Az FDA jóváhagyja a Wellcovorin (leukovorin-kalcium) kiterjesztett alkalmazását az agyi folsavtranszport-hiányban szenvedő betegek számára

Kövesse a Drugslib-et

2026. március 10. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága a mai napon jóváhagyta a Wellcovorin (leukovorin-kalcium) tabletták kiterjesztett alkalmazását az agyi folsavhiány kezelésére olyan felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél, akiknél a folátreceptor 1 génjében (CFD-FOLR1) igazolt változata van.

Ez az akció a kezelési lehetőségek kibővítésével és az ügynökség gyógyításával kapcsolatos elkötelezettségét tükrözi. komoly és kielégítetlen szükségletek. A Leucovorin az agyi folsavhiány ritka genetikai állapotának első kezelése.

A jóváhagyás a témával kapcsolatos publikált irodalom szisztematikus áttekintésén alapult, beleértve a betegszintű információkat tartalmazó publikált esetjelentéseket, valamint a mechanikai adatokat. Az agyi folsavhiány egy neurológiai állapot, amely befolyásolja a folsav (az agy egészségéhez nélkülözhetetlen vitamin) szállítását az agyba. A CFD-FOLR1-ben szenvedő betegeknél gyakran súlyos fejlődési késések, mozgászavarok, görcsrohamok és egyéb súlyos neurológiai szövődmények jelentkeznek.

"A mai jóváhagyás jelentős mérföldkövet jelent a FOLR1 variáns miatt agyi folsavtranszport-hiányban szenvedő betegek számára. Ez egy ritka genetikai állapot, amelyre a mai napig nem állt rendelkezésre az FDA által jóváhagyott kezelési lehetőség" mondta Marty Makary, az FDA biztosa, M.D., M.P.H.. autista jellemzőkkel járó fejlődési késések.”

Az FDA együttműködött a GSK-val, a Wellcovorin új gyógyszeralkalmazásának tulajdonosával a címkézés frissítésének folyamatában, hogy az tartalmazza a gyógyszer biztonságos és hatékony használatához szükséges alapvető tudományos információkat a CFD-FOLR1-ben szenvedő felnőttek és gyermekgyógyászati ​​betegek számára.

"A leukovorin jóváhagyása a FOLR1-gyel kapcsolatos agyi folsavtranszport-hiány (CFD-FOLR1) esetében az FDA elkötelezettségét mutatja a rendkívül ritka betegségek hatékony kezelési módjainak gyors azonosítása mellett, miközben ugyanazokat a bizonyítási standardokat tartja fenn a jóváhagyásnál" - mondta Tracy Beth Hoeg, az FDA gyógyszerértékelő központjának doktora, Ph.D. Kutatást. „Jó példa arra is, hogy a megfigyelések vagy a „valós világ” bizonyítékai hogyan vezethetnek az FDA jóváhagyásához, ha a termékről kimutatták, hogy egyértelmű klinikai előnyökkel jár a betegség természetes történetéhez képest.”

A leukovorinnal kapcsolatos lehetséges mellékhatások közé tartozik a viszketés (viszketés), kiütés (irritált, gyulladt bőr), csalánkiütés (gyakoribb nevén csalánkiütés), nehézlégzés, hidegrázás (hirtelen hideg érzés borzongással) és a hőszabályozás károsodása (a testhőmérséklet spontán változása). Az anafilaxia (súlyos, gyors és potenciálisan végzetes allergiás reakció) súlyos mellékhatás, amely azonnali orvosi ellátást igényel.

A mai jóváhagyás a CFD-FOLR1-ben szenvedő egyének kritikus szükségletére irányul, és az FDA azon elkötelezettségére épít, hogy javítsa az összes amerikai egészségét, beleértve a ritka genetikai betegségekben szenvedőket is.

Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Humánszolgáltatási Minisztériumának egyik ügynöksége a közegészségügy védelmét biztosítja az emberi és állatgyógyászati ​​gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és biztonságának biztosításával. Az ügynökség felelős nemzetünk élelmiszerellátásának, kozmetikumainak, étrend-kiegészítőinek, sugárzást kibocsátó elektronikai termékeinek biztonságáért és a dohánytermékek szabályozásáért is.

Forrás: FDA

Forrás: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin kalcium) FDA jóváhagyási előzmények

További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszeralkalmazás
  • Új gyógyszer-alkalmazás
  • Droghiány
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszer-jóváhagyások
  • Drugs.com podcast
    • h iratkozzon fel híreinkre.

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-03-16 09:02

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak