FDA chấp thuận mở rộng sử dụng Wellcovorin (canxi leucovorin) cho bệnh nhân thiếu hụt vận chuyển folate não

Theo dõi Drugslib trên

Ngày 10 tháng 3 năm 2026 -- Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ hôm nay đã phê duyệt việc mở rộng sử dụng viên Wellcovorin (leucovorin canxi) để điều trị tình trạng thiếu folate não ở bệnh nhân người lớn và trẻ em có biến thể được xác nhận ở gen thụ thể folate 1 (CFD-FOLR1).

Hành động này phản ánh cam kết của cơ quan trong việc đẩy nhanh việc chữa trị và mở rộng các lựa chọn điều trị, bao gồm cả những bệnh nhân có nhu cầu nghiêm trọng và chưa được đáp ứng. Leucovorin là phương pháp điều trị đầu tiên cho tình trạng di truyền hiếm gặp do thiếu folate não.

Việc phê duyệt dựa trên việc xem xét có hệ thống các tài liệu đã xuất bản về chủ đề này, bao gồm các báo cáo trường hợp đã xuất bản với thông tin ở cấp độ bệnh nhân cũng như dữ liệu cơ học. Thiếu folate não là một tình trạng thần kinh ảnh hưởng đến việc vận chuyển folate (một loại vitamin cần thiết cho sức khỏe não bộ) vào não. Những người mắc bệnh CFD-FOLR1 thường bị chậm phát triển nghiêm trọng, rối loạn vận động, co giật và các biến chứng thần kinh nghiêm trọng khác.

"Sự chấp thuận ngày hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với những bệnh nhân bị thiếu hụt vận chuyển folate ở não do biến thể FOLR1, một tình trạng di truyền hiếm gặp chưa có lựa chọn điều trị nào được FDA chấp thuận cho đến ngày nay,” Ủy viên FDA Marty Makary, M.D., M.P.H. cho biết.

FDA đã hợp tác với GSK, cơ quan đăng ký thuốc mới của Wellcovorin, trong một quy trình cập nhật nhãn để bao gồm thông tin khoa học cần thiết để sử dụng thuốc an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân người lớn và trẻ em mắc bệnh CFD-FOLR1.

"Việc phê duyệt leucovorin đối với chứng thiếu hụt vận chuyển folate trong não liên quan đến FOLR1 (CFD-FOLR1) thể hiện cam kết của FDA trong việc nhanh chóng xác định các phương pháp điều trị hiệu quả đối với các bệnh cực kỳ hiếm gặp trong khi vẫn duy trì các tiêu chuẩn bằng chứng tương tự để phê duyệt," Tracy Beth Hoeg, MD, Ph.D., Quyền Giám đốc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết. “Nó cũng cung cấp một ví dụ điển hình về cách bằng chứng quan sát hoặc ‘thế giới thực’ có thể dẫn đến sự chấp thuận của FDA khi sản phẩm được chứng minh là mang lại lợi ích lâm sàng rõ ràng so với những gì được thấy trong lịch sử tự nhiên của bệnh.”

Các tác dụng phụ có thể xảy ra liên quan đến leucovorin bao gồm ngứa (ngứa), phát ban (da bị kích ứng, viêm), nổi mề đay (thường được gọi là nổi mề đay), khó thở, rét run (cảm giác lạnh đột ngột kèm theo rùng mình) và suy giảm khả năng điều chỉnh nhiệt độ (nhiệt độ cơ thể thay đổi tự phát). Sốc phản vệ (phản ứng dị ứng nghiêm trọng, nhanh chóng và có khả năng gây tử vong) là một tác dụng phụ nghiêm trọng cần được chăm sóc y tế ngay lập tức.

Sự chấp thuận hôm nay giải quyết nhu cầu thiết yếu của những người mắc bệnh CFD-FOLR1 và dựa trên cam kết của FDA trong việc nâng cao sức khỏe của tất cả người Mỹ, bao gồm cả những người bị ảnh hưởng bởi các tình trạng di truyền hiếm gặp.

FDA, một cơ quan thuộc Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ, bảo vệ sức khỏe cộng đồng bằng cách đảm bảo sự an toàn, hiệu quả và an ninh của thuốc dành cho người và thú y, vắc xin và các sản phẩm sinh học khác dành cho con người cũng như các thiết bị y tế. Cơ quan này cũng chịu trách nhiệm về sự an toàn và an ninh của nguồn cung cấp thực phẩm, mỹ phẩm, thực phẩm bổ sung, sản phẩm điện tử phát ra bức xạ và quản lý các sản phẩm thuốc lá của quốc gia chúng ta.

Nguồn: FDA

Nguồn: HealthDay

Wellcovorin (leucovorin canxi) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Lâm sàng Kết quả thử nghiệm
  • Phê duyệt thuốc gốc
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-03-16 09:02

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến