FDA chấp thuận Fabhalta (iptacopan) để điều trị cho người lớn mắc chứng tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH)

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Fabhalta (iptacopan) để điều trị cho người lớn mắc chứng tiểu máu kịch phát về đêm (PNH)

Basel, ngày 6 tháng 12 năm 2023 — Hôm nay, Novartis thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Fabhalta® (iptacopan) là đơn trị liệu bằng đường uống đầu tiên để điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm ở người lớn (PNH)1. Fabhalta là chất ức chế Yếu tố B hoạt động gần như trong con đường bổ sung thay thế của hệ thống miễn dịch, giúp kiểm soát toàn diện sự phá hủy hồng cầu (RBC) trong và ngoài mạch máu (tán huyết trong và ngoài mạch máu [IVH và EVH]). Trong các thử nghiệm lâm sàng, điều trị bằng Fabhalta đã làm tăng nồng độ hemoglobin (> 2 g/dL so với ban đầu khi không truyền hồng cầu) ở phần lớn bệnh nhân và trong APPLY-PNH, gần như tất cả bệnh nhân được điều trị bằng Fabhalta đều không được truyền máu1-5.

“Một phương pháp điều trị bằng đường uống hiệu quả với hồ sơ an toàn đã được chứng minh có thể thay đổi thực hành của bác sĩ và giúp giảm bớt gánh nặng cho những người mắc PNH,” Vinod Pullarkat, MD, MRCP, Giáo sư lâm sàng, Khoa Huyết học và Cấy ghép tế bào tạo máu, cho biết. Thành Phố Hy Vọng. “Trong các nghiên cứu lâm sàng, iptacopan vượt trội hơn so với thuốc kháng C5 trong việc cải thiện huyết sắc tố khi không phải truyền hồng cầu và tỷ lệ tránh truyền máu, đồng thời cũng có hiệu quả ở những người chưa từng dùng thuốc ức chế bổ thể, bằng cách làm tăng mức huyết sắc tố có ý nghĩa lâm sàng mà không cần truyền máu. .”

Sự chấp thuận của FDA dựa trên thử nghiệm APPLY-PNH Giai đoạn III ở những bệnh nhân thiếu máu tồn lưu (hemoglobin < 10 g/dL) mặc dù đã chuyển sang điều trị bằng thuốc kháng C5 trước đó nhưng đã chuyển sang Fabhalta, chứng tỏ tính ưu việt trong việc cải thiện huyết sắc tố khi không có Truyền hồng cầu và tỷ lệ tránh truyền máu ở những bệnh nhân tiếp tục điều trị bằng thuốc kháng C51,2. Sự phê duyệt cũng được hỗ trợ bởi nghiên cứu APPOINT-PNH giai đoạn III ở những bệnh nhân chưa từng dùng thuốc ức chế bổ thể1,3. Giai đoạn điều trị cốt lõi 24 tuần trong các thử nghiệm APPLY-PNH và APPOINT-PNH lần lượt cho thấy1-3:

  • Bệnh nhân có nồng độ hemoglobin tăng liên tục ≥ 2 g/dLa so với ban đầu trong trường hợp không truyền máu: 82,3% bệnh nhân dùng Fabhalta đã từng dùng thuốc kháng C5 đã phản hồi so với 0% đối với thuốc kháng C5 ( chênh lệch 81,5%b, P<0,0001); 77,5% bệnh nhân chưa từng dùng thuốc ức chế bổ thể sử dụng Fabhalta đạt được kết quả này (phân tích độ nhạy cho thấy 87,5%c)1-3.
  • Bệnh nhân có mức hemoglobin ổn định ≥ 12 g/dLa trong trường hợp không truyền máu: 67,7% bệnh nhân dùng Fabhalta từng dùng thuốc kháng C5 đã phản hồi so với 0% đối với thuốc kháng C5 (chênh lệch 66,6 %b, P<0,0001)1,2.
  • Bệnh nhân tránh truyền máud,e: Tỷ lệ tránh truyền máu là 95,2% ở bệnh nhân Fabhalta đã từng dùng thuốc kháng C5 so với 45,7% ở bệnh nhân dùng thuốc kháng C5 (chênh lệch 49,5%b, P<0,0001)1,2.

    • Trong thử nghiệm APPLY-PNH, các phản ứng bất lợi (AR) được báo cáo phổ biến nhất (>10%) giữa Fabhalta so với thuốc kháng C5 là: đau đầu (19% so với 3%), viêm mũi họng (16% so với 17). %), tiêu chảy (15% so với 6%), đau bụng (15% so với 3%), nhiễm trùng do vi khuẩn (11% so với 11%), buồn nôn (10% so với 3%) và nhiễm virusi (10%). % so với 31%)1,2. Trong thử nghiệm APPOINT-PNH, các AR được báo cáo phổ biến nhất ( ≥10%) là đau đầu (28%), nhiễm vi-rút (18%), viêm mũi họng (15%) và phát ban (10%)1,3. Trong APPLY-PNH, AR nghiêm trọng đã được báo cáo ở hai (3%) bệnh nhân mắc PNH dùng Fabhalta, bao gồm viêm bể thận, nhiễm trùng đường tiết niệu và COVID-191,2. Trong APPOINT-PNH, AR nghiêm trọng đã được báo cáo ở hai (5%) bệnh nhân PNH dùng Fabhalta, bao gồm COVID-19 và viêm phổi do vi khuẩn1,3. Fabhalta có thể gây nhiễm trùng nghiêm trọng do vi khuẩn đóng nang gây ra và chỉ được thực hiện thông qua Chiến lược giảm nhẹ và đánh giá rủi ro (REMS), trong đó yêu cầu tiêm chủng cho vi khuẩn đóng gói1.

    Những người mắc PNH có đột biến mắc phải khiến hồng cầu dễ bị hệ thống bổ thể phá hủy sớm6,8. PNH được đặc trưng bởi tan máu, suy tủy xương và huyết khối ở các mức độ nghiêm trọng khác nhau6-8. Các phương pháp điều trị bằng thuốc ức chế C5 hiện tại, được dùng dưới dạng tiêm truyền, có thể khiến các triệu chứng PNH không được kiểm soát7,8. Có tới 88% bệnh nhân được điều trị bằng thuốc kháng C5 có thể bị thiếu máu dai dẳng với hơn 1/3 số bệnh nhân cần truyền máu ít nhất một lần mỗi năm7,8.

    “Sự chấp thuận của Hoa Kỳ đối với Fabhalta là một khoảnh khắc đặc biệt đối với những người sống chung với PNH, người thân của họ và các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe chăm sóc cho họ,” Victor Bultó, Chủ tịch Hoa Kỳ, Novartis cho biết. “Thuốc uống mới, hiệu quả này có thể giúp bệnh nhân có thể thiết lập lại kỳ vọng của họ về việc sống chung với PNH, một căn bệnh về máu mãn tính và làm thay đổi cuộc sống. Khi Novartis tiếp tục tập trung vào các tình trạng bệnh chưa được đáp ứng nhu cầu của bệnh nhân, chúng tôi đang khám phá tiềm năng của Fabhalta trong các bệnh qua trung gian bổ sung khác – với mục tiêu cuối cùng là thúc đẩy sự thay đổi có ý nghĩa cho bệnh nhân.”

    Được Novartis phát hiện và phát triển, Fabhalta dự kiến ​​sẽ có mặt tại Hoa Kỳ vào tháng 12. Các hồ sơ pháp lý và đánh giá bổ sung dành cho Fabhalta ở PNH hiện đang được tiến hành trên khắp thế giới.

    aĐược đánh giá giữa Ngày 126 và Ngày 168. bSự khác biệt được điều chỉnh về tỷ lệ. cPhân tích độ nhạy kết hợp dữ liệu từ các phòng thí nghiệm địa phương khi không có phòng thí nghiệm trung tâm. dĐược đánh giá từ Ngày 14 đến Ngày 168. Tránh truyền máu điện tử được định nghĩa là không thực hiện truyền hồng cầu đặc trong khoảng thời gian từ Ngày 14 đến Ngày 168. fBao gồm các thuật ngữ tương tự. g Viêm mũi họng bao gồm: viêm mũi dị ứng, nhiễm trùng đường hô hấp trên, viêm họng, viêm mũi. h Nhiễm vi khuẩn bao gồm: viêm bể thận, nhiễm trùng đường tiết niệu, viêm phế quản do vi khuẩn, viêm phế quản haemophilus, viêm túi mật, viêm nang lông, viêm mô tế bào, vi khuẩn viêm khớp, nhiễm trùng huyết, nhiễm trùng klebsiella, nhiễm tụ cầu, nhiễm trùng Pseudomonas, hordeolum, vi khuẩn viêm phổi. Nhiễm iVirus bao gồm: COVID-19, herpes zoster, herpes miệng, herpes mũi, xét nghiệm virus cúm A dương tính, cúm. jRash: viêm da dị ứng, mụn trứng cá, ban đỏ đa dạng, ban dát sẩn, ban đỏ.

    Giới thiệu về APPLY-PNHAPPLY-PNH (NCT04558918) là thử nghiệm nhãn mở, ngẫu nhiên, đa quốc gia, đa trung tâm, có đối chứng bằng hoạt chất so sánh để đánh giá hiệu quả Hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp đơn trị liệu Fabhalta đường uống, hai lần mỗi ngày (200 mg) để điều trị PNH bằng cách đánh giá xem việc chuyển sang Fabhalta có tốt hơn việc tiếp tục điều trị bằng thuốc kháng C5 (eculizumab và ravulizumab được Hoa Kỳ phê duyệt và không được Hoa Kỳ phê duyệt) ở bệnh nhân trưởng thành bị thiếu máu tồn dư (Hb <10 gdl) mặc dù đã có phác đồ điều trị kháng c5 ổn định trong sáu tháng qua trước khi phân nhóm ngẫu nhiên2,9. thử nghiệm bao gồm 97 bệnh nhân được chọn nhiên theo tỷ lệ 8:5 dùng đơn liệu fabhalta đường uống, hai lần mỗi ngày hoặc pháp tiêm tĩnh mạch (tiếp tục với tương tự như hóa)2,9.

    Giới thiệu về APPOINT-PNH APPOINT-PNH (NCT04820530) là nghiên cứu một cánh tay không kiểm soát, đa quốc gia, đa trung tâm, nhãn mở, Giai đoạn III để đánh giá hiệu quả và sự an toàn của đơn trị liệu Fabhalta đường uống, hai lần mỗi ngày (200 mg) ở bệnh nhân PNH trưởng thành chưa từng sử dụng liệu pháp ức chế bổ sung, bao gồm các liệu pháp kháng C5 (eculizumab hoặc ravulizumab)3,10. Thử nghiệm bao gồm 40 bệnh nhân được điều trị bằng Fabhalta đơn trị liệu bằng đường uống, hai lần mỗi ngày3,10.

    Về bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) PNH là một bệnh rối loạn máu qua trung gian bổ thể hiếm gặp, mãn tính và nghiêm trọng6. Những người mắc PNH có đột biến mắc phải ở một số tế bào gốc tạo máu (nằm trong tủy xương và có thể tăng trưởng và phát triển thành hồng cầu, bạch cầu và tiểu cầu) khiến chúng tạo ra hồng cầu dễ bị phá hủy sớm bởi hệ thống bổ sung6,8. Điều này dẫn đến tan máu trong mạch máu (phá hủy hồng cầu trong mạch máu) và tan máu ngoài mạch máu (phá hủy hồng cầu chủ yếu ở lá lách và gan), gây thiếu máu (hồng cầu lưu thông ở mức thấp), huyết khối (hình thành cục máu đông) và các triệu chứng suy nhược khác6 ,số 8. Người ta ước tính có khoảng 10-20 người trên một triệu người trên toàn thế giới sống chung với PNH6. Mặc dù PNH có thể phát triển ở mọi lứa tuổi nhưng nó thường được chẩn đoán ở những người từ 30-40 tuổi11,12. PNH có một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng không được giải quyết đầy đủ bằng các liệu pháp kháng C5 (eculizumab hoặc ravulizumab): mặc dù điều trị bằng thuốc kháng C5, một tỷ lệ lớn những người mắc PNH có thể vẫn bị thiếu máu và phụ thuộc vào việc truyền máu6-8,13,14.

    Giới thiệu về Fabhalta® (iptacopan) Fabhalta (iptacopan) là thuốc ức chế yếu tố B qua đường uống con đường bổ sung thay thế15-17. Fabhalta được chỉ định để điều trị cho người lớn mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH). Được phát hiện tại Novartis, Fabhalta hiện đang được phát triển để điều trị một loạt các bệnh qua trung gian bổ thể bao gồm bệnh thận globulin miễn dịch A (bệnh thận IgA), bệnh cầu thận C3 (C3G), viêm cầu thận màng tăng sinh phức hợp miễn dịch (IC-MPGN) và hội chứng tăng urê máu tán huyết không điển hình (aHUS). Dựa trên tỷ lệ mắc bệnh, nhu cầu chưa được đáp ứng và dữ liệu từ các nghiên cứu Giai đoạn II, Fabhalta đã nhận được Chứng chỉ Trị liệu Đột phá của FDA trong PNH, Chứng chỉ Trị liệu Đột phá của FDA trong C3G, chứng chỉ thuốc mồ côi từ FDA và EMA trong PNH và C3G, chứng chỉ EMA PRIME cho C3G, và chỉ định thuốc mồ côi EMA trong IgAN18-21.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệmThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai thường có thể được xác định bởi những từ như “tiềm năng”, “có thể”, “ý chí”, “kế hoạch”, “có thể”, “có thể”, “kỳ vọng”, “điều tra”, “động lực”, “vẫn còn”, “đang diễn ra”, “khám phá, ” “mục tiêu”, “dự kiến”, “ước tính” hoặc các thuật ngữ tương tự hoặc bằng các cuộc thảo luận rõ ràng hay ngụ ý về phê duyệt tiếp thị tiềm năng, chỉ định hoặc ghi nhãn mới cho FABHALTA (iptacopan) hoặc liên quan đến doanh thu tiềm năng trong tương lai từ FABHALTA (iptacopan). Bạn không nên phụ thuộc quá nhiều vào các báo cáo. Những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy dựa trên niềm tin và kỳ vọng hiện tại của chúng tôi về các sự kiện trong tương lai, đồng thời phải chịu những rủi ro và sự không chắc chắn đáng kể đã biết và chưa biết. Nếu một hoặc nhiều rủi ro hoặc sự không chắc chắn này trở thành hiện thực hoặc nếu các giả định cơ bản được chứng minh là không chính xác thì kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai. Không thể đảm bảo rằng FABHALTA (iptacopan) sẽ được đưa ra hoặc phê duyệt để bán hoặc cho bất kỳ chỉ định hoặc ghi nhãn bổ sung nào ở bất kỳ thị trường nào hoặc vào bất kỳ thời điểm cụ thể nào. Cũng không thể có bất kỳ đảm bảo nào rằng FABHALTA (iptacopan) sẽ thành công về mặt thương mại trong tương lai. Đặc biệt, kỳ vọng của chúng tôi về FABHALTA (iptacopan) có thể bị ảnh hưởng bởi những yếu tố không chắc chắn cố hữu trong nghiên cứu và phát triển, bao gồm kết quả thử nghiệm lâm sàng và phân tích bổ sung về dữ liệu lâm sàng hiện có; hành động quản lý hoặc sự chậm trễ hoặc quy định của chính phủ nói chung; xu hướng toàn cầu hướng tới việc hạn chế chi phí chăm sóc sức khỏe, bao gồm áp lực của chính phủ, người trả tiền và công chúng về giá và hoàn trả cũng như các yêu cầu về tăng cường tính minh bạch về giá; khả năng của chúng tôi để có được hoặc duy trì sự bảo vệ sở hữu trí tuệ độc quyền; sở thích kê đơn cụ thể của bác sĩ và bệnh nhân; các điều kiện chính trị, kinh tế và kinh doanh chung, bao gồm cả tác động và nỗ lực giảm thiểu dịch bệnh; các vấn đề về an toàn, chất lượng, tính toàn vẹn dữ liệu hoặc sản xuất; các vi phạm tiềm ẩn hoặc thực tế về bảo mật dữ liệu và quyền riêng tư dữ liệu hoặc sự gián đoạn của hệ thống công nghệ thông tin của chúng tôi cũng như các rủi ro và yếu tố khác được đề cập trong Mẫu 20-F hiện tại của Novartis AG trong hồ sơ gửi Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch Hoa Kỳ. Novartis đang cung cấp thông tin trong thông cáo báo chí này kể từ ngày này và không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này do có thông tin mới, sự kiện trong tương lai hoặc lý do khác.

    Giới thiệu về Novartis Novartis là một công ty sản xuất dược phẩm tiên tiến. Mỗi ngày, chúng tôi nỗ lực tái tạo lại y học nhằm cải thiện và kéo dài cuộc sống của con người để bệnh nhân, chuyên gia chăm sóc sức khỏe và xã hội được trao quyền khi đối mặt với căn bệnh nghiêm trọng. Thuốc của chúng tôi tiếp cận được hơn 250 triệu người trên toàn thế giới.

    Cùng chúng tôi hình dung lại y học: Hãy ghé thăm chúng tôi tại https://www.novartis.com và kết nối với chúng tôi trên LinkedIn, Facebook, X/Twitter và Instagram.

    Tài liệu tham khảo

  • Thông tin kê đơn của Iptacopan. Đông Hanover, NJ: Tập đoàn Dược phẩm Novartis; Tháng 12 năm 2023.
  • Risitano AM, Rҧth A, Kulasekararaj A, et al. Liệu pháp đơn trị liệu bằng Iptacopan đường uống có hiệu quả vượt trội so với liệu pháp kháng C5 ở những bệnh nhân mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và thiếu máu tồn lưu: Kết quả từ nghiên cứu APPLY-PNH giai đoạn III. Trình bày tại: Hội nghị thường niên lần thứ 49 của Hiệp hội cấy ghép máu và tủy châu Âu (EBMT); 23-36 tháng 4 năm 2023; Paris, Pháp.
  • Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Thuốc ức chế yếu tố bổ sung B đường uống Đơn trị liệu bằng Iptacopan cải thiện huyết sắc tố đến mức bình thường/gần bình thường ở bệnh nhân tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. Bệnh nhân chưa sử dụng thuốc ức chế bổ sung: Thử nghiệm APPOINT-PNH giai đoạn III. Trình bày tại: Hội nghị thường niên lần thứ 49 của Hiệp hội cấy ghép máu và tủy châu Âu (EBMT); 23-36 tháng 4 năm 2023; Paris, Pháp.
  • Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. Bổ sung iptacopan, một chất ức chế yếu tố B đường uống, vào eculizumab ở những bệnh nhân mắc chứng tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm và tan máu đang hoạt động: thử nghiệm chứng minh khái niệm, một cánh tay, giai đoạn 2. Lancet Haematol. 2021;8(5):e344-e354. doi:10.1016/S2352-3026(21)00028-4
  • Jang JH, Wong L, Ko BS, et al. Đơn trị liệu bằng Iptacopan ở bệnh nhân tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm: một nghiên cứu chứng minh khái niệm mở nhãn gồm 2 nhóm. Máu Adv. 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960
  • Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Tuyên bố đồng thuận về chẩn đoán và điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. Tế bào truyền máu Hematol. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.006
  • McKinley CE, Richards SJ, Munir T, và những người khác. Tan máu ngoài mạch do nạp C3 ở bệnh nhân PNH được điều trị bằng Eculizumab: Xác định Hội chứng lâm sàng. Máu. 2017;130(Bổ sung 1):3471. doi:10.1182/blood.V130.Suppl_1.3471.3471
  • Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, và cộng sự. Gánh nặng bệnh tật ở những bệnh nhân tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm được điều trị bằng thuốc ức chế C5 eculizumab hoặc ravulizumab: kết quả từ một cuộc khảo sát bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
  • Dược phẩm Novartis. Một thử nghiệm nhãn mở, ngẫu nhiên, đa trung tâm, có đối chứng bằng hoạt chất, để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của LNP023 đường uống, hai lần mỗi ngày ở bệnh nhân trưởng thành mắc PNH và thiếu máu tồn dư, mặc dù đã điều trị bằng kháng thể kháng C5 qua đường tĩnh mạch. lâm sàng.gov; 2022. Truy cập ngày 21 tháng 9 năm 2022. https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04558918
  • Dược phẩm Novartis. Một thử nghiệm đa trung tâm, một cánh tay, nhãn mở để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Iptacopan đường uống hai lần mỗi ngày ở những bệnh nhân PNH trưởng thành chưa quen với liệu pháp ức chế bổ sung. lâm sàng.gov; 2022. Truy cập ngày 21 tháng 9 năm 2022. https://clinicaltrials.gov /ct2/show/NCT04820530
  • Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. Nat Rev Dis Primer. 2017;3(1):17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28
  • Schrezenmeier H, Röth A, Araten DJ, và những người khác. Các đặc điểm lâm sàng cơ bản và gánh nặng bệnh tật ở bệnh nhân tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH): phân tích cập nhật từ Cơ quan đăng ký PNH quốc tế. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-1514. doi:10.1007/s00277-020-04052-z
  • Debureaux PE, Kulasekararaj AG, Cacace F, et al. Phân loại phản ứng huyết học với eculizumab trong bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm: một nghiên cứu thực tế đa trung tâm. Cấy ghép tủy xương. 2021;56(10):2600-2602. doi:10.1038/s41409-021-01372-0
  • Debureaux PE, Cacace F, Silva BGP, et al. Phản ứng huyết học đối với Eculizumab trong bệnh Hemoglobin niệu kịch phát về đêm: Áp dụng cách phân loại mới để xác định các nhu cầu lâm sàng chưa được đáp ứng và các mục tiêu lâm sàng trong tương lai. Máu. 2019;134(Bổ sung_1):3517-3517. doi:10.1182/blood-2019-125917
  • Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, và cộng sự. Chất ức chế yếu tố B phân tử nhỏ để điều trị các bệnh qua trung gian bổ sung. Proc Natl Acad Sci. 2019;116(16):7926-7931. doi:10.1073/pnas.1820892116
  • Barratt J, Rovin B, Zhang H, và cộng sự. POS-546 HIỆU QUẢ VÀ AN TOÀN CỦA IPTACOPAN TRONG BỆNH THẬN IgA: KẾT QUẢ CỦA NGHIÊN CỨU GIAI ĐOẠN 2 MÙ ĐÔI NGẪU NHIÊN ĐƯỢC KIỂM SOÁT PLACEBO TRONG 6 THÁNG. Đại diện Thận Quốc tế 2022;7(2):S236. doi:10.1016/j.ekir.2022.01.577
  • Rizk DV, Rovin BH, Zhang H, và cộng sự. Nhắm mục tiêu vào con đường bổ sung thay thế bằng Iptacopan để điều trị bệnh thận IgA: Thiết kế và cơ sở lý luận của nghiên cứu APPLAUSE-IgAN. Đại diện Thận Quốc tế 2023;8(5):968-979. doi:10.1016/j.ekir.2023.01.041
  • Liệu pháp uống điều trị iptacopan (LNP023) của Novartis nhận được Chỉ định Trị liệu Đột phá của FDA cho PNH và Chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp cho C3G. Novartis. Truy cập ngày 22 tháng 9 năm 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-investigational-oral -therapy-iptacopan-lnp023-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-pnh-and-rare-pediatric-disease-designation-c3g
  • Novartis công bố Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi cho iptacopan (LNP023) trong bệnh thận IgA (IgAN). Novartis. Truy cập ngày 22 tháng 9 năm 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-european-medicines-agency -ema-has-grant-orphan-drug-designation-iptacopan-lnp023-iga-nephropathy-igan
  • Novartis đã nhận được chỉ định PRIME của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cho iptacopan (LNP) ở C3 bệnh cầu thận (C3G). Novartis. Truy cập ngày 22 tháng 9 năm 2022. https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-received-european-medicines-agency-ema-prime-designation -iptacopan-lnp-c3-glomerulopathy-c3g
  • Novartis. Dữ liệu trên tệp. Tập đoàn Dược phẩm Novartis; 2023.

    • Nguồn: Novartis

    Đã đăng : 2023-12-07 08:15

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến