FDA อนุมัติ Fabhalta (iptacopan) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

FDA อนุมัติ Fabhalta (iptacopan) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) แบบ Paroxysmal

บาเซิล, วันที่ 6 ธันวาคม พ.ศ. 2566 — บริษัท Novartis ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติให้ Fabhalta® (iptacopan) เป็นการบำบัดเดี่ยวแบบรับประทานครั้งแรกสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินในเวลากลางคืนโดยมีอาการ paroxysmal (พีเอ็นเอช)1. Fabhalta เป็นตัวยับยั้ง Factor B ซึ่งออกฤทธิ์ใกล้เคียงในเส้นทางเสริมทางเลือกของระบบภูมิคุ้มกัน โดยให้การควบคุมการทำลายเซลล์เม็ดเลือดแดง (RBC) อย่างครอบคลุมทั้งภายในและภายนอกหลอดเลือด (ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในและนอกหลอดเลือด [IVH และ EVH]) ในการทดลองทางคลินิก การรักษาด้วย Fabhalta เพิ่มระดับฮีโมโกลบิน (≥ 2 กรัม/เดซิลิตร จากการตรวจวัดพื้นฐาน ในกรณีที่ไม่มีการถ่ายเลือดเม็ดเลือดแดง) ในผู้ป่วยส่วนใหญ่ และใน APPLY-PNH ผู้ป่วยเกือบทั้งหมดที่ได้รับการรักษาด้วย Fabhalta ไม่ได้รับการถ่ายเลือด1-5< /พี>

“การรักษาช่องปากที่มีประสิทธิภาพพร้อมประวัติความปลอดภัยที่แสดงให้เห็นสามารถเปลี่ยนแปลงการปฏิบัติสำหรับแพทย์ และช่วยบรรเทาภาระที่ผู้ป่วย PNH ประสบ” Vinod Pullarkat, MD, MRCP, ศาสตราจารย์คลินิก, ภาควิชาโลหิตวิทยาและการปลูกถ่ายเซลล์เม็ดเลือดกล่าว เมืองแห่งความหวัง “ในการศึกษาทางคลินิก iptacopan เหนือกว่าสารต้าน C5s ในการปรับปรุงฮีโมโกลบินในกรณีที่ไม่มีการถ่ายเม็ดเลือดแดงและอัตราการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือด และยังมีประสิทธิภาพในผู้ที่ไม่มีสารยับยั้งเสริมด้วย โดยการเพิ่มระดับฮีโมโกลบินที่มีนัยสำคัญทางคลินิกโดยไม่จำเป็นต้องถ่ายเลือด ”

การอนุมัติของ FDA อิงตามการทดลอง APPLY-PNH ระยะที่ 3 ในผู้ป่วยที่เป็นโรคโลหิตจางตกค้าง (ฮีโมโกลบิน < 10 กรัม/เดซิลิตร) แม้ว่าจะได้รับการรักษาด้วยยาต้าน C5 ก่อนหน้านี้ก็ตาม ซึ่งเปลี่ยนมาใช้ยา Fabhalta ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความเหนือกว่าในการปรับปรุงฮีโมโกลบินในกรณีที่ไม่มี การถ่ายเลือด RBC และอัตราการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือดมากกว่าผู้ป่วยที่คงอยู่ในการรักษาด้วยยาต้าน C51,2 การอนุมัติยังได้รับการสนับสนุนจากการศึกษา APPOINT-PNH ระยะที่ 3 ในผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งเสริม1,3 ระยะเวลาการรักษาหลัก 24 สัปดาห์ในการทดลอง APPLY-PNH และ APPOINT-PNH ตามลำดับแสดงให้เห็น 1-3:

ผู้ป่วยที่มีระดับฮีโมโกลบินเพิ่มขึ้นอย่างต่อเนื่อง ≥ 2 กรัม/เดซิลิตรa จากการตรวจวัดพื้นฐาน ในกรณีที่ไม่มีการถ่ายเลือด: 82.3% ของผู้ป่วย Fabhalta ที่เคยต่อต้าน C5 ตอบสนอง เทียบกับ 0% สำหรับการต่อต้าน C5 ( ผลต่าง 81.5%b, P<0.0001); 77.5% ของผู้ป่วยที่ไม่มีสารยับยั้งเสริมที่ใช้ Fabhalta บรรลุผลลัพธ์นี้ (การวิเคราะห์ความไวแสดงให้เห็น 87.5%c)1-3

ผู้ป่วยที่มีระดับฮีโมโกลบินแบบยั่งยืน ≥ 12 กรัม/เดซิลิตร

strong>ก ในกรณีที่ไม่มีการถ่ายเลือด: 67.7% ของผู้ป่วย Fabhalta ที่มีประสบการณ์ต่อต้าน C5 ตอบสนอง เทียบกับ 0% สำหรับการต่อต้าน C5 (ผลต่าง 66.6 %b, P<0.0001)1,2.

ผู้ป่วยหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือดd,e: อัตราการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือด 95.2% สำหรับผู้ป่วย Fabhalta ที่มีประสบการณ์ต่อต้าน C5 เทียบกับ 45.7% สำหรับการต่อต้าน C5 (ความแตกต่าง 49.5%b, P<0.0001)1,2.

ในการทดลอง APPLY-PNH อาการไม่พึงประสงค์ (ARs) ที่รายงานบ่อยที่สุด (≥10%) กับ Fabhalta เทียบกับยาต้าน C5 ได้แก่: ปวดศีรษะf (19% เทียบกับ 3%) อาการโพรงจมูกอักเสบ (16% เทียบกับ 17 %), ท้องร่วง (15% เทียบกับ 6%), ปวดท้อง (15% เทียบกับ 3%), การติดเชื้อแบคทีเรีย (11% เทียบกับ 11%), อาการคลื่นไส้ (10% เทียบกับ 3%) และการติดเชื้อไวรัสi (10 % เทียบกับ 31%)1,2. ในการทดลอง APPOINT-PNH ARs ที่รายงานบ่อยที่สุด (≥10%) ได้แก่ อาการปวดหัว f (28%) การติดเชื้อไวรัส (18%) อาการโพรงจมูกอักเสบ (15%) และผื่น j (10%)1,3 ใน APPLY-PNH มีรายงาน ARs ที่ร้ายแรงในผู้ป่วยสองราย (3%) ที่มี PNH ที่ได้รับ Fabhalta ซึ่งรวมถึง pyelonephritis การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ และ COVID-191,2 ใน APPOINT-PNH มีรายงาน ARs ที่ร้ายแรงในผู้ป่วยสองราย (5%) ที่มี PNH ที่ได้รับ Fabhalta ซึ่งรวมถึง COVID-19 และโรคปอดบวมจากแบคทีเรีย1,3 Fabhalta อาจทำให้เกิดการติดเชื้อร้ายแรงที่เกิดจากแบคทีเรียที่ถูกห่อหุ้ม และใช้ได้เฉพาะผ่านกลยุทธ์การประเมินความเสี่ยงและการบรรเทาผลกระทบ (REMS) ที่ต้องมีการฉีดวัคซีนสำหรับแบคทีเรียที่ถูกห่อหุ้ม1

ผู้ที่มี PNH มีการกลายพันธุ์ที่ทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงไวต่อการถูกทำลายก่อนวัยอันควรโดยระบบเสริม6,8 PNH มีลักษณะเฉพาะคือภาวะเม็ดเลือดแดงแตก ไขกระดูกล้มเหลว และลิ่มเลือดอุดตันในรูปแบบต่างๆ และระดับความรุนแรง6-8 การรักษาด้วยสารยับยั้ง C5 ที่มีอยู่ซึ่งบริหารในรูปแบบการฉีดยาอาจทำให้อาการ PNH ไม่สามารถควบคุมได้7,8 ผู้ป่วยมากถึง 88% ที่ได้รับการรักษาด้วยยาต้าน C5 อาจมีภาวะโลหิตจางถาวร โดยมากกว่าหนึ่งในสามของผู้ป่วยที่ต้องการการถ่ายเลือดอย่างน้อยหนึ่งครั้งต่อปี7,8

“การอนุมัติ Fabhalta จากสหรัฐอเมริกาถือเป็นช่วงเวลาพิเศษสำหรับผู้คนที่อาศัยอยู่กับ PNH คนที่พวกเขารัก และผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพที่ดูแลพวกเขา” วิกเตอร์ บุลโต ประธานสหรัฐฯ ของ Novartis กล่าว “ยารับประทานชนิดใหม่ที่มีประสิทธิภาพนี้อาจหมายความว่าผู้ป่วยสามารถรีเซ็ตความคาดหวังในการใช้ชีวิตร่วมกับ PNH ซึ่งเป็นโรคเลือดเรื้อรังที่เปลี่ยนแปลงชีวิตได้ เนื่องจาก Novartis ยังคงมุ่งเน้นไปที่สภาวะต่างๆ ที่ความต้องการของผู้ป่วยยังไม่ได้รับการตอบสนอง เรากำลังสำรวจศักยภาพของ Fabhalta ในโรคที่ใช้สื่อเสริมอื่นๆ โดยมีเป้าหมายสูงสุดในการขับเคลื่อนการเปลี่ยนแปลงที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วย"

ค้นพบและพัฒนาโดย Novartis โดยคาดว่า Fabhalta จะวางจำหน่ายในสหรัฐอเมริกาในเดือนธันวาคม การยื่นเรื่องตามกฎระเบียบและการตรวจสอบเพิ่มเติมสำหรับ Fabhalta ใน PNH กำลังดำเนินการทั่วโลก

aประเมินระหว่างวันที่ 126 และวันที่ 168 b ปรับความแตกต่างตามสัดส่วน การวิเคราะห์ความไวของ cSensitivity รวมข้อมูลจากห้องปฏิบัติการในพื้นที่เมื่อไม่มีห้องปฏิบัติการส่วนกลาง dประเมินระหว่างวันที่ 14 และวันที่ 168 การหลีกเลี่ยง eTransfusion หมายถึงการขาดการให้การถ่ายเลือดเซลล์เม็ดเลือดแดงที่อัดแน่นระหว่างวันที่ 14 และวันที่ 168 fรวมคำศัพท์ที่คล้ายกัน โพรงจมูกอักเสบประกอบด้วย: โรคจมูกอักเสบภูมิแพ้, การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน, คอหอยอักเสบ, โรคจมูกอักเสบ การติดเชื้อแบคทีเรียประกอบด้วย: pyelonephritis, การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ, แบคทีเรียหลอดลมอักเสบ, หลอดลมอักเสบ hemophilus, ถุงน้ำดีอักเสบ, รูขุมขนอักเสบ, เซลลูไลติ, โรคข้ออักเสบแบคทีเรีย, การติดเชื้อแบคทีเรีย, การติดเชื้อ klebsiella, การติดเชื้อ Staphylococcal, การติดเชื้อ Pseudomonas, hordeolum, แบคทีเรียปอดบวม การติดเชื้อ iViral ประกอบด้วย: โควิด-19, งูสวัด, เริมในช่องปาก, เริมที่จมูก, ผลการทดสอบไวรัสไข้หวัดใหญ่ A เป็นบวก, ไข้หวัดใหญ่ jRash: ผิวหนังอักเสบแพ้, สิว, ผื่นแดงหลายรูปแบบ, ผื่นมาคูโลปาปูลาร์, ผื่นแดง

เกี่ยวกับ APPLY-PNHAPPLY-PNH (NCT04558918) เป็นการทดลองแบบ open-label ระยะที่ 3 แบบสุ่ม ข้ามชาติ หลายศูนย์ มีการควบคุมโดยการเปรียบเทียบแบบแอคทีฟ และแบบ open-label เพื่อประเมิน ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของการบำบัดด้วย Fabhalta เพียงอย่างเดียว (200 มก.) แบบรับประทานวันละสองครั้งสำหรับการรักษา PNH โดยการประเมินว่าการเปลี่ยนมาใช้ Fabhalta ดีกว่าการรักษาด้วยยาต้าน C5 ต่อไปหรือไม่ (อีคูลิซูแมบและราวูลิซูแมบที่ได้รับการอนุมัติจากสหรัฐฯ และไม่ได้รับการอนุมัติจากสหรัฐฯ) ใน ผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะโลหิตจางตกค้าง (Hb <10 กรัมเดซิลิตร) แม้ว่าการรักษาด้วยยาต้าน c5 จะคงที่ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมาก่อนการสุ่มตัวอย่าง2,9 การทดลองนี้รวบรวมผู้ป่วย 97 รายที่ได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 8:5 ให้เป็นการบำบัดเดี่ยว fabhalta แบบรับประทานวันละสองครั้ง หรือการรักษาด้วยยาต้าน ทางหลอดเลือดดำ (ใช้สูตรการรักษาเดียวกันกับที่เคยทำก่อนการสุ่ม)2,9

เกี่ยวกับ APPOINT-PNH APPOINT-PNH (NCT04820530) เป็นการศึกษาแบบแขนเดียวที่ไม่มีการควบคุม ระยะที่ 3 ข้ามชาติ หลายศูนย์ เปิดฉลาก เพื่อประเมินประสิทธิภาพและ ความปลอดภัยของการรักษาด้วยยา Fabhalta เพียงอย่างเดียว (200 มก.) แบบรับประทานวันละสองครั้ง ในผู้ป่วย PNH ที่เป็นผู้ใหญ่ซึ่งไม่มีความชำนาญในการเสริมการรักษาด้วยสารยับยั้ง รวมถึงการรักษาด้วยยาต้าน C5 (eculizumab หรือ ravulizumab)3,10 การทดลองนี้มีผู้ป่วย 40 รายที่ได้รับการรักษาด้วย Fabhalta เพียงอย่างเดียววันละสองครั้ง 3,10

เกี่ยวกับภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) แบบ paroxysmal PNH เป็นโรคเลือดที่เกิดจากส่วนประกอบเสริมที่พบไม่บ่อย เรื้อรัง และร้ายแรง6 ผู้ที่มี PNH มีการกลายพันธุ์ที่เกิดขึ้นในเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดบางส่วน (ซึ่งอยู่ในไขกระดูกและสามารถเติบโตและพัฒนาเป็นเม็ดเลือดแดง เซลล์เม็ดเลือดขาว และเกล็ดเลือด) ซึ่งทำให้พวกเขาผลิตเม็ดเลือดแดงที่ไวต่อการถูกทำลายก่อนวัยอันควรโดย ระบบเสริม6,8 สิ่งนี้นำไปสู่ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกในหลอดเลือด (การทำลายของเม็ดเลือดแดงภายในหลอดเลือด) และภาวะเม็ดเลือดแดงแตกจากหลอดเลือด (การทำลายของเม็ดเลือดแดงส่วนใหญ่ในม้ามและตับ) ซึ่งทำให้เกิดภาวะโลหิตจาง (เม็ดเลือดแดงหมุนเวียนในระดับต่ำ) การเกิดลิ่มเลือด (การก่อตัวของลิ่มเลือด) และอาการที่ทำให้ร่างกายอ่อนแออื่น ๆ 6 ,8. คาดว่าประมาณ 10-20 คนต่อล้านคนทั่วโลกอาศัยอยู่กับ PNH6 แม้ว่า PNH จะสามารถพัฒนาได้ทุกวัย แต่มักได้รับการวินิจฉัยในผู้ที่มีอายุระหว่าง 30-40 ปี11,12 PNH มีความจำเป็นที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญซึ่งไม่ได้รับการแก้ไขอย่างเต็มที่ด้วยการรักษาด้วยยาต้าน C5 (eculizumab หรือ ravulizumab): แม้ว่าการรักษาด้วยยาต้าน C5s ก็ตาม ผู้ที่มี PNH สัดส่วนขนาดใหญ่อาจยังคงเป็นโรคโลหิตจาง และขึ้นอยู่กับการถ่ายเลือด6-8,13,14

เกี่ยวกับ Fabhalta® (iptacopan) Fabhalta (iptacopan) เป็นยารับประทาน ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง Factor B ของ เส้นทางเสริมทางเลือก 15-17 Fabhalta ได้รับการระบุสำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) แบบ paroxysmal ค้นพบที่โนวาร์ทิส ปัจจุบัน Fabhalta กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนาสำหรับโรคต่างๆ ที่เป็นสื่อกลางเสริม ซึ่งรวมถึงโรคไตอักเสบจากอิมมูโนโกลบูลินเอ (IgA nephropathy), C3 glomerulopathy (C3G), ไตอักเสบจากเยื่อหุ้มปอดอักเสบเชิงซ้อนของภูมิคุ้มกัน (IC-MPGN) และกลุ่มอาการเม็ดเลือดแดงแตกผิดปกติ (aHUS) จากความชุกของโรค ความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนอง และข้อมูลจากการศึกษาระยะที่ 2 Fabhalta ได้รับการรับรอง FDA Breakthrough Therapy Designation ใน PNH, FDA Breakthrough Therapy Designation ใน C3G, การกำหนดยาเด็กกำพร้าจาก FDA และ EMA ใน PNH และ C3G, การกำหนด EMA PRIME สำหรับ C3G, และการกำหนดยาเด็กกำพร้า EMA ใน IgAN18-21

ข้อจำกัดความรับผิดชอบข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้มีข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าตามความหมายของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลของสหรัฐอเมริกาปี 1995 โดยทั่วไปข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าสามารถระบุได้โดย คำต่างๆ เช่น “ศักยภาพ” “สามารถ” “จะ” “วางแผน” “อาจ” “สามารถ” “ความคาดหวัง” “การสอบสวน” “แรงผลักดัน” “ยังคงอยู่” “ดำเนินต่อไป” “สำรวจ ” “เป้าหมาย” “ที่คาดหวัง” “โดยประมาณ” หรือข้อกำหนดที่คล้ายกัน หรือโดยการสนทนาโดยชัดแจ้งหรือโดยนัยเกี่ยวกับการอนุมัติทางการตลาดที่เป็นไปได้ ข้อบ่งชี้ใหม่ หรือการติดฉลากสำหรับ FABHALTA (iptacopan) หรือเกี่ยวกับรายได้ที่อาจเกิดขึ้นในอนาคตจาก FABHALTA (iptacopan) คุณไม่ควรเชื่อถือข้อความเหล่านี้มากเกินไป ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวขึ้นอยู่กับความเชื่อและความคาดหวังในปัจจุบันของเราเกี่ยวกับเหตุการณ์ในอนาคต และขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนทั้งที่ทราบและไม่ทราบอย่างมีนัยสำคัญ หากความเสี่ยงหรือความไม่แน่นอนเหล่านี้อย่างน้อยหนึ่งรายการเกิดขึ้น หรือหากสมมติฐานพื้นฐานพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ผลลัพธ์ที่แท้จริงอาจแตกต่างกันอย่างมากจากที่กำหนดไว้ในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ไม่สามารถรับประกันได้ว่า FABHALTA (iptacopan) จะถูกส่งหรืออนุมัติสำหรับการขาย หรือข้อบ่งชี้หรือการติดฉลากเพิ่มเติมใดๆ ในตลาดใดๆ หรือในเวลาใดๆ ก็ตาม และไม่สามารถรับประกันได้ว่า FABHALTA (iptacopan) จะประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ในอนาคต โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับ FABHALTA (iptacopan) อาจได้รับผลกระทบจากความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในการวิจัยและพัฒนา รวมถึงผลการทดลองทางคลินิกและการวิเคราะห์ข้อมูลทางคลินิกเพิ่มเติมที่มีอยู่ การดำเนินการด้านกฎระเบียบหรือความล่าช้าหรือกฎระเบียบของรัฐบาลโดยทั่วไป แนวโน้มระดับโลกต่อการควบคุมต้นทุนการรักษาพยาบาล รวมถึงรัฐบาล ผู้จ่ายเงินและการกำหนดราคาสาธารณะทั่วไป และความกดดันในการขอคืนเงิน และข้อกำหนดเพื่อความโปร่งใสด้านราคาที่เพิ่มขึ้น ความสามารถของเราในการได้รับหรือรักษาการคุ้มครองทรัพย์สินทางปัญญาที่เป็นกรรมสิทธิ์ ความชอบเฉพาะด้านของการสั่งจ่ายยาของแพทย์และผู้ป่วย สภาวะทางการเมือง เศรษฐกิจ และธุรกิจโดยทั่วไป รวมถึงผลกระทบและความพยายามในการบรรเทาโรคระบาด ปัญหาด้านความปลอดภัย คุณภาพ ความสมบูรณ์ของข้อมูล หรือการผลิต ความปลอดภัยของข้อมูลที่อาจเกิดขึ้นหรือที่เกิดขึ้นจริงและการละเมิดความเป็นส่วนตัวของข้อมูล หรือการหยุดชะงักของระบบเทคโนโลยีสารสนเทศของเรา และความเสี่ยงและปัจจัยอื่น ๆ ที่อ้างถึงในแบบฟอร์ม 20-F ปัจจุบันของ Novartis AG ที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ของสหรัฐอเมริกา Novartis กำลังให้ข้อมูลในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ ณ วันที่นี้ และไม่มีภาระผูกพันใด ๆ ในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ที่มีอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้อันเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ เหตุการณ์ในอนาคต หรืออื่น ๆ

เกี่ยวกับโนวาร์ทิส โนวาร์ติสเป็นบริษัทยาที่มีนวัตกรรม ทุกๆ วัน เราทำงานเพื่อพลิกโฉมการแพทย์เพื่อปรับปรุงและยืดอายุของผู้คน เพื่อให้ผู้ป่วย ผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ และสังคมมีพลังในการเผชิญกับโรคร้ายแรง ยาของเราเข้าถึงผู้คนมากกว่า 250 ล้านคนทั่วโลก

พลิกโฉมการแพทย์กับเรา: เยี่ยมชมเราได้ที่ https://www.novartis.com และเชื่อมต่อกับเราบน LinkedIn, Facebook, X/Twitter และ Instagram

ข้อมูลอ้างอิง

ข้อมูลการสั่งจ่ายยาของ Iptacopan อีสต์ฮันโนเวอร์, นิวเจอร์ซีย์: Novartis Pharmaceuticals Corp; ธันวาคม 2023

Risitano AM, Ŗth A, Kulasekararaj A, และคณะ การบำบัดด้วยยา Iptacopan แบบรับประทานเดี่ยวมีประสิทธิภาพเหนือกว่าในการบำบัดด้วยยาต้าน C5 ในผู้ป่วยภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ Paroxysmal และโรคโลหิตจางตกค้าง: ผลลัพธ์จากการศึกษา APPLY-PNH ระยะที่ 3 นำเสนอใน: การประชุมประจำปีครั้งที่ 49 ของสมาคมการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูกแห่งยุโรป (EBMT); 23-36 เมษายน 2566; ปารีส ฝรั่งเศส

Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. การรักษาด้วยยาเสริมปัจจัย B ในช่องปาก Iptacopan เพียงอย่างเดียวช่วยเพิ่มระดับฮีโมโกลบินให้อยู่ในระดับปกติหรือใกล้เคียงปกติในผู้ป่วยภาวะฮีโมโกลบินนูเรียในเวลากลางคืนที่มีภาวะ Paroxysmal ที่ไม่ต้องใช้สารยับยั้งเสริม: การทดลอง APPOINT-PNH ระยะที่ 3 นำเสนอใน: การประชุมประจำปีครั้งที่ 49 ของสมาคมการปลูกถ่ายเลือดและไขกระดูกแห่งยุโรป (EBMT); 23-36 เมษายน 2566; ปารีส ฝรั่งเศส

Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. การเติม iptacopan ซึ่งเป็นตัวยับยั้งปัจจัยทางช่องปาก B ให้กับ eculizumab ในผู้ป่วยที่มีภาวะเม็ดเลือดแดงออกหากินเวลากลางคืน paroxysmal และภาวะเม็ดเลือดแดงแตกที่ใช้งานอยู่: การทดลองแบบ open-label, single-arm, ระยะที่ 2, การทดลองพิสูจน์แนวคิด มีดหมอ ฮีมาทอล. 2021;8(5):e344-e354. ดอย:10.1016/S2352-3026(21)00028-4

จาง JH, หว่อง L, เกาะ BS, et al. การรักษาด้วยยา Iptacopan เพียงอย่างเดียวในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ paroxysmal: การศึกษาแบบพิสูจน์แนวคิดแบบ open-label แบบ 2 รุ่น ผู้เชี่ยวชาญด้านเลือด 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960

Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. คำแถลงที่เป็นเอกฉันท์สำหรับการวินิจฉัยและการรักษาภาวะฮีโมโกลบินนูเรียในเวลากลางคืนแบบ paroxysmal Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006

McKinley CE, Richards SJ, Munir T และอื่นๆ ภาวะเม็ดเลือดแดงแตกนอกหลอดเลือดเนื่องจากการโหลด C3 ในผู้ป่วย PNH ที่ได้รับการรักษาด้วย Eculizumab: การกำหนดอาการทางคลินิก เลือด. 2017;130(ภาคผนวก 1):3471. ดอย:10.1182/blood.V130.Suppl_1.3471.3471

Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. ภาระของการเจ็บป่วยในผู้ป่วยภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ paroxysmal ที่ได้รับการรักษาด้วย eculizumab หรือ ravulizumab ซึ่งเป็นสารยับยั้ง C5: ผลลัพธ์จากการสำรวจผู้ป่วยในสหรัฐฯ แอน ฮีมาทอล. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5

ยาโนวาร์ติส การทดลองแบบเปิดฉลากแบบสุ่ม แบบหลายศูนย์ และควบคุมโดยการเปรียบเทียบเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ LNP023 ทางปาก วันละสองครั้ง ในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มี PNH และโรคโลหิตจางตกค้าง แม้จะรักษาด้วยแอนติบอดีต่อต้าน C5 ทางหลอดเลือดดำก็ตาม Clinicaltrials.gov; 2022 เข้าถึงเมื่อ 21 กันยายน 2022 https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04558918

ยาโนวาร์ติส การทดลองแบบเปิดฉลากแบบหลายศูนย์แบบแขนเดียวเพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ Iptacopan แบบรับประทานวันละสองครั้ง ในผู้ป่วย PNH ที่เป็นผู้ใหญ่ที่ไร้เดียงสาที่จะเสริมการบำบัดด้วยสารยับยั้ง Clinicaltrials.gov; 2022 เข้าถึงเมื่อ 21 กันยายน 2022 https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04820530

ฮิลล์ เอ, DeZern AE, คิโนชิตะ ที, บรอดสกี RA. ฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน Paroxysmal แนท รีฟ ดิส ไพรเมอร์ 2017;3(1):17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28

Schrezenmeier H, Röth A, Araten DJ, et al. ลักษณะทางคลินิกพื้นฐานและภาระโรคในผู้ป่วยที่มีภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) แบบ paroxysmal: การวิเคราะห์ที่อัปเดตจาก International PNH Registry แอน ฮีมาทอล. 2020;99(7):1505-1514. ดอย:10.1007/s00277-020-04052-z

Debureaux PE, Kulasekararaj AG, Cacace F, และคณะ การจัดหมวดหมู่การตอบสนองทางโลหิตวิทยาต่ออีคูลิซูแมบในภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน paroxysmal: การศึกษาในชีวิตจริงแบบหลายศูนย์ การปลูกถ่ายไขกระดูก 2021;56(10):2600-2602. ดอย:10.1038/s41409-021-01372-0

Debureaux PE, Cacace F, Silva BGP, และคณะ การตอบสนองทางโลหิตวิทยาต่ออีคูลิซูแมบในภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืนแบบ Paroxysmal: การประยุกต์ใช้การจำแนกประเภทใหม่เพื่อระบุความต้องการทางคลินิกที่ไม่ได้รับการตอบสนองและเป้าหมายทางคลินิกในอนาคต เลือด. 2019;134(ภาคผนวก_1):3517-3517. doi:10.1182/blood-2019-125917

ชูบาร์ต เอ, แอนเดอร์สัน เค, เมนอลฟี เอ็น, และคณะ สารยับยั้งแฟคเตอร์ B โมเลกุลขนาดเล็กสำหรับการรักษาโรคที่เกิดจากสารเสริม Proc Natl Acad วิทย์ 2019;116(16):7926-7931. doi:10.1073/pnas.1820892116

บาร์รัตต์ เจ, โรวิน บี, จาง เอช, และคณะ ประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ IPTACOPAN POS-546 ในโรคไตแบบ IgA: ผลการศึกษาระยะที่ 2 แบบควบคุมด้วยยาหลอกแบบปกปิดสองเท่าแบบสุ่มที่ระยะเวลา 6 เดือน ตัวแทนไต Int. 2022;7(2):S236. doi:10.1016/j.ekir.2022.01.577

Rizk DV, Rovin BH, Zhang H, และคณะ การกำหนดเป้าหมายเส้นทางเสริมทางเลือกด้วย Iptacopan เพื่อรักษา IgA Nephropathy: การออกแบบและเหตุผลของการศึกษา APPLAUSE-IgAN ตัวแทนไต Int. 2023;8(5):968-979. doi:10.1016/j.ekir.2023.01.041

iptacopan (LNP023) การบำบัดด้วยช่องปากเพื่อการวิจัยของ Novartis ได้รับการรับรอง FDA Breakthrough Therapy Designation สำหรับ PNH และ Rare Pediatric Disease Designation สำหรับ C3G โนวาร์ติส. เข้าถึงเมื่อ 22 กันยายน 2022 https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral -therapy-iptacopan-lnp023-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g

Novartis ประกาศว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ ได้รับการแต่งตั้งยาเด็กกำพร้าสำหรับ iptacopan (LNP023) ใน IgA nephropathy (IgAN) โนวาร์ติส. เข้าถึงเมื่อ 22 กันยายน 2022 https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency -ema-has-granted-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan

Novartis ได้รับรางวัล European Medicines Agency (EMA) PRIME สำหรับ iptacopan (LNP) ใน C3 โรคไต (C3G) โนวาร์ติส. เข้าถึงเมื่อ 22 กันยายน 2022 https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation -iptacopan-lnp-c3-glomerulopathy-c3g

โนวาร์ติส ข้อมูลในไฟล์ บริษัท ยาโนวาร์ทิสฟาร์มาซูติคอล; 2023.

ที่มา: โนวาร์ติส

โพสต์แล้ว : 2023-12-07 08:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

FDA อนุมัติ Fabhalta (iptacopan) สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มี Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

คำสำคัญยอดนิยม