FDA phê duyệt Encelto (Revakinagene Taroretcel-LWEY) để điều trị Telangiectasia loại 2 (MACTEL)

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Encelto (Revakinagene Taroretcel-Lwey) để điều trị Telangiectasia loại 2 (MACTEL)

Cumberland, R.I. Quản trị (FDA), đã phê duyệt Encelto (Revakinagene Taroretcel-LWEY) để điều trị Telangiectasia loại 2 (MACTEL).

Mactel là một bệnh thoái hóa thần kinh của võng mạc ở người lớn gây ra mất thị lực tiến triển và không thể đảo ngược, ảnh hưởng đáng kể đến bệnh nhân về chất lượng cuộc sống. Encelto sử dụng một công nghệ trị liệu tế bào được đóng gói được thiết kế để liên tục cung cấp các liều điều trị của yếu tố thần kinh đường mật (CNTF) cho võng mạc để hỗ trợ làm chậm sự tiến triển của bệnh. Encelto là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho MacTel.

Encelto dự kiến ​​sẽ có sẵn ở Hoa Kỳ cho các bệnh nhân bắt đầu từ tháng 6 năm 2025. Tôi muốn bày tỏ lòng biết ơn của mình đối với những người tham gia nghiên cứu lâm sàng, điều tra viên lâm sàng và nhóm của họ, và toàn bộ tổ chức công nghệ thần kinh đã giúp biến điều này thành hiện thực.

Tôi đã thấy tác động mà Mactel có thể có đối với bệnh nhân và chất lượng cuộc sống của họ. Bây giờ với một phương pháp điều trị được FDA phê chuẩn, tôi tự tin rằng Encelto sẽ có thể làm chậm tiến triển bệnh đối với nhiều bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi mactel, cho phép họ có cơ hội bảo tồn thị lực chức năng hơn theo thời gian. Cán bộ y tế. Đối với những người đã bị ảnh hưởng bởi Mactel và cho tất cả những người đã hỗ trợ hành trình này, hôm nay chúng tôi mong muốn một tương lai mà mất thị lực từ Mactel có thể bị chậm lại.

Điểm nổi bật của thông tin kê đơn

Những điểm nổi bật này không bao gồm tất cả thông tin cần thiết để sử dụng encelto một cách an toàn và hiệu quả. Xem thông tin kê đơn đầy đủ cho Encelto.

encelto (revakinagene taroretcel-lwey), để sử dụng nội sọ phê duyệt ban đầu của Hoa Kỳ: 2025

-----------------------------

ENCELTO là một liệu pháp gen dựa trên tế bào được đóng gói allogeneic được chỉ định để điều trị cho người lớn bằng telangiectasia Macular vô căn (mactel).

--------------------

Chỉ cho cấy ghép nội mạc. Thể hiện yếu tố thần kinh đường mật của con người tái tổ hợp (RHCNTF). Điểm mạnh ----------------------

Một cấy ghép đơn liều chứa 200.000 đến 440.000 tế bào biểu mô sắc tố võng mạc allogeneic biểu hiện rhcntf.

----------------------------------

  • Mẫn cảm với môi trường miễn phí huyết thanh nội mô (Endo-SFM).

    • ---------------------------- cảnh báo và biện pháp phòng ngừa ---------------------------

    ------------------------------

    Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (tỷ lệ mắc ≥2%) là xuất huyết kết mạc, thích nghi tối chậm, cảm giác cơ thể nước ngoài, đau mắt, biến chứng liên quan đến khâu, miosis, tăng huyết áp kết mạc Xả, tế bào buồng trước, viêm iridocycl. href = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=SmartLink&url=http%3A newsItemid = 20250306180680 & lan = en-us & neo = www.fda.gov%2fmedwatch & index = 1 & md5 = c38616485b721e6c76040b19ff0e70e9 " Target = "_ Blank"> www.fda.gov/medwatch .

    về telangiectasia loại 2 (mactel) telangiectasia loại 2 (mactel), hoặc telangiectasia điểm vàng vô căn Cơn mạch võng mạc, mạng lưới các mạch máu cung cấp oxy và chất dinh dưỡng cho võng mạc.1

    về liệu pháp tế bào được đóng gói (ECT) Neurotech, nền tảng ECT là một hệ thống điều trị bằng gen dựa trên tế bào được thiết kế để cung cấp các phương pháp điều trị bằng phương pháp điều trị bằng cách điều trị. Nền tảng đa năng này bao gồm một viên nang nhỏ, bán thấm có chứa các tế bào biểu mô võng mạc allogeneic (RPE) độc quyền được thiết kế di truyền để tạo ra các protein điều trị cụ thể để điều trị bệnh nhắm mục tiêu. Các viên nang được phẫu thuật cấy ghép. Sau khi vào vị trí, màng bên ngoài có khả năng thấm nang cho phép các chất dinh dưỡng thiết yếu đi vào, đồng thời cho phép các protein điều trị thoát ra vào mắt nơi chúng có thể di chuyển đến võng mạc nằm ở phía sau mắt. Màng bên ngoài bảo vệ các tế bào RPE được đóng gói khỏi hệ thống miễn dịch của vật chủ, góp phần vào sự sống sót và chức năng của chúng theo thời gian.

    Về dược phẩm thần kinh, Inc NeuroTech Dược phẩm, Inc. là một công ty công nghệ sinh học tư nhân tập trung vào việc phát triển các liệu pháp biến đổi cho các bệnh về mắt mãn tính. Công nghệ nền tảng cốt lõi, liệu pháp tế bào được đóng gói (ECT) là lần đầu tiên trong lớp, nền tảng phân phối thuốc được thiết kế để làm chậm sự tiến triển của MACTEL và các bệnh mắt mãn tính khác. Để biết thêm thông tin về chúng tôi, vui lòng truy cập https://www.neurotechpharmaceuticals.com .

    Nguồn: Dược phẩm thần kinh, Inc.

    Đã đăng : 2025-03-07 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến