Az FDA jóváhagyta a veleszületett thromboticus trombocitopéniás purpura első kezelését

Kövesse a Drugslib-et

Orvosilag felülvizsgálta Carmen Pope, BPharm. Utolsó frissítés: 2023. november 14.

Lóri Solomon HealthDay Reporter

HÉTFŐ, 2023. november 13. – Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta az Adzynmát, az első rekombináns fehérjeterméket, amelyet profilaktikus vagy igény szerinti enzimpótló terápia (ERT) céljára javallt veleszületett thromboticus thrombocytopeniás purpurában szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél (cTTP).

Az Adzynma az ADAMTS13 enzim tisztított rekombináns formája, amely fokozza a hiányos enzim alacsony szintjét cTTP-ben szenvedő betegeknél. Profilaktikus ERT esetén az Adzynmát kéthetente egyszer intravénásan adják be; igény szerinti ERT esetén naponta egyszer adják be. A leggyakoribb mellékhatások a fejfájás, hasmenés, migrén, hasi fájdalom, hányinger, felső légúti fertőzések, szédülés és hányás voltak.

Az elsőbbségi felülvizsgálat, a gyorsított eljárás és az árvaként nyilvánított jóváhagyás egy olyan vizsgálat eredményein alapult, amelyben 46 beteget véletlenszerűen osztottak be hat hónapos kezelésre Adzynma vagy plazma alapú terápiával (1. időszak), majd keresztezték. hat hónapig a másik kezelésre (2. periódus). Az Adzynma hatékonyságát a TTP-események és a TTP-megnyilvánulások gyakorisága, valamint a kiegészítő dózisok szükségességének gyakorisága alapján határozták meg.

"A mai jóváhagyás fontos előrelépést tükröz az életveszélyes rendellenességben érintett betegek számára nagyon szükséges kezelési lehetőségek fejlesztésében" - Peter Marks, M.D., Ph.D., az FDA Biológiai Értékelő és Kutatási Központ igazgatója – áll egy közleményben. "Az FDA továbbra is mélyen elkötelezett a ritka betegségekben szenvedő betegek biztonságos és hatékony terápiáinak kidolgozásának és jóváhagyásának elősegítése érdekében tett erőfeszítéseink mellett."

Az Adzynma jóváhagyását a Takeda Pharmaceuticals kapta.

További információ

Felelősség kizárása: Az orvosi cikkekben található statisztikai adatok általános tendenciákat mutatnak be, és nem egyénekre vonatkoznak. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez.

Forrás: HealthDay

Elküldve : 2023-11-14 07:13

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak