Az FDA jóváhagyta a Filsuvez (nyírfa triterpének) helyi gélt az epidermolysis Bullosa kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az FDA jóváhagyja a Filsuvez (nyírfa triterpének) helyi gélt az epidermolysis Bullosa kezelésére

BOSTON, 2023. december 19. (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, a Chiesi Group üzleti egysége, amelyet azért hoztak létre, hogy innovatív terápiákat és megoldásokat kínáljanak ritka betegségekben szenvedők számára, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Filsuvez® (nyírfa triterpének) helyi gélt részleges vastagságú sebek kezelésére. 6 hónapos és idősebb betegek Junctional Epidermolysis Bullosában (JEB) és Dystrophiás Epidermolysis Bullosában (DEB). A Filsuvez az első jóváhagyott kezelés a JEB-hez kapcsolódó sebek kezelésére, amely az EB egy ritka, közepesen súlyos vagy súlyos formája, csecsemőkorban kezdődő hólyagokkal. Filsuvez az Amryt Pharma ez év januári felvásárlása során kötött megállapodás részeként csatlakozott a Chiesi portfóliójához.

Az EB egy legyengítő, örökletes bőrbetegség, amely miatt az ember bőre annyira törékeny, hogy megsérülhet. csak érintéstől. Ez a ritka, krónikus és nyomasztó rendellenesség csecsemőket, gyermekeket és felnőtteket érint, és erősen fájdalmas; a visszatérő hólyagosodás és krónikus sebek mozgáskorlátozottság esetén elviselhetetlen fájdalmat okozhatnak. Az EB-vel való együttélés napi kihívásokkal jár, beleértve a fertőzésveszélyes, lassan gyógyuló sebeket és a fájdalmas kötéscseréket.

A Filsuvez-et otthon adják be, lehetővé téve a meglévő kezelési rutinokba való integrálást. A Filsuvezt helyileg alkalmazzák a sebre minden kötéscsere alkalmával.

"A Chiesi Global Rare Diseasesnél az az igényünk vezérel bennünket, hogy enyhítsük a ritka betegségek közösségének terheit azáltal, hogy innovatív terápiákat és megoldásokat kínálnak, amelyek kezelik a legyengülést. kielégítetlen szükségletek.” Giacomo Chiesi, a Chiesi Global Rare Diseases vezetője elmondta: „Hálásak vagyunk az EB-vel élők és elkötelezett gondozóik támogatásáért, amely lehetővé tette számunkra, hogy elérjük ezt a mérföldkőnek számító FDA-jóváhagyást, és büszkén biztosítjuk Filsuvezt. megoldás a sebkezelésre.”

Brett Kopelan, a debra of America ügyvezető igazgatója hozzátette: „Az FDA döntése a Filsuvez jóváhagyásáról biztonságos és hatékony kezelési lehetőséget biztosít az EB-vel élőknek a legjelentősebb és legnehezebb betegek számára. EB tünete, nyílt sebek, amelyek nem gyógyulnak be.” Kopelan azt is megjegyezte, hogy "a mai nap egy fontos mérföldkő a junkcionális EB-vel élők számára, mivel a Filsuvez az első FDA által jóváhagyott kezelés a betegség ezen változatára. Szeretnék köszönetet mondani Chiesinek az amerikai debrával és a velük folytatott szoros együttműködésükért. elhivatottság és elkötelezettség a disztrófiás és junctionalis EB-ben szenvedők kezelési lehetőségeinek előterjesztése iránt. Szeretnék köszönetet mondani azoknak a betegeknek is, akik részt vettek a klinikai vizsgálatokban, hogy ezt a terápiás lehetőséget megvalósítsák.”

Filsuvezt korábban jóváhagyták. 2022 júniusában az Európai Bizottság által a bőrsebek kezelésére felnőtteknél és 6 hónapos és idősebb gyermekeknél JEB és DEB esetén.

Javallatok és fontos biztonsági információk

Javallatok A Filsuvez lokális gél dystrophiás és junctionalis epidermolysis bullosával összefüggő sebek kezelésére javallt felnőtt és 6 hónapos és idősebb gyermekeknél.

Fontos biztonsági információkFigyelmeztetések és óvintézkedések

Helyi túlérzékenységről és bőrreakciókról számoltak be Filsuvez-zel kezelt betegeknél, beleértve a csalánkiütést és a bőrgyulladást. Ha a túlérzékenység jelei vagy tünetei jelentkeznek, azonnal hagyja abba a használatát, és kezdje meg a megfelelő kezelést.

MellékhatásokA klinikai vizsgálatok során a leggyakrabban jelentett mellékhatás a viszketés és a fájdalom volt a seb alkalmazásának helyén. (7,3%).

Betegtanácsadási tájékoztató

Az adagolási utasításokért tekintse meg a Felírási tájékoztatót.

Jelentés GYANÍTOTT MELLÉKHATÁSOK ESETÉN, forduljon az Amryt Pharmaceuticals DAC-hoz az 1-855-303-2347 telefonszámon vagy az FDA-hoz az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy a www.fda.gov/medwatch telefonszámon.

Névjegy Epidermolysis Bullosa Az epidermolysis Bullosa (EB) a bőr, a nyálkahártyák és a belső hámrétegek örökletes rendellenességeinek ritka és pusztító csoportja, amelyet a bőr rendkívüli törékenysége és hólyagosodás jellemez. Az EB súlyos formáiban szenvedő betegek súlyos, krónikus bőrhólyagosodásban, fekélyesedésben és hegesedésben szenvednek, a kezek és lábak csonkító hegesedése, ízületi kontraktúrák, a nyelőcső és a nyálkahártya szűkületei, nagy a kockázata az agresszív laphámsejtes karcinómák kialakulásának, fertőzések és a korai halálozás kockázata. A vállalat becslése szerint az EB globális piaci lehetősége meghaladja az 1,0 milliárd dollárt.

A Filsuvez topikális gélrőlA Filsuvez® (nyírfa triterpének) topikális gél egy olyan gyógyszer, amely epidermolysis bullosában (EB) szenvedő felnőtteknél és 6 hónapos vagy idősebb gyermekeknél alkalmazzák. A Filsuvez két nyírfa kéreg száraz kivonatát tartalmazza, amelyek a természetben előforduló triterpének néven ismert anyagokból állnak, beleértve a betulint, betulinsavat, eritrodiolt, lupeolt és oleanolsavat. A Filsuvez gél formájában kapható, amelyet körülbelül 1 mm vastagságban kell a sebfelületre felvinni, és sebkötözővel kell lefedni. A gyógyszer közvetlenül a sebtapaszra is alkalmazható.

Az EASE-vizsgálatrólAz EASE-vizsgálat (NCT03068780) a valaha volt legnagyobb, EB-ben szenvedő betegeken végzett 3. fázisú globális vizsgálat. 28 országban 58 oldalon. Ez egy 3 hónapos kettős vak, randomizált, kontrollált fázisból áll, amelyet egy 24 hónapos nyílt, egykarú fázis követ. A 10 és 50 cm2 közötti EB célsebekkel rendelkező betegeket, amelyek több mint 21 napig és < 9 hónapig voltak jelen, a kettős vak fázisban randomizálták, hogy tanulmányozzák a kezelést 1:1 arányban és a sebkötözőket az ellátási standardnak megfelelően. . A vizsgálatba 223 beteget vontak be, köztük 156 gyermekbeteget. A kettős vak fázist befejezők 100%-a belépett a nyílt biztonsági nyomon követési szakaszba. A vizsgálat elsődleges végpontja a Filsuvez helyi gél és a kontrollgél hatékonyságának összehasonlítása volt azon betegek aránya alapján, akiknél a célseb a kezelést követő 45 napon belül teljesen bezáródott. Az elsődleges végpontot statisztikai szignifikanciával érték el (p-érték = 0,013). Míg a kulcsfontosságú másodlagos végpontok nem értek el statisztikai szignifikanciát, számos kedvező különbséget figyeltek meg.

A Chiesi Global Rare Diseases-rőlA Chiesi Global Rare Diseases a Chiesi Group üzleti egysége azért jött létre, hogy innovatív terápiákat és megoldásokat kínáljon a ritka betegségekben szenvedők számára. Családi vállalkozásként a Chiesi Group egy olyan világ megteremtésére törekszik, ahol minden betegségre általános a terápia, és jótékony hatást fejt ki a társadalom és a bolygó számára. A Globális Ritka Betegségek Osztályának célja az egyenlő hozzáférés biztosítása, hogy minél többen élhessék meg legteljesebb életüket. Az egység együttműködik a ritka betegségek közösségével szerte a világon, hogy hangot adjon az egészségügyi rendszerben rosszul ellátott embereknek.

További információért látogasson el a www.chiesirarediseases.com webhelyre.

A Chiesi GrouprólA Chiesi egy nemzetközi, kutatásra összpontosító biogyógyszeripari csoport, amely innovatív terápiás megoldásokat fejleszt és forgalmaz a légúti egészség, a ritka betegségek és a speciális ellátás területén. A vállalat küldetése az emberek életminőségének javítása, valamint a közösség és a környezet iránti felelősségteljes fellépés.

Azáltal, hogy jogi státuszát Benefit Corporation-re változtatta Olaszországban, az Egyesült Államokban és Franciaországban, a Chiesi elkötelezett amellett, hogy a társadalom egésze számára megosztott érték jogilag kötelező érvényű, és központi szerepet játszik a vállalati szintű döntéshozatalban. 2019 óta tanúsított B Corp-ként egy olyan globális vállalkozási közösség részei vagyunk, amelyek megfelelnek a társadalmi és környezeti hatások magas követelményeinek. A vállalat célja, hogy 2035-re elérje a nettó nulla üvegházhatású gázkibocsátást.

Több mint 85 éves tapasztalatával a Chiesi központja Parmában (Olaszország) található, 31 országban tevékenykedik, és több mint 6500-at számlál. alkalmazottak. A csoport pármai kutatási és fejlesztési központja 6 másik fontos kutatás-fejlesztési központtal dolgozik együtt Franciaországban, az Egyesült Államokban, Kanadában, Kínában, az Egyesült Királyságban és Svédországban.

További információért látogasson el a www.chiesi.com oldalra. p>

A debrárólA debra of America (debra) egy nonprofit szervezet, amelynek célja az Epidermolysis Bullosa (EB), egy ritka genetikai rendellenesség által érintett egyének és családok életének javítása. A szervezet integrálja a közvetlen szolgáltatásokat, az érdekképviseletet, az oktatást és a kutatást, hogy elősegítse az EB-betegek jelentős változását. Az Epidermolysis Bullosát törékeny bőr jellemzi, amely kisebb súrlódás miatt fájdalmas hólyagokra hajlamos. A debra létfontosságú erőforrásokat biztosít, közösséget épít, és kutatást indít az EB-vel kapcsolatos kihívások enyhítésére, támogatva a betegeket és szeretteit. Az EB tudatosítása és tanulmányozása iránti régóta fennálló elkötelezettségével a debra a támogatás pillére. A gondozók, jogvédők és támogatók összefogásával a szervezet olyan jövőt képzel el, ahol az EB terheit mentesítik, lehetővé téve az érintettek számára, hogy kényelmesebb életet éljenek. A debrával kapcsolatos további információkért látogasson el a www.debra.org oldalra.

Forrás: Chiesi Global Rare Diseases

Elküldve : 2023-12-20 04:15

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak