đạt tương tự nhằm mục đích xác định các tuyên bố hướng tới tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Eton và bao gồm các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể được chứng minh là không chính xác. Kết quả thực tế và thời gian của các sự kiện có thể khác biệt đáng kể so với dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai do có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn, bao gồm nhưng không giới hạn ở các rủi ro liên quan đến quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp điều trị cho con người cũng như trong nỗ lực xây dựng doanh nghiệp xoay quanh các loại thuốc đó. Những rủi ro này và những rủi ro khác liên quan đến các chương trình phát triển và tình hình tài chính của Eton được mô tả chi tiết hơn trong hồ sơ của Eton gửi Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Tất cả các tuyên bố hướng tới tương lai trong thông cáo báo chí này chỉ đề cập đến ngày chúng được đưa ra. Eton không có nghĩa vụ phải cập nhật những tuyên bố đó để phản ánh các sự kiện xảy ra hoặc các tình huống tồn tại sau ngày chúng được đưa ra.

Nguồn: Eton Pharmaceuticals

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Eton Pharmaceuticals thông báo chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới của FDA cho ET-600 (Dung dịch uống Desmopressin) - ngày 8 tháng 7 năm 2025

Eton Pharmaceuticals thông báo nộp NDA cho ET-600 (Dung dịch uống Desmopressin) - ngày 28 tháng 4 năm 2025 2025

Desmoda (desmopressin acetate) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-27 19:52

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.