FDA อนุมัติการขยายการใช้ Wellcovorin (leucovorin แคลเซียม) สำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะขาดโฟเลตในสมอง

ติดตาม Drugslib ได้ที่

10 มีนาคม พ.ศ.2569 -- วันนี้ สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาได้อนุมัติการขยายการใช้ยาเม็ด Wellcovorin (ลิวโคโวริน แคลเซียม) ในการรักษาภาวะขาดโฟเลตในสมองในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่ได้รับการยืนยันตัวแปรในยีนตัวรับโฟเลต 1 (CFD-FOLR1)

การดำเนินการนี้สะท้อนให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของหน่วยงานในการเร่งการรักษาและขยายทางเลือกการรักษา รวมถึงผู้ป่วยที่มีอาการร้ายแรงและ ความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนอง Leucovorin คือการรักษาภาวะทางพันธุกรรมที่พบไม่บ่อยของภาวะขาดโฟเลตในสมอง

การอนุมัติขึ้นอยู่กับการทบทวนวรรณกรรมที่ได้รับการตีพิมพ์ในหัวข้อนี้อย่างเป็นระบบ รวมถึงรายงานผู้ป่วยที่ได้รับการตีพิมพ์พร้อมข้อมูลระดับผู้ป่วย ตลอดจนข้อมูลกลไก การขาดโฟเลตในสมองเป็นภาวะทางระบบประสาทที่ส่งผลต่อโฟเลต (วิตามินที่จำเป็นสำหรับสุขภาพสมอง) ที่ขนส่งเข้าสู่สมอง ผู้ที่เป็นโรค CFD-FOLR1 มักมีพัฒนาการล่าช้าอย่างรุนแรง ความผิดปกติของการเคลื่อนไหว อาการชัก และภาวะแทรกซ้อนทางระบบประสาทที่ร้ายแรงอื่นๆ

"การอนุมัติในวันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ป่วยที่มีภาวะบกพร่องในการขนส่งโฟเลตในสมอง เนื่องจากตัวแปร FOLR1 ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งไม่มีทางเลือกในการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA จนถึงทุกวันนี้" กรรมาธิการ FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. กล่าว "การดำเนินการนี้อาจเป็นประโยชน์ต่อบุคคลบางคนที่มีภาวะบกพร่องในการขนส่งโฟเลตในสมองที่เกี่ยวข้องกับ FOLR1 ซึ่งมีพัฒนาการล่าช้าด้วย คุณสมบัติออทิสติก”

FDA ร่วมมือกับ GSK ซึ่งเป็นผู้ถือใบสมัครยาใหม่ของ Wellcovorin ในกระบวนการปรับปรุงฉลากให้รวมข้อมูลทางวิทยาศาสตร์ที่สำคัญที่จำเป็นสำหรับการใช้ยาอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กที่มี CFD-FOLR1

"การอนุมัติยาลิวโคโวรินสำหรับการขาดโฟเลตในสมองที่เกี่ยวข้องกับ FOLR1 (CFD-FOLR1) แสดงให้เห็นถึงความมุ่งมั่นของ FDA ในการระบุวิธีการรักษาที่มีประสิทธิผลอย่างรวดเร็วสำหรับโรคหายากพิเศษ ขณะเดียวกันก็รักษามาตรฐานที่เป็นหลักฐานเดียวกันเพื่อขออนุมัติ" นพ. Tracy Beth Hoeg, M.D., Ph.D., รักษาการผู้อำนวยการศูนย์ประเมินและวิจัยยาของ FDA กล่าว “มันยังเป็นตัวอย่างที่ดีว่าหลักฐานจากการสังเกตหรือ 'โลกแห่งความเป็นจริง' สามารถนำไปสู่การอนุมัติจาก FDA ได้อย่างไร เมื่อผลิตภัณฑ์แสดงให้เห็นว่าให้ประโยชน์ทางคลินิกที่ชัดเจน เมื่อเทียบกับสิ่งที่เห็นได้จากประวัติทางธรรมชาติของโรค”

ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นจากยาลิวโคโวริน ได้แก่ อาการคัน (คัน) ผื่น (ระคายเคือง ผิวหนังอักเสบ) ลมพิษ (หรือที่รู้จักกันทั่วไปว่าเป็นลมพิษ) หายใจลำบาก อาการรุนแรง (รู้สึกหนาวฉับพลันและตัวสั่น) และการควบคุมอุณหภูมิของร่างกายบกพร่อง (การเปลี่ยนแปลงของอุณหภูมิร่างกายตามธรรมชาติ) Anaphylaxis (ปฏิกิริยาการแพ้ที่รุนแรง รวดเร็ว และอาจถึงแก่ชีวิตได้) เป็นผลข้างเคียงที่ร้ายแรงซึ่งต้องได้รับการดูแลจากแพทย์ทันที

การอนุมัติในวันนี้ตอบสนองความต้องการที่สำคัญสำหรับบุคคลที่มี CFD-FOLR1 และต่อยอดจากความมุ่งมั่นของ FDA ในการพัฒนาสุขภาพของชาวอเมริกันทุกคน รวมถึงผู้ที่ได้รับผลกระทบจากสภาวะทางพันธุกรรมที่หายาก

FDA ซึ่งเป็นหน่วยงานภายในกระทรวงสาธารณสุขและบริการมนุษย์ของสหรัฐอเมริกา ปกป้องสุขภาพของประชาชนโดยรับประกันความปลอดภัย ความมีประสิทธิผล และการรักษาความปลอดภัยของยา วัคซีน และผลิตภัณฑ์ชีวภาพอื่นๆ สำหรับมนุษย์และสัตว์ และอุปกรณ์ทางการแพทย์สำหรับมนุษย์และสัตว์ หน่วยงานยังรับผิดชอบด้านความปลอดภัยและความมั่นคงของการจัดหาอาหาร เครื่องสำอาง ผลิตภัณฑ์เสริมอาหาร ผลิตภัณฑ์อิเล็กทรอนิกส์ที่ปล่อยรังสี และการควบคุมผลิตภัณฑ์ยาสูบ

ที่มา: FDA

แหล่งที่มา: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin แคลเซียม) ประวัติการอนุมัติของ FDA

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสารสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • การอนุมัติยาทั่วไป
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-03-16 09:02

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม