FDA อนุมัติเจลเฉพาะที่ Filsuvez (birch triterpenes) สำหรับการรักษา Epidermolysis Bullosa

ติดตาม Drugslib ได้ที่

FDA อนุมัติเจลเฉพาะที่ Filsuvez (เบิร์ช ไตรเทอร์พีน) สำหรับการรักษา Epidermolysis Bullosa

บอสตัน, Dec. 19, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare Diseases, หน่วยธุรกิจของ Chiesi Group ก่อตั้งขึ้นเพื่อนำเสนอการรักษาและโซลูชั่นที่เป็นนวัตกรรมสำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายาก ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติเจลเฉพาะที่ Filsuvez® (เบิร์ช ไตรเทอร์พีน) สำหรับการรักษาบาดแผลที่มีความหนาบางส่วนใน ผู้ป่วยอายุ 6 เดือนขึ้นไปที่มี Junctional Epidermolysis Bullosa (JEB) และ Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB) Filsuvez คือการรักษาบาดแผลที่เกี่ยวข้องกับ JEB เป็นครั้งแรกที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งเป็นเชื้อ EB รูปแบบที่หายากและรุนแรงปานกลางถึงรุนแรง โดยมีตุ่มพองตั้งแต่ในวัยเด็ก Filsuvez เข้าร่วมกลุ่มผลิตภัณฑ์ Chiesi โดยเป็นส่วนหนึ่งของข้อตกลงระหว่างการเข้าซื้อกิจการ Amryt Pharma ในเดือนมกราคมของปีนี้

EB เป็นโรคผิวหนังที่สืบทอดมาซึ่งทำให้ร่างกายอ่อนแอลง ซึ่งทำให้ผิวของบุคคลเปราะบางมากจนอาจได้รับบาดเจ็บได้ เพียงจากการสัมผัส ความผิดปกติที่พบไม่บ่อย เรื้อรัง และน่าวิตกนี้ส่งผลกระทบต่อทารก เด็ก และผู้ใหญ่ และมีอาการเจ็บปวดอย่างมาก แผลพุพองซ้ำๆ และบาดแผลเรื้อรังอาจส่งผลให้เกิดความเจ็บปวดจนทนไม่ไหวและเคลื่อนไหวได้จำกัด การมีชีวิตอยู่กับ EB นำมาซึ่งความท้าทายในแต่ละวันในการนำทาง ซึ่งรวมถึงบาดแผลที่หายช้าซึ่งเสี่ยงต่อการติดเชื้อและการเปลี่ยนผ้าพันแผลที่เจ็บปวด

Filsuvez ได้รับการดูแลที่บ้าน ทำให้สามารถบูรณาการเข้ากับกิจวัตรการรักษาที่มีอยู่ได้ ใช้ Filsuvez ทาบนบาดแผลในการเปลี่ยนผ้าปิดแผลแต่ละครั้ง

"ที่ Chiesi Global Rare Diseases เราขับเคลื่อนด้วยความต้องการที่จะบรรเทาภาระที่ต้องเผชิญในชุมชนโรคหายากด้วยการนำเสนอวิธีการรักษาและแนวทางแก้ไขที่เป็นนวัตกรรมใหม่ที่จัดการกับอาการทรุดโทรม ความต้องการที่ไม่ได้รับการตอบสนอง” Giacomo Chiesi หัวหน้าแผนก Chiesi Global Rare Diseases กล่าว “เรารู้สึกขอบคุณสำหรับการสนับสนุนจากผู้ที่อาศัยอยู่กับ EB และผู้ดูแลที่ทุ่มเทของพวกเขา ซึ่งทำให้เราได้รับการอนุมัติจาก FDA อันสำคัญนี้ และภูมิใจที่มอบ Filsuvez ในฐานะ โซลูชั่นการจัดการการดูแลบาดแผล”

Brett Kopelan กรรมการบริหาร debra of America กล่าวเสริม “การตัดสินใจของ FDA ในการอนุมัติ Filsuvez ทำให้ผู้ที่อาศัยอยู่กับ EB มีตัวเลือกการรักษาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพสำหรับผู้ที่โดดเด่นและยากที่สุด อาการของ EB แผลเปิดที่รักษาไม่หาย” Kopelan ยังให้ความเห็นด้วยว่า "วันนี้ถือเป็นก้าวสำคัญสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ Junctional EB เนื่องจาก Filsuvez เป็นวิธีการรักษาแรกที่ FDA อนุมัติสำหรับโรครูปแบบนี้ ผมขอขอบคุณ Chiesi สำหรับความร่วมมืออย่างใกล้ชิดหลายปีกับ debra of America และของพวกเขา ความทุ่มเทและความมุ่งมั่นที่จะนำเสนอทางเลือกการรักษาสำหรับผู้ที่มีภาวะ dystrophic และ EB แบบแยกทาง นอกจากนี้ ฉันยังอยากจะขอบคุณผู้ป่วยที่เข้าร่วมในการทดลองทางคลินิกที่ทำให้ตัวเลือกการรักษานี้บรรลุผล”

Filsuvez ได้รับการอนุมัติก่อนหน้านี้ ในเดือนมิถุนายน 2022 โดยคณะกรรมาธิการยุโรปสำหรับการรักษาบาดแผลที่ผิวหนังในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 6 เดือนขึ้นไปทั้ง JEB และ DEB

ข้อบ่งชี้และข้อมูลความปลอดภัยที่สำคัญ

ข้อบ่งชี้ เจลเฉพาะที่ Filsuvez ระบุไว้สำหรับการรักษาบาดแผลที่เกี่ยวข้องกับ dystrophic และ Junctional Epidermolysis Bullosa ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 6 เดือนขึ้นไป

ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่สำคัญคำเตือนและข้อควรระวัง

มีรายงานภาวะภูมิไวเกินและปฏิกิริยาทางผิวหนังเฉพาะที่ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Filsuvez รวมถึงลมพิษและโรคผิวหนัง หากมีอาการหรืออาการแสดงของภาวะภูมิไวเกินเกิดขึ้น ให้หยุดใช้ทันทีและเริ่มการรักษาที่เหมาะสม

อาการไม่พึงประสงค์อาการไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุดในการทดลองทางคลินิกคืออาการคันและปวดบริเวณที่เกิดแผล (7.3%)

ข้อมูลการให้คำปรึกษาผู้ป่วย

โปรดดูข้อมูลการสั่งใช้ยาสำหรับคำแนะนำในการบริหาร

หากต้องการรายงาน ปฏิกิริยาไม่พึงประสงค์ที่น่าสงสัย โปรดติดต่อ Amryt Pharmaceuticals DAC ที่ 1-855-303-2347 หรือ FDA ที่ 1-800-FDA-1088 หรือ www.fda.gov/medwatch

เกี่ยวกับ Epidermolysis Bullosa Epidermolysis Bullosa (EB) เป็นกลุ่มที่หายากและทำลายล้างของความผิดปกติทางพันธุกรรมของผิวหนัง เยื่อเมือก และเยื่อบุภายในเยื่อบุผิว ซึ่งมีลักษณะพิเศษคือผิวหนังมีความเปราะบางอย่างมากและการพัฒนาของตุ่มพอง ผู้ป่วยที่เป็นโรค EB ในรูปแบบรุนแรงจะมีอาการพุพองเรื้อรัง แผลเปื่อย และรอยแผลเป็นที่ผิวหนังอย่างรุนแรง ทำให้เกิดแผลเป็นที่มือและเท้า การหดตัวของข้อต่อ หลอดอาหารและเยื่อเมือกตีบตัน มีความเสี่ยงสูงที่จะเกิดมะเร็งเซลล์สความัสที่รุนแรง การติดเชื้อและความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร บริษัทประเมินโอกาสทางการตลาดทั่วโลกสำหรับ EB ว่ามีมูลค่าเกินกว่า 1.0 พันล้านดอลลาร์

เกี่ยวกับเจลเฉพาะที่ Filsuvezเจลเฉพาะที่ Filsuvez® (birch triterpenes) เป็นยาที่ ใช้ในผู้ใหญ่และเด็กอายุ 6 เดือนขึ้นไปที่มี epidermolysis bullosa (EB) Filsuvez มีสารสกัดแห้งจากเปลือกไม้เบิร์ชสองสายพันธุ์ ซึ่งประกอบด้วยสารที่เกิดขึ้นตามธรรมชาติที่เรียกว่า ไตรเทอร์พีน รวมทั้งเบทูลิน กรดเบทูลินิก อิริโธรไดออล ลูเปียล และกรดโอลีโนลิก Filsuvez มีจำหน่ายในรูปแบบเจลซึ่งควรทาบนผิวแผลที่มีความหนาประมาณ 1 มม. และปิดด้วยผ้าปิดแผล นอกจากนี้ยังสามารถใช้ยากับวัสดุปิดแผลได้โดยตรง

เกี่ยวกับ EASE Trialการทดลอง EASE (NCT03068780) เป็นการทดลองระยะที่ 3 ระดับโลกที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยมีมาซึ่งดำเนินการในผู้ป่วยที่เป็นโรค EB ทั่วทั้งไซต์งาน 58 แห่งใน 28 ประเทศ ประกอบด้วยระยะควบคุมแบบสุ่มอำพรางสองฝ่ายเป็นเวลา 3 เดือน ตามด้วยระยะเปิดฉลากแบบแขนเดี่ยวเป็นเวลา 24 เดือน ผู้ป่วยที่มีบาดแผลเป้าหมาย EB ขนาดระหว่าง 10 ถึง 50 ตร.ซม. ซึ่งปรากฏเป็นเวลา > 21 วันและ < 9 เดือน ได้รับการสุ่มในระยะปกปิดสองครั้งเพื่อศึกษาการรักษาในอัตราส่วน 1:1 และใช้วัสดุปิดแผลตามมาตรฐานการดูแล . มีผู้ป่วยเข้าร่วมการทดลอง 223 ราย รวมถึงผู้ป่วยเด็ก 156 ราย ในบรรดาผู้ที่เสร็จสิ้นระยะปกปิดทั้งสองด้าน มี 100% เข้าสู่ระยะติดตามผลด้านความปลอดภัยแบบ open-label จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือการเปรียบเทียบประสิทธิภาพของเจลเฉพาะที่ Filsuvez กับเจลควบคุม ตามสัดส่วนของผู้ป่วยที่ปิดแผลเป้าหมายได้อย่างสมบูรณ์ภายใน 45 วันหลังการรักษา บรรลุจุดสิ้นสุดหลักโดยมีนัยสำคัญทางสถิติ (p-value = 0.013) แม้ว่าจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญไม่ได้รับนัยสำคัญทางสถิติ แต่ก็พบความแตกต่างที่เป็นประโยชน์หลายประการ

เกี่ยวกับ Chiesi Global Rare DiseasesChiesi Global Rare Diseases เป็นหน่วยธุรกิจของ Chiesi Group ก่อตั้งขึ้นเพื่อนำเสนอการบำบัดและโซลูชั่นที่เป็นนวัตกรรมสำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคหายาก ในฐานะธุรกิจครอบครัว Chiesi Group มุ่งมั่นที่จะสร้างโลกที่การรักษาโรคต่างๆ เป็นเรื่องปกติ และทำหน้าที่เป็นพลังแห่งความดีให้กับสังคมและโลก เป้าหมายของหน่วย Global Rare Diseases คือการรับประกันการเข้าถึงที่เท่าเทียมกัน เพื่อให้ผู้คนจำนวนมากที่สุดเท่าที่เป็นไปได้ได้สัมผัสกับชีวิตที่เติมเต็มมากที่สุด หน่วยนี้ร่วมมือกับชุมชนโรคหายากทั่วโลกเพื่อส่งเสียงให้กับผู้ด้อยโอกาสในระบบการดูแลสุขภาพ

ดูข้อมูลเพิ่มเติมได้ที่ www.chiesirarediseases.com

เกี่ยวกับ Chiesi GroupChiesi เป็นกลุ่มบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ระดับนานาชาติที่มุ่งเน้นการวิจัย ซึ่งพัฒนาและทำการตลาดโซลูชั่นการรักษาที่เป็นนวัตกรรมในด้านระบบทางเดินหายใจ โรคหายาก และการดูแลเฉพาะทาง ภารกิจของบริษัทคือการปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้คนและรับผิดชอบต่อทั้งชุมชนและสิ่งแวดล้อม

ด้วยการเปลี่ยนสถานะทางกฎหมายเป็น Benefit Corporation ในอิตาลี สหรัฐอเมริกา และฝรั่งเศส ความมุ่งมั่นของ Chiesi ในการสร้าง ค่านิยมร่วมสำหรับสังคมโดยรวมมีผลผูกพันทางกฎหมายและเป็นศูนย์กลางในการตัดสินใจทั่วทั้งบริษัท ในฐานะ B Corp ที่ได้รับการรับรองมาตั้งแต่ปี 2019 เราเป็นส่วนหนึ่งของชุมชนธุรกิจระดับโลกที่ได้มาตรฐานระดับสูงในด้านผลกระทบทางสังคมและสิ่งแวดล้อม บริษัทตั้งเป้าที่จะปล่อยก๊าซเรือนกระจกสุทธิเป็นศูนย์ภายในปี 2578

ด้วยประสบการณ์กว่า 85 ปี Chiesi มีสำนักงานใหญ่ในปาร์มา (อิตาลี) ดำเนินงานใน 31 ประเทศ และมีจำนวนมากกว่า 6,500 แห่ง พนักงาน. ศูนย์วิจัยและพัฒนาของกลุ่มบริษัทในเมืองปาร์มาทำงานร่วมกับศูนย์วิจัยและพัฒนาที่สำคัญอีก 6 แห่งในฝรั่งเศส สหรัฐอเมริกา แคนาดา จีน สหราชอาณาจักร และสวีเดน

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม กรุณาเยี่ยมชมที่ www.chiesi.com

เกี่ยวกับ debradebra of America (debra) เป็นองค์กรไม่แสวงหากำไรที่อุทิศตนเพื่อยกระดับชีวิตของบุคคลและครอบครัวที่ได้รับผลกระทบจาก Epidermolysis Bullosa (EB) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก องค์กรผสมผสานบริการโดยตรง การสนับสนุน การศึกษา และการวิจัย เพื่อส่งเสริมการเปลี่ยนแปลงที่มีความหมายสำหรับผู้ป่วย EB Epidermolysis Bullosa มีลักษณะเป็นผิวหนังที่บอบบางและมีแนวโน้มที่จะเกิดแผลพุพองอันเจ็บปวดจากการเสียดสีเล็กน้อย debra จัดหาทรัพยากรที่สำคัญ สร้างชุมชน และขับเคลื่อนการวิจัยเพื่อบรรเทาความท้าทายที่เกี่ยวข้องกับ EB ให้การสนับสนุนผู้ป่วยและคนที่พวกเขารัก ด้วยความมุ่งมั่นอันยาวนานในการตระหนักรู้และการศึกษาเกี่ยวกับ EB เดบร้าจึงเป็นเสาหลักในการสนับสนุน ด้วยการรวมผู้ดูแล ผู้สนับสนุน และผู้สนับสนุนเข้าด้วยกัน องค์กรมองเห็นอนาคตที่ภาระของ EB จะถูกยกออกไป เพิ่มขีดความสามารถให้กับผู้ที่ได้รับผลกระทบในการดำเนินชีวิตอย่างสะดวกสบายยิ่งขึ้น หากต้องการข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ debra โปรดไปที่ www.debra.org

แหล่งที่มา: Chiesi Global Rare Diseases

โพสต์แล้ว : 2023-12-20 04:15

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม