FDA อนุมัติ ekterly (sebetralstat) การรักษาตามความต้องการทางวาจาครั้งแรกและครั้งเดียวสำหรับ angioedema ทางพันธุกรรม (HAE)

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติ ekterly (sebetralstat) การรักษาตามความต้องการครั้งแรกและในช่องปากสำหรับการรักษาทางพันธุกรรม angioedema (Hae)

Cambridge, Mass. & Salisbury, England, 7 กรกฎาคม 2025 (FDA) ได้อนุมัติ Ekterly (Sebetralstat) ซึ่งเป็นสารยับยั้งพลาสมา Kallikrein ใหม่สำหรับการรักษาการโจมตีแบบเฉียบพลันของ angioedema ทางพันธุกรรม (HAE) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป Ekterly เป็นการรักษาตามความต้องการครั้งแรกและในช่องปากสำหรับ Hae.

“ การอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของ Ekterly เป็นช่วงเวลาที่กำหนดสำหรับผู้คนที่อาศัยอยู่กับ Hae” Ben Palleiko ซีอีโอของ Kalvista กล่าว “ Ekterly ช่วยให้ผู้คนสามารถรักษาอาการการโจมตีช่วงเวลาเริ่มต้นไม่ว่าพวกเขาจะอยู่ที่ไหนการอนุมัตินี้ยืนยันความแข็งแกร่งของวิทยาศาสตร์และความมุ่งมั่นอย่างลึกซึ้งต่อชุมชน Hae ฉันรู้สึกขอบคุณอย่างยิ่งต่อทีม Kalvista สำหรับการทุ่มเทและความเพียรของพวกเขา ในการส่งมอบให้กับคนที่ต้องการมัน”

“ เป็นครั้งแรกที่ได้รับการบำบัดตามความต้องการทางปากครั้งแรกสำหรับการโจมตีของ HAE Ekterly ให้ผู้ป่วยและแพทย์ได้รับความก้าวหน้าที่สำคัญ

ก่อนที่จะได้รับการอนุมัติจาก Ekterly ตัวเลือกการรักษาตามความต้องการของ HAE ทั้งหมดได้รับการอนุมัติในสหรัฐอเมริกานั้นจำเป็นต้องมีการบริหารทางหลอดเลือดดำหรือใต้ผิวหนังซึ่งมีภาระการรักษาที่สำคัญ 1 แม้จะมีการใช้การป้องกันระยะยาวในระยะยาว HAE เป็นตัวเลือกการรักษาที่สามารถให้ความเป็นอิสระและควบคุมการจัดการสภาพของพวกเขาได้มากขึ้น” Marc A. Riedl, MD, ศาสตราจารย์ด้านการแพทย์และผู้อำนวยการคลินิก, ศูนย์สมาคมโรค Angioedema ทางพันธุกรรมของสหรัฐอเมริกาที่มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย, ซานดิเอโกและนักวิจัยสำหรับการทดลองระยะที่ 3 ของ Konfident "จนถึงขณะนี้การรักษาตามความต้องการนั้นอาศัยการบริหารใต้ผิวหนังหรือทางหลอดเลือดดำที่ฉีดได้ซึ่งมักจะส่งผลให้เกิดการแทรกแซงล่าช้าการมีทางเลือกในช่องปากช่วยให้ผู้ป่วยสามารถรักษาการโจมตีได้เร็วซึ่งสอดคล้องกับแนวทางการรักษาและความก้าวหน้าเป้าหมายของเราในฐานะแพทย์

ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Ekterly ถูกสร้างขึ้นโดยผลลัพธ์จากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของ Kalvista ซึ่งเป็นโปรแกรมทดลองทางคลินิกที่ใหญ่ที่สุดที่เคยดำเนินการใน HAE ข้อมูลจาก Konfident ได้รับการตีพิมพ์ในวารสารการแพทย์นิวอิงแลนด์ในเดือนพฤษภาคม 2567 แสดงให้เห็นว่าการบรรเทาอาการที่เร็วขึ้นอย่างมีนัยสำคัญการลดความรุนแรงในการโจมตีและการแก้ปัญหาการโจมตีมากกว่ายาหลอกและได้รับการยอมรับอย่างดีกับความปลอดภัยคล้ายกับยาหลอก 2 ผลลัพธ์เหล่านี้ได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมจากการทดลองต่อการขยายตัวของ Konfident-S Open-Label ในโลกแห่งความจริงซึ่ง ณ เดือนกันยายน 2567 แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยสามารถรักษาผู้ป่วยได้อย่างต่อเนื่องเพื่อรักษาการโจมตีในค่ามัธยฐาน 10 นาทีหลังจากเริ่มมีอาการ ข้อมูลล่าสุดจาก Konfident-S แสดงให้เห็นว่าจุดเริ่มต้นของการบรรเทาอาการเกิดขึ้นในค่ามัธยฐานของ 1.3 ชั่วโมงในการโจมตีที่เกี่ยวข้องกับกล่องเสียงหน้าท้องและการโจมตีที่ก้าวหน้าในหมู่ผู้ป่วยที่ได้รับการป้องกันระยะยาว โปรไฟล์ความปลอดภัยของ Ekterly 600 มก. ใน Konfident-S ในการโจมตีจำนวนมาก (> 1700) นั้นสอดคล้องกับที่สังเกตได้ใน Konfident

Kalvista จะเปิดตัวในสหรัฐอเมริกาทันทีและแพทย์สามารถเริ่มเขียนใบสั่งยาได้ในวันนี้ เป็นส่วนหนึ่งของความมุ่งมั่นของ บริษัท ในการสนับสนุนผู้ป่วย Kalvista ได้จัดตั้ง Kalvista Cares ™โปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วยที่ครอบคลุมซึ่งให้บริการและทรัพยากรส่วนบุคคลสำหรับบุคคลที่มีสิทธิ์ ซึ่งรวมถึงความช่วยเหลือเกี่ยวกับการนำทางประกันภัยการสนับสนุนการสนับสนุนการเข้าถึงและความช่วยเหลืออย่างต่อเนื่องตลอดเส้นทางการรักษา

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมโปรดเยี่ยมชม ekterly.com.

เกี่ยวกับ angioedema ทางพันธุกรรม

ทางพันธุกรรม angioedema (HAE) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากทำให้เกิดการขาดหรือความผิดปกติในโปรตีน C1 esterase inhibitor (C1INH) และการเปิดใช้งานที่ไม่สามารถควบคุมได้ของระบบ Kallikrein-kinin ผู้คนที่อาศัยอยู่กับ HAE ประสบการณ์การโจมตีที่เจ็บปวดและทำให้ร่างกายอ่อนแอของการบวมของเนื้อเยื่อในสถานที่ต่าง ๆ ของร่างกายที่อาจเป็นอันตรายถึงชีวิตขึ้นอยู่กับพื้นที่ที่ได้รับผลกระทบ แนวทางการรักษาแนะนำให้ทำการโจมตีโดยเร็วที่สุดเท่าที่จะเป็นไปได้เพื่อป้องกันการลุกลามของการบวมและลดเวลาในการโจมตีการแก้ปัญหาและพิจารณาการรักษาสำหรับการโจมตีทั้งหมดโดยไม่คำนึงถึงสถานที่หรือความรุนแรงของกายวิภาค

เกี่ยวกับ ekterly ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาสำหรับการรักษาการโจมตีแบบเฉียบพลันของ Angioedema (HAE) ในผู้คนที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป ด้วยการศึกษาอย่างต่อเนื่องในการสำรวจการใช้งานในเด็กอายุสองถึง 11 ปีและแอปพลิเคชันด้านกฎระเบียบหลายฉบับที่อยู่ระหว่างการตรวจสอบในตลาดโลกที่สำคัญ Ekterly มีศักยภาพที่จะกลายเป็นพื้นฐานการบำบัดสำหรับการจัดการ HAE ทั่วโลก

ตัวบ่งชี้และข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

Ekterly คืออะไร (SebetralStat) Ekterly เป็นยาตามใบสั่งแพทย์ที่ใช้ในการรักษาการโจมตีอย่างฉับพลัน (เฉียบพลัน) ของการถ่ายทอดทางพันธุกรรม angioedema (HAE) ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป ไม่มีใครรู้ว่า Ekterly ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพในเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปี

ข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ก่อนที่จะใช้ ekterly บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับเงื่อนไขทางการแพทย์ทั้งหมดของคุณรวมถึงหากคุณ:

ไม่มีใครรู้ว่า ekterly สามารถเป็นอันตรายต่อทารกที่ยังไม่เกิดของคุณ
  • กำลังเลี้ยงลูกด้วยนมหรือวางแผนที่จะให้นมลูก ไม่มีใครรู้ว่า Ekterly ส่งผ่านน้ำนมแม่ของคุณหรือไม่ พูดคุยกับผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับวิธีที่ดีที่สุดในการเลี้ยงลูกน้อยของคุณในขณะที่ใช้ ekterly
  • มีปัญหาตับ

    • บอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณเกี่ยวกับยาทั้งหมดที่คุณใช้ รวมถึงยาตามใบสั่งแพทย์และยาเกินเคาน์เตอร์วิตามินและอาหารเสริมสมุนไพร การใช้ยาอื่น ๆ บางอย่างอาจทำให้เกิดผลข้างเคียงหรือส่งผลกระทบต่อการทำงานของยาหรือยาอื่น ๆ โดยเฉพาะอย่างยิ่งบอกผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณหากคุณใช้สิ่งใด ๆ ต่อไปนี้เนื่องจากไม่แนะนำให้ใช้กับ ekterly: itraconazole, phenytoin, efavirenz.

    รู้ยาที่คุณใช้ เก็บรายการไว้เพื่อแสดงผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพหรือเภสัชกรของคุณเมื่อคุณได้รับยาใหม่

    ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ของ ekterly คืออะไร

    ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ ekterly รวมถึงอาการปวดศีรษะ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมถามผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพหรือเภสัชกรของคุณ พูดคุยกับแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง

    คุณควรรายงานผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับผลิตภัณฑ์ Kalvista โดยโทร 1-855-258-4782 หากคุณต้องการคุณสามารถติดต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) โดยตรง เยี่ยมชม www.fda.gov/medwatch หรือโทร 1-800-FDA-1088.

    เกี่ยวกับ Kalvista Pharmaceuticals, Inc. การรักษาด้วยวาจาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตสำหรับบุคคลที่ได้รับผลกระทบจากโรคที่หายากด้วยความต้องการที่ไม่คาดคิดอย่างมีนัยสำคัญ ในสหรัฐอเมริกา Kalvista Markets Ekterly®การรักษาตามความต้องการทางปากครั้งแรกและครั้งเดียวสำหรับ Hereditary Angioedema (HAE) บริษัท มีแอพพลิเคชั่นด้านกฎระเบียบหลายฉบับภายใต้การตรวจสอบในตลาดโลกที่สำคัญ สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ Kalvista กรุณาเยี่ยมชม www.kalvista.com และติดตามเราที่ LinkedIn, X, Facebook และ Instagram

    แถลงการณ์คาดการณ์ล่วงหน้า แถลงข่าวครั้งนี้มีข้อความ "คาดการณ์ล่วงหน้า" ภายใต้ความหมายของบทบัญญัติที่ปลอดภัยของท่าเรือที่ปลอดภัยของพระราชบัญญัติการปฏิรูปหลักทรัพย์ส่วนตัวของสหรัฐอเมริกาในปี 1995 คำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้าสามารถระบุได้ด้วยคำพูดเช่น: "คาดหวัง" "คาดว่า" "ควร" "จะ" และการอ้างอิงที่คล้ายกันกับช่วงเวลาในอนาคต ข้อความเหล่านี้ขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมายที่อาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากสิ่งที่เราคาดหวัง ตัวอย่างของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงข้อมูลที่เกี่ยวข้องกับแผนธุรกิจและแผนธุรกิจของเราความสำเร็จของความพยายามของเราในการค้าekterly® (sebetralstat) ความสามารถของเราในการได้รับการอนุมัติจากต่างประเทศเพื่อการศึกษาความสามารถในการศึกษาความปลอดภัย การศึกษารวมถึงการทดลอง Konfident-S และ Konfident-Kid ของเราและความสามารถในการรักษา HAE ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจและผลลัพธ์ทางการเงินของเรามีรายละเอียดในการยื่นเอกสารของเรากับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์รวมถึงในรายงานประจำปีของเราในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีสิ้นสุดวันที่ 30 เมษายน 2567 รายงานรายไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10-Q และรายงานอื่น ๆ ของเรา เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตคำแถลงการคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ต่อสาธารณะไม่ว่าจะเป็นลายลักษณ์อักษรหรือปากเปล่าซึ่งอาจเกิดขึ้นเป็นครั้งคราวไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่การพัฒนาในอนาคตหรืออื่น ๆ rowspan = "1">

    1Busse PJ และคณะ J Allergy Clin Immunol Pract 2021; 9 (1): 132–150.e3 ดอย: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl Ma, et al. ช่องปาก sebetralstat สำหรับการรักษาตามความต้องการของการโจมตี angioedema ทางพันธุกรรม N Engl J Med 2024; 391 (1): 32–43.

    แหล่งที่มา: Kalvista Pharmaceuticals

    โพสต์แล้ว : 2025-07-08 12:00

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม