FDA phê duyệt Ekterly (Sebetralstat) là điều trị theo yêu cầu đầu tiên và duy nhất cho phù mạch di truyền (HAE)

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt ekterly (sebetralstat) là điều trị theo yêu cầu đầu tiên và duy nhất cho phù mạch di truyền (HAE)

Cambridge, Mass. Quản lý (FDA) đã phê duyệt Ekterly (Sebetralstat), một chất ức chế kallikrein huyết tương mới, để điều trị các cuộc tấn công cấp tính của phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân trưởng thành và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Ekterly là người điều trị theo yêu cầu đầu tiên và duy nhất cho Hae.

Sự chấp thuận của FDA của Ekterly là một thời điểm xác định cho những người sống với Hae, ông Ben Palleiko, CEO của Kalvista cho biết. Nói một cách khó khăn cho phép mọi người điều trị các cuộc tấn công, các triệu chứng bắt đầu, dù họ ở đâu. Sự chấp thuận này khẳng định sức mạnh của khoa học và cam kết sâu sắc của chúng tôi đối với cộng đồng HAE. Tập trung bây giờ là cung cấp nó cho những người cần nó.

Trước khi phê duyệt Ekterly, tất cả các lựa chọn điều trị HAE theo yêu cầu được phê duyệt ở Hoa Kỳ cần phải tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da, mang lại gánh nặng điều trị đáng kể. Hae một lựa chọn điều trị có thể cung cấp sự độc lập và kiểm soát lớn hơn đối với việc quản lý tình trạng của họ, Marc A. Riedl, MD, giáo sư y khoa và giám đốc lâm sàng, Trung tâm Hiệp hội angioedema di truyền Hoa Kỳ tại Đại học California, San Diego, và một điều tra viên cho thử nghiệm giai đoạn 3 của Konfident. "Cho đến bây giờ, điều trị theo yêu cầu dựa vào việc tiêm dưới da hoặc tiêm tĩnh mạch, thường dẫn đến can thiệp chậm trễ. Có một lựa chọn miệng cho phép bệnh nhân điều trị các cuộc tấn công sớm, điều này phù hợp với các hướng dẫn điều trị và tiến lên mục tiêu của chúng tôi là các bác sĩ giảm bớt gánh nặng bệnh tật.

Hiệu quả và an toàn của EKTERLY được thiết lập bởi các kết quả từ thử nghiệm lâm sàng Kalvista Giai đoạn 3, đây là chương trình thử nghiệm lâm sàng lớn nhất từng được thực hiện ở HAE. Dữ liệu từ Konfident đã được công bố trên Tạp chí Y học New England vào tháng 5 năm 2024, cho thấy rằng Ekterly đạt được giảm triệu chứng nhanh hơn đáng kể, giảm mức độ nghiêm trọng tấn công và giải quyết tấn công so với giả dược và được dung nạp tốt với hồ sơ an toàn tương tự như giả dược Những kết quả này được hỗ trợ thêm bởi thử nghiệm mở rộng nhãn mở Konfident-S trong thế giới thực hơn, vào tháng 9 năm 2024, cho thấy rằng EKTER đã cho phép bệnh nhân điều trị các cuộc tấn công trong trung bình 10 phút sau khi khởi phát. Dữ liệu gần đây nhất từ Konfident-S cho thấy việc bắt đầu giảm triệu chứng xảy ra ở mức trung bình 1,3 giờ trong số các cuộc tấn công liên quan đến thanh quản, bụng và cho các cuộc tấn công đột phá giữa các bệnh nhân được điều trị dự phòng lâu dài. Hồ sơ an toàn của Ekterly 600 mg trong Konfident-S, trong một số lượng lớn các cuộc tấn công (> 1700), phù hợp với cuộc tấn công được quan sát thấy ở Konfident. Là một phần trong cam kết của công ty trong việc hỗ trợ bệnh nhân, Kalvista đã thành lập Kalvista Cares ™, một chương trình hỗ trợ bệnh nhân toàn diện cung cấp các dịch vụ và tài nguyên được cá nhân hóa cho các cá nhân đủ điều kiện. Điều này bao gồm hỗ trợ điều hướng bảo hiểm, hỗ trợ truy cập và trợ giúp liên tục trong suốt hành trình điều trị.

Để biết thêm thông tin, hãy truy cập ekterly.com.

Phù mạch di truyền (HAE) là một bệnh di truyền hiếm gặp dẫn đến sự thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng trong protein ức chế esterase C1 (C1EN) và kích hoạt sau đó không được kiểm soát của hệ thống Kallikrein-kinin. Những người sống với Hae trải qua các cuộc tấn công đau đớn và suy nhược của sưng mô ở nhiều địa điểm khác nhau của cơ thể có thể đe dọa đến tính mạng tùy thuộc vào khu vực bị ảnh hưởng. Các hướng dẫn điều trị khuyên bạn nên điều trị các cuộc tấn công càng sớm càng tốt để ngăn chặn sự tiến triển của sưng và rút ngắn thời gian để tấn công giải quyết, và xem xét điều trị cho tất cả các cuộc tấn công, bất kể vị trí giải phẫu hoặc mức độ nghiêm trọng. FDA của Hoa Kỳ để điều trị các cuộc tấn công cấp tính của phù mạch di truyền (HAE) ở những người từ 12 tuổi trở lên. Với các nghiên cứu liên tục khám phá việc sử dụng nó ở trẻ em từ hai đến 11 đến 11 và nhiều ứng dụng quy định đang được xem xét trên các thị trường toàn cầu quan trọng, Ekterly có khả năng trở thành liệu pháp nền tảng cho quản lý HAE trên toàn thế giới.

Chỉ định và thông tin an toàn quan trọng

ekterly (sebetralstat) là gì? ekterly là một loại thuốc theo toa được sử dụng để điều trị các cuộc tấn công đột ngột (cấp tính) của phù mạch di truyền (HAE) ở người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Người ta không biết liệu Ekterly có an toàn và hiệu quả ở trẻ em dưới 12 tuổi hay không.

Thông tin an toàn quan trọng

Trước khi dùng ekterly, hãy nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về tất cả các điều kiện y tế của bạn, bao gồm nếu bạn:

  • đang cho con bú hoặc có kế hoạch cho con bú. Người ta không biết nếu Ekterly đi vào sữa mẹ của bạn. Nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về cách tốt nhất để cho bé ăn trong khi dùng ekterly.
  • có vấn đề về gan.

    Nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về tất cả các loại thuốc bạn dùng, bao gồm thuốc theo toa và thuốc không kê đơn, vitamin và bổ sung thảo dược. Uống một số loại thuốc khác có thể gây ra tác dụng phụ hoặc ảnh hưởng đến mức độ tốt của các loại thuốc khác hoặc các loại thuốc khác. Đặc biệt, hãy nói với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn sử dụng bất kỳ điều nào sau đây, vì việc sử dụng chúng với Ekterly không được khuyến nghị: itraconazole, Phenytoin, Efavirenz.

    Biết các loại thuốc bạn dùng. Giữ một danh sách họ để hiển thị nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn khi bạn nhận được một loại thuốc mới.

    Các tác dụng phụ có thể có của Ekterly là gì? Để biết thêm thông tin, hãy hỏi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe hoặc dược sĩ của bạn. Nói chuyện với bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ.

    Bạn được khuyến khích báo cáo các tác dụng phụ liên quan đến các sản phẩm Kalvista bằng cách gọi số 1-855-258-4782. Nếu bạn thích, bạn có thể liên hệ trực tiếp với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Ghé thăm www.fda.gov/medwatch hoặc gọi 1-800-FDA-1088. cung cấp các liệu pháp điều trị bằng miệng thay đổi cuộc sống cho các cá nhân bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp với nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể. Tại Hoa Kỳ, các thị trường Kalvista Ekterly®, phương pháp điều trị theo yêu cầu đầu tiên và duy nhất cho phù mạch di truyền (HAE). Công ty có nhiều ứng dụng quy định đang được xem xét trên các thị trường toàn cầu chính. Để biết thêm thông tin về Kalvista, vui lòng truy cập www.kalvista.com và theo dõi chúng tôi trên LinkedIn, X, Facebook và Instagram.

    Các tuyên bố hướng về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố "hướng về phía trước" theo nghĩa của các điều khoản của bến cảng an toàn của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân của Hoa Kỳ năm 1995. "Tương lai", "có khả năng", "May", "Nên", "Will" và các tài liệu tham khảo tương tự cho các giai đoạn trong tương lai. Những tuyên bố này phải chịu nhiều rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt về mặt vật chất so với những gì chúng ta mong đợi. Các ví dụ về các tuyên bố hướng tới bao gồm, trong số những người khác, thông tin liên quan đến kế hoạch kinh doanh và kinh doanh của chúng tôi, thành công của những nỗ lực thương mại hóa EKTERLY® (SETetralstat), khả năng của chúng tôi để có được sự chấp thuận của nước ngoài, bao gồm các nghiên cứu của chúng tôi, các nghiên cứu của chúng tôi. Các thử nghiệm Konfident-S và Konfident-Kid của chúng tôi, và khả năng của Ekterly để điều trị HAE. Thông tin thêm về các yếu tố rủi ro tiềm ẩn có thể ảnh hưởng đến kết quả kinh doanh và tài chính của chúng tôi được trình bày chi tiết trong hồ sơ của chúng tôi với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong Báo cáo thường niên của chúng tôi về Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 30 tháng 4 năm 2024, các báo cáo hàng quý của chúng tôi về Mẫu 10-Q và các báo cáo khác của chúng tôi có thể thực hiện theo thời gian với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới nào, dù được viết hay bằng miệng, có thể được thực hiện theo thời gian, cho dù là kết quả của thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay nói cách khác. Rowspan = "1">

    1busse PJ, et al. J dị ứng lâm sàng thực hành miễn dịch. 2021; 9 (1): 132 Từ150.e3. doi: 10.1016/j.jaip.2020.08.046.

    2 Riedl MA, et al. Sebetralstat đường uống để điều trị theo yêu cầu của các cuộc tấn công phù mạch di truyền. N Engl j med. 2024; 391 (1): 32 Ném43.

    Nguồn:

    Đã đăng : 2025-07-08 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến