FDA phê duyệt Epysqli (eculizumab-aagh), một loại thuốc sinh học tương tự Soliris

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Epysqli (eculizumab-aagh), một loại thuốc sinh học tương tự Soliris

INCHEON, Hàn Quốc, ngày 22 tháng 7 năm 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Samsung Bioepis Co., Ltd. hôm nay đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Epysqli® (eculizumab-aagh) dưới dạng thuốc tương tự sinh học với Soliris1 (eculizumab). Epysqli đã được phê duyệt để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) để giảm tan máu, hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS) để ức chế bệnh vi mạch huyết khối qua trung gian bổ sung. Epysqli không được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng urê huyết tán huyết liên quan đến độc tố Shiga E. coli (STEC-HUS).

Sự chấp thuận của FDA đối với Epysqli dựa trên tổng số bằng chứng bao gồm dữ liệu phân tích, phi lâm sàng và lâm sàng chứng minh rằng nó rất giống với Soliris, không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng giữa Epysqli và Soliris về độ an toàn, độ tinh khiết và hiệu lực: Nghiên cứu ngẫu nhiên giai đoạn I, mù đôi, ba cánh tay, nhóm song song, liều đơn ở những người tình nguyện khỏe mạnh (NCT03722329) đã chứng minh sự tương đương về dược động học (PK) và các đặc điểm dược lực học (PD), tính an toàn, khả năng dung nạp và khả năng miễn dịch có thể so sánh giữa Epysqli và Soliris . Nghiên cứu chéo ngẫu nhiên, mù đôi, đa trung tâm, giai đoạn 3 ở bệnh nhân PNH (NCT04058158) đã chứng minh sự tương đương lâm sàng về hiệu quả, độ an toàn, PK và khả năng sinh miễn dịch giữa Epysqli và Soliris.

“Sự chấp thuận của FDA đối với Christopher Hansung Ko, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Samsung, cho biết Epysqli, một loại thuốc tương tự sinh học với Soliris, đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng PNH và aHUS vì thuốc tương tự sinh học có khả năng tác động tích cực đến bệnh nhân và hệ thống chăm sóc sức khỏe bằng cách giảm chi phí chăm sóc sức khỏe và cải thiện khả năng tiếp cận các phương pháp điều trị”. Bioepis. “Sứ mệnh của chúng tôi đã, đang và sẽ luôn cải thiện cuộc sống của bệnh nhân bằng cách cung cấp các loại thuốc sinh học được đảm bảo chất lượng, an toàn và hiệu quả, và công việc của chúng tôi để hoàn thành sứ mệnh này là mở rộng sang các khu vực mắc bệnh hiếm gặp, nơi bệnh nhân tiếp tục bị hạn chế tiếp cận cuộc sống. -thuốc tăng cường sức khỏe,” ông nói thêm.

Kháng thể đơn dòng và chất ức chế bổ sung kháng C5 eculizumab là phương pháp điều trị tiêu chuẩn đã được thiết lập tốt cho PNH và aHUS, những bệnh hiếm gặp với tỷ lệ lưu hành ước tính ở Hoa Kỳ lần lượt là khoảng 50.000 và 5.000.2,3 Khoảng 70% PNH được điều trị bằng eculizumab bệnh nhân không được dùng liều theo hướng dẫn trên nhãn và 2/3 số bệnh nhân ngừng eculizumab trong vòng trung bình 1,5 năm, điều này có thể do một số yếu tố bao gồm chi phí điều trị cao.4 Thuốc sinh học tương tự, thuốc sinh học rất giống và không có sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng so với thuốc sinh học hiện được FDA chấp thuận, có khả năng giảm bớt gánh nặng tài chính của hệ thống chăm sóc sức khỏe và cải thiện khả năng tiếp cận các liệu pháp sinh học.5 Thuốc sinh học tương tự phải đáp ứng các tiêu chuẩn tương tự về chất lượng, an toàn và hiệu quả dược phẩm như các sản phẩm tham chiếu.5

Bên ngoài Hoa Kỳ, Epysqli cũng đã được Ủy ban Châu Âu (EC) và Bộ An toàn Thực phẩm và Dược phẩm Hàn Quốc (MFDS) phê duyệt là thuốc tương tự sinh học với Soliris để điều trị cho bệnh nhân mắc PNH và aHUS. Ở những quốc gia nơi Epysqli được phê duyệt và có sẵn, Epysqli có thể không được kê đơn và/hoặc phân phối cho các chỉ định khác mà Soliris được phê duyệt.

Giới thiệu về Epysqli® (eculizumab-aagh), để tiêm tĩnh mạch

Epysqli là một chất ức chế bổ sung được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân mắc:

  • bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) để giảm tan máu
  • hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS) để ức chế bệnh lý vi mạch huyết khối qua trung gian bổ sung. Hạn chế sử dụng: Epysqli không được chỉ định để điều trị của bệnh nhân mắc hội chứng urê huyết tán huyết liên quan đến độc tố Shiga E. coli (STEC-HUS).

    • THÔNG TIN AN TOÀN ĐƯỢC CHỌN

    CẢNH BÁO: NHIỄM TRÙNG NGHIÊM TRỌNG NỘI DUNG NGHIÊM TRỌNG Xem thông tin kê đơn đầy đủ để có cảnh báo đóng hộp đầy đủ.

    Các sản phẩm Eculizumab, chất ức chế bổ thể, làm tăng nguy cơ nhiễm trùng nghiêm trọng do Neisseria meningitidis gây ra. Nhiễm trùng não mô cầu đe dọa tính mạng và gây tử vong đã xảy ra ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc ức chế bổ thể. Những bệnh nhiễm trùng này có thể nhanh chóng đe dọa tính mạng hoặc gây tử vong nếu không được nhận biết và điều trị sớm.

  • Hoàn thành hoặc cập nhật việc tiêm phòng vi khuẩn não mô cầu (đối với các nhóm huyết thanh A, C, W, Y và B) ít nhất 2 tuần trước liều Epysqli đầu tiên, trừ khi nguy cơ trì hoãn điều trị bằng Epysqli lớn hơn nguy cơ phát triển nhiễm trùng nghiêm trọng. Tuân thủ các khuyến nghị mới nhất của Ủy ban Tư vấn về Thực hành Tiêm chủng (ACIP) về tiêm chủng chống vi khuẩn não mô cầu ở những bệnh nhân đang dùng thuốc ức chế bổ sung.
  • Bệnh nhân sử dụng các sản phẩm eculizumab có nguy cơ cao mắc bệnh xâm lấn do Neisseria meningitidis gây ra, ngay cả khi họ phát triển kháng thể sau khi tiêm chủng. Theo dõi bệnh nhân để phát hiện các dấu hiệu và triệu chứng sớm của nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng và đánh giá ngay nếu nghi ngờ nhiễm trùng.

    • Do nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng, Epysqli chỉ khả dụng thông qua một chương trình hạn chế theo Chiến lược giảm thiểu và đánh giá rủi ro (REMS) có tên là Epysqli REMS.

    Chống chỉ định

    Epysqli chống chỉ định bắt đầu điều trị ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng Neisseria meningitidis nghiêm trọng chưa được giải quyết.

    CẢNH BÁO VÀ THẬN TRỌNG

    Nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng

    Các sản phẩm Eculizumab, chất ức chế bổ thể, làm tăng tính nhạy cảm của bệnh nhân với các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng, đe dọa tính mạng hoặc gây tử vong do vi khuẩn não mô cầu (nhiễm trùng huyết và/hoặc viêm màng não) ở bất kỳ nhóm huyết thanh nào, kể cả các chủng không thể phân nhóm. Nhiễm trùng não mô cầu đe dọa tính mạng và gây tử vong đã xảy ra ở cả bệnh nhân đã tiêm chủng và chưa tiêm chủng được điều trị bằng thuốc ức chế bổ thể. Chống chỉ định bắt đầu điều trị bằng Epysqli ở những bệnh nhân bị nhiễm trùng Neisseria meningitidis nghiêm trọng chưa khỏi.

    Hoàn thành hoặc cập nhật việc tiêm vắc-xin não mô cầu (đối với các nhóm huyết thanh A, C, W, Y và B) ít nhất 2 tuần trước khi tiêm liều Epysqli đầu tiên, theo khuyến nghị ACIP hiện tại dành cho bệnh nhân dùng thuốc ức chế bổ sung. Tái chủng ngừa cho bệnh nhân theo khuyến nghị của ACIP, có tính đến thời gian điều trị bằng Epysqli. Lưu ý rằng ACIP khuyến nghị lịch dùng thuốc ở những bệnh nhân dùng thuốc ức chế bổ sung khác với lịch dùng thuốc trong thông tin kê đơn vắc xin. Nếu điều trị Epysqli khẩn cấp được chỉ định ở một bệnh nhân chưa cập nhật vắc-xin não mô cầu theo khuyến nghị của ACIP, hãy cung cấp cho bệnh nhân thuốc kháng khuẩn dự phòng và tiêm vắc-xin não mô cầu càng sớm càng tốt. Các khoảng thời gian và chế độ điều trị dự phòng bằng thuốc kháng khuẩn khác nhau đã được xem xét, nhưng thời lượng và chế độ dùng thuốc tối ưu để điều trị dự phòng cũng như hiệu quả của chúng chưa được nghiên cứu ở những bệnh nhân chưa được tiêm chủng hoặc đã tiêm phòng đang dùng thuốc ức chế bổ thể, bao gồm cả các sản phẩm eculizumab. Lợi ích và rủi ro của việc điều trị bằng Epysqli, cũng như lợi ích và rủi ro của việc điều trị dự phòng bằng thuốc kháng khuẩn ở những bệnh nhân chưa được tiêm chủng hoặc đã tiêm phòng, phải được xem xét dựa trên những rủi ro đã biết đối với các bệnh nhiễm trùng nghiêm trọng do Neisseria meningitidis gây ra.

    Tiêm chủng không loại trừ nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng, mặc dù đã phát triển kháng thể sau khi tiêm chủng.

    Theo dõi chặt chẽ bệnh nhân để phát hiện các dấu hiệu và triệu chứng ban đầu của nhiễm trùng não mô cầu và đánh giá bệnh nhân ngay lập tức nếu nghi ngờ nhiễm trùng. Thông báo cho bệnh nhân về những dấu hiệu và triệu chứng này và hướng dẫn bệnh nhân tìm kiếm sự chăm sóc y tế ngay lập tức nếu những dấu hiệu và triệu chứng này xảy ra. Điều trị kịp thời các bệnh nhiễm trùng đã biết. Nhiễm trùng não mô cầu có thể nhanh chóng đe dọa tính mạng hoặc gây tử vong nếu không được nhận biết và điều trị sớm. Cân nhắc việc ngừng sử dụng Epysqli ở những bệnh nhân đang điều trị nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng, tùy thuộc vào nguy cơ gián đoạn điều trị đối với bệnh đang được điều trị.

    Epysqli chỉ được cung cấp thông qua một chương trình bị hạn chế theo REMS có tên là Epysqli REMS vì có nguy cơ nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng. Thông tin thêm có tại www.EpysqliREMS.com hoặc 1-866-318-8144.

    Các bệnh lây nhiễm khác

    Các trường hợp nhiễm trùng nghiêm trọng với các loài Neisseria (trừ Neisseria meningitidis), bao gồm cả nhiễm trùng lậu cầu lan tỏa, đã được báo cáo.

    Các sản phẩm Eculizumab ngăn chặn sự kích hoạt bổ sung thiết bị đầu cuối; do đó, bệnh nhân có thể tăng khả năng nhạy cảm với nhiễm trùng, đặc biệt là với vi khuẩn đóng gói, chẳng hạn như nhiễm trùng Neisseria meningitidis cũng như Streptococcus pneumoniae, Haemophilusenzae, và ở mức độ thấp hơn là Neisseria gonorrhoeae. Ngoài ra, nhiễm trùng Aspergillus đã xảy ra ở những bệnh nhân bị suy giảm miễn dịch và giảm bạch cầu trung tính. Trẻ em được điều trị bằng các sản phẩm eculizumab có thể tăng nguy cơ bị nhiễm trùng nghiêm trọng do Streptococcus pneumoniae và Haemophilusenzae type b (Hib). Thực hiện tiêm chủng để phòng ngừa nhiễm trùng Streptococcus pneumoniae và Haemophilusenzae loại b (Hib) theo khuyến nghị của ACIP. Bệnh nhân dùng sản phẩm eculizumab có nguy cơ nhiễm trùng cao hơn do những sinh vật này, ngay cả khi họ phát triển kháng thể sau khi tiêm chủng.

    Theo dõi các biểu hiện bệnh sau khi ngừng sử dụng Epysqli

    Ngưng điều trị cho bệnh nhân PNHMonitor sau khi ngừng sử dụng Epysqli trong ít nhất 8 tuần để phát hiện tình trạng tan máu.

    Ngưng điều trị aHUSSau khi ngừng sử dụng Epysqli, hãy theo dõi bệnh nhân mắc aHUS để biết các dấu hiệu và triệu chứng của biến chứng bệnh vi mạch huyết khối (TMA) trong ít nhất 12 tuần. Trong các thử nghiệm lâm sàng aHUS, 18 bệnh nhân (5 bệnh nhân trong các nghiên cứu tiền cứu) đã ngừng điều trị bằng eculizumab. Biến chứng TMA xảy ra sau khi quên liều ở 5 bệnh nhân và eculizumab được sử dụng lại ở 4 trong số 5 bệnh nhân này.

    Các dấu hiệu và triệu chứng lâm sàng của TMA bao gồm thay đổi trạng thái tâm thần, co giật, đau thắt ngực, khó thở hoặc huyết khối. Ngoài ra, những thay đổi sau đây trong các thông số trong phòng thí nghiệm có thể xác định biến chứng TMA: xảy ra hai hoặc đo lặp lại bất kỳ một trong những điều sau đây: số lượng tiểu cầu giảm 25% trở lên so với số lượng tiểu cầu ban đầu hoặc cao nhất trong quá trình điều trị bằng Epysqli ; tăng creatinine huyết thanh từ 25% trở lên so với mức cơ bản hoặc mức thấp nhất trong quá trình điều trị bằng Epysqli; hoặc tăng LDH huyết thanh từ 25% trở lên so với mức cơ bản hoặc mức thấp nhất trong quá trình điều trị bằng Epysqli.

    Nếu các biến chứng TMA xảy ra sau khi ngừng sử dụng Epysqli, hãy cân nhắc việc áp dụng lại phương pháp điều trị Epysqli, liệu pháp huyết tương [chọn lọc huyết tương, trao đổi huyết tương hoặc truyền huyết tương tươi đông lạnh (PE/PI)] hoặc các biện pháp hỗ trợ dành riêng cho cơ quan thích hợp.

    Ngăn ngừa và kiểm soát huyết khối

    Hiệu quả của việc ngừng điều trị chống đông máu trong quá trình điều trị bằng sản phẩm eculizumab chưa được xác định. Do đó, việc điều trị bằng các sản phẩm eculizumab sẽ không làm thay đổi việc quản lý thuốc chống đông máu.

    Phản ứng liên quan đến tiêm truyền

    Việc sử dụng các sản phẩm eculizumab có thể dẫn đến các phản ứng liên quan đến truyền dịch, bao gồm sốc phản vệ hoặc các phản ứng quá mẫn khác. Trong các thử nghiệm lâm sàng, không có bệnh nhân nào gặp phải phản ứng liên quan đến tiêm truyền cần phải ngừng sử dụng eculizumab. Ngừng truyền Epysqli và áp dụng các biện pháp hỗ trợ thích hợp nếu xảy ra dấu hiệu mất ổn định về tim mạch hoặc suy hô hấp.

    PHẢN ỨNG BẤT LỢI

    Các phản ứng bất lợi được báo cáo thường xuyên nhất trong thử nghiệm ngẫu nhiên PNH (tổng thể ≥10% và lớn hơn giả dược) với eculizumab tham chiếu là: nhức đầu, viêm mũi họng, đau lưng và buồn nôn.

    Thường gặp nhất đã báo cáo các phản ứng bất lợi trong các thử nghiệm tiền cứu một cánh tay aHUS ( ≥20%) với eculizumab tham chiếu là: nhức đầu, tiêu chảy, tăng huyết áp, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau bụng, nôn mửa, viêm mũi họng, thiếu máu, ho, phù ngoại biên, buồn nôn, nhiễm trùng đường tiết niệu, sốt.

    Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ và Hướng dẫn sử dụng thuốc dành cho Epysqli, bao gồm CẢNH BÁO ĐƯỢC ĐÓNG GÓI liên quan đến bệnh nhiễm trùng não mô cầu nghiêm trọng và đe dọa tính mạng.

    Giới thiệu về Samsung Bioepis Co., Ltd.

    Được thành lập vào năm 2012, Samsung Bioepis là một công ty dược phẩm sinh học cam kết hiện thực hóa dịch vụ chăm sóc sức khỏe mà mọi người đều có thể tiếp cận. Thông qua những đổi mới trong phát triển sản phẩm và cam kết chắc chắn về chất lượng, Samsung Bioepis đặt mục tiêu trở thành công ty dược phẩm sinh học hàng đầu thế giới. Samsung Bioepis tiếp tục phát triển một loạt các ứng cử viên sinh học tương tự bao gồm nhiều lĩnh vực điều trị, bao gồm miễn dịch học, ung thư, nhãn khoa, huyết học, thận và nội tiết. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập: www.samsungbioepis.com và theo dõi chúng tôi trên mạng xã hội – X, LinkedIn.

    ______________________________________1 Soliris là nhãn hiệu của Alexion Pharmaceuticals, Inc.

    2 Trung tâm Quốc gia về Thúc đẩy Khoa học Chuyển giao. Tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/7337/index

    3 Trung tâm Quốc gia về Thúc đẩy Khoa học Chuyển đổi. Hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình. https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/8702/astandard-hemolytic-uremic-syndrome

    4 Jun Ho Jang, Roberta Demichelis Gomez, Horia Bumbea, Larysa Nogaieva, Lily Lee Lee Wong, Soo Min Lim, Younsoo Kim, Jihye Park. Một thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia, mù đôi, ngẫu nhiên, giai đoạn III so sánh SB12 (được đề xuất eculizumab sinh học tương tự) và eculizumab tham chiếu ở những bệnh nhân mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. https://doi.org/10.1002/jha2.632 Tập 4, 2022.

    5 Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Thuốc sinh học tương tự. https://www.fda.gov/drugs/therapeutic-biologics-applications-bla/biosimilars

    Nguồn: Công ty TNHH Samsung Bioepis.

    Đã đăng : 2024-07-23 05:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến