FDA phê duyệt Gel bôi ngoài da Filsuvez (birch triterpenes) để điều trị chứng bong biểu bì bọng nước

Theo dõi Drugslib trên

FDA phê duyệt Gel bôi ngoài da Filsuvez (birch triterpenes) để điều trị chứng bong biểu bì bọng nước

BOSTON, ngày 19 tháng 12 năm 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Chiesi Global Rare disease, một đơn vị kinh doanh của Tập đoàn Chiesi được thành lập để cung cấp các liệu pháp và giải pháp tiên tiến cho những người bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp, hôm nay đã công bố rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt gel bôi ngoài da Filsuvez® (birch triterpenes) để điều trị vết thương dày một phần ở bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên mắc chứng Ly thượng bì bóng nước kết nối (JEB) và Ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng (DEB). Filsuvez là phương pháp điều trị đầu tiên được phê duyệt đối với các vết thương liên quan đến JEB, một dạng EB hiếm gặp, từ trung bình đến nặng với các mụn nước bắt đầu ở trẻ nhỏ. Filsuvez tham gia danh mục đầu tư của Chiesi như một phần của thỏa thuận đạt được trong quá trình mua lại Amryt Pharma vào tháng 1 năm nay.

EB là một bệnh di truyền gây suy nhược da khiến da của một người trở nên mỏng manh đến mức có thể bị thương chỉ từ việc chạm vào. Chứng rối loạn hiếm gặp, mãn tính và gây đau khổ này ảnh hưởng đến trẻ sơ sinh, trẻ em và người lớn và gây đau đớn dữ dội; vết phồng rộp tái phát và vết thương mãn tính có thể dẫn đến đau đớn không thể chịu đựng được và khả năng vận động bị hạn chế. Sống chung với EB kéo theo những thách thức hàng ngày trong việc di chuyển, bao gồm các vết thương chậm lành có nguy cơ nhiễm trùng và thay băng gây đau đớn.

Filsuvez được thực hiện tại nhà, cho phép tích hợp vào các quy trình điều trị hiện có. Filsuvez được bôi tại chỗ vào vết thương mỗi lần thay băng.

"Tại Chiesi Global Rare Bệnh, chúng tôi được thúc đẩy bởi nhu cầu giảm bớt gánh nặng mà cộng đồng mắc bệnh hiếm gặp phải đối mặt bằng cách cung cấp các liệu pháp và giải pháp cải tiến nhằm giải quyết tình trạng suy nhược những nhu cầu chưa được đáp ứng.” Giacomo Chiesi, Trưởng phòng Bệnh hiếm Toàn cầu Chiesi, cho biết. “Chúng tôi rất biết ơn sự hỗ trợ của những người sống chung với EB và những người chăm sóc tận tâm của họ, điều này đã cho phép chúng tôi đạt được sự chấp thuận mang tính bước ngoặt này của FDA và tự hào cung cấp Filsuvez như một giải pháp quản lý chăm sóc vết thương.”

Brett Kopelan, Giám đốc điều hành, debra of America, cho biết thêm, “Quyết định phê duyệt Filsuvez của FDA cung cấp cho những người sống chung với EB một lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả cho những bệnh nổi bật và khó khăn nhất. triệu chứng của EB, vết thương hở có thể không lành.” Kopelan cũng nhận xét rằng, "ngày hôm nay đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với những người mắc bệnh EB bộ nối, vì Filsuvez là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA chấp thuận cho biến thể bệnh này. Tôi muốn cảm ơn Chiesi vì những năm hợp tác chặt chẽ với debra of America và họ sự cống hiến và cam kết mang lại một lựa chọn điều trị cho những người mắc bệnh EB loạn dưỡng và bộ nối. Tôi cũng muốn cảm ơn những bệnh nhân đã tham gia thử nghiệm lâm sàng để đưa lựa chọn điều trị này thành hiện thực.”

Filsuvez trước đây đã được phê duyệt vào tháng 6 năm 2022 bởi Ủy ban Châu Âu về điều trị vết thương ngoài da ở người lớn và trẻ em, từ 6 tháng tuổi trở lên với cả JEB và DEB.

Chỉ định và Thông tin An toàn Quan trọng

Chỉ định Gel bôi ngoài da Filsuvez được chỉ định để điều trị các vết thương liên quan đến chứng loạn dưỡng và bong biểu bì bộ nối bóng nước ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 6 tháng tuổi trở lên.

< mạnh>Thông tin an toàn quan trọngCảnh báo và biện pháp phòng ngừa

Quá mẫn tại chỗ và phản ứng trên da đã được báo cáo ở những bệnh nhân điều trị bằng Filsuvez, bao gồm nổi mề đay và viêm da. Nếu xảy ra các dấu hiệu hoặc triệu chứng quá mẫn, hãy ngừng sử dụng ngay lập tức và bắt đầu liệu pháp thích hợp.

Phản ứng bất lợiPhản ứng bất lợi được báo cáo phổ biến nhất trong các thử nghiệm lâm sàng là ngứa và đau tại chỗ bôi vết thương (7.3%).

Thông tin tư vấn bệnh nhân

Vui lòng tham khảo Thông tin kê đơn để biết hướng dẫn sử dụng.

Để báo cáo NGHI NGỜ CÁC PHẢN ỨNG BẤT LỢI, hãy liên hệ với Amryt Pharmaceuticals DAC theo số 1-855-303-2347 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

Giới thiệu Epidermolysis Bullosa Tiêu biểu bì Bullosa (EB) là một nhóm rối loạn di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng ở da, màng nhầy và lớp biểu mô bên trong, đặc trưng bởi sự mỏng manh và phồng rộp của da. Bệnh nhân mắc bệnh EB thể nặng sẽ bị phồng rộp, loét và sẹo mãn tính, nghiêm trọng trên da, sẹo ở bàn tay và bàn chân, co rút khớp, hẹp thực quản và niêm mạc, có nguy cơ cao phát triển ung thư biểu mô tế bào vảy tích cực, nhiễm trùng và nguy cơ tử vong sớm. Cơ hội thị trường toàn cầu cho EB được Công ty ước tính là hơn 1,0 tỷ USD.

Giới thiệu về gel bôi ngoài da FilsuvezGel bôi ngoài da Filsuvez® (birch triterpenes), là một loại thuốc được sử dụng ở người lớn và trẻ em từ 6 tháng tuổi trở lên bị bệnh ly thượng bì bọng nước (EB). Filsuvez chứa chiết xuất khô từ hai loài vỏ cây bạch dương bao gồm các chất tự nhiên được gọi là triterpenes, bao gồm betulin, axit betulinic, erythrodiol, lupeol và axit oleanolic. Filsuvez có sẵn dưới dạng gel nên được bôi lên bề mặt vết thương với độ dày khoảng 1 mm và được phủ bằng băng vết thương. Thuốc cũng có thể được bôi trực tiếp lên băng vết thương.

Giới thiệu về thử nghiệm EASEThử nghiệm EASE (NCT03068780) là thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu lớn nhất từ ​​trước đến nay được thực hiện trên bệnh nhân mắc EB, được thực hiện trên 58 địa điểm ở 28 quốc gia. Nó bao gồm giai đoạn kiểm soát ngẫu nhiên mù đôi kéo dài 3 tháng, sau đó là giai đoạn một cánh tay, nhãn mở kéo dài 24 tháng. Bệnh nhân có vết thương mục tiêu EB có kích thước từ 10 đến 50 cm2 tồn tại > 21 ngày và < 9 tháng được chọn ngẫu nhiên vào giai đoạn mù đôi để nghiên cứu điều trị theo tỷ lệ 1:1 và băng vết thương theo tiêu chuẩn chăm sóc. . 223 bệnh nhân được ghi danh vào thử nghiệm trong đó có 156 bệnh nhân nhi. Trong số những người đã hoàn thành giai đoạn mù đôi, 100% bước vào giai đoạn theo dõi an toàn nhãn mở. Tiêu chí chính của thử nghiệm là so sánh hiệu quả của gel bôi ngoài da Filsuvez với gel đối chứng theo tỷ lệ bệnh nhân lành vết thương hoàn toàn trong vòng 45 ngày điều trị. Tiêu chí chính đạt được có ý nghĩa thống kê (p-value = 0,013). Mặc dù các tiêu chí phụ quan trọng không đạt được ý nghĩa thống kê, nhưng người ta đã quan sát thấy một số khác biệt thuận lợi.

Giới thiệu về Bệnh hiếm toàn cầu ChiesiChiesi Global Rare disease là một đơn vị kinh doanh của Tập đoàn Chiesi được thành lập để cung cấp các liệu pháp và giải pháp sáng tạo cho những người bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp. Là một doanh nghiệp gia đình, Tập đoàn Chiesi nỗ lực tạo ra một thế giới nơi mọi người có thể chữa trị mọi bệnh tật và hoạt động như một động lực vì lợi ích, cho xã hội và hành tinh. Mục tiêu của đơn vị Bệnh hiếm toàn cầu là đảm bảo quyền tiếp cận bình đẳng để càng nhiều người càng tốt có thể trải nghiệm cuộc sống trọn vẹn nhất của họ. Đơn vị này cộng tác với cộng đồng bệnh hiếm gặp trên toàn cầu để mang lại tiếng nói cho những người chưa được phục vụ đầy đủ trong hệ thống chăm sóc sức khỏe.

Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.chiesirarediseases.com.

Giới thiệu về Tập đoàn ChiesiChiesi là một tập đoàn dược phẩm sinh học quốc tế tập trung vào nghiên cứu, phát triển và tiếp thị các giải pháp trị liệu đổi mới về sức khỏe hô hấp, các bệnh hiếm gặp và chăm sóc đặc biệt. Sứ mệnh của công ty là cải thiện chất lượng cuộc sống của mọi người và hành động có trách nhiệm đối với cả cộng đồng và môi trường.

Bằng cách thay đổi tư cách pháp nhân thành Tập đoàn Benefit ở Ý, Mỹ và Pháp, Chiesi cam kết tạo ra giá trị chung cho toàn xã hội có tính ràng buộc về mặt pháp lý và là trung tâm của việc ra quyết định trên toàn công ty. Là một B Corp được chứng nhận từ năm 2019, chúng tôi là một phần của cộng đồng doanh nghiệp toàn cầu đáp ứng các tiêu chuẩn cao về tác động xã hội và môi trường. Công ty đặt mục tiêu đạt mức phát thải khí nhà kính (GHG) Net-Zero vào năm 2035.

Với hơn 85 năm kinh nghiệm, Chiesi có trụ sở chính tại Parma (Ý), hoạt động tại 31 quốc gia và có hơn 6.500 quốc gia người lao động. Trung tâm nghiên cứu và phát triển của Tập đoàn tại Parma hoạt động cùng với 6 trung tâm R&D quan trọng khác ở Pháp, Mỹ, Canada, Trung Quốc, Anh và Thụy Điển.

Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.chiesi.com

Giới thiệu về debradebra của Mỹ (debra) là một tổ chức phi lợi nhuận nhằm nâng cao cuộc sống của các cá nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi Epidermolysis Bullosa (EB), một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp. Tổ chức này tích hợp các dịch vụ trực tiếp, vận động, giáo dục và nghiên cứu để thúc đẩy sự thay đổi có ý nghĩa cho bệnh nhân EB. Ly thượng bì bóng nước được đặc trưng bởi làn da mỏng manh dễ bị phồng rộp đau đớn do ma sát nhỏ. debra cung cấp các nguồn lực quan trọng, xây dựng cộng đồng và thúc đẩy nghiên cứu nhằm giảm bớt những thách thức liên quan đến EB, hỗ trợ bệnh nhân và người thân của họ. Với cam kết lâu dài về nhận thức và nghiên cứu về EB, debra là trụ cột hỗ trợ. Bằng cách đoàn kết những người chăm sóc, những người ủng hộ và những người ủng hộ, tổ chức này hình dung ra một tương lai nơi gánh nặng của EB được dỡ bỏ, trao quyền cho những người bị ảnh hưởng để có cuộc sống thoải mái hơn. Để biết thêm thông tin về debra, hãy truy cập www.debra.org.

Nguồn: Bệnh hiếm toàn cầu Chiesi

Đã đăng : 2023-12-20 04:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến